Come già anticipato da Eric Hoffman, CEO di ReveraGen BioPharma, durante la quarta giornata della Conferenza Internazionale di Parent Project che si è svolta dal 17 al 21 febbraio 2021 (potete vedere la registrazione al seguente link al tempo 1:24:20), l’ultimo dei 121 pazienti inclusi nello studio VISION-DMD con vamorolone ha completato la sua ultima visita a 6 mesi di trattamento.

L’annuncio è arrivato mercoledì 3 marzo da Santhera Pharmaceuticals, che ha acquisito da ReveraGen la licenza di vamorolone per tutte le indicazioni a livello mondiale. Come annunciato da Hoffman durante la sua presentazione, ci si aspetta di vedere i risultati di questi primi 6 mesi di trattamento entro il secondo trimestre di quest’anno.

VISION-DMD è uno studio pilota di fase 2b della durata di 48 settimane disegnato per valutare la sicurezza e l’efficacia di vamorolone somministrato per via orale alle dosi di 2 o 6 mg/kg/die rispetto a prednisone o al placebo in pazienti DMD deambulanti di età compresa tra i 4 e i 7 anni non compiuti.  

Lo studio ha due obiettivi: da un lato misurare la sicurezza e tollerabilità di vamolorone, dall’altro si vuole comprendere se la molecola possa essere una valida alternativa alla terapia steroidea. I dati clinici pubblicati del precedente studio clinico con differenti dosi di vamorolone condotto in aperto su 48 pazienti, hanno infatti mostrato una sostenuta efficacia e un miglioramento clinico al tempo stesso mostrando l’assenza del blocco di crescita solitamente associato all’assunzione dei corticosteroidi e minori effetti collaterali quali disturbi dell’umore, irsutismo e aspetto cushingoide.

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Santhera al seguente link

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici completati o in corso su vamorolone potete visitare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link