Studi clinici: quali stanno reclutando adesso
In questo periodo diversi studi clinici per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) si trovano in fase di reclutamento, nello specifico uno studio…
RGX-202: aggiornamenti sulla terapia genica di Regenxbio
Riceviamo e condividiamo un aggiornamento sulla terapia genica RGX-202 dell’azienda statunitense Regenxbio. La strategia, basata sul trasferimento…
Vamorolone: pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina sulla rimborsabilità
È stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina AIFA che ufficializza la classificazione e rimborsabilità di vamorolone (aGamree) per il…
Come evolve la DMD nel tempo: uno studio basato sui dati del Registro Pazienti DMD/BMD Italia
Un nuovo studio scientifico recentemente pubblicato sulla rivista Neuromuscular Disorders, una delle principali riviste scientifiche internazionali…
Il gruppo farmaceutico Servier acquisisce il programma sevasemten di Edgewise
Lo scorso 1 giugno il gruppo farmaceutico francese Servier ha annunciato l'acquisizione del settore "distrofie muscolari" della società americana…
Malattie rare ed IA: nuove prospettive
Segnaliamo alla nostra comunità L’intelligenza artificiale nel percorso diagnostico terapeutico delle malattie rare: facciamo il punto, articolo…
Pubblicato il Report del Meeting IIM 2025
Dall'11 al 14 settembre dello scorso anno Ilaria Zito, dell’Area Scienza di Parent Project, ha partecipato in rappresentanza dell’associazione al…
Vamorolone: un passo avanti per la comunità DMD
Il 24 aprile è finalmente arrivata una notizia che la comunità attendeva da tempo: il via libera dell’Agenzia Italiana del farmaco (AIFA) alla…
Accesso a givinostat: stato dell’arte sulla prescrivibilità
La notizia della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della rimborsabilità per givinostat (Duvyzat) per il trattamento della distrofia muscolare di…
Scienza
RGX-202: aggiornamenti sulla terapia genica di Regenxbio
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Vamorolone: pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determina sulla rimborsabilità
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Malattie rare ed IA: nuove prospettive
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Dall'11 al 14 settembre dello scorso anno Ilaria Zito, dell’Area Scienza di Parent Project, ha partecipato in rappresentanza dell’associazione al…
Vamorolone: un passo avanti per la comunità DMD
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Accesso a givinostat: stato dell’arte sulla prescrivibilità
La notizia della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della rimborsabilità per givinostat (Duvyzat) per il trattamento della distrofia muscolare di…
Elevidys: un nuovo trial clinico per la terapia genica di Roche
In una lettera alla comunità diffusa il 16 aprile, Roche ha annunciato l’avvio di un nuovo studio clinico di fase 3 con la terapia genica…
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