Scienza

ELEVIDYS: positivi i risultati della seconda parte del trial EMBARK

Roche e Sarepta Therapeutics hanno annunciato i risultati incoraggianti provenienti dalla seconda parte dello studio EMBARK, che ha valutato il…


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Crescere con la Duchenne: Il questionario

Siete genitori di ragazzi DMD tra i 15 e i 25 anni? Se si, continuate a leggere perchè c’è bisogno del vostro aiuto! Parent Project sta collaborando…


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Sevasemten: un aggiornamento positivo dallo studio CANYON di Edgewise

L’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha pubblicato ieri un comunicato stampa in cui annuncia i risultati positivi dello studio di fase 2…


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Aumentare l’efficacia della terapia genica: un nuovo potenziale approccio

Tradizionalmente, la terapia genica è limitata dalla difficoltà di trasportare geni di grandi dimensioni nelle cellule, problema particolarmente…


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Studio AFFINITY DUCHENNE®: un aggiornamento da Regenxbio

In una lettera alla comunità, l'azienda statunitense Regenxbio ha condiviso gli aggiornamenti provenienti dallo studio clinico AFFINITY DUCHENNE®…


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Disponibile la registrazione del webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker”

Mercoledi 13 novembre si è svolto il webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker“, che ha offerto alla comunità di pazienti…


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INSPIRE DUCHENNE: un aggiornamento da Solid Biosciences

Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità, aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica…


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SRP-5051: Sarepta annuncia l’interruzione del programma

Sarepta Therapeutics ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo di SRP-5051 (vesleteplirsen), compreso lo studio globale di Fase 2…


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Webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella BMD”

Mercoledi 13 novembre alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti con distrofia muscolare di Becker, dal titolo “Studio…


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