XVII Conferenza Internazionale Sulla Distrofia Muscolare Di Duchenne E Becker

Ergife Palace Hotel, Roma 15 – 17 febbraio 2019 La conferenza annuale di Parent Project onlus è un appuntamento unico per le famiglie e le persone affette dalla Duchenne, company farmaceutiche, i principali esperti, i fornitori di ausili. Oltre 600 famiglie More...

by Fabiana Ruggiero | Published 3 settimane ago

Sarepta Therapeutics completa la sottomissione della richiesta NDA per l’approvazione accelerata di golodirsen in pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53

Come preannunciato a marzo 2018, l’azienda statunitense ha completato la sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco (New Dug Application – NDA) per ottenere l’approvazione More...

Nuovi progressi nell’editing genomico CRISPR per la distrofia muscolare di Duchenne

La tecnica di editing genomico nota come CRISPR è un approccio rivoluzionario per il trattamento delle malattie genetiche. Tuttavia, questa metodologia deve ancora essere More...

Exon skipping con WVE-210201: positivi i primi risultati dello studio clinico di fase 1

Con un comunicato stampa, diffuso il 6 dicembre, l’azienda statunitense Wave Life Sciences ha reso noti i primi risultati del suo studio clinico di fase 1 con WVE-210201 – More...

Spostiamoci in autonomia: la carrozzina

Durante l’adolescenza, i ragazzi con DMD perdono gradualmente la capacità di camminare in modo autonomo a causa della progressiva riduzione della forza dei muscoli; viene More...

La Comunicazione della Diagnosi

 COMUNICARE ai genitori che il loro figlio è affetto da una patologia genetica degenerativa è una delle esperienze più delicate e difficili. Si tratta di ribaltare improvvisamente More...

Luci, camera, azione! – Inseguire i sogni nonostante la DMD

Condividiamo una bella intervista effettuata al nostro socio Luca Buccella sull’importanza di portare avanti More...

Un weekend all’insegna della vita autonoma

Sabato 14 e domenica 15 aprile si terrà, a Roma, un fine settimana dedicato ad un’esperienza di More...

Un appello al Ministro Grillo sul non profit e sui farmaci orfani 

Parent Project onlus è una tra le oltre 50 realtà firmatarie di un appello rivolto al Ministro della...

“Il viaggio di Enea: digitalizzando”: la fotografia oltre le barriere

Una serie di laboratori ed una mostra fotografica con protagonisti giovani con disabilità   Sabato 15...

Un flash mob a Roma per la Giornata mondiale delle persone con disabilità

Condividiamo la segnalazione di questa iniziativa promossa da Disability Pride Italia. Il 3 dicembre si celebra...