Archiver, Autore presso Parent Project aps

Un documento di VISION-DMD sulla condivisione dei dati dei trial con i partecipanti

VISION-DMD annuncia la pubblicazione di un documento che affronta le difficoltà e i vantaggi della condivisione dei dati provenienti dagli studi clinici con i pazienti

Forse non tutti sanno che i dati di uno studio clinico non vengono normalmente condivisi con i pazienti che vi prendono parte. I motivi alla base di questa scelta sono molteplici, primo tra tutti la possibile difficoltà di interpretazione dei dati stessi da parte del paziente, che potrebbe ad esempio portare il partecipante a decidere di uscire dallo studio, con evidenti ricadute sull’integrità dello stesso. O ancora la difficoltà pratica di condivisione dei dati stessi, così come problemi di confidenzialità e di privacy.

D’altro canto per i pazienti e le loro famiglie sarebbe importantissimo avere queste informazioni, anche per sapere che impatto ha avuto il trattamento sulla loro salute globale e per sentirsi più coinvolti nel processo di ricerca.Fino a oggi, queste due esigenze non si erano mai conciliate.

Nell’ottobre 2019 l’azienda statunitense ReveraGen BioPharma, sponsor degli studi clinici con vamorolone in pazienti Duchenne, ha ricevuto un finanziamento dall’Istituto Sanitario Nazionale statunitense proprio per sviluppare un modello che potesse consentire la restituzione ai pazienti dei dati provenienti dagli studi clinici. Il modello, che sfrutta la presenza di un intermediario tra le famiglie e il team dello studio clinico, è stato condotto nel contesto dello studio clinico con vamorolone denominato VISION-DMD, consentendo a 15 partecipanti di ricevere i dati.

Le realtà coinvolte nel progetto VISION-DMD, progetto guidato da gruppi di pazienti e ricercatori accademici, hanno annunciato la pubblicazione di un documento tecnico (un libro bianco o “white paper”) che contiene le indicazioni e le implicazioni per applicare questo approccio di fondamentale importanza per le famiglie. Il progetto VISION-DMD, con lo stesso nome del trial in corso, mira ad accelerare lo sviluppo clinico di vamorolone.

“Auspichiamo che questa iniziativa di comunicare ai pazienti i risultati delle sperimentazioni a cui hanno partecipato non resti isolata, ma possa essere una nuova prassi da inserire direttamente all’interno del processo di tutti trial”, dichiara Luca Genovese, Presidente di Parent Project aps, “senza che ciò comporti un onere per il servizio pubblico delle nazioni in cui si svolgono gli studi”.

A cura dell'ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso il 10 marzo da VISION-DMD al seguente link.

Potete leggere la versione integrale del white paper al seguente link.

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici completati o in corso su vamorolone potete visitare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link .

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Al via il progetto “L’autonomia è di casa”

Ha preso avvio il nuovo progetto “L’autonomia è di casa. Percorsi formativi e di sensibilizzazione alla domotica come strumento per favorire l’autonomia abitativa”, promosso da Parent Project con il sostegno della Fondazione CRT, nell’ambito del bando “Vivomeglio”.

L’iniziativa è rivolta, con attività differenziate, a bambini e giovani con distrofia muscolare di Duchenne e Becker e ai loro familiari residenti nelle regioni Piemonte, Liguria e Valle d’Aosta.

Il progetto prevede l’organizzazione di gruppi di ascolto per ragazzi con DMD/BMD sul tema della vita autonoma; 8 pazienti, inoltre, verranno coinvolti nel test di un ausilio per le carrozzine elettriche che consenta di gestire la domotica di casa, o semplicemente il proprio cellulare attraverso il joystick di guida della carrozzina.

Verrà proposto anche un percorso di educazione e sensibilizzazione alla domotica per bambini, ragazzi e genitori.

A completare il progetto sarà, infine, la diffusione di materiali informativi rivolti a pazienti e famiglie sui temi legati alla domotica, orientati a spiegare che cos’è la domotica, quali sono i suoi vantaggi e alcune delle principali applicazioni che la disciplina può trovare nel contesto della comunità di pazienti DMD/BMD.

Per informazioni è possibile contattare il Centro Ascolto Duchenne del Piemonte (tel. 334/6883070 - cadpiemonte@parentproject.it).

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Aggiornate le Raccomandazioni sulle priorità nel piano vaccinale

Lo scorso 10 marzo sono state aggiornate dal Ministero della Salute le "Raccomandazioni ad interim sui gruppi target della vaccinazione anti-SARS-CoV-2/COVID-19". In base a questo aggiornamento, saranno vaccinate subito, in parallelo ai cittadini sopra gli 80 anni, le persone con disabilità fisica, sensoriale, intellettiva, psichica definite disabili gravi ai sensi della legge 104/1992 art.3 comma 3 e i loro familiari conviventi e/o caregiver principali che forniscono assistenza continuativa in forma gratuita o a contratto.

Per i minori che rientrano nella definizione di “estremamente vulnerabili” e che non possono essere vaccinati perché al momento non esistono vaccini indicati sotto i 16 anni d’età, si vaccineranno con priorità i relativi genitori/tutori/affidatari.

Le nuove categorie prioritarie sono:

-Categoria 1. Elevata fragilità (persone estremamente vulnerabili; disabilità grave) e loro caregiver principale;

-Categoria 2: Persone di età compresa tra 70 e 79 anni;

-Categoria 3: Persone di età compresa tra i 60 e i 69 anni;

-Categoria 4: Persone con comorbidità di età <60 anni, senza quella connotazione di gravità riportata per le persone estremamente vulnerabili;

-Categoria 5: Resto della popolazione di età <60 anni.

Potrà, quindi, procedere in parallelo la vaccinazione delle persone sopra gli 80 anni e dei cittadini con elevata fragilità e dei loro caregiver.Sono inoltre considerate prioritarie le seguenti categorie (a prescindere dall’età e dalle condizioni patologiche): personale docente e non docente, scolastico e universitario, Forze armate, di Polizia e del soccorso pubblico, servizi penitenziari e altre comunità residenziali.

Ora le Regioni dovranno organizzarsi sia rispetto ai centri vaccinali, sia per quanto riguarda le modalità di prenotazione.

Ecco il documento scaricabile:

Raccomandazioni ad interim sui gruppi target della vaccinazione anti-SARS-CoV-2/COVID-19 Download

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Webinar sui vaccini anti Covid - venerdì 19 marzo

Venerdì 19 marzo alle ore 17.30 si terrà un webinar, organizzato da Parent Project aps e rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato al tema dei vaccini anti COVID-19.

Il webinar vuole offrire uno spazio di approfondimento dedicato al tema vaccini che, seppure con modalità e tempistiche diverse da regione a regione, inizia finalmente a coinvolgere anche la nostra comunità di pazienti DMD/BMD.

Il webinar inizierà con una presentazione del Prof. Vincenzo Nigro dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli, che illustrerà le caratteristiche dei vaccini oggi disponibili e proseguirà dando ampio spazio alle domande delle famiglie.

Vi invitiamo fin da ora a porre le vostre domande scrivendo all'indirizzo scienza@parentproject.it. Le domande verranno poste durante il webinar ai clinici che gentilmente daranno la loro disponibilità a partecipare.

Il webinar verrà registrato e il link per poterlo rivedere, pubblicato sul sito di Parent Project aps.

Per partecipare al webinar è necessario inviare una mail all'indirizzo centroascolto@parentproject.it, in modo da ricevere il link per collegarsi tramite la piattaforma Zoom.

L'accesso al meeting Zoom sarà possibile per tutti coloro i quali hanno scaricato su un proprio dispositivo (pc, tablet, cellulare) l'applicazione zoom.us. L'evento sarà trasmesso anche in diretta sui canali YouTube e Facebook di Parent Project aps. Chi seguirà la diretta sui canali social (anzichè Zoom) potrà scrivere eventuali domande utilizzando WhatsApp al numero 342/3289199.

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Si svolge online in 16 sedi la Giornata delle Malattie Neuromuscolari

La quarta Giornata delle Malattie Neuromuscolari (GMN) quest'anno si svolgerà in modalità web, contemporaneamente in più sedi, sabato 13 marzo. Lo scopo della Giornata è quello di offrire un aggiornamento sullo stato dell’arte a livello nazionale, regionale e territoriale sulla diagnosi, terapia e presa in carico del paziente con Malattie Neuromuscolari.

Si tratta di un progetto ideato e sostenuto dalle associazioni laiche e dalle associazioni scientifiche (AIM e ASNP) che si occupano di malattie neuromuscolari e rivolto ai pazienti e alle loro famiglie. Saranno tuttavia affrontate tematiche di interesse comune anche con neurologi, fisiatri, pediatri, medici di medicina generale, neuropsichiatri infantili, fisioterapisti, biologi, genetisti, infermieri, psicologi, esperti di gestione pubblica della disabilità.

La Giornata si svolgerà in 16 sedi: Ancona, Bari, Bologna, Brescia, Genova, Messina, Milano, Napoli, Padova, Palermo, Parma, Pisa, Roma, Siena, Torino e Udine. E' possibile registrarsi attraverso il sito https://www.giornatamalattieneuromuscolari.it/ e scegliendo la propria città di riferimento.

Il presidente di Parent Project, Luca Genovese, e Fabio Amanti, referente Relazioni Istituzionali e Patient Advocacy dell'associazione, interverranno rispettivamente all'evento di Messina ed a quello di Torino.

Luca Genovese parteciperà alla Tavola rotonda "I PDTA (Percorsi Diagnostico Terapeutici Assistenziali) hanno svolto e svolgono la loro funzione?"; Fabio Amanti interverrà alla Tavola rotonda "Che cosa ci chiedono i pazienti: Telemedicina, Terapia domiciliare, Medicina di prossimità, L’equipe multidisciplinare".

Per info:https://www.giornatamalattieneuromuscolari.it/

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Santhera annuncia il completamento dei primi 6 mesi dello studio VISION-DMD con vamorolone in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Come già anticipato da Eric Hoffman, CEO di ReveraGen BioPharma, durante la quarta giornata della Conferenza Internazionale di Parent Project che si è svolta dal 17 al 21 febbraio 2021 (potete vedere la registrazione al seguente link al tempo 1:24:20), l’ultimo dei 121 pazienti inclusi nello studio VISION-DMD con vamorolone ha completato la sua ultima visita a 6 mesi di trattamento.

L’annuncio è arrivato mercoledì 3 marzo da Santhera Pharmaceuticals, che ha acquisito da ReveraGen la licenza di vamorolone per tutte le indicazioni a livello mondiale. Come annunciato da Hoffman durante la sua presentazione, ci si aspetta di vedere i risultati di questi primi 6 mesi di trattamento entro il secondo trimestre di quest'anno.

VISION-DMD è uno studio pilota di fase 2b della durata di 48 settimane disegnato per valutare la sicurezza e l’efficacia di vamorolone somministrato per via orale alle dosi di 2 o 6 mg/kg/die rispetto a prednisone o al placebo in pazienti DMD deambulanti di età compresa tra i 4 e i 7 anni non compiuti.

Lo studio ha due obiettivi: da un lato misurare la sicurezza e tollerabilità di vamolorone, dall'altro si vuole comprendere se la molecola possa essere una valida alternativa alla terapia steroidea. I dati clinici pubblicati del precedente studio clinico con differenti dosi di vamorolone condotto in aperto su 48 pazienti, hanno infatti mostrato una sostenuta efficacia e un miglioramento clinico al tempo stesso mostrando l’assenza del blocco di crescita solitamente associato all’assunzione dei corticosteroidi e minori effetti collaterali quali disturbi dell’umore, irsutismo e aspetto cushingoide.

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Santhera al seguente link

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici completati o in corso su vamorolone potete visitare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link

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“L’acqua del benessere per la ricerca”: l’Acqua Cottorella al fianco di Parent Project

Un’iniziativa solidale per sostenere
la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Roma, 4 marzo 2021

Prende il via oggi una nuova
iniziativa solidale, nata dalla collaborazione tra l’azienda produttrice di
acqua minerale Antiche Fonti di Cottorella e Parent Project aps,
l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di
Duchenne e Becker.

L'acqua Cottorella è considerata una delle migliori
oligominerali presenti sul mercato, caratterizzata da un giusto equilibrio di
sali minerali, che la rende adatta a tutta la famiglia e particolarmente apprezzata
dagli sportivi. Le fonti, già note agli antichi Romani, si trovano nella natura
incontaminata della Sabina, in provincia di Rieti.

Dal 4 marzo al 3 maggio, tutti coloro che acquisteranno l'acqua Antiche Fonti di Cottorella dal sito www.cottorella.net contribuiranno automaticamente a sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, compiendo così una scelta di benessere per se stessi e per gli altri.

Antiche Fonti di Cottorella, infatti, donerà una percentuale di tutte le vendite online a Parent Project, per sostenere la ricerca scientifica su questa patologia.

La campagna verrà promossa anche attraverso i canali social media dell’azienda
e dell’associazione; uno dei suoi obiettivi è, naturalmente, la
sensibilizzazione del pubblico legato ai prodotti Antiche Fonti di Cottorella
riguardo alla mission di Parent Project ed alle tematiche su cui questa realtà
è attiva.

L'acqua delle Antiche Fonti di Cottorella, nota per le sue proprietà sin dai tempi dei romani, è un'oligominerale virtuosa per natura. L'acqua nasce nella natura incontaminata della Valle Santa Reatina, sgorga a caduta naturale dal Monte Belvedere a 420 metri sul livello del mare lontano da insediamenti urbani, industriali e agricoli. Captata dalla sorgente in un'area verde e protetta, beneficia dei 2000 ettari di boschi di latifoglie in grado di filtrare e abbattere le concentrazioni di azoto presenti nelle piogge che si infiltrano nelle falde sotterranee.

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Vaccini anti Covid: gli appelli delle associazioni

Di recente abbiamo condiviso la lettera aperta di Parent Project rivolto al Ministro della Salute sul tema dell'accesso ai vaccini .

Segnaliamo, su questa stessa tematica, gli appelli analoghi con i quali anche altre associazioni si stanno mobilitando.

Qui la lettera sottoscritta da UILDM e Famiglie SMA: https://www.uildm.org/vaccini-lettera-al-ministro-speranza

Qui la lettera della Federazione UNIAMO: https://www.uniamo.org/lettera-della-federazione-al-ministro-speranza-priorita-vaccini-anche-per-i-malati-rari/

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Malattie rare: Parent Project presenta le prime Linee guida al mondo sulla distrofia muscolare di Becker

Un materiale nato per rispondere alle
esigenze di informazione di pazienti e famiglie

Nell’ambito della propria recente Conferenza Internazionale,
svoltasi online dal 17 al 21 febbraio scorsi, Parent Project – l’associazione
di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker – ha presentato un nuovo materiale informativo
dedicato a pazienti e famiglie.

Si tratta delle Linee guida per la gestione clinica della distrofia
muscolare di Becker (BMD), il
primo strumento al mondo di questo tipo per pazienti e famiglie specifico su questa patologia.

La pubblicazione, frutto di un forte bisogno
espresso dalla stessa comunità di pazienti, è stata realizzata da Parent
Project grazie al contributo di molti specialisti impegnati da anni nella presa
in carico dei pazienti, con il coordinamento della Prof.ssa Elena
Pegoraro del
Dipartimento di Neuroscienze dell’Università di Padova. È disponibile in
formato digitale, scaricabile dal sito dell’associazione e tocca tutti i più
importanti aspetti della gestione clinica della patologia, con un’attenzione
anche alla sfera psicologica e sociale. Parent Project intende predisporre
prossimamente anche una versione in inglese del documento, da condividere con
la comunità di pazienti internazionale.

Presentiamo alla stampa questa brochure in occasione del 28
febbraio, Giornata Mondiale delle Malattie Rare, perché la distrofia
muscolare di Becker si potrebbe considerare quasi “una malattia rara dentro una
malattia rara”. Dato che la patologia ha molti elementi in comune con la
distrofia muscolare di Duchenne (il cui decorso è più severo), a lungo è stato
adottato lo stesso approccio clinico per entrambe. Negli ultimi 3 decenni la
conoscenza e la visibilità della DMD sono aumentate, così come si sono
moltiplicati gli studi e le ricerche per individuare delle strategie
terapeutiche volte ad affrontarla. Col
passare del tempo, è emersa la necessità di dedicare anche alla BMD un’attenzione
specifica, sia per le sue diverse caratteristiche, sia perchè oggi è possibile
adottare approcci più mirati per la BMD nell’ambito delle nuove terapie in
sviluppo.

«In un’epoca di ridondanza di informazione, non sempre accurata,
accessibile tramite il web e i social network è stato di cruciale rilevanza
aver sviluppato le linee guida nella gestione e diagnosi della distrofia
muscolare di Becker» spiega la Prof.ssa Pegoraro. «Queste linee guida, scritte a più mani da specialisti nella
gestione delle malattie neuromuscolari e in particolare della distrofia
muscolare di Becker, rappresentano un punto di riferimento facilmente fruibile
dai pazienti e dai loro familiari. L’informazione è presentata con
linguaggio “non tecnico” e facilmente comprensibile e conduce il lettore
attraverso un percorso che vede dapprima affrontate le problematiche legate
alla diagnosi e la consulenza genetica, fino alla presa in carico
multidisciplinare dei multipli aspetti sanitari e sociali di questa
malattia. Questo testo, disponibile gratuitamente sul sito di Parent
Project che lo ha fortemente voluto, aiuterà i pazienti a raggiungere quella
piena consapevolezza delle implicazioni della propria malattia necessarie per
rendere costruttivo e veramente condiviso il percorso di cura e presa in
carico.»

Luca Genovese, Presidente di Parent Project aps, aggiunge: «Come associazione siamo
molto orgogliosi di aver ideato e lavorato a questo utilissimo strumento. Le
linee guida sono fondamentali sotto vari aspetti, dalla presa in carico clinica
alla gestione della vita quotidiana. Per i pazienti Becker è stato creato un
importante riferimento che mancava addirittura a livello mondiale. Ringrazio
tutti coloro che hanno contribuito a raggiungere questo prezioso obiettivo. »

«Le linee guida per la distrofia muscolare di Becker (BMD) offrono un approfondito vademecum sulla diagnosi e gestione di questa forma di distrofia, più rara ma meno grave rispetto alla forma di Duchenne.» dichiara Antonio Bellon, socio di Parent Project e autore dell’introduzione alla brochure. «L’aver saputo dare attenzione e peso anche ai pazienti affetti da BMD ha quindi un significato importante, che nella Giornata Mondiale per le Malattie Rare va sottolineato: la necessità di combattere tutte le malattie rare, anche quelle più rare, anche se meno gravi. Mi auguro che questo messaggio, che Parent Project aps ha saputo lanciare con forza, possa diffondersi ed aver seguito nella lotta, dura e importante, ad ogni malattia rara.»

Per informazioni

Parent Project aps

Tel. 06/66182811

Elena Poletti –
tel. 331/6173371

e.poletti@parentproject.it

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