Elevidys: segnalato un nuovo evento avverso
Apprendiamo con profondo dolore la notizia del secondo decesso avvenuto negli Stati Uniti in seguito al trattamento con la terapia genica…
Regenxbio: un aggiornamento sul trial AFFINITY DUCHENNE
REGENXBIO ha pubblicato un comunicato stampa nel quale annuncia nuovi dati positivi provenienti dalla parte di Fase 1/2 dello studio AFFINITY…
Exon skipping: alcuni aggiornamenti
Nelle ultime settimane sono stati diffusi alcuni aggiornamenti riguardo a diversi trial clinici basati sulla strategia terapeutica dell’exon…
Pubblicato il report del Meeting sulla gestione respiratoria nella DMD
È stato pubblicato nei giorni scorsi, sulla rivista scientifica Pediatric Pulmonology, il report dedicato al Meeting sulla gestione respiratoria…
Duvyzat (givinostat): un aggiornamento dalla Commissione Europea
Siamo felici di condividere con la nostra comunità un aggiornamento positivo rispetto a Duvyzat (givinostat). Oggi, 6 giugno, la Commissione Europea…
DYNE-251: Dyne Therapeutics riceve dall’EMA la designazione di farmaco orfano
Dyne Therapeutics ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano a DYNE-251 per il trattamento della…
Duvyzat (givinostat): un nuovo passo avanti per la comunità Duchenne
Lo scorso fine settimana è arrivata una notizia molto importante per la nostra comunità: il CHMP, il comitato dell’Agenzia Europea per i Medicinali…
Givinostat: positivo il parere di EMA
In questa giornata di festa, siamo felicissimi di condividere una notizia che speravamo di ricevere da tempo, l’Agenzia Europea per i Medicinali…
Progetto Teleconsulenze Scientifiche e Genetiche
L’Ufficio Scientifico di Parent Project è lieto di annunciare l’introduzione di un nuovo servizio di teleconsulenza scientifica dedicato alle…
Scienza
Regenxbio: un aggiornamento sul trial AFFINITY DUCHENNE
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Nelle ultime settimane sono stati diffusi alcuni aggiornamenti riguardo a diversi trial clinici basati sulla strategia terapeutica dell’exon…
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Duvyzat (givinostat): un aggiornamento dalla Commissione Europea
Siamo felici di condividere con la nostra comunità un aggiornamento positivo rispetto a Duvyzat (givinostat). Oggi, 6 giugno, la Commissione Europea…
DYNE-251: Dyne Therapeutics riceve dall’EMA la designazione di farmaco orfano
Dyne Therapeutics ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano a DYNE-251 per il trattamento della…
Duvyzat (givinostat): un nuovo passo avanti per la comunità Duchenne
Lo scorso fine settimana è arrivata una notizia molto importante per la nostra comunità: il CHMP, il comitato dell’Agenzia Europea per i Medicinali…
Givinostat: positivo il parere di EMA
In questa giornata di festa, siamo felicissimi di condividere una notizia che speravamo di ricevere da tempo, l’Agenzia Europea per i Medicinali…
Progetto Teleconsulenze Scientifiche e Genetiche
L’Ufficio Scientifico di Parent Project è lieto di annunciare l’introduzione di un nuovo servizio di teleconsulenza scientifica dedicato alle…
SRP-9001: un aggiornamento da Roche sugli studi clinici
Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità dall'azienda Roche. Si tratta di un aggiornamento che riguarda uno stop temporaneo richiesto…
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