12 Feb 2025
Ifetroban: risultati positivi dal trial di fase 2 FIGHT DMD
L’azienda statunitense Cumberland Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio di fase 2 FIGHT DMD, che valuta ifetroban per il…
30 Gen 2025
ELEVIDYS: positivi i risultati della seconda parte del trial EMBARK
Roche e Sarepta Therapeutics hanno annunciato i risultati incoraggianti provenienti dalla seconda parte dello studio EMBARK, che ha valutato il…
20 Dic 2024
Crescere con la Duchenne: Il questionario
Siete genitori di ragazzi DMD tra i 15 e i 25 anni? Se si, continuate a leggere perchè c’è bisogno del vostro aiuto! Parent Project sta collaborando…
17 Dic 2024
Sevasemten: un aggiornamento positivo dallo studio CANYON di Edgewise
L’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha pubblicato ieri un comunicato stampa in cui annuncia i risultati positivi dello studio di fase 2…
6 Dic 2024
Aumentare l’efficacia della terapia genica: un nuovo potenziale approccio
Tradizionalmente, la terapia genica è limitata dalla difficoltà di trasportare geni di grandi dimensioni nelle cellule, problema particolarmente…
27 Nov 2024
Studio AFFINITY DUCHENNE®: un aggiornamento da Regenxbio
In una lettera alla comunità, l'azienda statunitense Regenxbio ha condiviso gli aggiornamenti provenienti dallo studio clinico AFFINITY DUCHENNE®…
15 Nov 2024
Disponibile la registrazione del webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker”
Mercoledi 13 novembre si è svolto il webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker“, che ha offerto alla comunità di pazienti…
9 Nov 2024
INSPIRE DUCHENNE: un aggiornamento da Solid Biosciences
Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità, aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica…
7 Nov 2024
SRP-5051: Sarepta annuncia l’interruzione del programma
Sarepta Therapeutics ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo di SRP-5051 (vesleteplirsen), compreso lo studio globale di Fase 2…
Scienza
30 Gen 2025
ELEVIDYS: positivi i risultati della seconda parte del trial EMBARK
Roche e Sarepta Therapeutics hanno annunciato i risultati incoraggianti provenienti dalla seconda parte dello studio EMBARK, che ha valutato il…
20 Dic 2024
Crescere con la Duchenne: Il questionario
Siete genitori di ragazzi DMD tra i 15 e i 25 anni? Se si, continuate a leggere perchè c’è bisogno del vostro aiuto! Parent Project sta collaborando…
17 Dic 2024
Sevasemten: un aggiornamento positivo dallo studio CANYON di Edgewise
L’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha pubblicato ieri un comunicato stampa in cui annuncia i risultati positivi dello studio di fase 2…
6 Dic 2024
Aumentare l’efficacia della terapia genica: un nuovo potenziale approccio
Tradizionalmente, la terapia genica è limitata dalla difficoltà di trasportare geni di grandi dimensioni nelle cellule, problema particolarmente…
27 Nov 2024
Studio AFFINITY DUCHENNE®: un aggiornamento da Regenxbio
In una lettera alla comunità, l'azienda statunitense Regenxbio ha condiviso gli aggiornamenti provenienti dallo studio clinico AFFINITY DUCHENNE®…
15 Nov 2024
Disponibile la registrazione del webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker”
Mercoledi 13 novembre si è svolto il webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker“, che ha offerto alla comunità di pazienti…
9 Nov 2024
INSPIRE DUCHENNE: un aggiornamento da Solid Biosciences
Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità, aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica…
7 Nov 2024
SRP-5051: Sarepta annuncia l’interruzione del programma
Sarepta Therapeutics ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo di SRP-5051 (vesleteplirsen), compreso lo studio globale di Fase 2…
31 Ott 2024
Webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella BMD”
Mercoledi 13 novembre alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker, dal titolo “Studio…
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