Givinostat: inizia il reclutamento del trial ULYSSES per pazienti non deambulanti
Sta iniziando il reclutamento, anche in Italia, dei partecipanti allo studio clinico ULYSSES, che valuterà l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del farmaco givinostat nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne.
I tempi effettivi del reclutamento potranno variare leggermente da un centro all’altro.
Le famiglie interessate possono contattare i referenti presso i centri coinvolti:
Policlinico Universitario A. Gemelli di Roma
Prof.ssa Marika Pane - marika.pane@policlinicogemelli.it
Istituto scientifico E. Medea – La Nostra Famiglia di Bosisio Parini (LC)
Dr.ssa Maria Grazia D’Angelo - grazia.dangelo@lanostrafamiglia.it
Grande Ospedale Metropolitano Niguarda di Milano
Dr. Emilio Albamonte - emilio.albamonte@centrocliniconemo.it
(mettere in copia anche valentina.franchino@centrocliniconemo.it
marta.sorce@centrocliniconemo.it;
jasmine.refran@centrocliniconemo.it)
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma
Dr.ssa Adele D’Amico - adele2.damico@opbg.net
Dr.ssa Michela Catteruccia - michela.catteruccia@opbg.net
Università di Padova
Prof.ssa Elena Pegoraro - elena.pegoraro@unipd.it
Dr. Luca Bello - luca.bello@unipd.it
Cos’è givinostat
Givinostat è un farmaco a uso orale sviluppato dall’azienda farmaceutica italiana Italfarmaco. Agisce riattivando la capacità del tessuto muscolare di rispondere al danno (causato dalla patologia) con un meccanismo rigenerativo.
Dopo i risultati positivi dello studio di fase 3 EPIDYS, concluso a settembre 2020, l’azienda ha avviato l’iter per chiedere l’approvazione di questo trattamento per la DMD sia all’agenzia statunitense per i medicinali (FDA), sia all’Agenzia europea EMA. Per il momento è stata ottenuta una risposta positiva dall’FDA, mentre la comunità di pazienti sta attendendo l’esito dall’agenzia europea.
Questo studio clinico
ULYSSES si svolgerà in Italia e in diversi altri paesi (Belgio, Francia, Germania, Paesi Bassi, Regno Unito e Canada).
Coinvolgerà 138 pazienti con la DMD, non deambulanti, tra i 9 e i 17 anni, in trattamento stabile con steroidi da almeno 6 mesi.
I partecipanti verranno assegnati casualmente al gruppo che riceverà il farmaco o a quello che riceverà il placebo (il primo gruppo sarà numericamente il doppio del secondo). Il trattamento verrà somministrato per via orale due volte al giorno per 18 mesi.
Potete trovare maggiori informazioni sulla Brochure Trial clinici 2024 e per ulteriori informazioni potete contattare l’Ufficio Scientifico di Parent Project aps: scienza@parentproject.it
Un webinar in arrivo
Parent Project organizzerà presto un webinar rivolto alla comunità dedicato a givinostat. Il focus principale dell’incontro sarà sul programma di uso compassionevole del farmaco in Italia per i pazienti deambulanti dai 6 anni di età, ma verrà dedicato uno spazio anche al trial ULYSSES.
Meeting Territoriale di Milano: Un'occasione per le famiglie Duchenne e Becker della Lombardia
Oggi si sta svolgendo il Meeting Territoriale di Milano, un'importante occasione per le famiglie Duchenne e Becker della Lombardia organizzata da Parent Project aps. Questo evento sta permettendo alle famiglie, ai membri della comunità scientifica e ai professionisti del settore di incontrarsi e affrontare insieme temi cruciali per la gestione della distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
In un clima di speranza, alimentato dai recenti progressi scientifici, è fondamentale che il dialogo si basi su informazioni accurate e riconosciute dalla comunità medica. Il meeting di oggi sta offrendo alle famiglie la possibilità di confrontarsi direttamente con ricercatori e clinici, aiutando a orientarsi verso soluzioni valide e reali, senza cadere in false promesse.
Il Programma prevede diverse sessioni tematiche:
- Introduzione a cura dei rappresentanti dell’associazione.
- Fascia 0-5 anni: gestione pediatrica, aspetti cognitivi ed emotivi, burocrazia e riabilitazione.
- Fascia 6-16 anni: approfondimenti su endocrinologia, nutrizione e questioni burocratiche.
- Età adulta: presa in carico socio-assistenziale, gestione cardiaca e respiratoria, ausili, sessualità e accudimento.
Dalle 9:00 alle 17:00, circa 70 partecipanti tra famiglie, pazienti, clinici e volontari stanno condividendo momenti di confronto e dialogo con gli operatori del Centro Ascolto Duchenne. Durante la giornata, l’atmosfera è resa più distesa da momenti comunitari come il coffee break e il pranzo, favorendo l’aggregazione tra specialisti e famiglie.
Per le famiglie presenti, è attivo anche un servizio di animazione per i bambini e ragazzi, che permette ai genitori di seguire le sessioni in serenità. Per chi arriva da fuori Milano, Parent Project ha inoltre garantito un servizio di ospitalità già dalla serata di ieri.
Il Meeting Territoriale di Milano si sta dimostrando un'opportunità unica per aggiornarsi su terapie e servizi, oltre che per entrare in contatto con una rete di supporto solida e presente. Un momento prezioso per tutte le famiglie che affrontano il percorso della Duchenne e Becker.
Per ulteriori informazioni, scrivi a cadnord@parentproject.it.
Le linee guida per la distrofia di Becker sono ora disponibili in inglese/BMD Guidelines are now available in English
Nell’ambito della recente giornata formativa organizzata da TREAT-NMD, svoltasi a Milano lo scorso 14 settembre, sono state presentate le traduzioni in diverse lingue delle Linee guida per la gestione clinica della distrofia muscolare di Becker (BMD).
Le Linee Guida sono il primo strumento al mondo di questo tipo per pazienti e famiglie specifico su questa patologia. La pubblicazione, frutto di un forte bisogno espresso dalla stessa comunità di pazienti, è stata realizzata da Parent Project nel 2021 grazie al contributo di molti specialisti impegnati da anni nella presa in carico dei pazienti, con il coordinamento della Prof.ssa Elena Pegoraro del Dipartimento di Neuroscienze dell’Università di Padova.
Il documento – dal titolo Diagnosi e gestione della distrofia muscolare di Becker . Una guida per le famiglie – è disponibile in formato digitale, scaricabile dal sito dell’associazione e tocca tutti i più importanti aspetti della gestione clinica della patologia, con un’attenzione anche alla sfera psicologica e sociale. Parent Project ha curato, recentemente, anche la traduzione in inglese di questo materiale, rendendolo così disponibile ad un pubblico internazionale estremamente ampio.
L’iniziativa si è realizzata in collaborazione con TREAT-NMD –una rete globale dedicata a informare, mettere in contatto e far progredire la ricerca, i trattamenti e la presa in carico nel campo delle malattie neuromuscolari – che ha curato la traduzione del documento in altre lingue (spagnolo, olandese, tedesco e francese).
Perché le Linee guida sulla BMD
Dato che la patologia ha molti elementi in comune con la distrofia muscolare di Duchenne (il cui decorso è più severo), a lungo è stato adottato lo stesso approccio clinico per entrambe. Negli ultimi 3 decenni la conoscenza e la visibilità della DMD sono aumentate, così come si sono moltiplicati gli studi e le ricerche per individuare delle strategie terapeutiche volte ad affrontarla. Col passare del tempo, è emersa la necessità di dedicare anche alla BMD un’attenzione specifica, sia per le sue diverse caratteristiche, sia perché oggi è possibile adottare approcci più mirati per la BMD nell’ambito delle nuove terapie in sviluppo.
Come riportato nell’introduzione, a cura di Antonio Bellon, socio di Parent Project, attualmente non esiste una vera e propria cura per la distrofia di Becker. Esistono, invece, numerose terapie in grado di migliorare le condizioni cliniche dei pazienti e la loro qualità di vita, e la ricerca sta compiendo sostanziali passi in avanti. Ricevere una diagnosi tempestiva e cercare di preservare la forza e la funzione muscolare è fondamentale per poter utilizzare nel modo migliore le nuove terapie.
Questa guida, frutto di un lavoro collaborativo tra associazione e specialisti nelle malattie neuromuscolari, si propone di fornire ai pazienti BMD ed alle loro famiglie uno strumento agile ma non per questo meno accurato, per ricevere informazioni sui vari aspetti della patologia
Ezio Magnano, Presidente di Parent Project aps, dichiara: «Tre anni fa abbiamo realizzato, per i pazienti Becker, un importante strumento di riferimento, il primo a livello mondiale. Oggi è una grande soddisfazione poterne diffondere la versione in inglese, per metterla a disposizione di tantissimi pazienti e famiglie in tutto il mondo. Un grande ringraziamento va, ancora una volta, a tutte le persone che hanno contribuito a raggiungere questo prezioso obiettivo. »
La traduzione delle Linee Guida è stata realizzata grazie al supporto non condizionato di Edgewise Therapeutics e Santhera Pharmaceuticals.
BMD guidelines are now available in English
As part of the recent Becker Education and Engagement Day organised by TREAT-NMD, which took place in Milan on September 14, the translations into various languages of the Guidelines for the clinical management of Becker muscular dystrophy (BMD) were presented.
The Guidelines are the first tool of this type in the world for patients and families specific to this disease. The publication, the result of a strong need expressed by the patient community itself, was created by Parent Project in 2021 thanks to the contribution of many specialists who have been involved in patient care for years, with the coordination of Prof. Elena Pegoraro of the Department of Neuroscience from the University of Padua.
The document – titled Diagnosis and management of Becker muscular dystrophy. A guide for families – is available in digital format, downloadable from the association's website and touches on all the most important aspects of the clinical management of the pathology, with attention also to the psychological and social sphere. Parent Project has recently also translated this material into English, thus making it available to an extremely wide international audience.
The initiative was carried out in collaboration with TREAT-NMD – a global network dedicated to informing, connecting, and advancing research, treatment, and care in the field of neuromuscular diseases – which coordinated the translation of the document into other languages (Spanish, Dutch, German and French).
Why the BMD Guidelines
Since BMD has many elements in common with Duchenne muscular dystrophy (whose course is more severe), the same clinical approach was adopted for both for a long time. Over the last 3 decades, knowledge and visibility of DMD have increased, while studies and research have multiplied to identify therapeutic strategies. As time passed, the need to dedicate specific attention to BMD also emerged, both due to its different characteristics and because today it is possible to adopt more targeted approaches for BMD in the context of new therapies in development.
As reported in the introduction, by Antonio Bellon, member of Parent Project, there is currently no cure for Becker muscular dystrophy. However, there are numerous therapies capable of improving patients' clinical conditions and their quality of life, and research is making substantial progress. Receiving a timely diagnosis and trying to preserve muscle strength and function is essential to be able to make the best use of new therapies.
This guide, the result of collaborative work between the association and specialists in neuromuscular diseases, aims to provide BMD patients and their families with an agile but no less accurate tool to receive information on the various aspects of the pathology.
Ezio Magnano, President of Parent Project aps, declared: «Three years ago we created an important reference tool for Becker patients, the first in the world. Today it is a great satisfaction to be able to share the English version, to make it available to many patients and families all over the world. A big thank you goes, once again, to all the people who contributed to achieving this precious goal.»
The English translation of the Guidelines received the unconditional support of Edgewise Therapeutics and Santhera Pharmaceuticals.
Vamorolone: potenziale impatto positivo anche sul cuore
Santhera ha annunciato in un comunicato stampa del 1 ottobre scorso i risultati positivi dello studio LIONHEART con AGAMREE® (vamorolone), che evidenzia un potenziale impatto positivo sulla funzionalità cardiaca.
Lo studio LIONHEART – un trial che ha coinvolto 30 adulti sani - ha indicato che vamorolone interviene sugli stessi meccanismi bersaglio dell'eplerenone suggerendo un suo effetto anche sul mantenimento della funzione cardiaca, oltre a quello anti infiammatorio.
Questo potenziale effetto positivo sul cuore è un elemento in più che contraddistingue vamorolone rispetto all’azione degli altri steroidi. Si tratta di uno studio interessante che indica un beneficio di vamorolone per la funzionalità cardiaca, ma ancora preliminare, svolto su 30 volontari sani.
Sarà dunque fondamentale attendere degli approfondimenti per valutare gli effetti su una popolazione più ampia che includa i pazienti. Ricordiamo anche che i corticosteroidi in generale hanno già dimostrato un effetto di rallentamento nell'insorgenza della cardiomiopatia.
Inoltre, più in generale rispetto a vamorolone, dobbiamo sempre tenere in conto che i risultati che abbiamo fanno riferimento a un breve-medio termine e che sarà importante continuare a osservarne i risultati nel lungo periodo.
Per un maggiore approfondimento, sono disponibili a questo link
- la brochure Capire la cardiomiopatia nella DMD/BMD
- la brochure Trial clinici 2024.
Sul canale YouTube dell'associazione potete trovare la registrazione del webinar Vamorolone: a che punto siamo? dello scorso 17 settembre.
Il comunicato stampa originale è disponibile qui
A Cipro il terzo meeting del progetto Quality Youth Mentoring for Inclusion
Il partenariato del progetto Erasmus+ Quality Youth Mentoring for inclusion, cofinanziato dall'Unione Europea, si è incontrato lunedì 23 settembre 2024 a Nicosia (Cipro) per il terzo e ultimo incontro transnazionale del progetto. L'obiettivo dell'incontro era quello di analizzare le conclusioni tratte dai test pilota condotti nei diversi paesi coinvolti nell'iniziativa e pianificare le successive attività di diffusione ed eventi moltiplicatori.
Secondo le schede di valutazione finale, la maggior parte dei partecipanti si ritiene soddisfatta o molto soddisfatta del processo di mentoring. I partecipanti ffermano, inoltre, di aver sperimentato una crescita e uno sviluppo personale significativi o altamente significativi durante l'intero processo. Tra le loro testimonianze troviamo persone che ripeterebbero l'iniziativa “mille volte” e che “vorrebbero incontrare più ragazzi con condizioni simili”. Altri affermano che il processo di mentoring è stato “una grande esperienza e un bellissimo arricchimento personale”. Il partenariato ora implementerà queste conclusioni nei prodotti intellettuali del progetto per migliorare i risultati.
Prima dell'incontro, i rappresentanti delle diverse entità del partenariato hanno visitato la Fondazione Karaiskakio, un'organizzazione non-profit con sede a Cipro che combina volontariato e supporto scientifico specializzato, al fine di soddisfare le esigenze dei pazienti affetti da neoplasie ematologiche e altre malattie correlate.
Il signor Paul Kosteas, direttore esecutivo del Centro per lo studio delle neoplasie ematologiche della Fondazione Karaiskakio, e la signora Violeta Christophidou, PhD in Pediatria e Genetica medica e fondatrice e prima responsabile della Clinica di genetica clinica a Cipro, ci hanno guidato attraverso le strutture e ci hanno presentato ai diversi gruppi di ricerca che lavorano nel Registro dei donatori di midollo osseo e nel Registro del sangue cordonale. Abbiamo anche dedicato del tempo a discutere dell’importanza dei team multidisciplinari quando si parla di malattie rare e delle diverse iniziative sviluppate per sensibilizzare la società, come il progetto “We Care for Rare”.
Grazie alla Cyprus Alliance for Rare Disorders e alla Fondazione Karaiskakio per aver ospitato un incontro accogliente e arricchente!
Webinar 18 ottobre: "Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne/Becker"
Da diversi anni Parent Project ha iniziato a dedicare consapevolmente spazi e materiali di approfondimento ad una parte importante della propria comunità: le donne portatrici.
Progettare di diventare genitori è sempre, in qualche misura, un viaggio verso un mondo di emozioni forti e nuove. Quando lungo questa strada va messo in conto un “compagno di viaggio” inaspettato come una patologia genetica, è normale sperimentare vissuti di paura, preoccupazione e avere dubbi su come affrontare la ricerca di una gravidanza.
Per questo l’associazione ha preso l’impegno di offrire occasioni di informazione rivolti alle persone e alle coppie, per aiutarle ad essere consapevoli di tutti i possibili percorsi disponibili.
Dopo l'incontro svoltosi a Roma lo scorso maggio, che ha riscosso molto interesse nella comunità di pazienti, Parent Project aps organizza il webinar Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne/Becker, che si terrà venerdì 18 ottobre 2024 alle ore 17.30.
In collaborazione con la Dott.ssa Claudia Livi del Centro Demetra di Firenze e la Dott.ssa Daniela Zuccarello dell'UOSD Genetica Medica e Genomica dell'Ospedale San Bortolo (VI), il webinar si inserisce in una serie di incontri sulla diagnosi preimpianto nell'ambito delle malattie rare, con l'obiettivo di informare sulle possibilità percorribili dalle coppie fertili con malattie genetiche e accrescere la consapevolezza sul significato di essere genitori al tempo delle nuove frontiere della genetica umana.
Per iscriversi al webinar e ricevere il link per collegarsi tramite la piattaforma Zoom è necessario scrivere a scienza@parentproject.it indicando nell'oggetto "webinar genitorialità delle portatrici – 18 ottobre".
Progetto Teleriabilitazione: il calendario di ottobre
Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online. Tramite il progetto è possibile usufruire di consulti fisioterapici a distanza a supporto dei programmi riabilitativi prescritti, intesi come assistenza alla famiglia o al caregiver durante lo svolgimento degli esercizi domiciliari oppure come momento di confronto specifico per ogni famiglia, a seconda delle proprie esigenze.
È disponibile il calendario delle sedute di teleriabilitazione relativo al mese di ottobre 2024 (fasce orarie h 15-16 - h 16-17 - h 17-18):
- DMD 0-5 anni: Lunedì 7/10 - Mercoledì 9/10
- DMD 6-10 anni: Lunedì 14/10 - Mercoledì 16/10
- DMD 11-15 anni: Lunedì 21/10 - Mercoledì 23/10
- DMD >15 anni: Lunedì 28/10 - Mercoledì 30/10
Per partecipare ai teleconsulti sarà necessario iscriversi contattando Cristina Bella, fisioterapista Parent Project, via mail all’indirizzo c.bella@parentproject.it oppure tramite Whatsapp al numero 340 154 0979, specificando nome, cognome, età di vostro figlio, indirizzo mail per l’iscrizione su Zoom e numero di telefono su cui essere contattati.
Meeting su aspetti respiratori a Roma/ Respiratory meeting in Rome
Un incontro tra specialisti con un focus sugli standard di cura nella gestione clinica
Dal 25 al 27 settembre 2024
Hotel NH Collection – Roma Giustiniano
Dal 25 al 27 settembre si è tenuto a Roma il meeting Respiratory Assessment and Management of Duchenne Muscular Dystrophy: Current Standards and Future Directions, organizzato da Parent Project aps – l’associazione italiana di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD) – in collaborazione con l’organizzazione statunitense Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).
L’evento, aperto su invito solo ai clinici, ha rappresentato un momento molto importante per la comunità scientifica legata a questa patologia.
Il meeting si è svolto all’Hotel NH Collection – Roma Giustiniano e ha registrato la partecipazione di circa 30 clinici specialisti da Italia, Regno Unito e Stati Uniti, con la finalità di discutere gli aspetti di gestione respiratoria nella Duchenne ed evidenziare le problematiche più pertinenti per i pazienti. All’orizzonte, l’obiettivo condiviso di migliorare la gestione clinica, soprattutto considerando le nuove terapie e l'età più avanzata dei pazienti nello scenario in continuo cambiamento della DMD.
All’ordine del giorno è stato individuato l’intento di ragionare sugli standard di cura internazionali legati alla sfera respiratoria: quali fattori li determinano, con quali sfide ci si confronta e come potrebbero mutare in futuro. Per esempio, si è discusso dell'importanza delle valutazioni respiratorie e di come possono essere perfezionate, per poter migliorare anche il disegno degli studi clinici. Gli enti organizzatori desiderano promuovere, a seguito dei lavori del meeting, la realizzazione di un documento che fornisca delle Linee guida sulla gestione respiratoria dei pazienti.
Jodi Wolff, Chief Programme Officer di PPMD e Filippo Buccella, fondatore e consigliere di Parent Project aps, hanno introdotto i lavori e moderato i gruppi di discussione legati all’advocacy. A moderare il meeting è stato, invece, David Birnkrant (pneumologo pediatrico, esperto in medicina del sonno e Professore emerito di Pediatria presso la Case Western Reserve University di Cleveland, USA) insieme a Sherri Katz (pneumologa pediatrica presso il Childrens Hospital of Eastern Ontario e Professoressa in Pediatria presso la University of Ottawa, Canada) e a Fabrizio Racca (Direttore S.C. Anestesia e Rianimazione generale, Ospedale Mauriziano di Torino)
Commenta Filippo Buccella: «Siamo contenti di poter avere il supporto di un gruppo di lavoro estremamente competente, che ci aiuterà a fornire alle famiglie e ai ragazzi le conoscenze di cui hanno bisogno per poter partecipare alla presa in carico delle problematiche respiratorie. Purtroppo non si può ancora fare a meno dell’esperienza delle famiglie come caregiver, sia nel quotidiano che nell'emergenza.»
Aggiunge Fabrizio Racca: «Abbiamo posto le basi per la realizzazione di una rete nazionale e internazionale di specialisti che si occupano della gestione delle complicanze respiratorie sia nella fase cronica che acuta, sia a casa che in ospedale, con l'obiettivo di condividere le buone pratiche cliniche per ottimizzare la gestione respiratoria di questi pazienti.»
La giornata di giovedì 26 si è aperta con una prima macro sessione dedicata agli standard diagnostici legati alla Duchenne; a seguire, si è parlato di terapie respiratorie croniche e poi degli aspetti respiratori nelle nuove terapie per la DMD.
La giornata di venerdì 27, invece, ha compreso una sessione sulla gestione delle emergenze ed una dedicata alle nuove terapie ed al ruolo di advocacy in evoluzione che giocano le associazioni di pazienti.
An international meeting on respiratory aspects in Duchenne in Rome
A meeting between specialists with a focus on standards of care in clinical management
25-27 September, 2024
Hotel NH Collection – Roma Giustiniano
From 25 to 27 September, the meeting Respiratory Assessment and Management of Duchenne Muscular Dystrophy: Current Standards and Future Directions was held in Rome, organized by Parent Project aps – the Italian association of patients and parents of children with Duchenne and Becker muscular dystrophy (DMD/BMD) – in collaboration with the US organization Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).
The event, open by invitation only to clinicians, represented a very important moment for the scientific community working with DMD/BMD.
The meeting took place at the Hotel NH Collection – Roma Giustiniano and was attended by approximately 30 clinical specialists from Italy, the United Kingdom and the United States, with the aim of discussing the aspects of respiratory management in Duchenne and highlighting the most pertinent issues for patients. On the horizon, the shared goal of improving clinical management, especially considering the new therapies and the older age of patients in the ever-changing scenario of DMD.
The agenda was guided by the intent to discuss international standards of care related to the respiratory sphere: what factors determine them, what challenges do institutions face and how they could change in the future. For example there were discussions around the importance of respiratory assessments and how they can be improved, in order to also improve the design of clinical studies. The host organizations wish to promote, following the work of the meeting, the creation of a document providing Guidelines on the respiratory management of patients.
Jodi Wolff, Chief Programme Officer of PPMD, and Filippo Buccella, founder and Board member of Parent Project aps, introduced the work and moderated the discussion groups related to advocacy. The meeting was moderated by David Birnkrant (pediatric pulmonologist, expert in sleep medicine and Professor Emeritus of Pediatrics at Case Western Reserve University in Cleveland, USA) together with Sherri Katz (pediatric pulmonologist at the Childrens Hospital of Eastern Ontario and Professor of Pediatrics at the University of Ottawa, Canada) and Fabrizio Racca (Director of S.C. Anesthesia and General Resuscitation, Mauriziano Hospital in Turin)
Filippo Buccella commented: «We are happy to be able to have the support of an extremely competent working group that will help us provide families and children with the knowledge they need to be able to participate in taking charge of respiratory problems. Unfortunately the experience of families as caregivers, both in everyday life and in emergencies, is still essential.»
Fabrizio Racca added: «We have laid the foundations for the creation of a national and international network of specialists who deal with the management of respiratory complications in both the chronic and acute phases, both at home and in hospital, with the aim of sharing the good clinical practices to optimize the respiratory management of these patients.»
Thursday 26th opened with a first session dedicated to diagnostic standards related to Duchenne; this was followed by a discussion of chronic respiratory therapies and then of respiratory aspects in new therapies for DMD.
Friday 27th included a session on emergency management and one dedicated to new therapies and the evolving advocacy role played by patient associations.
Webinar "Vamorolone: a che punto siamo": disponibile la registrazione
Martedì 17 settembre 2024 si è tenuto il webinar "Vamorolone, a che punto siamo", dedicato a pazienti e famiglie della comunità DMD/BMD.
Al webinar, organizzato da Parent Project, sono intervenuti il Dr. Luca Bello dell’Ospedale di Padova e Filippo Buccella, fondatore dell'associazione.
La registrazione è disponibile sul canale YouTube di Parent Project:
