PaLaDin: al via le prime compilazioni dei questionari sulla qualità della vita nella DMD

Durante il recente meeting territoriale per famiglie e pazienti organizzato da Parent Project a Genova il 26 ottobre, abbiamo realizzato alcune attività di engagement previste nell’ambito del progetto PaLaDin, del quale Parent Project è partner. In particolare, abbiamo coinvolto le famiglie nella co-creazione di strumenti di valutazione della qualità della vita nella distrofia muscolare di Duchenne.

Il progetto PaLaDin

Il progetto PaLaDin ha l’obiettivo di contribuire alla creazione di Interactium, una piattaforma globale di raccolta di dati riportati direttamente dai pazienti affetti da malattie neuromuscolari rare.. La finalità generale è quella di valorizzare la voce dei pazienti in tutte le fasi, dalla ricerca alla pianificazione delle cure, fino all’intero ciclo di vita dei farmaci, promuovendo un approccio integrato ai dati dei pazienti.

Parent Project partecipa a PaLaDin forte dell’esperienza maturata con il Registro dei Pazienti Duchenne e Becker, attivo dal 2008. Grazie a questo patrimonio di conoscenze e alla fiducia costruita in oltre quindici anni di lavoro con la comunità, l’associazione porta nel progetto un contributo di grande valore, sia in termini di raccolta di dati affidabili, sia nella capacità di coinvolgere attivamente le famiglie.

Cosa sono i PROM

In occasione del meeting di Genova è stato avviato il processo di compilazione dei primi questionari da parte dei pazienti e dei caregiver. Si tratta di un passo importante per dare voce diretta alle persone con DMD e alle loro famiglie, attraverso strumenti noti come PROM (Patient-Reported Outcome Measures) che raccolgono le esperienze, le difficoltà e l’impatto reale della malattia sulla vita quotidiana.

I PROM sono, appunto, dati riportati direttamente dal paziente, senza l’interpretazione di un medico o altre figure sanitarie. Possono riguardare la sua condizione di salute, la sua percezione della patologia o dei trattamenti utilizzati e l’impatto di questi sulla sua qualità della vita.

I questionari introdotti in questa prima fase sono specificamente costruiti e validati per la popolazione Duchenne, con l’obiettivo di misurare in modo accurato la qualità della vita delle persone con DMD e dei loro caregiver.

Questi dati, fondamentali per clinici, ricercatori e autorità regolatorie e sanitarie, permettono di comprendere meglio cosa conta davvero per i pazienti e di orientare le politiche sanitarie verso interventi più efficaci e centrati sui bisogni reali.

Il contributo di ogni partecipante aiuterà a migliorare gli strumenti di valutazione della DMD, rendendoli più aderenti alla realtà quotidiana e più utili per la ricerca e la cura.