Santhera ha annunciato in un comunicato stampa del 1 ottobre scorso i risultati positivi dello studio LIONHEART con AGAMREE® (vamorolone), che evidenzia un potenziale impatto positivo sulla funzionalità cardiaca.
Lo studio LIONHEART – un trial che ha coinvolto 30 adulti sani – ha indicato che vamorolone interviene sugli stessi meccanismi bersaglio dell’eplerenone suggerendo un suo effetto anche sul mantenimento della funzione cardiaca, oltre a quello anti infiammatorio.
Questo potenziale effetto positivo sul cuore è un elemento in più che contraddistingue vamorolone rispetto all’azione degli altri steroidi. Si tratta di uno studio interessante che indica un beneficio di vamorolone per la funzionalità cardiaca, ma ancora preliminare, svolto su 30 volontari sani.
Sarà dunque fondamentale attendere degli approfondimenti per valutare gli effetti su una popolazione più ampia che includa i pazienti. Ricordiamo anche che i corticosteroidi in generale hanno già dimostrato un effetto di rallentamento nell’insorgenza della cardiomiopatia.
Inoltre, più in generale rispetto a vamorolone, dobbiamo sempre tenere in conto che i risultati che abbiamo fanno riferimento a un breve-medio termine e che sarà importante continuare a osservarne i risultati nel lungo periodo.
Per un maggiore approfondimento, sono disponibili a questo link
– la brochure Capire la cardiomiopatia nella DMD/BMD
– la brochure Trial clinici 2024.
Sul canale YouTube dell’associazione potete trovare la registrazione del webinar Vamorolone: a che punto siamo? dello scorso 17 settembre.
Il comunicato stampa originale è disponibile qui
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Notizie correlate
9 Apr 2025
Progetto Teleconsulenze Scientifiche e Genetiche
L’Ufficio Scientifico di Parent Project è lieto di annunciare l’introduzione di un nuovo servizio di teleconsulenza scientifica dedicato alle…
2 Apr 2025
SRP-9001: un aggiornamento da Roche sugli studi clinici
Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità dall'azienda Roche. Si tratta di un aggiornamento che riguarda uno stop temporaneo richiesto…
1 Apr 2025
Webinar “La terapia cellulare per la DMD verso efficacia e sostenibilità economica”
Venerdì 11 aprile, alle ore 18, si terrà sulla piattaforma Zoom il webinar La terapia cellulare per la DMD verso efficacia e sostenibilità……