DYNE-251: Dyne Therapeutics riceve dall’EMA la designazione di farmaco orfano
Dyne Therapeutics ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano a DYNE-251 per il trattamento della…
Duvyzat (givinostat): un nuovo passo avanti per la comunità Duchenne
Lo scorso fine settimana è arrivata una notizia molto importante per la nostra comunità: il CHMP, il comitato dell’Agenzia Europea per i Medicinali…
Givinostat: positivo il parere di EMA
In questa giornata di festa, siamo felicissimi di condividere una notizia che speravamo di ricevere da tempo, l’Agenzia Europea per i Medicinali…
Progetto Teleconsulenze Scientifiche e Genetiche
L’Ufficio Scientifico di Parent Project è lieto di annunciare l’introduzione di un nuovo servizio di teleconsulenza scientifica dedicato alle…
SRP-9001: un aggiornamento da Roche sugli studi clinici
Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità dall'azienda Roche. Si tratta di un aggiornamento che riguarda uno stop temporaneo richiesto…
Webinar “La terapia cellulare per la DMD verso efficacia e sostenibilità economica”
Venerdì 11 aprile, alle ore 18, si terrà sulla piattaforma Zoom il webinar La terapia cellulare per la DMD verso efficacia e sostenibilità……
FORWARD-53: aggiornamenti positivi dallo studio clinico
L’azienda Wave Life Sciences ha condiviso un aggiornamento positivo sullo studio clinico FORWARD-53, con la molecola sperimentale WVE-N531, che si…
ELEVIDYS: da Sarepta un aggiornamento sulla sicurezza
Condividiamo un aggiornamento proveniente da Sarepta Therapeutics, che purtroppo ha riportato oggi una triste notizia riguardo ad ELEVIDYS,…
INSPIRE DUCHENNE: primi dati positivi dallo studio di terapia genica di Solid
L’azienda Solid Biosciences ha condiviso un aggiornamento sui risultati della fase iniziale di INSPIRE DUCHENNE, il trial clinico basato sulla…
Scienza
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Ifetroban: risultati positivi dal trial di fase 2 FIGHT DMD
L’azienda statunitense Cumberland Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio di fase 2 FIGHT DMD, che valuta ifetroban per il…
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