Parent Project a 104 – The Caregiving Expo
La fiera
Dall’8 al 10 maggio scorsi si è svolta presso la Fiera di Pordenone la primissima edizione di 104 – The Caregiving Expo: il primo evento fieristico in Italia completamente dedicato alla filiera del caregiving. Un grande appuntamento aperto alle persone con disabilità o con necessità di assistenza, ai professionisti e professioniste del settore, alle aziende che producono ausili e soluzioni per migliorare la qualità della vita quotidiana, e naturalmente alle associazioni ed alle istituzioni.
Parent Project è stata presente per tutta la durata della fiera con uno stand messo a disposizione gratuitamente dall’organizzazione. L’obiettivo principale della nostra presenza è stato quello di conoscere ed instaurare una relazione con aziende ed altre associazioni, dando il via a possibili future collaborazioni.
Una preziosa occasione di incontro
L’iniziativa si è confermata particolarmente fruttuosa da questo punto di vista. Il team di Parent Project che ha partecipato all’evento – composto da Cristina Picciolo (direttrice generale), Gaia Relucenti (referente Raccolta fondi da aziende) e Leonardo Ruffolo (Raccolta fondi) – ha potuto dialogare con numerose tra le realtà presenti, sia aziende sia enti non profit. Tra queste, abbiamo conosciuto realtà del settore ausili, altre attive nell’ambito dei veicoli per il trasporto in carrozzina, ed altre ancore legate ad aspetti della vita quotidiana come l’abbigliamento.
Altrettanto positiva è stata l’opportunità di incontro con famiglie e volontari, che fanno già parte della comunità di Parent Project e attivi sul territorio. Siamo stati felici di ritrovare gli amici del Panathlon Club di Pordenone, anche loro presenti con uno stand. Abbiamo potuto, così, aggiornarci in vista della prossima edizione dell’evento PNThlon, a sostegno di Parent Project, che sarà il 4 ottobre.
Il programma della fiera è stato molto ricco anche sul piano dei contenuti di aggiornamento ed approfondimento, e il nostro team ha potuto partecipare a diversi di questi momenti, tra cui la cerimonia di apertura, un incontro sulla relazione tra arte e disabilità ed il convegno Stati Generali dell’associazione ANffAS. Quest’ultimo ha avuto la finalità di sviluppare una discussione tra società civile ed istituzioni sulle necessità delle persone con disabilità intellettive e disturbi del neurosviluppo e analizzare le esigenze negli ambiti della scuola, della sanità, dell’accesso ai servizi.
Focus sullo sport
Un intero padiglione è stato dedicato allo sport, con esibizioni e dimostrazioni pratiche di molte discipline, tra cui danza, sitting volley, tennis, baskin, ping pong e arti marziali. Il nostro socio Jacopo Verardo ha partecipato con la sua squadra (i Friul Falcons) ad una dimostrazione di wheelchair hockey.
In questo padiglione abbiamo assistito al workshop Tra sfide e sogni: vivere la disabilità ogni giorno a cura dell’associazione Crossabili, che ha offerto ai partecipanti una coinvolgente sessione di storytelling sulla relazione tra sport e disabilità.
Un evento per cambiare la narrazione
Nel complesso, siamo ritornati portando con noi tanti nuovi contatti, tanti stimoli utili da condividere per arricchire sempre il nostro lavoro, e la sensazione di un evento che si è mosso intenzionalmente verso un linguaggio, e quindi una visione del mondo che cerchi di prendere le distanze dall’abilismo che troppo spesso, ancora, permea la comunicazione legata alla disabilità.
Riportiamo qui parte della riflessione che la giornalista e attivista Valentina Tomirotti – che ha anche moderato la cerimonia di apertura – ha condiviso rispetto a questo evento (l’articolo completo si può leggere qui)
Un linguaggio chiaro, rispettoso, centrato sulla persona, può fare la differenza tra chi si sente parte e chi si sente un caso da gestire. Ho visto stand che parlavano con le persone e non sulle persone. Ho ascoltato video pensati anche per chi non sente, testi ad alta leggibilità, operatori formati a raccontare con cura e non con pena.
Per me, che mi occupo da anni di narrazione e rappresentazione della disabilità, è stato un segnale importante: possiamo smettere di raccontare sempre la stessa storia. Possiamo abbandonare l’“ispiration porn”, il dolore esibito, il linguaggio tecnico che esclude. Possiamo finalmente dire: la disabilità non è il problema, è il filtro con cui la guardate che va cambiato.
E lo possiamo fare anche in fiera, davanti a un pannello illustrativo o a una scheda prodotto. Perché anche lì si gioca la partita culturale: quella che plasma l’immaginario, forma chi osserva da fuori e dà strumenti a chi vive da dentro.
La comunicazione inclusiva non è un lusso da festival progressista: è un dovere di chi si occupa di corpi, di fragilità, di diritti.
E 104 – The Caregiving Expo, da questo punto di vista, ha dato un buon esempio da cui ripartire.
In arrivo il Congresso Nazionale AIM
Il Congresso Nazionale AIM è la più importante manifestazione congressuale, che si svolge annualmente in Italia, nel settore delle patologie neuromuscolari.
Si rivolge a tutti gli operatori sanitari e sociali del settore, ed, in particolare, a neurologi, pediatri, neuropsichiatri infantili, genetisti, fisiatri, cardiologi, pneumologi e chirurghi ortopedici.
L’edizione 2025
La 25esima edizione del Congresso si svolgerà dal 28 al 31 maggio a Taormina (ME). Il Palazzo dei Congressi ospiterà il ricco programma scientifico che l’Associazione ha stilato per l’occasione. L’iniziativa di quest’anno si pone l’obiettivo di presentare le più recenti innovazioni in ambito diagnostico, terapeutico, riabilitativo e gestionale dei pazienti con patologie muscolari con uno sguardo rivolto al futuro della professione del miologo in relazione alle innovazioni tecnologiche e scientifiche.
Fino alla mattinata di sabato 31 maggio, il congresso offrirà un intenso programma di sessioni plenarie, simposi, letture magistrali e workshop dedicati a tutte le principali patologie neuromuscolari: dalla distrofia miotonica alla miastenia gravis, dalle miopatie infiammatorie alla SMA, fino alle malattie mitocondriali.
Tra gli appuntamenti più attesi, il workshop “New Therapeutic Roads in Muscle Disorders”, in programma venerdì 30 maggio dalle 11 alle 12.30. Un ruolo centrale nel Congresso sarà riservato ai Gruppi di Studio AIM, autentici laboratori di idee, formazione e ricerca che rappresentano il cuore pulsante della comunità miologica italiana. Queste realtà multidisciplinari non solo alimentano il dibattito scientifico sui diversi sottotipi di malattie neuromuscolari, ma promuovono anche la diffusione delle buone pratiche cliniche e riabilitative, con una visione sempre più condivisa e integrata.
La tavola rotonda delle associazioni
Fernanda De Angelis, dell’area Scienza di Parent Project, parteciperà in rappresentanza dell’associazione alla tavola rotonda del 31 maggio, dedicata alle associazioni di pazienti: un momento di confronto, ascolto e alleanza tra clinici, ricercatori e pazienti, per affrontare insieme le sfide della diagnosi, dell’accesso alle cure e della gestione quotidiana delle malattie neuromuscolari.
La sessione sarà focalizzata sull’esplorazione dei bisogni e dei desideri dei pazienti che restano insoddisfatti a causa di una scarsa integrazione tra sanità, servizi sociali e società. L’obiettivo sarà quello di riflettere su come migliorare il coordinamento e l’ascolto, per rispondere in modo più efficace e umano alle reali esigenze delle persone.
Il programma del Congresso è disponibile qui
Scarica qui il comunicato stampa
DYNE-251: Dyne Therapeutics riceve dall’EMA la designazione di farmaco orfano
Dyne Therapeutics ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano a DYNE-251 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
DYNE-251 è una terapia sperimentale in fase di valutazione nello studio clinico globale di Fase 1/2 DELIVER per le persone con DMD potenzialmente trattabili con lo skipping dell’esone 51.
L’azienda dichiara che i risultati dello studio clinico DELIVER hanno dimostrato un miglioramento funzionale clinicamente rilevante e duraturo fino a 18 mesi, incluso il parametro digitale SV95C*, accettato come indicatore ufficiale nei trial clinici in Europa. L’azienda prevede inoltre di condividere i dati completi provenienti dal gruppo di pazienti inclusi nella fase di espansione del trial entro la fine del 2025, con l’obiettivo di avviare la richiesta di approvazione accelerata negli Stati Uniti nel 2026, ed esprime soddisfazione per la designazione di farmaco orfano per la DMD concesso dalla Commissione Europea.
Per maggiori informazioni su DYNE-251 potete consultare la brochure Trial Clinici 2025 (pag.22)
Cosa comporta la designazione a farmaco orfano
La Commissione Europea concede la designazione di farmaco orfano ai farmaci e ai prodotti biologici destinati al trattamento, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie rare, potenzialmente letali o cronicamente debilitanti che colpiscono meno di cinque persone su 10.000 nell'Unione Europea (UE).
La designazione di farmaco orfano offre alle aziende alcuni vantaggi, tra cui la riduzione delle spese regolatorie, l'assistenza ai protocolli clinici, le sovvenzioni per la ricerca e la possibilità di ottenere fino a 10 anni di esclusiva di mercato nell'UE in caso di approvazione. DYNE-251 ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano e di malattia rara pediatrica dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel marzo 2023.
La notizia completa (in inglese) è disponibile qui
Per ulteriori informazioni potete contattare l’area Scienza: scienza@parentproject.it.
* SV95C sta per Stride Velocity 95th Centile, e si usa negli studi clinici per misurare la velocità del passo nei pazienti Duchenne deambulanti. Viene registrato tramite un dispositivo indossabile ed è approvato da EMA come endpoint primario valido nei trial sulla Duchenne in pazienti deambulanti. Maggiori informazioni sono disponibili qui.
In arrivo a Pordenone "104 – The Caregiving Expo"
Dall'8 al 10 maggio Parent Project parteciperà con uno stand a 104 - The Caregiving Expo, la prima fiera interamente dedicata all'assistenza a persone con disabilità, anziani e situazioni di fragilità.
L'evento, che si svolge negli spazi della Fiera di Pordenone, ha come slogan "Ci prendiamo cura di chi si prende cura" e si rivolge sia agli operatori professionali dell’intera filiera del caregiving sia ai privati interessati a conoscere le migliori soluzioni per una quotidianità più inclusiva e accessibile.
Spiega Cristina Picciolo, Direttrice Generale dell'associazione: "Per Parent Project è preziosa l'occasione di essere presente ad un evento che riunisce aziende ed associazioni: è proprio nell'incontro e nella condivisione di valori comuni che si possono costruire partnership progettuali che vadano davvero ad incidere sulla qualità della vita delle persone con disabilità e delle persone a loro vicine."
L'ingresso alla fiera è gratuito, con registrazione obbligatoria. Per info e per registrarsi > https://www.caregivingexpo.it/
Riportiamo di seguito il comunicato stampa, che è disponibile anche qui > COMUNICATO STAMPA - 104 The Caregiving Expo
COMUNICATO STAMPA
In fiera espositori di prodotti, servizi e attrezzature per la cura e l’assistenza delle persone anziane, fragili e con disabilità.
Prende forma il nuovo progetto fieristico “104 – The Caregiving Expo” tra stand e incontri a tema.
Tra le manifestazioni che si occupano di sanità si distingue per aver focalizzato l’attenzione sul settore della cura e l’assistenza delle persone anziane, fragili e con disabilità: 104 - The Caregiving Expo, novità assoluta in Italia e in Europa, è in programma l’8, 9, 10 maggio 2025 alla Fiera di Pordenone. Sono circa 170 gli espositori tra aziende, professionisti, strutture di assistenza e tante associazioni, che presentano in fiera le migliori pratiche, le innovazioni tecnologiche, gli approcci terapeutici e i servizi per migliorare il lavoro degli operatori del settore e rendere la vita degli utenti finali più semplice e piena.
La nuova manifestazione a cadenza biennale si rivolge a infermieri, operatori sociosanitari, assistenti domiciliari, medici, responsabili di case di cura, strutture sanitarie e assistenziali, caregiver familiari o volontari e naturalmente agli utenti finali, anziani, persone con disabilità e fragili.
104 - The Caregiving Expo offre anche un'importante occasione di formazione e aggiornamento agli operatori professionali con un ricco programma di convegni a carattere tecnico e scientifico tutti gratuiti e con crediti ECM. Tra gli argomenti in programma: “La frattura del femore da fragilità e la disabilità correlata”, “L’ipoacusia nell’anziano, nel soggetto fragile e nel ricoverato in RSA: prevenzione, diagnosi e trattamento protesico riabilitativo”, “La corretta gestione della disfagia e della nutrizione nel paziente fragile in RSA”.
104 – The Caregiving Expo è anche un momento di condivisione e di confronto per tutto il settore della disabilità: istituzioni di riferimento, operatori professionali, utenti finali, caregiver. Per aiutare tutti loro a scoprire le opportunità legislative ed evidenziare le criticità ci sono in programma appuntamenti come quelli organizzati della Consulta Regionale delle Associazioni delle persone con Disabilità e delle loro famiglie che presenta i “Percorsi per l’integrazione lavorativa delle persone con disabilità nella transizione della L.R. 16/ 2022 del Friuli Venezia Giulia” e le opportunità dell’ “Abitare inclusivo come libertà di scelta per una vita indipendente” o gli “Stati Generali sulle disabilità intellettive e disturbi del neurosviluppo in Friuli Venezia Giulia” a cura di ANffAS.
Lo sport è il protagonista del Padiglione 6: numerose associazioni sportive che hanno tra le proprie fila sia atleti normodotati che con disabilità organizzano qui dimostrazioni, partite, allenamenti e incontri con i visitatori invitandoli anche a provare le varie discipline. Sono presenti in fiera molti atleti: amatori, agonisti e perfino campioni paralimpici che intervengono per testimoniare la propria esperienza di sportivi di altissimo livello.
Tutte le informazioni e il programma completo nel sito: www.caregivingexpo.it
104. The Caregiving Expo,
8-9-10 maggio Fiera di Pordenone
Orario dalle 9.30 alle 18.00
Ingresso gratuito previa registrazione online oppure direttamente in fiera
Duvyzat (givinostat): un nuovo passo avanti per la comunità Duchenne
Lo scorso fine settimana è arrivata una notizia molto importante per la nostra comunità: il CHMP, il comitato dell’Agenzia Europea per i Medicinali che valuta i farmaci, ha espresso il proprio parere favorevole per l’approvazione condizionata di Duvyzat (givinostat) come trattamento, sviluppato da Italfarmaco, della distrofia muscolare di Duchenne nei pazienti deambulanti dai 6 anni in su, in associazione ai corticosteroidi.
Per noi di Parent Project aps questo risultato ha un significato speciale: abbiamo accompagnato tutto il percorso di questo farmaco, fin dalle prime ricerche in laboratorio condotte dal Prof. Pier Lorenzo Puri, che abbiamo contribuito a sostenere. Poi, con l’arrivo di Italfarmaco, abbiamo seguito da vicino lo sviluppo clinico, collaborando allo studio EPIDYS con il nostro supporto psicologico alle famiglie coinvolte e aiutando nell’arruolamento grazie al nostro Registro pazienti.
Sappiamo bene quanto sia difficile arrivare a questo punto: solo 1 molecola su 10.000 riesce davvero a completare il percorso e raccogliere dati sufficienti per arrivare a una possibile approvazione.
Cosa succederà adesso
Ora la parola passa alla Commissione Europea, che solitamente prende una decisione entro circa due mesi. Come raccontiamo nella nostra brochure sul percorso regolatorio, dopo l’ok europeo ogni Paese dovrà poi completare il proprio iter per rendere disponibile il trattamento: si tratta di una fase delicata, con tempistiche diverse da nazione a nazione.
Nel frattempo, è già attivo un programma di uso compassionevole che permette ai pazienti deambulanti sopra i 6 anni di accedere al farmaco, in attesa che l’iter autorizzativo venga completato. Inoltre, è in corso uno studio clinico (Ulysses) sui pazienti non deambulanti, con l’obiettivo di raccogliere dati per estendere l’indicazione anche a questo sottogruppo di pazienti.
Essendo un’approvazione condizionata, l’azienda dovrà raccogliere ancora più dati: dovrà proseguire gli studi per confermare i risultati dello studio EPIDYS e creare un registro dei pazienti in trattamento, per capire l’effetto del farmaco nel contesto di vita reale.
«Ogni passo avanti della ricerca è il frutto della forza e della determinazione collettiva di una comunità. Il percorso di givinostat è un esempio virtuoso di collaborazione tra ricerca, industria e pazienti. Continueremo a lavorare per garantire che nessuno venga lasciato indietro» ha dichiarato Ezio Magnano, presidente di Parent Project aps.
I risultati dello studio clinico
Il parere positivo del CHMP è basato sui risultati di fase 3 di EPIDYS. In questo studio un totale di 179 pazienti pediatrici deambulanti maschi dai 6 anni in su ha ricevuto Duvyzat oppure il placebo due volte al giorno, in aggiunta al trattamento con corticosteroidi.
Lo studio ha soddisfatto l’endpoint primario, dimostrando una differenza statisticamente e clinicamente significativa nel tempo necessario per salire i quattro scalini previsti dal metodo di valutazione.
Il trattamento ha dimostrato risultati positivi anche per quanto riguarda alcuni endpoint secondari chiave, tra cui la valutazione mediante la scala NSAA (North Star Ambulatory Assessment) e la valutazione dell’infiltrazione di tessuto adiposo valutata tramite risonanza magnetica.
In particolare, il trattamento è risultato associato a una diminuzione del 40% della perdita cumulativa di capacità funzionali valutata su scala NSAA: questo risultato è indice di un potenziale ritardo della progressione della DMD ottenibile con Duvyzat.
La maggior parte degli effetti avversi osservati con Duvyzat è stata di entità da lieve a moderata.
I dati a lungo termine dell’estensione ancora in corso dello studio EPIDYS indicano inoltre che l’età media alla perdita della deambulazione era di 18,1 anni nel gruppo trattato con givinostat rispetto ai 15,2 anni del gruppo di controllo.
Come agisce il farmaco
Duvyzat è un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) che regola l’eccesso di attività delle HDAC, tipico dei muscoli delle persone con DMD. In sostanza, agisce riattivando la corretta cascata di eventi cellulari e molecolari che permette al tessuto muscolare di rispondere al danno con un meccanismo rigenerativo.
Il meccanismo di azione è indipendente dalla specifica mutazione del gene della distrofina all’origine della malattia, quindi potenzialmente il farmaco può portare benefici ai pazienti a prescindere dal loro tipo di mutazione.
Il comunicato stampa dell'azienda è disponibile qui:
Per ulteriori informazioni potete contattare l’area Scienza: scienza@parentproject.it.
Cardiopulmonary Consensus in Duchenne: improving clinical management, as a network
From 7 to 9 April, the Cardiopulmonary Consensus in Duchenne took place in Rome: an international meeting, organised by Parent Project aps in collaboration with Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).
The event brought together around 50 specialists from the United States, Italy and France - mainly cardiologists and pulmonologists - and provided an important opportunity to compare practices in different countries, highlighting strengths and differences in the clinical management of patients.
Why this meeting
This meeting, as well as those that preceded it, is part of Parent Project's activities to increasingly optimise the clinical management of patients and consolidate the network of specialists not only nationally, but internationally.
The aim of this meeting was to explore the key issues related to cardiorespiratory care in Duchenne and Becker muscular dystrophy and to create the premises for the definition of clearer and more shared global guidelines: on the horizon, the goal is to optimize the care and, therefore, the health and wellbeing of patients worldwide.
In recent years Parent Project aps and PPMD have collaborated to organise a series of international events. In Italy, two meetings have been dedicated to the endocrinological and the respiratory field, while in the USA a series of workshops on cardiological care has been organised. These experiences are contributing to the strengthening of a collaborative network between Europe and the United States.
Thanks to the increasing dissemination of international care guidelines developed starting from shared standards, the Duchenne scenario continues to evolve: clinicians today are increasingly dealing with the needs of patients becoming adults and therefore presenting new complications that need to be addressed. The scientific and patient communities live in a dynamic context: there are new investigational therapies and approved drugs, which must be taken into account in the framework of the necessary monitoring of respiratory and cardiac health.
Guiding the work was the overall purpose of:
- defining how to optimise care for all patients at all stages of the disease;
- creating an international collaborative network to exchange views and ideas, highlight best practices and different approaches across the lifespan, address and evaluate critical challenges, gaps in care and opportunities for better disease management.
Photos by Massimo Mazzotta
Agenda
After the welcome address, the first day was devoted to a review of the main collaborative workshops (organised by Parent Project and PPMD) held in recent years in the cardiac and pulmonary fields. To complete the picture, there was a focus on the impact of new therapies for DMD, which provided an overall view, useful as a starting point for the work.
On the second day, participants were divided into two groups to focus on respiratory and cardiac topics respectively. Each group session was followed by an open discussion, with the aim of aligning the experts' opinions.
On the third day, the groups met to present the main conclusions and recommendations that emerged from the discussions.
Conclusions
Some significant aspects emerged from the stimulating exchanges between the groups, including:
- The importance of adopting a multidisciplinary approach, particularly for advanced cardiovascular therapies, such as VAD, transplantation and defibrillator;
- The value of longitudinal data, crucial for understanding changes over time;
- The crucial role of networking, extending the network to other clinicians and sharing data more even between centres;
- The need for clear language in recommendations, highlighting the pros and cons of each choice, enabling patients and carers to make informed decisions.
Many participants expressed enthusiasm for the high content value of the meeting, for the concrete opportunity for discussion among colleagues and for the welcome received during the event.
From this event, in addition to a consensus paper, a series of publications will be produced on the individual topics addressed by the various working groups, and up-to-date international guidelines for cardiorespiratory disease management will be defined.
The meeting was supported by Avidity Biosciences, Capricor Therapeutics, Catalyst Pharmaceuticals, Edgewise Therapeutics, Italfarmaco, ITF Therapeutics, NS Pharma, Roche, Santhera Pharmaceuticals, Sarepta Therapeutics, Secretome Therapeutics and Wave Life Sciences.
For further information: scienza@parentproject.it
Cardiopulmonary Consensus in Duchenne: migliorare la gestione clinica, in rete
Dal 7 al 9 aprile si è svolto a Roma il Cardiopulmonary Consensus in Duchenne: un meeting internazionale, organizzato da Parent Project aps in collaborazione con Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).
L’evento ha riunito circa 50 specialisti da Stati Uniti, Italia e Francia – principalmente cardiologi e pneumologi – e ha rappresentato un'importante opportunità di confronto sulle pratiche adottate nei diversi Paesi, mettendo in luce le forze e le differenze nei metodi di gestione clinica dei pazienti.
Perché questo meeting
Questo meeting, così come quelli che lo hanno preceduto, si inserisce nel quadro delle attività messe in campo da Parent Project per ottimizzare sempre più la gestione clinica dei pazienti e consolidare la rete di specialisti a livello non solo nazionale, ma internazionale.
Lo scopo di questo incontro è stato quello di esplorare le questioni chiave relative all'assistenza cardiorespiratoria nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker e creare le premesse per la definizione di linee guida globali più chiare e condivise: all’orizzonte, l’obiettivo di ottimizzare la presa in carico e, quindi, la salute e il benessere dei pazienti nel mondo.
Negli ultimi anni Parent Project aps e PPMD hanno collaborato per la realizzazione di una serie di eventi internazionali. In Italia sono stati dedicati 2 meeting all’ambito endocrinologico ed uno all’ambito respiratorio, mentre negli Usa è stata realizzata una serie di workshop sulla presa in carico cardiologica. Queste esperienze stanno concorrendo al rafforzamento di una rete collaborativa tra Europa e Stati Uniti.
Grazie alla crescente diffusione di linee guida internazionali per la presa in carico secondo standard di cura condivisi, lo scenario della Duchenne continua ad evolvere: i clinici oggi si relazionano sempre più con i bisogni di pazienti che diventano adulti e quindi presentano nuove complicanze che devono essere affrontate. La comunità scientifica e quella dei pazienti si trovano a vivere in un contesto dinamico: ci sono nuove terapie sperimentali e farmaci approvati, elementi che vanno tenuti in considerazione nel quadro del necessario monitoraggio della salute respiratoria e cardiaca.
A guidare i lavori è stata la prospettiva generale di:
- definire come ottimizzare l'assistenza per tutti i pazienti in tutte le fasi della malattia;
- creare una rete internazionale di collaborazione per scambiare opinioni e idee, evidenziare le migliori pratiche e i diversi approcci lungo tutto l'arco della vita, affrontare e valutare le sfide critiche, le lacune nell'assistenza e le opportunità per una migliore gestione della patologia.
Foto a cura di Massimo Mazzotta
Come si è svolto
Dopo il benvenuto, la prima giornata è stata dedicata alla restituzione dei principali workshop collaborativi (organizzati da Parent Project e da PPMD) realizzati negli ultimi anni in ambito cardiaco e pneumologico. A completare il quadro, un focus sull'impatto delle nuove terapie per la DMD, che ha fornito una visione complessiva, utile come punto di partenza per i lavori.
Il secondo giorno, i partecipanti sono stati divisi in due gruppi per approfondire rispettivamente le tematiche respiratorie e cardiache. Ogni sessione di gruppo è stata seguita da una discussione aperta, con l’obiettivo di allineare le opinioni degli esperti.
Nel terzo giorno, i gruppi si sono riuniti per presentare le principali conclusioni e raccomandazioni emerse dalle discussioni.
Le conclusioni raggiunte
Dagli scambi stimolanti tra i gruppi sono emersi alcuni aspetti significativi, tra cui:
- L’importanza di adottare un approccio multidisciplinare, in particolare per le terapie cardiovascolari avanzate, come VAD, trapianto e defibrillatore;
- Il valore dei dati longitudinali, fondamentali per comprendere i cambiamenti nel tempo;
- Il ruolo cruciale del lavoro in rete, allargando la rete ad altri clinici e condividendo maggiormente i dati anche tra i centri;
- la necessità di un linguaggio chiaro nelle raccomandazioni, che evidenzi i pro e i contro di ogni scelta, permettendo a pazienti e caregiver di prendere decisioni informate.
Molti partecipanti hanno espresso entusiasmo per l’alto valore contenutistico del meeting, per la concreta occasione di confronto tra colleghi/e e per l’accoglienza ricevuta durante lo svolgimento dell’evento.
Da questo evento, oltre a un consensus paper, scaturirà una serie di pubblicazioni sulle singole tematiche affrontate dai diversi gruppi di lavoro e si definiranno linee guida internazionali aggiornate per la gestione cardiorespiratoria della patologia.
Il meeting è stato realizzato grazie al sostegno di Avidity Biosciences, Capricor Therapeutics, Catalyst Pharmaceuticals, Edgewise Therapeutics, Italfarmaco, ITF Therapeutics, NS Pharma, Roche, Santhera Pharmaceuticals, Sarepta Therapeutics, Secretome Therapeutics e Wave Life Sciences.
Leggi qui il comunicato stampa post evento
Per ulteriori informazioni: scienza@parentproject.it
Incontra lo staff: Relazioni esterne e Comunicazione istituzionale
A partire dal 2023, la nostra associazione ha intrapreso un percorso di riorganizzazione e crescita, che porterà, nel tempo, ad una serie di cambiamenti nell’assetto dello staff e nel processo di governance di Parent Project.
In questa sezione vi stiamo presentando, via via, le nostre funzioni di lavoro, per conoscerci sempre meglio. Oggi vi raccontiamo le funzioni Relazioni esterne e Comunicazione istituzionale.
Le due aree condividono l’obiettivo di rafforzamento del posizionamento dell’Associazione nel mondo esterno, fondamentale per crescere e consolidare sempre più le reti degli stakeholder (cioè tutti i soggetti e realtà coinvolti direttamente o indirettamente nelle attività dell’associazione) e lo sviluppo dell’advocacy associativa.
La funzione delle Relazioni esterne, in particolare, è responsabile della rappresentanza associativa verso il mondo esterno ed ha come obiettivi principali:
- far conoscere l’Associazione e i suoi servizi;
- rafforzare l’immagine dell’Organizzazione nel mondo esterno;
- potenziare le relazioni con l’ambiente esterno, ovvero costruire e fidelizzare relazioni positive con gli stakeholder.
In questa funzione sono operativi: Marica Pugliese, coordinatrice dell’Area, Fabio Amanti, referente delle Relazioni Istituzionali e Fernanda De Angelis, referente della rete dei Clinici e della comunità scientifica.
Le attività dell’area sono prevalentemente orientate:
- al lavoro con associazioni, istituzioni, federazioni e forum attivi nell’ambito del terzo settore, delle malattie rare e neuromuscolari;
- alla partecipazione a reti di associazioni e pazienti;
- all’impegno nella rete delle Consulte Neuromuscolari, che Parent Project ha contribuito a creare, così come la neonata associazione Consulta Neuromuscolare ets, costituita per coordinare le consulte locali;
- al lavoro con i centri clinici e gli enti di ricerca per la creazione di una rete utile a migliorare la presa in carico in tutte le fasi della patologia;
- al lavoro con altre associazioni, centri clinici e università per la promozione di una cultura della disabilità in contrasto all’abilismo.
Le principali attività dell’Area sono:
- la partecipazione a meeting ed eventi come relatori o uditori;
- la partecipazione a tavoli di lavoro con gli Enti del settore;
- la costruzione di network relazionali;
- l’analisi di possibili soggetti con cui costruire relazioni finalizzate agli obiettivi strategici.
Elena Poletti è referente per la Comunicazione istituzionale, cioè quella parte della comunicazione mirata a rafforzare il posizionamento mediatico dell’associazione e a promuoverne la visibilità attraverso una varietà di canali, collaborando al contempo alla costruzione e all’ampliamento della rete di relazioni di Parent Project con altri enti e realtà del terzo settore e del mondo clinico e scientifico.
Le principali attività di questa funzione comprendono:
- gestione dell’ufficio stampa: elaborazione e diffusione comunicati, contatti telefonici con giornalisti della stampa cartacea e web, tv, radio per promuovere la pubblicazione di articoli, servizi, ecc. dedicati alle tematiche su cui opera Parent Project; controllo e diffusione della rassegna stampa;
- cura dei contatti con altri enti e realtà per la comunicazione congiunta di progetti e iniziative condivisi:
- aggiornamento dei canali sociali LinkedIn e X
- aggiornamento del sito con articoli relativi ad iniziative istituzionali, conferenza, meeting, notizie scientifiche, informazioni sui progetti locali, nazionali ed europei promossi da Parent Project o nei quali l’associazione è coinvolta, partecipazione a convegni ed eventi esterni, segnalazioni di eventi
- redazione delle notizie scientifiche per il sito
- revisione/editing di materiali divulgativi (brochure, ecc.) curati dalle aree Scienza e Centro Ascolto.
- supporto all’area Raccolta fondi (Aziende e individui) su specifiche attività ed iniziative.
Per informazioni:
Area Relazioni esterne: relazioniesterne@parentproject.it
Funzione Comunicazione istituzionale: e.poletti@parentproject.it
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A Roma un meeting internazionale sugli aspetti cardio-respiratori nella Duchenne
Un incontro tra specialisti con un focus sugli standard di cura nella gestione clinica
Dal 7 al 9 aprile si è tenuto a Roma il meeting Cardiopulmonary Consensus in Duchenne, organizzato da Parent Project aps – l’associazione italiana di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD) – in collaborazione con l’organizzazione statunitense Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).
L’evento, aperto su invito solo ai clinici, ha rappresentato un momento molto importante per la comunità scientifica legata a questa patologia.
Il meeting si è svolto all’Hotel NH Collection – Roma Giustiniano e ha registrato la partecipazione di circa 50 clinici provenienti da Stati Uniti, Italia e Francia, impegnati nella gestione cardiaca e respiratoria dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
L'incontro ha offerto un'opportunità unica per confrontarsi sulle pratiche in uso nei vari Paesi, evidenziando punti di forza e approcci diversi sulla gestione clinica dei pazienti, con l'obiettivo di rafforzare la collaborazione internazionale e contribuire a definire linee guida più chiare e condivise.
Dichiara Ezio Magnano, Presidente di Parent Project aps: «Grazie agli sforzi congiunti di cardiologi e pneumologi internazionali, il meeting ha raggiunto il suo obiettivo di aggiornare gli standard clinici, con lo scopo di migliorare la gestione clinica dei nostri figli, generando un impatto concreto positivo sulla loro qualità di vita.»
Spiega il Prof. Fabrizio Racca, direttore della Struttura di Anestesia e Rianimazione generale dell’Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino: «Il meeting ha rappresentato una importante occasione di confronto tra gli specialisti, che ha permesso di discutere gli argomenti più controversi circa la gestione delle complicanze cardiache e respiratorie, gettando le basi per un aggiornamento delle linee guida attualmente in uso.»
La prima giornata si è aperta con una restituzione di alcuni importanti workshop che si sono svolti nel 2024: uno a Roma, organizzato da Parent Project aps, sugli aspetti respiratori nella Duchenne e altri negli Stati Uniti, organizzati da PPMD, sugli aspetti cardiaci. A completare il quadro complessivo, che ha rappresentato il punto di partenza per l’avvio dei lavori, anche un intervento sull’impatto delle nuove terapie per la DMD.
Nella seconda giornata gli specialisti sono stati divisi in due gruppi per affrontare le tematiche respiratorie e cardiache separatamente. Le sessioni di gruppo sono state seguite da una discussione aperta, nella quale sono state poste domande cruciali per spingere i partecipanti a riflettere su come migliorare la gestione complessiva dei pazienti.
Un obiettivo importante dell'incontro è stato proprio quello di allineare le opinioni degli esperti per contribuire alla stesura di una pubblicazione che sintetizzerà le migliori pratiche emerse.
Nella terza giornata i gruppi si sono riuniti per presentare reciprocamente gli aspetti salienti e le principali raccomandazioni che sono emerse dalla giornata precedente.
Il workshop ha rappresentato una tappa fondamentale per spingere la gestione clinica della distrofia muscolare di Duchenne verso un approccio sempre più condiviso e basato sulle evidenze, con l’obiettivo di migliorare la qualità della vita dei pazienti.
La Dr.ssa Rachele Adorisio, Responsabile dell’Unità operativa semplice di Terapie cardiovascolari avanzate dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, ha sottolineato alcuni aspetti chiave emersi dai lavori: «Nel corso del meeting è stata posta attenzione sui temi della prevenzione e del trattamento precoce delle cardiomiopatie. Per la prima volta si è anche discusso delle terapie cardiovascolari avanzate: VAD, trapianto e defibrillatore, con un focus sull’obiettivo di razionalizzare le modalità di selezione del paziente che possa beneficiare di questi trattamenti.»
Il Dr. Claudio Bruno, Responsabile del Centro di Miologia dell’Istituto Giannina Gaslini di Genova, ha elaborato una definizione creativa dell’esperienza del meeting: «Possiamo definire il lavoro svolto in queste giornate attraverso quattro “C”: Confronto e Condivisione per la Crescita della Comunità. Sono stati giorni preziosi di incontro e scambio tra colleghi uniti dalla determinazione a migliorare sempre più la presa in carico dei pazienti e ad avere un impatto positivo sulla comunità Duchenne.»
L’evento è stato realizzato grazie al sostegno di Avidity Biosciences, Capricor Therapeutics, Catalyst Pharmaceuticals, Edgewise Therapeutics, Italfarmaco, ITF Therapeutics, NS Pharma, Roche, Santhera Pharmaceuticals, Sarepta Therapeutics, Secretome Therapeutics e Wave Life Sciences.