Sevasemten: un aggiornamento positivo

Edgewise Therapeutics ha presentato i risultati positivi dei suoi programmi basati sulla molecola sevasemten (precedentemente nota come EDG-5506) per le distrofie muscolari di Becker e Duchenne. Sevasemten è un farmaco sperimentale somministrato per via orale, progettato per proteggere le fibre muscolari dal danno indotto dalla contrazione, che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA e dell’EMA per il trattamento della Becker e della Duchenne.

I risultati degli studi sulla Becker

L’azienda ha annunciato i dati positivi di MESA, uno studio di estensione in aperto che consente di continuare ad accedere a sevasemten ai partecipanti con distrofia muscolare di Becker precedentemente arruolati nello studio ARCH o che hanno completato gli studi CANYON, GRAND CANYON o DUNE.

I dati di questo studio clinico hanno dimostrato una stabilizzazione a lungo termine della patologia, rafforzando i precedenti risultati degli studi ARCH e CANYON. Nello specifico, è stato rilevato un aumento dei punteggi North Star Ambulatory Assessment (NSAA) nell’arco di 18 mesi (miglioramento di 0,8 punti rispetto al basale), nei partecipanti allo studio CANYON che sono passati a MESA, una continua dìvergenza nei punteggi NSAA rispetto al previsto declino funzionale osservato in diversi studi di storia naturale Becker durante i 18 mesi di trattamento con sevasemten, e una stabilizzazione nei punteggi NSAA dopo tre anni di trattamento nei partecipanti allo studio ARCH che sono passati allo studio MESA. Sevasemten continua inoltre a dimostrare un profilo di sicurezza favorevole fino a tre anni di trattamento.

In un incontro con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense, Edgewise ha ricevuto indicazioni sul percorso da intraprendere per la registrazione di sevasemten come prima potenziale terapia in assoluto per la distrofia muscolare di Becker.

Aggiornamenti sugli studi sulla Duchenne

L’azienda ha annunciato, inoltre, i dati incoraggianti dei suoi studi di fase 2 sulla Duchenne, LYNX e FOX. LYNX è uno studio multicentrico, controllato con placebo, attualmente in corso, per valutare la sicurezza di sevasemten e la dose ottimale da impiegare in uno studio di fase 3. FOX, anche questo uno studio multicentrico, controllato con placebo, attualmente in corso, valuta la sicurezza e l’efficacia di sevasemten in pazienti  precedentemente trattati con terapia genica.

L’azienda prevede di incontrare la FDA nel quarto trimestre del 2025 per discutere il disegno dello studio di fase 3, con l’intenzione di avviarlo nel 2026.

Il comunicato stampa (in inglese) è disponibile qui

Per informazioni è possibile contattare l’area Scienza: scienza@parentproject.it

Per informazioni sugli studi con sevasemten nella Becker e nella Duchenne potete consultare la brochure Trial clinici 2025 sul nostro sito.