Giornata mondiale Duchenne: celebriamo la forza della nostra comunità
Oggi, 7 settembre, si celebra la Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne (World Duchenne Awareness Day): dal 2014, in questo giorno la comunità Duchenne internazionale si attiva in tantissimi paesi del mondo con iniziative ed eventi per informare e coinvolgere la società civile.
La giornata viene promossa a livello internazionale dalla World Duchenne Organization, rete che raggruppa numerose associazioni di pazienti e realtà che, in tutto il mondo, si occupano della patologia. Il tema di quest’anno a livello internazionale è La famiglia: il cuore della cura, a sottolineare il ruolo chiave dei familiari per le persone con distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Vi proponiamo una panoramica di iniziative, differenti tra loro ma con un filo conduttore: tutte hanno al centro la forza della comunità Duchenne, i legami, le reti, le strade che sa costruire per realizzare un presente ed un futuro all’altezza dei sogni, delle passioni e delle potenzialità dei bambini e dei giovani di oggi.
Con tutta la forza che ho: una campagna per raccontare le sfide dei giovani con la DMD
In occasione della Giornata mondiale Italfarmaco, con il patrocinio di Parent Project aps, presenta la campagna di informazione Con tutta la forza che ho. Le sfide di normalità dei ragazzi Duchenne.
Si tratta di una miniserie in 6 episodi disponibile sul canale YouTube “Con tutta la forza che ho”, che racconterà le sfide di normalità di Misha (12 anni), Jacopo (22 anni) e Samuele (13 anni). Ad affiancarli, in veste di tutor, sarà il gruppo musicale dei Finley.
L’obiettivo della campagna è ascoltare e fare rete intorno ai ragazzi, che affrontano la distrofia muscolare di Duchenne con tutta la loro forza. Una forza che non sta nei muscoli, ma nelle loro passioni e nei progetti di vita.
From Strength to Hope: voci dalla comunità Duchenne internazionale
Venerdì 5 settembre è stato proiettato in anteprima a New York, presso la sede delle Nazioni Unite, il documentario From Strength to Hope: A Call for Global Action, presentati dalla Missione Permanente dello Stato del Kuwait presso l’ONU e da Voices for Duchenne. Il documentario, curato da Khaled Hafi e prodotto da Dora Bouchoucha, offre uno sguardo avvincente sull’impatto globale della distrofia muscolare di Duchenne.
Il film raccoglie contributi da pazienti e altre persone della comunità da numerosi paesi del mondo. Per la comunità DMD italiana è incluso un intervento del fondatore dell’associazione, Filippo Buccella, che ha condiviso una testimonianza sulla sua esperienza di genitore e attivista.
Dal 2024, la Giornata mondiale di sensibilizzazione sulla Duchenne è entrata a far parte del calendario ufficiale delle Giornate celebrate dalle Nazioni Unite.
Family, the heart of care: focus sulle famiglie
Domenica 7 settembre verrà reso pubblico online il documentario Family, the heart of care, promosso dalla World Duchenne Organization, diretto da Nicoletta Madia e prodotto da Arim Communication. Il film sarà dedicato, appunto, a sviluppare il tema della Giornata 2025. Al centro del documentario saranno tre storie personali.
Il viaggio inizierà in Giappone, dove Nana sta costruendo un futuro ricco di legami per il suo piccolo figlio, supportata dai genitori, dalla scuola e da una neonata associazione creata per migliorare la vita delle persone con distrofia muscolare di Duchenne. Prosegue nelle Mauritius, dove un padre tesse legami e cambiamento portando avanti la memoria di suo figlio, promuovendo una grande trasformazione sociale. Il viaggio si conclude in Grecia, con tre fratelli che crescono insieme, nutriti di sogni e futuro.
Il documentario uscirà il 7 settembre alle 14 sul portale www.worldduchenneday.org, che potete visitare anche per trovare ulteriori informazioni e materiali sulla Giornata a livello internazionale.
Liberty Granfondo e Baby: un evento a sostegno di Parent Project
Il 6 e il 7 settembre, si svolgerà a Canicattini Bagni (SR) la Liberty Granfondo, evento di mountain bike che unisce la competizione sportiva alla scoperta del territorio e della cultura locale. Nell’ambito della Granfondo verrà organizzata anche la Liberty Baby: un evento dedicato ai bambini, con un divertente percorso pensato su misura per loro. Sarà una festa su due ruote, aperta a tutti i piccoli partecipanti, all’insegna del gioco, del movimento e della solidarietà: l’evento andrà, infatti, a sostenere Parent Project aps e la sua mission al fianco di bambini, ragazzi e famiglie che convivono con la DMD e la BMD.
Per dare sempre più eco a tutte le iniziative legate alla Giornata mondiale, vi invitiamo a seguirci anche sui canali social media di Parent Project e a condividerne i contenuti attraverso le vostre reti personali!
Al via la campagna "Con tutta la forza che ho"
Malattie rare – Nella Giornata Mondiale della Distrofia Muscolare di Duchenne, al via la campagna “Con tutta la forza che ho”. Il gruppo musicale dei Finley diventa tutor d’eccezione nella miniserie YouTube, che racconta le sfide di normalità dei ragazzi Duchenne.
- In occasione della Giornata Mondiale della Distrofia Muscolare di Duchenne (7 settembre), malattia neuromuscolare rara, progressiva ed ereditaria, Italfarmaco, con Patrocinio di Parent Project aps, presenta la campagna di informazione “Con tutta la forza che ho. Le sfide di normalità dei ragazzi Duchenne”.
- Una miniserie in 6 episodi disponibile sul canale YouTube “Con tutta la forza che ho”, racconterà le sfide di normalità di Misha (12 anni), Jacopo (22 anni) e Samuele (13 anni). Ad affiancarli, in veste di tutor, il gruppo musicale dei Finley.
- L’obiettivo è capire, ascoltare e fare rete intorno ai ragazzi, che affrontano la distrofia muscolare di Duchenne con tutta la loro forza. Una forza che non sta nei muscoli, ma nelle loro passioni e nei progetti di vita.
Milano, 3 settembre 2025 – In occasione della Giornata Mondiale dedicata alla lotta contro la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), che si celebra il 7 settembre, Italfarmaco annuncia l’avvio della campagna di sensibilizzazione “Con tutta la forza che ho. Le sfide di normalità dei ragazzi Duchenne”, realizzata con il Patrocinio di Parent Project aps, per far conoscere i bisogni dei bambini e ragazzi che vivono con questa malattia neuromuscolare rara e progressiva, che colpisce a livello globale circa 1 su 5.050 nati maschi1 e provoca un progressivo indebolimento di tutti i muscoli, inclusi quello cardiaco e quelli respiratori. Una miniserie in 6 episodi andrà in onda sul canale YouTube dedicato alla campagna, per raccontare le sfide di Misha (12 anni), Jacopo (22 anni) e Samuele (13 anni). Insieme a loro ci sono amici, famiglia, maestre e compagni di classe, l’allenatore e la squadra di calcio, ma soprattutto dei tutor d’eccezione: il gruppo musicale dei Finley, che con la loro energia hanno accompagnato i 3 protagonisti in un racconto di forza e determinazione, quella dei sogni che vanno oltre la malattia.
La diagnosi avviene in Italia intorno ai 3 anni e mezzo di età e i bambini e ragazzi con DMD affrontano ogni giorno, con tutta la forza che hanno, sfide di normalità dalla scuola, allo sport, alla vita sociale. “La distrofia muscolare di Duchenne è una delle forme più comuni e gravi di distrofia muscolare pediatrica. Questa malattia ereditaria interessa prevalentemente il sesso maschile ed è causata da mutazioni del gene DMD, che impediscono la produzione di distrofina funzionale, causando un progressivo danno alle fibre muscolari. - spiega il Prof. Eugenio Mercuri, MD, Direttore dell'Unità operativa di Neuropsichiatria infantile del Policlinico Agostino Gemelli presso l’Università Cattolica di Roma - Con il progredire della malattia, i bambini e ragazzi perdono la capacità di camminare e intervengono problematiche cardiache e respiratorie. A oggi non esistono farmaci in grado di curare in via definitiva la malattia, ma possiamo contare su terapie in grado di ritardare la progressione della malattia, con un impatto positivo atteso sulla qualità di vita dei giovani pazienti e delle loro famiglie”.
L’ascolto, l’inclusione, ma anche gli ostacoli architettonici, sociali, burocratici e culturali, che vivono ogni giorno i ragazzi Duchenne sono al centro della serie, che sviluppa una fotografia autentica dei bisogni di una comunità di giovani italiani e delle loro famiglie spesso ancora inascoltati, come commenta Cristina Picciolo, Direttrice Generale di Parent Project aps: “Nella giornata in cui tutto il mondo celebra la lotta alla DMD abbiamo voluto sostenere questa campagna di informazione per alzare una voce che possa essere ascoltata e far conoscere in modo autentico le sfide di normalità dei ragazzi Duchenne, che non si sentono supereroi, non chiedono pietismo, ma vogliono essere bambini, ragazzi giovani come tutti gli altri, con le stesse opportunità, le stesse passioni e una quotidianità fatta di scuola, sport, socialità, viaggi e tanto altro. Le famiglie italiane che vivono con la DMD hanno bisogno di ricerca scientifica, nuove risposte terapeutiche, ma anche di una società in grado di fare rete intorno ai bisogni dei pazienti come Misha, Jacopo e Samuele, i protagonisti della serie, per garantire loro una vita di qualità”.
Un racconto che prenderà vita, episodio dopo episodio, su YouTube e che ha coinvolto i Finley, gruppo musicale punk-rock simbolo degli anni 2000, tornati recentemente live con un nuovo singolo. Pedro, Ka, Dani e Ivan hanno affiancato i 3 protagonisti, in veste di speciali tutor, e hanno vissuto da vicino i tanti ostacoli che rendono spesso insormontabili le sfide di normalità dei ragazzi Duchenne: “Conoscere i tre protagonisti Misha, Jacopo e Samuele è stata per noi una bellissima avventura. Siamo stati tutor ma soprattutto abbiamo fatto il tifo per loro, per vedere realizzate le loro sfide di normalità e per celebrare con loro l’importanza dei momenti quotidiani che rendono bella la vita. Andare al parco con i compagni di classe, allenarsi con la propria squadra, andare all’università, sembrano cose semplici, scontate, per tanti giovani addirittura noiose, invece per i bambini e ragazzi Duchenne sono sfide e noi facciamo il tifo per loro, con tutta la forza che abbiamo!”.
“Come azienda abbiamo voluto con forza questa campagna di sensibilizzazione, per supportare la comunità italiana Duchenne nel fare sentire la propria voce e i propri bisogni, mettendo in primo piano la quotidianità dei pazienti e delle loro famiglie. - commenta Alessandra Baroni, MD Cluster Medical Director Rare Disease Italfarmaco – Il nostro impegno va oltre la ricerca medico-scientifica e lo sviluppo di soluzioni terapeutiche, perché siamo convinti che per rispondere ai bisogni di chi affronta la distrofia muscolare di Duchenne serva innovazione, ma anche una rete di consapevolezza, supporto e impegno collettivo e ci auguriamo che questa campagna possa dare un contributo in questa direzione”.
LINK AL CANALE YOUTUBE DELLA CAMPAGNA “CON TUTTA LA FORZA CHE HO”: https://www.youtube.com/channel/UCl7bX2kjqRn7rRiFRgGVf4Q
PARENT PROJECT
Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e ragazzi affetti dalla patologia attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave. Per info: www.parentproject.it
ITALFARMACO
Fondata a Milano nel 1938, Italfarmaco è una casa farmaceutica privata attiva su scala globale che ha guidato lo sviluppo e ottenuto l’approvazione di molti prodotti farmaceutici in tutto il mondo. Il Gruppo Italfarmaco è presente in oltre 90 Paesi grazie a società affiliate o controllate in modo diretto. L’azienda è leader negli ambiti di ricerca, sviluppo, fabbricazione e commercializzazione di prodotti farmaceutici e vanta successi comprovati in numerose aree terapeutiche come immuno-oncologia, ginecologia, neurologia, malattie cardiovascolari e malattie rare. La divisione di Italfarmaco dedicata alle malattie rare porta avanti programmi relativi alla distrofia muscolare di Duchenne, alla distrofia muscolare di Becker, alla sclerosi laterale amiotrofica e alla policitemia vera.
CONTATTI PER I MEDIA
Ufficio Stampa – Omnicom PR Group
Martina Antinucci – martina.antinucci@omnicomprgroup.com - 3922984468
Giulia Polichetti – giulia.polichetti@omnicomprgroup.com - 3312238355
Maggiori informazioni sulla campagna sono disponibili sulla pagina dedicata >> https://www.parentproject.it/campagna/con-tutta-la-forza-che-ho/
Conferenza PPMD: cosa ci portiamo a casa
Dal 19 al 21 giugno scorsi, una piccola delegazione di Parent Project – composta dal fondatore e consigliere Filippo Buccella, da Ilaria Zito dell’area Scienza e Marica Pugliese del Centro Ascolto Duchenne – ha partecipato alla Conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), che quest’anno si è svolta a Las Vegas (Usa).
La conferenza PPMD rappresenta un momento imperdibile per confrontarsi con la comunità statunitense, comprendere i suoi bisogni e le modalità con le quali questi trovano una risposta,
osservare e conoscere meglio altri modelli di approccio alla patologia che possono arricchire il nostro lavoro. La nostra delegazione ha trascorso 3 giornate molto intense di networking e di approfondimento, spaziando tra le sessioni scientifiche e tutti gli appuntamenti dedicati alla quotidianità e al benessere.
Partecipare alla conferenza significa affacciarsi ad un approccio, per alcuni versi, differente dal nostro alla patologia, alla sanità, alle relazioni e ad altri aspetti della vita, in uno scambio che da molti anni arricchisce entrambe le organizzazioni e che ci permette di "portare a casa" sempre nuove idee e stimoli su cui lavorare.
Condividiamo con voi “in pillole” un breve resoconto della Conferenza PPMD, attraverso il racconto dalle nostre operatrici.
Le sessioni scientifiche: gestione clinica e ricerca
Ecco alcune delle sessioni dedicate alla gestione clinica che abbiamo seguito.
Aspetti endocrinologici e salute delle ossa
Diversi interventi che hanno evidenziato l’impatto del cortisone (e i potenziali cambiamenti introdotti da vamorolone) su vari aspetti come crescita, peso, fragilità ossea, pubertà, insufficienza surrenalica, includendo considerazioni su come intervenire su ciascun aspetto e su come ognuno di questi aspetti abbia un impatto sull’autostima.
Genetica riproduttiva
Si è parlato delle opzioni per diventare genitori, della differenza tra test di screening e test diagnostici, di test invasivi e non invasivi, di test genetico pre-impianto e altro ancora. Si è sottolineato che non esiste una scelta giusta per tutti, ogni scelta deriva da riflessioni personali, che vanno fatte con onestà e apertura all’interno della coppia, senza prendere decisioni affrettate e tenendo conto che le decisioni potrebbero cambiare nel tempo.
Donne portatrici
Alle donne portatrici sono stati dedicati 3 interventi, per condividere le raccomandazioni più importanti legate alla propria salute ed alle informazioni su come monitorare una possibile cardiomiopatia e sulla prevenzione in generale.
Cuore
Si sono succeduti gli interventi di un cardiologo pediatrico, un cardiologo dell’adulto e uno che ha parlato di come gestire le situazioni in emergenza, sottolineando l’importanza della pianificazione e del favorire la comunicazione tra i vari team di specialisti.
Ecco invece le principali sessioni dedicate alla ricerca alle quali le nostre operatrici hanno partecipato.
Gene therapy
Dopo una panoramica sulla strategia, tra sfide e potenzialità, è stato realizzato un approfondimento sulle risposte del sistema immunitario con tutti i potenziali aventi avversi, includendo i casi di insufficienza epatica acuta che ha portato ai due recenti casi di decesso. E’ stata fatta una carrellata sui programmi attualmente attivi. Una frase che ha colto la nostra attenzione è stata: Siamo alla fine dell’inizio, non all’inizio della fine, per rimandare un messaggio di speranza rispetto all’avanzamento delle nuove strategie che possano portare a maggiore efficacia e sicurezza, imparando da ciò che è stato fino ad oggi.
Farmaci approvati e terapie in sequenza
Sono stati presentati brevemente gli 8 farmaci attualmente approvati negli Stati Uniti, per dare poi spazio ad una sessione diretta di domande e risposte. Si è evidenziato quanto sia importante aderire agli standard di cura, sottolineando che ad oggi il gold standard continua ad essere il cortisone e che bisogna gestire le aspettative dei pazienti e continuare a lavorare per una ottimizzazione della presa in carico. Allo stesso tempo si è ribadito che ad oggi non abbiamo conoscenze sugli effetti delle terapie combinate e che non esiste una risposta univoca per ogni paziente.
Distrofina
Durante questa sessione, una prima presentazione è stata finalizzata a illustrare i meccanismi di espressione della proteina; la seconda ha offerto una carrellata dei trial con farmaci di exon skipping non ancora approvati, evidenziando come ci troviamo ormai in una nuova era di terapie di nuova generazione che auspicabilmente porteranno a un aumento dell’efficacia dei trattamenti. È stato più volte sottolineato come non sia importante soltanto la quantità di proteina prodotta, ma soprattutto la sua funzionalità. Infine sono stati presentati due nuovi potenziali approcci in fase preclinica per bypassare le mutazioni nonsenso.
Terapie che rallentano la progressione
Dopo una panoramica generale su cosa è la terapia cellulare, il suo potenziale e i diversi tipi di cellule staminali, sono state evidenziate le sfide della terapia cellulare. In un secondo intervento, un cardiologo ha parlato di Ifetroban e di CAP-1002, quest’ultimo in fase di revisione da parte della FDA per approvazione come farmaco per il trattamento della cardiomiopatia nella Duchenne. Infine, si è parlato di sevasemten (Edgewise) per la Duchenne e di satralizumab (Roche), con lo studio in corso per il trattamento della salute muscolare e ossea
Becker
La sessione ha compreso due interventi sulla storia naturale della patologia e degli approfondimenti su GRASP, un consorzio internazionale di accademici negli Stati Uniti per valutare gli outcome clinici, e Imaging NMD, uno studio osservazionale con le risonanze magnetiche originariamente partito sulla Duchenne che ora include anche 81 pazienti Becker.
Le sessioni psico-sociali
Il nostro team ha partecipato a tanti incontri interessanti - in molti casi, dedicati direttamente ai giovani pazienti, numerosi e molto attivi - su temi di ampio interesse.
Tante tematiche unite da una sorta di filo conduttore: la consapevolezza di come siano intrecciate tra loro le dimensioni del benessere fisico, mentale e sociale e di come sia fondamentale prendersi cura di tutti questi aspetti per avere una buona qualità della vita.
Alcuni spazi sono stati dedicati all’incontro con le nuove famiglie, con le quali si è parlato di ricerca, comunicazione della diagnosi, la scuola e le difficoltà comportamentali, la condizione delle donne portatrici, in un dialogo diretto con la CEO di PPMD Pat Furlong, con lo staff ed altre famiglie presenti che hanno condiviso le proprie esperienze.
Alcune sessioni si sono svolte attraverso il format del Q&A, ossia delle domande e risposte: gli specialisti si sono messi a disposizione del pubblico per rispondere a domande su temi specifici, come per esempio la presa in carico nell’infanzia o le difficoltà legate al comportamento.
Altre ancora si sono articolate come dei gruppi di discussione con un moderatore, come per esempio Mental Health and You, dedicata ai pazienti giovani e adulti, e la sessione rivolta ai sibling.
Ecco alcune tra le tante sessioni che hanno incontrato particolarmente il nostro interesse.
Stronger together: empowering families through community, care and research
Si è parlato dell’importanza di creare una rete di supporto intorno alla famiglia e di cure palliative, intese come qualcosa che protegge la persona, come una giacca calda durante l’inverno. Le cure palliative, intese in questo senso, sono uno strumento di supporto da attivare quando la patologia si fa più complessa e che può coinvolgere diverse figure professionali: infermieri, assistenti sociali, psicologi, terapisti occupazionali, musicoterapeuti.
Nurturing mental wellness in everyday life
Una sessione tutta dedicata al benessere mentale: i bisogni sociali, emotivi, fisici e cognitivi e i sistemi di supporto che si possono attivare per rispondere a questi bisogni, la creazione di un proprio piano per il benessere mentale.
Allo stesso tema è stato dedicato anche un laboratorio dal titolo Finding your people: building circles of support, focalizzato proprio sulla costruzione attiva di una propria rete di supporto. All’interno di questo spazio si è discusso sulle risorse positive su cui i partecipanti sentivano di poter contare, ma anche delle difficoltà di condividere il proprio vissuto e della difficoltà a saper chiedere aiuto.
Exercise: how much is too much?
Una sessione per approfondire vari aspetti legati al movimento e all’esercizio fisico, per ottimizzare i benefici ed evitare affaticamento e ipertrofia.
Diverse sessioni sono state rivolte espressamente ai pazienti giovani e adulti, che nell’ambito di PPMD hanno un punto di riferimento nei PAAC (PPMD’s Adult Advisory Committee).
Tra queste:
Affectivity and intimacy
Una sessione dedicata al tema delle relazioni: quanto è facile o difficile conoscere persone nuove, come veicolare sicurezza e fiducia in se stessi, come gestire eventuali rifiuti.
Taking charge of your future
In questa sessione, condotta dai PAAC, è stato presentato un progetto fatto con la facoltà di ingegneria per lo sviluppo di un braccio meccanico. A questo è seguita una discussione con focus su alcuni temi, come il passaggio alla carrozzina, la vita indipendente, il lavoro, la transizione clinica.
Desiderate rivedere qualcuna delle sessioni della Conferenza? Sul canale YouTube di PPMD potete trovare le registrazioni (con la possibilità di attivare i sottotitoli in inglese).
Avete domande o curiosità su qualcuno dei temi trattati? Potete contattarci qui:
- Ilaria Zito (area Scienza) zito@parentproject.it
- Marica Pugliese (Centro Ascolto Duchenne) m.pugliese@parentproject.it
Save The Date: Conferenza di Parent Project 2026 | Parent Project’s 2026 Conference
Siamo felici di condividere con voi che la 23ma Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, organizzata da Parent Project aps, si terrà dal 27 febbraio al 1 marzo 2026 a Roma, all’Ergife Palace Hotel (www.ergifepalacehotel.com).
Anno dopo anno, la Conferenza si conferma sempre più un momento chiave che riunisce la nostra grande comunità, offrendo opportunità di aggiornamento ed approfondimento e al contempo una grande occasione per incontrarsi e fare rete, sia per le famiglie e le associazioni, sia per le aziende e per il mondo della clinica e della ricerca.
Abbiamo iniziato a lavorare al programma e prossimamente saranno disponibili ulteriori informazioni: per il momento, vi chiediamo di segnare le date sul vostro calendario.
Non vediamo l’ora di potervi incontrare nuovamente e vivere insieme la prossima Conferenza!
Save The Date: Parent Project’s 2026 Conference
We are delighted to announce that the 23rd International Conference on Duchenne and Becker Muscular Dystrophy, organized by Parent Project aps, will be held from February 27 to March 1, 2026, in Rome at the Ergife Palace Hotel (www.ergifepalacehotel.com).
Year after year, the Conference proves to be a key moment that brings our large community together, offering opportunities for updating and in-depth analysis, as well as a great opportunity to meet and network, for families, patient organizations, companies, clinicians and researchers.
We have started working on the program and more information will be available soon: for now, please mark the dates on your calendar.
We look forward to seeing you again and experiencing the next Conference together!
Convegno “Dove inizia la cura. Comunicare una diagnosi di disabilità” – Call for Papers
Il 13 dicembre 2025, a pochi giorni di distanza dalla Giornata Internazionale delle Persone con Disabilità, si terrà a Milano il convegno Dove inizia la cura, dedicato ad una questione centrale nella vita delle persone con disabilità e delle loro famiglie: la comunicazione della diagnosi. Un momento – spesso non solo per le famiglie – carico di emozioni, incertezze e aspettative, che può influenzare in profondità i percorsi di cura e di vita.
La comunicazione della diagnosi come processo
Comunicare la diagnosi è un passaggio delicato, difficile da dimenticare, tanto per chi la riceve quanto per chi la trasmette. Si intende porre l’accento sulla comunicazione della diagnosi come processo, che può trasformare un “atto sanitario” e una “risposta medica” in un percorso educativo, sociale e progettuale, che accompagna l’intero arco della vita. Un processo che coinvolge non solo la persona direttamente interessata, ma anche tutti i membri della famiglia, incluse/i sorelle e fratelli.
Uno spazio di confronto multidisciplinare
In questa prospettiva, il Convegno – organizzato dall’Università degli Studi di Milano – Bicocca in collaborazione con Parent Project aps – si propone come uno spazio di confronto e riflessione condivisa tra professionisti, ricercatori, associazioni, persone con disabilità e familiari, per costruire nuove alleanze e una cultura della cura sempre più co-costruita e multidisciplinare.
Il Convegno vuole promuovere modalità comunicative rispettose, trasparenti e orientate alla relazione e ad una progettualità di ampio respiro, secondo un approccio inclusivo. Invitiamo a presentare contributi teorici, esperienziali o progettuali che possano arricchire il dibattito e aprire nuove prospettive su un tema tanto delicato quanto decisivo per il diritto alla cura e all’inclusione.
Come fare a candidarsi
Il Convegno si articolerà in tre sessioni parallele pomeridiane:
- Comunicazione della diagnosi e aspetti clinici e sanitari
- Comunicazione della diagnosi e progettualità socio-educative per l'inclusione
- Comunicazione della diagnosi: persone con disabilità, famiglie e professionisti.
È possibile inviare la propria proposta di contributo attraverso il modulo online disponibile sulla pagina dedicata al convegno: https://www.parentproject.it/dove-inizia-la-cura-comunicare-una-diagnosi-di-disabilita/
È importante che la proposta sia inerente a una delle linee tematiche indicate. Le proposte dovranno seguire, inoltre, almeno una delle seguenti linee metodologiche:
- Contributo teorico
- Contributo scientifico e/o di ricerca
- Analisi di casi (casi di studio)
- Progetti attivi sui territori e/o nei servizi
- Buone prassi e percorsi esperienziali.
Data la natura trasversale di alcune linee, nella proposta può segnalarsi anche una linea tematica secondaria. I contributi potranno essere inoltrati entro il 15 novembre. L’accettazione dei contributi verrà inviata entro il 30 novembre 2025.
L’iscrizione al convegno è gratuita ma è necessario registrarsi, attraverso la pagina web del convegno, entro il 30 novembre 2025.
Elevidys: negativo il parere del CHMP di EMA
Attraverso una lettera alla comunità inviata da Roche, apprendiamo con dispiacere del parere negativo del CHMP di EMA in merito alla richiesta di approvazione condizionale per Elevidys (SRP-9001) come trattamento per pazienti DMD deambulanti dai 3 ai 7 anni di età presentata a giugno dello scorso anno dall’azienda.
In base a quanto riportato Roche continuerà a collaborare con EMA per definire i prossimi passi.
Siamo in contatto con l’Azienda e appena avremo ulteriori notizie le condivideremo.
Riportiamo di seguito la Lettera alla comunità, che potete scaricare qui.
Cari membri della Comunità Duchenne,
Condividiamo le seguenti informazioni in risposta alla vostra richiesta di aggiornamenti sul nostro programma di sviluppo clinico di Duchenne.
Oggi il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere negativo riguardo a delandistrogene moxeparvovec; ciò significa che non supporta l'approvazione della nostra domanda di autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per il trattamento di pazienti deambulanti di età compresa tra i tre e i sette anni affetti da Duchenne. Per maggiori
dettagli, si prega di consultare il nostro comunicato stampa qui.
Sulla base dei dati a disposizione, continuiamo a credere nel rapporto beneficio/rischio positivo di delandistrogene moxeparvovec nella popolazione deambulante e ci impegniamo a comprendere le opzioni per renderlo disponibile in Europa, considerando la sicurezza e il benessere dei pazienti come massime priorità.
Continueremo a collaborare con l'EMA per cercare di trovare una via da percorrere e forniremo ulteriori aggiornamenti sia alla comunità clinica che a quella dei pazienti non appena possibile.
Siamo sinceramente grati alla comunità Duchenne per la vostra continua collaborazione.
Non esitate a contattarci per qualsiasi ulteriore informazione.
Cordiali saluti,
Team Duchenne Roche Italia
Un’opportunità di formazione gratuita con Fondazione Accenture
Da qualche tempo Parent Project è in contatto con la Fondazione Accenture, che sta attualmente diffondendo una nuova opportunità formativa completamente gratuita e accessibile anche ai ragazzi con distrofia di Duchenne e Becker, che desideriamo segnalare alla nostra comunità.
Il percorso Ready for IT
Si tratta del programma Ready for IT, un’iniziativa promossa da anni dalla Fondazione e rivolta ai giovani tra i 19 e i 34 anni che non sono occupati e non stanno già frequentando un percorso formativo. Il corso si svolge interamente online, ha un taglio tecnico (essendo dedicato prevalentemente all’ambito dell’IT, Information technology) e non richiede competenze pregresse.
Uno dei temi centrali sarà quello dell’intelligenza artificiale; sono richieste curiosità verso il tema e costanza nell’impegno.
Come fare per partecipare
Sul sito www.readyforit-neet.it sono disponibili tutte le informazioni utili sul programma e sulle modalità di iscrizione. La scadenza per le iscrizioni è l’8 settembre. Per partecipare occorre seguire le istruzioni sul sito dedicato.
Come associazione, consideriamo che Ready for IT possa rappresentare una valida opportunità nell’ottica della formazione e dell’inserimento lavorativo, in collaborazione con aziende e fondazioni.
Chiediamo ai ragazzi della nostra comunità interessati al percorso la gentilezza di segnalare, se possibile, la loro candidatura anche a Gaia Relucenti (g.relucenti@parentproject.it) che cura le relazioni con il mondo delle aziende per l’area Raccolta fondi. Questo ci aiuterà a tenere traccia della partecipazione da parte della nostra rete associativa.
Fondazione Accenture
Fondazione Italiana Accenture ETS è una fondazione d’impresa nata nel 2002 come espressione della responsabilità sociale di Accenture Italia, con l’obiettivo di promuovere iniziative ad elevato impatto sociale su temi strategici per il Paese, valorizzando il ruolo dell’innovazione tecnologia e costruendo ecosistemi collaborativi.
L’azione svolta di Fondazione Italiana Accenture ETS riflette due obiettivi primari:
- promuovere l’occupazione dei giovani e delle persone in condizioni di fragilità, favorendo la formazione sulle competenze del futuro, per un accesso equo al lavoro
- accompagnare la crescita, l’evoluzione, e la digitalizzazione del mondo non/low profit, aggregando risorse, competenze, esperienze e mettendole al servizio degli imprenditori sociali e dei loro progetti.
Per informazioni: https://fondazioneaccenture.it/
Deramiocel: un aggiornamento da Capricor
Lo scorso 11 luglio l’azienda biotecnologica Capricor Therapeutics ha ricevuto una comunicazione ufficiale dalla FDA, in merito alla sua richiesta di licenza biologica (BLA, Biologics Licence Application) per il farmaco Deramiocel (precedentemente noto come CAP-1002), una terapia cellulare sperimentale per il trattamento della cardiomiopatia associata alla distrofia muscolare di Duchenne.
La BLA, negli Stati Uniti, è la richiesta di autorizzazione ad introdurre in commercio un prodotto biologico. A supportare questa richiesta avanzata dall'azienda erano i dati provenienti dallo studio clinico HOPE-2, dalla sua fase di estensione in aperto e dal confronto con i dati di storia naturale provenienti da un dataset supportato dalla FDA stessa.
La FDA ha comunicato che, al momento, non può approvare la richiesta nella forma attuale, richiedendo ulteriori dati clinici per confermare l’efficacia. L’azienda ha già pianificato di includere nella nuova richiesta i dati dello studio clinico di Fase 3 HOPE-3, previsti per il terzo trimestre del 2025.
Nel frattempo, Capricor si confronterà con la FDA per definire i prossimi passi verso una possibile approvazione futura.
Potete leggere il comunicato stampa ufficiale diffuso da Capricor a questo link.
Per ulteriori informazioni su Deramiocel e gli studi clinici HOPE-2 e HOPE-3 potete consultare la nostra brochure dei trial clinici, disponibile su questa pagina.
Solidarietà e grande musica inaugurano il festival L'Isola in Collina a Ricaldone
Una serata a sostegno delle associazioni In Bocca al Lupo e Parent Project
Venerdì 18 luglio, il Convento dei Cappuccini di Ricaldone (AL) ha ospitato con grande successo la serata inaugurale della 30ª edizione del festival "L’Isola in Collina", storica rassegna musicale organizzata dall’Associazione Culturale Luigi Tenco.
L’evento, realizzato in collaborazione con Boomshak – Agglomerati Artistici Solidali, è stato dedicato alla solidarietà, a sostegno delle associazioni Parent Project aps e In Bocca al Lupo odv, entrambe attive sul territorio alessandrino.
Nell'affascinante scenario del Monferrato, tra vigneti, vino locale e street food, oltre 400 partecipanti hanno potuto godere delle performance musicali della band Lo Straniero e del celebre rapper Frankie hi-nrg mc, accompagnato da un coinvolgente dj set.
La generosità del pubblico ha permesso di raccogliere circa 3.500 euro. Parent Project destinerà questi fondi a un progetto di fisioterapia per bambini e giovani affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker e all'iniziativa "Emergency Card", per la gestione delle emergenze sanitarie. In Bocca al Lupo odv utilizzerà il contributo ricevuto per promuovere nelle scuole progetti educativi orientati alla cultura dell'inclusione, alla prevenzione del bullismo e del cyberbullismo, nonché allo sviluppo dell'affettività, dell'autostima e della sicurezza in sé stessi.
«Desidero esprimere un sentito ringraziamento a tutte le persone che hanno partecipato con entusiasmo e generosità, e agli organizzatori che hanno reso possibile questa splendida serata» dichiara Roberto Cuccu, Presidente di In Bocca al Lupo odv. «È grazie a iniziative come questa che possiamo continuare a promuovere una cultura dell'inclusione, della con-sapevolezza e della solidarietà.»
Aggiunge Cristina Picciolo, Direttrice Generale di Parent Project: «Siamo felici di aver potuto essere parte di questo bellissimo evento. Ringraziamo di cuore gli organizzatori, gli amici de In Bocca al Lupo, con i quali stiamo progettando nuove iniziative insieme, e un ringraziamento speciale va a Frankie hi-nrg mc per la grande attenzione e sensibilità con le quali ci ha ascoltato e ha condiviso con il pubblico il nostro messaggio.»
Parent Project aps e In Bocca al Lupo odv ringraziano calorosamente l’Associazione Culturale Luigi Tenco, le Cantine Botto e il Gruppo Arnoldi degli Alpini della Sezione di Alessandria per il prezioso sostegno ricevuto.
Dal 1992, il festival "L’Isola in Collina" rende omaggio a Luigi Tenco nel paese monferrino di Ricaldone, luogo della sua giovinezza prima del trasferimento a Genova. La manifestazione celebra non solo Tenco, ma tutta la grande tradizione della canzone d’autore italiana, e negli anni ha visto la partecipazione di artisti come Vinicio Capossela, Carmen Consoli, Francesco De Gregori, Afterhours, Ivano Fossati, Edoardo Bennato, Samuele Bersani, Enzo Jannacci, Gino Paoli, Roberto Vecchioni, Daniele Silvestri e molti altri.
Chi siamo
In Bocca al Lupo odv è attiva dal 2013, inizialmente con il nome Informatica Giustizia & Società onlus. L’associazione si dedica ad approfondire sia i vantaggi offerti dalle nuove tecnologie sia ai rischi derivanti dal loro uso scorretto. Tra i principali argomenti trattati con studenti, genitori, docenti e cittadini vi sono il web, i social media e i videogiochi, ma anche tematiche più concrete come il bullismo, l'abuso di alcool e sostanze stupefacenti, l’educazione alla sessualità e la prevenzione dei disturbi alimentari. Inoltre, l'associazione è particolarmente impegnata nel divulgare il funzionamento dell'intelligenza artificiale, nel promuovere lo sviluppo del pensiero critico e delle competenze affettive, nonché nel rafforzare la sicurezza personale e l'autostima. I volontari coinvolti provengono da diversi settori professionali, tra cui informatica, diritto delle nuove tecnologie e psicologia, mettendo a disposizione le loro competenze ed esperienze per perseguire gli obiettivi statutari dell'associazione.
Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine di bambini e ragazzi attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto crescere l'associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie dei bambini che convivono con queste patologie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica al riguardo e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave. Per info: www.parentproject.it
Per informazioni
In Bocca al Lupo odv
Roberto Cuccu
Tel. 347 2680016 - ibal@ilborgodelsapere.it
Angelo Ficociello
Tel. 347 2263948 - info@boomshak.it
Parent Project aps
Leonardo Ruffolo (Eventi e Raccolta fondi)
Tel. 345 3072368 - l.ruffolo@parentproject.it
Elena Poletti (Ufficio stampa)
Tel. 331/6173371 – e.poletti@parentproject.it
