Santhera ha annunciato in un comunicato stampa del 1 ottobre scorso i risultati positivi dello studio LIONHEART con AGAMREE® (vamorolone), che evidenzia un potenziale impatto positivo sulla funzionalità cardiaca.
Lo studio LIONHEART – un trial che ha coinvolto 30 adulti sani – ha indicato che vamorolone interviene sugli stessi meccanismi bersaglio dell’eplerenone suggerendo un suo effetto anche sul mantenimento della funzione cardiaca, oltre a quello anti infiammatorio.
Questo potenziale effetto positivo sul cuore è un elemento in più che contraddistingue vamorolone rispetto all’azione degli altri steroidi. Si tratta di uno studio interessante che indica un beneficio di vamorolone per la funzionalità cardiaca, ma ancora preliminare, svolto su 30 volontari sani.
Sarà dunque fondamentale attendere degli approfondimenti per valutare gli effetti su una popolazione più ampia che includa i pazienti. Ricordiamo anche che i corticosteroidi in generale hanno già dimostrato un effetto di rallentamento nell’insorgenza della cardiomiopatia.
Inoltre, più in generale rispetto a vamorolone, dobbiamo sempre tenere in conto che i risultati che abbiamo fanno riferimento a un breve-medio termine e che sarà importante continuare a osservarne i risultati nel lungo periodo.
Per un maggiore approfondimento, sono disponibili a questo link
– la brochure Capire la cardiomiopatia nella DMD/BMD
– la brochure Trial clinici 2024.
Sul canale YouTube dell’associazione potete trovare la registrazione del webinar Vamorolone: a che punto siamo? dello scorso 17 settembre.
Il comunicato stampa originale è disponibile qui
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Notizie correlate
5 Giu 2026
Il gruppo farmaceutico Servier acquisisce il programma sevasemten di Edgewise
Lo scorso 1 giugno il gruppo farmaceutico francese Servier ha annunciato l'acquisizione del settore "distrofie muscolari" della società americana…
1 Giu 2026
Malattie rare ed IA: nuove prospettive
Segnaliamo alla nostra comunità L’intelligenza artificiale nel percorso diagnostico terapeutico delle malattie rare: facciamo il punto, articolo…
8 Mag 2026
Pubblicato il Report del Meeting IIM 2025
Dall'11 al 14 settembre dello scorso anno Ilaria Zito, dell’Area Scienza di Parent Project, ha partecipato in rappresentanza dell’associazione al…
In Evidenza
28 Apr 2026
Accesso a givinostat: stato dell’arte sulla prescrivibilità
La notizia della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della rimborsabilità per givinostat (Duvyzat) per il trattamento della distrofia muscolare di…




