Sostegninrete: la rete dove iniziano storie vere
Da una parte, una persona con disabilità che vuole vivere con più libertà. Dall’altra, un assistente personale pronto a mettere in gioco la propria professionalità.
Ad unirle, una piattaforma che rende possibile il loro incontro, dando forma a un progetto comune. Questa è la storia di Sostegninrete raccontata da due prospettive diverse, ma
con un unico obiettivo: costruire qualcosa di vero, insieme.
“Cerco qualcuno che mi aiuti a vivere meglio. E a costruire la mia autonomia.”
Cercare un assistente personale non è solo una questione pratica. È qualcosa di più profondo. È chiedere fiducia, rispetto, comprensione. Sostegninrete è il primo spazio
pensato per chi vive con una malattia neuromuscolare o una disabilità e vuole sentirsi meno solo nel percorso verso la propria autonomia.
Uno spazio creato insieme a persone che conoscono davvero queste esigenze, che le vivono ogni giorno.
“Qui posso raccontare chi sono. Dire cosa cerco. E, finalmente, scegliere chi mi accompagnerà nella mia quotidianità. Non più per caso, ma con consapevolezza. Con la
certezza che anche io posso decidere per la mia vita. E questo, per me, è un vero inizio.”
“Voglio mettere a disposizione la mia esperienza. E farne qualcosa che conta.”
Essere un assistente personale significa entrare con rispetto nella vita di qualcun altro. E fare la differenza, ogni giorno. Ma per farlo al meglio, serve un luogo dove essere visti,
riconosciuti e valorizzati professionalmente. “Sostegninrete è un punto di partenza per chi, come me, ha competenze da offrire e cerca un’opportunità professionale chiara, sicura, rispettosa. Qui posso creare il mio profilo, raccontare cosa so fare, dove sono disponibile, come posso aiutare. E trovare persone che hanno davvero bisogno di ciò che offro. Un modo semplice per lavorare meglio. Ma anche per sentirmi parte di un progetto di grande valore.”
Due storie. Un unico spazio per farle incontrare >>> www.sostegninrete.it
La piattaforma Sostegninrete rientra tra le azioni del progetto Match Point, promosso da UILDM Direzione nazionale insieme alle sezioni UILDM di Milano, Bologna e Pisa e a Parent Project aps. Maggiori informazioni sul progetto sono disponibili qui
Dyne Therapeutics: risultati positivi dallo studio con z-rostudirsen (Dyne-251) per lo skipping dell’esone 51 nella DMD
In un comunicato stampa diffuso l'8 dicembre 2025, Dyne Therapeutics ha annunciato risultati incoraggianti dallo studio clinico DELIVER di fase 1/2 con il farmaco sperimentale z-rostudirsen (DYNE-251), rivolto a bambini e ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con mutazioni trattabili tramite skipping dell'esone 51.
Cosa è emerso dopo 6 mesi?
Trentadue bambini e ragazzi tra i 4 e i 16 anni deambulanti e non deambulanti sono stati inclusi nella parte dello studio definita REC (Registrational Expansion Cohort, un braccio di espansione disegnato per raccogliere dati sufficienti per supportare richieste regolatorie), ricevendo infusioni ogni 4 settimane del farmaco sperimentale o placebo in rapporto 2:1. I pazienti trattati con z-rostudirsen hanno mostrato un aumento statisticamente significativo di espressione della proteina distrofina, rispetto a inizio studio e pari in media fino al 5,46% del normale (un valore considerato molto promettente).
Si sono inoltre visti miglioramenti nelle funzioni motorie, registrati attraverso misure di valutazione come il tempo per alzarsi da terra (TTR), il cammino/corsa dei 10 metri (10MWR) e la scala North Star (NSAA).
La funzione respiratoria è rimasta stabile, discostandosi chiaramente rispetto agli esiti osservati nel gruppo placebo, in cui si è osservato un peggioramento.
Il farmaco è stato ben tollerato, con effetti collaterali per lo più lievi e gestibili (soprattutto febbre e mal di testa).
Risultati a lungo termine
Nella parte prolungata in aperto dello studio (fino a 24 mesi su 12 pazienti) i miglioramenti funzionali si sono mantenuti nel tempo su tutti i parametri valutati, incluse le scale funzionali e la respirazione. Su un totale di 86 pazienti, seguiti fino a 36 mesi, il profilo di sicurezza si è mantenuto favorevole.
Prossimi passi
Nel secondo trimestre del 2026 Dyne prevede di presentare la richiesta di approvazione accelerata alla FDA e di avviare uno studio di Fase 3 a livello globale.
Potete leggere il comunicato stampa diffuso dall’azienda al seguente link.
Di seguito trovate la traduzione della lettera alla comunità per le famiglie diffusa dall’azienda (in originale qui).
8 dicembre 2025
Cara comunità Duchenne,
oggi siamo entusiasti di annunciare i principali risultati positivi dello studio clinico DELIVER, insieme a nuovi dati a lungo termine che mostrano benefici sostenuti fino a 24 mesi.
DELIVER è il nostro studio globale, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, di fase 1/2, che ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di zeleciment rostudirsen* (z-rostudirsen, noto anche come DYNE-251) in individui con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che presentano mutazioni nel gene DMD trattabili con lo skipping dell’esone 51. Lo studio DELIVER è composto da due parti.
La Parte 1 è stato uno studio a dosi ascendenti multiple (MAD), progettato per identificare la dose appropriata di z-rostudirsen in grado di trattare potenzialmente la DMD, testando diverse dosi su un piccolo numero di partecipanti.
La Parte 2 è stata la Coorte di Espansione Registrativa (REC), progettata per testare la dose selezionata di z-rostudirsen in un numero maggiore di partecipanti, al fine di valutarne sicurezza ed efficacia. I partecipanti allo studio che hanno completato il MAD e la REC continuano a ricevere z-rostudirsen come parte della fase di estensione in aperto dello studio.
Di seguito sono riportati i principali punti salienti; il nostro comunicato stampa completo con i dati di sicurezza e i risultati completi è disponibile qui.
Risultati positivi principali dalla Coorte di Espansione Registrativa (REC) di DELIVER:
- distrofina: il gruppo incluso nella REC ha raggiunto il suo endpoint primario, mostrando un aumento statisticamente significativo dell’espressione della proteina distrofina.
- funzione: un miglioramento rispetto al placebo è stato osservato in tutti e sei gli endpoint prespecificati a sei mesi in questa coorte di 32 partecipanti. I sei endpoint riguardano la funzione degli arti superiori e inferiori, oltre alla funzione polmonare.
Nuovi risultati positivi a lungo termine da DELIVER hanno mostrato un miglioramento funzionale sostenuto attraverso endpoint multipli fino a 24 mesi:
- miglioramenti funzionali sostenuti rispetto al basale sono stati osservati a 18 e 24 mesi in ciascuno dei sei endpoint sopra elencati per i partecipanti nella coorte MAD.
Profilo favorevole di sicurezza e tollerabilità a lungo termine:
- i dati di sicurezza e tollerabilità si basano sui partecipanti arruolati nello studio DELIVER e seguiti fino a 36 mesi, inclusi i partecipanti inizialmente arruolati nel MAD e nella REC e che sono passati alle fasi in aperto dello studio. Z-rostudirsen ha continuato a dimostrare un profilo di sicurezza favorevole**, e la maggior parte degli eventi avversi emergenti correlati al trattamento (TEAE) sono stati lievi o moderati. Nessun TEAE grave correlato è stato osservato nella REC. Dall’ultimo aggiornamento sulla sicurezza, due partecipanti nelle fasi in aperto dello studio hanno riportato malessere e/o febbre, classificati come TEAE gravi correlati. Entrambi i partecipanti si sono completamente ripresi e hanno continuato a ricevere z-rostudirsen senza interruzioni.
Prossimi passi e tempistiche per z-rostudirsen (noto anche come DYNE-251):
- prevediamo di presentare una possibile Richiesta di Licenza Biologica (Biologics License Application - BLA) per l’Approvazione Accelerata negli Stati Uniti nel secondo trimestre 2026
- prevediamo di avviare uno studio clinico globale di fase 3 con z-rostudirsen nel secondo trimestre 2026 per supportare le approvazioni globali
- continuiamo a prevedere un possibile lancio di z-rostudirsen negli Stati Uniti nel primo trimestre 2027, a condizione che la FDA conceda la Revisione Prioritaria (Priority Review)
- continuiamo inoltre a perseguire percorsi di approvazione al di fuori degli Stati Uniti per z-rostudirsen in pazienti con DMD trattabili con lo skipping dell’esone 51.
Il team Dyne comprende l’urgenza della situazione e sta lavorando il più rapidamente possibile per rispettare tutte queste tappe fondamentali.
Non vediamo l’ora di continuare a condividere questi dati e aggiornamenti sul programma, e accogliamo con piacere l’opportunità di entrare in contatto con la comunità tramite i canali disponibili.
I vostri suggerimenti e le vostre competenze sono stati fondamentali nel plasmare la nostra ricerca e nel guidare la progettazione dei programmi di Dyne. Apprezziamo profondamente gli individui e le famiglie che hanno dedicato tempo e fiducia a questo studio clinico. Grazie al loro impegno costante, possiamo far progredire la comprensione scientifica e promuovere lo sviluppo di nuovi farmaci per la DMD.
Con gratitudine e speranza,
Il team di Dyne Therapeutics
* z-rostudirsen è un prodotto sperimentale e non è stato approvato dalla FDA o da altre autorità regolatorie per uso commerciale, e la sicurezza e l’efficacia di z-rostudirsen non sono state stabilite.
** Dati di sicurezza di z-rostudirsen aggiornati al 19 agosto 2025.
Dove inizia la cura: la comunicazione della diagnosi
Il convegno organizzato dall’Università degli Studi Milano-Bicocca e l’associazione Parent Project
Sabato 13 dicembre – ore 9 – 17.30
Piazza dell’Ateneo Nuovo, 1 - Università Bicocca - Milano
ll 13 dicembre 2025, a pochi giorni di distanza dalla Giornata Internazionale delle Persone con Disabilità, si terrà a Milano il convegno Dove inizia la cura, dedicato ad una questione centrale nella vita delle persone con disabilità e delle loro famiglie: la comunicazione della diagnosi. Il convegno, a cura del Corso di Specializzazione per le attività di sostegno didattico agli alunni con disabilità (X ciclo) e del Dipartimento di Scienze Umane per la Formazione ‘Riccardo Massa’ dell'Università Bicocca-Milano in stretta collaborazione con l’associazione Parent Project aps, sarà focalizzato su questo passaggio delicate tanto per chi riceve la diagnosi quanto per chi la trasmette.
I temi al centro dell’evento
L’evento si propone come uno spazio di confronto e riflessione condivisa tra professionisti, ricercatori, associazioni, persone con disabilità e familiari, per costruire nuove alleanze e una cultura della cura sempre più co-costruita e multidisciplinare.
Quello nel quale si riceve la diagnosi di una disabilità rappresenta un momento carico di emozioni, incertezze e aspettative, che può influenzare in profondità i percorsi di cura e di vita.
Nell’ambito del convegno si intende porre l’accento sulla comunicazione della diagnosi come processo, che può trasformare un “atto sanitario” e una “risposta medica” in un percorso educativo, sociale e progettuale, che accompagna l’intero arco della vita del paziente. Un processo che coinvolge non solo la persona direttamente interessata, ma anche tutti i membri della famiglia, incluse/i sorelle e fratelli.
La giornata
I lavori si apriranno la mattina con i saluti istituzionali, ai quali seguiranno due sessioni in plenaria dedicate, rispettivamente, al ruolo del medico nella comunicazione della diagnosi ed agli aspetti educativi e psicologici di questa comunicazione. La mattina si concluderà con una tavola rotonda dedicata ad esperienze sul campo e buone pratiche, alla quale prenderanno parte anche persone con disabilità, sibling e genitori, che porteranno le proprie testimonianze per restituire una visione a più dimensioni sul tema.
Il pomeriggio vedrà invece lo svolgimento di tre tavoli di lavoro paralleli, focalizzati rispettivamente su:
- Comunicazione della diagnosi e aspetti clinici e sanitari,
- Comunicazione della diagnosi e progettualità socio-educative per l’inclusione
- Comunicazione della diagnosi: persone con disabilità, famiglie e professionisti.
Il convegno si concluderà con una sessione di restituzione finale.
Alessia Cinotti, Direttrice del Corso di Specializzazione per le attività di sostegno didattico agli alunni con disabilità dell'Università Bicocca-Milano, afferma che «La comunicazione della diagnosi rappresenta il primo fondamentale passo verso la costruzione di un progetto di vita inclusivo. Come corso impegnato nella formazione degli insegnanti di sostegno, sappiamo che la scuola è certamente un luogo di apprendimento e partecipazione, ma anche uno spazio in cui costruire – insieme alle famiglie e alle alunne e agli alunni – percorsi di crescita, relazioni significative e appartenenza. Questo convegno nasce proprio dalla volontà di creare un dialogo tra mondo educativo, sanitario, famiglie, persone con disabilità e associazioni, nella direzione di un approccio condiviso e partecipato per accompagnare e co-costruire percorsi di vita significativi e inclusivi dentro e fuori la scuola.»
Spiega Marica Pugliese, psicologa psicoterapeuta del Centro Ascolto Duchenne di Parent Project:
«Il tema della comunicazione della diagnosi, nella nostra esperienza con le famiglie, è centrale fin dall’inizio perché dalla qualità di questa comunicazione dipende in qualche modo tutto il processo di accettazione della patologia. Sicuramente, ciò che abbiamo imparato in questi anni è che non si tratta
di un momento isolato e circoscritto alla comunicazione medico/famiglia/paziente, ma va considerato come un processo che riguarda tutte le fasi evolutive della patologia, nel nostro caso, così come tutte le circostanze in cui le famiglie entrano in nuovi contesti di vita. Si tratta di un processo che, in quanto tale, richiede un’attenzione particolare per potersi configurare non come un mero passaggio di informazioni ma come il primo vero atto di accoglienza e di cura.»
Il Comitato Scientifico dell’evento è composto, oltre che dalle due realtà organizzatrici, da rappresentanti del Centro NeMo di Ancona, dell’IRCCS Fondazione Stella Maris, dell’Università degli Studi di Bologna, dell’Università Cattolica di Lione e del Comitato Sibling.
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una rara patologia genetica che colpisce 1 su 5000 neonati maschi. È la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta in età pediatrica e causa una progressiva degenerazione dei muscoli. La distrofia muscolare di Becker (BMD) è una variante più lieve, il cui decorso varia però da paziente a paziente. Al momento, non esiste una cura.
Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e ragazzi affetti dalla patologia attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.
Per informazioni
Parent Project aps - www.parentproject.it
Tel. 06/66182811 - associazione@parentproject.it
Elena Poletti (ufficio stampa) – tel. 331/6173371 – e.poletti@parentproject.it
Alessia Cinotti - Università Bicocca-Milano
alessia.cinotti@unimib.it
Per ulteriori informazioni e programma cliccare qui
Roma ospita per la terza volta il meeting sugli aspetti endocrinologici nella Duchenne
Un incontro internazionale tra specialisti per rafforzare la collaborazione in questo ambito
Dal 3 al 5 dicembre 2025
Hotel NH Collection – Roma Centro
Dal 3 al 5 dicembre si è tenuto a Roma, per la terza volta, il meeting internazionale OPTIMIZE DMD, organizzato da Parent Project aps – l’associazione italiana di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD/BMD) – in collaborazione con l’organizzazione statunitense Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).
L’edizione 2025 ha avuto come tema Research, Knowledge Dissemination and Implementation – The Engines of Change ed è stata coordinata e condotta da Leanne Ward, promotrice del Consorzio Optimize DMD e pediatra esperta di patologie ossee pediatriche presso l’Università di Ottawa (Canada).
L’evento, aperto su invito solo ai clinici, ha rappresentato un momento molto importante per la comunità scientifica legata a questa patologia e ha registrato la partecipazione di 50 clinici specialisti da Italia, Regno Unito, Stati Uniti e Canada, con la finalità di discutere gli aspetti della presa in carico endocrinologica e della salute ossea nella Duchenne e rafforzare un network collaborativo internazionale su queste tematiche.
Il Consorzio Optimize DMD
Il Consorzio è nato a seguito del Meeting Optimize DMD dell’aprile 2023 come network di esperti in Canada, Stati Uniti e Regno Unito, si è ampliato con un team di ambasciatori italiani e mira oggi ad estendersi ulteriormente a livello globale, coinvolgendo nuovi referenti internazionali con l’obiettivo comune di ottimizzare la presa in carico clinica e la salute endocrina e ossea nella Duchenne.
All’interno del Consorzio, viene promosso l’Ambassador Program di Optimize DMD, che riunisce clinici, ricercatori e rappresentanti dei pazienti per diffondere le migliori pratiche sulla salute endocrina e ossea nella Duchenne a livello internazionale. Gli ambassador hanno il compito di promuovere linee guida aggiornate, facilitare la collaborazione tra esperti e famiglie e garantire che la voce dei pazienti contribuisca in modo significativo ai percorsi di cura, alla formazione e alle attività di advocacy.
Il Meeting
I lavori hanno avuto come obiettivo la disseminazione e implementazione delle conoscenze, il rafforzamento dell’Ambassador Program e lo sviluppo di nuove iniziative di ricerca e collaborazioni all’interno del consorzio.
Nel corso delle due giornate le sessioni in plenaria si sono focalizzate su numerose, significative tematiche della presa in carico endocrinologica nella Duchenne, approfondendone molte sfaccettature e favorendo, così, lo scambio e l’aggiornamento tra specialisti sulle più recenti novità nel campo. Alle sessioni si sono affiancati anche degli spazi per il lavoro in gruppo, in modo da favorire la massima interazione tra i partecipanti.
«È stato un evento ricco di spunti per nuove collaborazioni, momenti di riflessione condivisa e discussioni mirate a sciogliere e ottimizzare i punti ancora spigolosi nella presa in carico della salute endocrina e ossea» spiega Ilaria Zito dell’area Scienza di Parent Project. «Grande attenzione è stata dedicata anche alla voce dei pazienti, a partire dall’apertura del meeting, durante la quale Parent Project ha presentato i dati del questionario rivolto a pazienti e famiglie, pensato per raccogliere esperienze, bisogni e riflessioni su temi importanti come crescita, pubertà, salute delle ossa, gestione del peso, fertilità, sessualità e uso prolungato dei corticosteroidi. I dati presentati hanno destato molto interesse tra i partecipanti, che nel corso delle sessioni successive hanno spesso fatto riferimento ad alcuni risultati emersi. Non sono mancate inoltre altre presentazioni focalizzate sulla percezione dei pazienti o su studi orientati in questa direzione, a conferma della visione condivisa del consorzio, che riconosce l’importanza di mettere il paziente al centro e di includere attivamente le associazioni di pazienti al suo interno.»
Dichiarano Chiara Panicucci (Istituto Giannina Gaslini, Genova) e Luca Bello (Università degli Studi di Padova): «La terza edizione di OPTIMIZE DMD si è appena conclusa, dando nuovo slancio a un percorso di lavoro avviato dal consorzio nel 2023. Un ‘albero’ di specialisti continua a crescere grazie al supporto di Parent Project Italia e PPMD, ampliando gli orizzonti del nucleo iniziale, per migliorare la presa in carico endocrinologica di bambini, adolescenti e adulti con DMD e BMD, trattati con glucocorticoidi ‘classici’ e innovativi. Un meeting che pone al centro le esigenze del paziente e si sviluppa per avviare nuove progettualità e collaborazioni, favorendo una contaminazione virtuosa tra esperti del settore neuromuscolare ed endocrinologico, capaci di pedalare in tandem verso soluzioni ai bisogni ancora non soddisfatti. In questa edizione gli specialisti coinvolti si sono confrontati su temi complessi e fortemente interconnessi — salute ossea, controllo del peso, ritardo di crescita e puberale, rischio di insufficienza surrenalica, oltre alle problematiche legate a sessualità, affettività e fertilità — lavorando per tradurre le nuove evidenze in cambiamento effettivo, attraverso la forza della collaborazione e l’apertura all’innovazione.»
Il Meeting è stato realizzato con il supporto incondizionato di Roche, Sarepta Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals e Wave Life Sciences.
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una rara patologia genetica che colpisce 1 su 5000 neonati maschi. È la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta in età pediatrica e causa una progressiva degenerazione dei muscoli. La distrofia muscolare di Becker (BMD) è una variante più lieve, il cui decorso varia però da paziente a paziente. Al momento, non esiste una cura.
Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e ragazzi affetti dalla patologia attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.
Per informazioni
Parent Project aps - www.parentproject.it
Tel. 06/66182811 - associazione@parentproject.it
Elena Poletti (ufficio stampa) – tel. 331/6173371 – e.poletti@parentproject.it
Aperte le iscrizioni alla Conferenza Internazionale 2026 di Parent Project
[English below]
Sono aperte le iscrizioni alla 23° Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, che si terrà dal 27 febbraio al 1 marzo 2026 a Roma, all’Ergife Palace Hotel, organizzata da Parent Project aps.
Ritorna questo prezioso momento di approfondimento ed incontro che riunirà una larga parte della comunità DMD e BMD italiana ed internazionale: pazienti, familiari, volontari, associazioni da tutto il mondo, clinici, ricercatori e aziende farmaceutiche.
Il claim della Conferenza 2026 sarà Traiettorie di cambiamento.
Un appuntamento chiave per la comunità DMD/BMD
Quella che era nata, molti anni fa, come una conferenza rivolta alla comunità DMD/BMD nazionale, che si stava formando, e focalizzata sugli aspetti scientifici della patologia e sulla ricerca, si evolve sempre più verso un evento articolato che si sviluppa verso più dimensioni, per parlare ad un pubblico sempre più ampio ed internazionale, pur mettendo sempre al centro i pazienti e i loro familiari.
Nell’ambito delle sessioni scientifiche, sempre di fondamentale rilevanza, verranno illustrati i più recenti aggiornamenti sulla ricerca e sugli studi clinici, con la partecipazione dei principali esperti ed esperte a livello nazionale e mondiale della comunità scientifica dedicata alla DMD/BMD.
Al programma scientifico si affiancheranno, il venerdì, diverse tavole rotonde suddivise per fasce di età dei piccoli o giovani pazienti e, in plenaria dal sabato, sessioni dedicate agli aspetti sociali connessi all’esperienza di pazienti e famiglie, con testimonianze e momenti di scambio e riflessione. Questi incontri, sempre molto partecipati, toccano tematiche sempre più trasversali e cruciali per il mondo della disabilità in generale, aprendo spazio ad un dibattito di ampio respiro.
Ci saranno, inoltre, numerosi laboratori, sia di stampo ludico-esperienziale, sia dedicati al benessere, rivolti sia a bambini e ragazzi, sia agli adulti, oltre che laboratori tematici focalizzati su temi specifici di interesse della comunità, per favorire lo scambio in un gruppo più ristretto. Un momento speciale sarà dedicato alle nuove famiglie.
Anche quest'anno Parent Project ha deciso, per favorire la partecipazione dei bambini e giovani della comunità Duchenne e Becker, di offrire un supporto speciale alle famiglie che parteciperanno alla Conferenza con i propri figli, sostenendo le spese legate all’ospitalità (fino ad un massimo di 4 persone per nucleo familiare). Per chi desidera richiedere l’ospitalità, la scadenza per iscriversi è martedì 23 dicembre.
Come partecipare
L’iscrizione alla Conferenza è gratuita e va effettuata online qui >> https://www.parentproject.it/xxii-conferenza-internazionale-2026/
Vi invitiamo ad iscrivervi attraverso il modulo dedicato compilando tutti i campi richiesti. In particolare, vi chiediamo, per aiutarci ad accogliervi nel migliore modo possibile, di indicare:
- a quali pasti parteciperete
- a quali sessioni parallele e laboratori intendete partecipare
- (per le famiglie) se avete necessità di supporto riguardo all’ospitalità.
Vi ringraziamo per la collaborazione e non vediamo l’ora di potervi incontrare nuovamente e vivere insieme la prossima Conferenza!
Per altre informazioni sulle Conferenze di Parent Project >> https://www.parentproject.it/cosa-facciamo/conferenze/
Registration is now open for the Parent Project International Conference 2026
Registration is now open for the 23rd International Conference on Duchenne and Becker Muscular Dystrophy, which will be held from February 27 to March 1, 2026, in Rome at the Ergife Palace Hotel, organized by Parent Project aps.
This valuable opportunity for discussion and networking is back, bringing together a large part of the Italian and international DMD and BMD community: patients, family members, volunteers, associations from around the world, clinicians, researchers, and pharmaceutical companies.
The theme of the 2026 Conference will be Routes of Change.
A key event for the DMD/BMD community
What began many years ago as a conference aimed at the emerging national DMD/BMD community, focusing on the scientific aspects of the disease and research, has increasingly evolved into a multi-faceted event that reaches out to an ever-wider and more international audience, while continuing to focus on patients and their families.
The scientific sessions, always of fundamental importance, will present the latest updates on research and clinical studies, with the participation of leading national and international experts from the scientific community dedicated to DMD/BMD.
The scientific program will be accompanied on Friday by several round tables divided by age group for young patients and, in plenary session on Saturday, by sessions dedicated to the social aspects of patients and families’ experiences, with testimonials and opportunities for exchange and reflection. These meetings, which are always very well attended, touch on increasingly cross-cutting and crucial issues for the world of disability in general, opening up space for a wide-ranging debate.
There will also be numerous workshops, both recreational and experiential, as well as those dedicated to wellness, aimed at children, teenagers, and adults, in addition to thematic workshops focused on specific topics of interest to the community, to encourage exchange in smaller groups. A special moment will be dedicated to new families.
How to join
Registration for the Conference is free and must be done online here >> https://www.parentproject.it/xxii-international-conference-2026/
We invite you to register using the dedicated form, filling in all the required fields. In particular, to help us welcome you in the best possible way, we ask you to indicate:
- which meals you will be attending
- which parallel sessions and workshops you wish to attend.
We thank you for your cooperation and look forward to seeing you again and enjoying the upcoming Conference together!
More information on Parent Project's Conferences can be found here >> https://www.parentproject.it/cosa-facciamo/conferences/
Rimuovere le barriere, un obiettivo di civiltà: al via la campagna Un passo alla volta
Parent Project promuove una campagna nazionale sul tema dell’accessibilità
Roma, 3 dicembre 2025
Il 3 dicembre, in occasione della Giornata internazionale delle persone con disabilità, l’associazione Parent Project aps - che riunisce i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e Becker e le loro famiglie – lancia la campagna Un passo alla volta, dedicata al tema delle barriere architettoniche. La campagna prevede la realizzazione di una grande mappa interattiva dell’accessibilità del territorio nazionale, che verrà creata collettivamente attraverso la compilazione di un questionario online, aperto a tutti i cittadini e le cittadine, con o senza disabilità.
L’accessibilità: una questione di diritti e di diritto
Spiega Ezio Magnano, Presidente dell’associazione: «Uno dei pilastri, dei temi fondamentali sui quali operiamo, è la vita indipendente delle persone che convivono con la Duchenne e la Becker. Il problema dell’accessibilità è assolutamente cruciale e vogliamo parlarne con tutti i soggetti interessati: le altre associazioni, la cittadinanza, le istituzioni. Perché focalizzare l’attenzione su questo aspetto non è una questione di buona volontà, ma di diritti essenziali. E rendere le città accessibili non solo è fondamentale per chi convive con una disabilità, ma è importante per tutte le persone che vivono in quella città.»
L’accessibilità di tutti gli spazi urbani è sancita dall’Articolo 9 della Convenzione ONU sui diritti delle persone con disabilità, ratificata in Italia dalla legge del 3 marzo 2009, n.18. A garantire l’effettiva applicazione di questa norma dovrebbero essere i Comuni, attraverso i Piani di Eliminazione delle Barriere Architettoniche (PEBA), che in ogni Comune dovrebbero monitorare, progettare e pianificare interventi per superare le barriere architettoniche. L’obbligo di adottare il PEBA per i Comuni è previsto dalla legge n. 41/1986. Nonostante la normativa sia in vigore da decenni, molti Comuni italiani non la stanno ancora applicando o lo stanno facendo in maniera insufficiente.
Quando l’accessibilità di una città o un comune è incompleta, questo può precludere ai cittadini con difficoltà motorie – come per esempio persone con disabilità, persone anziane o con bambini piccoli - la possibilità di fare attività fuori casa e vivere appieno gli spazi pubblici: i cittadini e le cittadine incontrano degli ostacoli che impediscono loro una piena e attiva partecipazione sociale.
La campagna Un passo alla volta
La campagna parte da un primo passo, semplice per chi lo compie ma con un grande impatto potenziale. Parent Project promuove la realizzazione di una cartina geografica partecipativa per far sentire le voci di cittadine e cittadine su questo tema, monitorare la situazione percepita e constatare quanto i comuni e le regioni italiane siano accessibili.
Il questionario, disponibile sul sito di Parent Project, è compilabile da chiunque: sono 11 domande che aiuteranno a dare un voto a comuni e regioni rispetto a quanto sono accessibili. Ogni questionario ricevuto permette di raccogliere ed analizzare i dati attraverso i quali costruire la mappa, che si può consultare alla pagina dedicata.
«La nostra realtà nasce ed è guidata da genitori» aggiunge Ezio Magnano. «La comunità Duchenne internazionale, di cui Parent Project è un nodo molto attivo, è riuscita collettivamente, nel corso di 30 anni, a far cambiare lo scenario della patologia. I bambini che oggi nascono con la Duchenne diventeranno adulti, e il mondo nel quale abitano deve sapersi adattare ai loro bisogni, perché possano realizzarsi e vivere una vita piena e il più possibile autonoma. Per questo il tema della vita indipendente è al centro del nostro lavoro. E su questo vogliamo coinvolgere tutta la società civile.»
I passi successivi che l’associazione prevede sono: l’elaborazione di report annuali con approfondimenti e aggiornamenti sulla costruzione della mappa; il coinvolgimento dei media per focalizzare sempre più l’attenzione della società civile sul tema dell’accessibilità; iniziative di advocacy a livello locale, per entrare in dialogo con le amministrazioni laddove verranno segnalate le situazioni più problematiche e la premiazione periodica delle città valutate come maggiormente accessibili.
Per saperne di più sulla campagna: https://www.parentproject.it/un-passo-alla-volta/
Per compilare il questionario: https://www.parentproject.it/questionario-barriere-architettoniche/
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una rara patologia genetica che colpisce 1 su 5000 neonati maschi. È la forma più grave delle distrofie muscolari, si manifesta in età pediatrica e causa una progressiva degenerazione dei muscoli. La distrofia muscolare di Becker (BMD) è una variante più lieve, il cui decorso varia però da paziente a paziente. Al momento, non esiste una cura.
Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e ragazzi affetti dalla patologia attraverso la ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le famiglie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica e sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere informazioni chiave.
Per informazioni
Parent Project aps Tel. 06/66182811
Ufficio stampa: Elena Poletti – tel. 331/6173371
e.poletti@parentproject.it
Scopri il Bilancio Sociale 2024 di Parent Project
È disponibile sul sito il Bilancio Sociale 2024 di Parent Project: uno strumento informativo importante per fare conoscere sia alla nostra comunità, che alla società esterna, in modo ancora più approfondito, i nostri valori, che cosa facciamo e come lo facciamo.
Che cos’è il Bilancio Sociale
Il Bilancio Sociale è un documento di rendicontazione annuale, obbligatorio per alcune categorie di Enti del Terzo Settore, attraverso cui un’organizzazione offre un riepilogo delle proprie attività dell’anno associativo precedente sotto il profilo economico e finanziario. Ma non solo: il Bilancio è anche uno strumento fondamentale di comunicazione, volto a riportare, nella massima trasparenza, tutte le principali attività svolte, i traguardi raggiunti e il percorso complessivo compiuto nel periodo di riferimento. E insieme, a raccontare l’identità dell’associazione: da dove veniamo, come stiamo crescendo e in quale direzioni ci stiamo muovendo.
Com’è strutturato
Questa edizione del Bilancio Sociale di Parent Project è stata realizzata nell’ottica di riportare una panoramica di tutte attività portate a termine nell’anno 2024, offrendo una fotografia dettagliata della struttura associativa, delle diverse aree di lavoro e dei risultati ottenuti. Si tratta di un documento ricco e articolato, ma al contempo pensato per una lettura agile e accessibile, per restituire sia alla comunità di pazienti, sia a tutta una serie di altri soggetti in relazione con l’associazione stessa un quadro chiaro e completo di come, cosa e perché l’associazione agisce a vari livelli.
Il documento si apre con un capitolo dedicato ad identità, storia ed organizzazione: una sezione utile per ripercorrere le tappe percorse da Parent Project nella sua evoluzione e per avere un colpo d’occhio della sua struttura attuale, che mette sempre al centro di tutti i processi decisionali i genitori e i giovani pazienti, al contempo avvalendosi di un sempre più articolato staff di professionisti.
A seguire, il capitolo Le persone offre uno zoom proprio sul cuore della realtà associativa – famiglie, staff, i volontari, clinici e ricercatori.
Nel terzo capitolo, il più corposo, si entra nel vivo presentando le principali attività ed i progetti che hanno impegnato Parent Project nel 2024. Le sezioni successive restituiscono una panoramica sulle attività di raccolta fondi e comunicazione, volte a sostenere tutte le azioni fondanti della mission associativa, a valorizzarne e amplificarne la portata.
A concludere il documento, la sezione dedicata alla gestione economica, ed un ultimo capitolo rivolto al futuro, che riepiloga gli obiettivi più salienti raggiunti nel 2024, per poi proiettarsi nella visione contenuta nel Piano di sviluppo triennale, con i macrotemi che guideranno l’agire dell’associazione dal 2025 al 2027.
Il Bilancio Sociale 2024 di Parent Project è disponibile qui
Si è concluso il progetto InformaRARE
Volge al suo termine, il 30 novembre, il progetto InformaRARE – DMD: diffondere conoscenza, mobilitare territori, dialogare, promosso e realizzato da Parent Project aps grazie ad un contributo del Forum Toscano Associazioni Malattie Rare.
Si tratta di un progetto informativo e formativo rivolto agli specialisti della regione Toscana, che ha rappresentato una buona opportunità per rafforzare ulteriormente la rete di Parent Project sul territorio regionale.
InformaRARE è nato per rispondere all’esigenza di creare un ponte informativo e collaborativo tra Parent Project e le tre AUSL toscane, diffondendo conoscenze corrette e aggiornate sulla Duchenne e la Becker. Il progetto ha mirato a favorire un approccio multidisciplinare e integrato alla presa in carico delle persone con DMD/BMD, rafforzando la rete tra servizi territoriali, strutture ospedaliere e famiglie.
Gli obiettivi del progetto sono stati i seguenti:
- presentare Parent Project aps al personale sanitario delle 3 AUSL toscane
- diffondere informazioni chiare e aggiornate sulla patologia e sulle sue implicazioni cliniche e psicosociali
- avviare un dialogo strutturato e continuo tra attori sanitari del territorio toscano, famiglie e associazione
- favorire una maggiore integrazione tra attività dell’Associazione e le AUSL toscane riguardo la DMD/BMD.
InformaRARE si è declinato in due macroattività.
Da una parte, l’associazione ha curato la creazione e distribuzione di materiali informativi utili per il personale delle AUSL toscane, come, per esempio:
- Brochure informative sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker
- Guide operative per gli operatori AUSL sulla presa in carico della DMD/BMD
- Materiali interattivi su gestione clinica, sperimentazioni, burocrazia
- Schede sintetiche per professionisti
- Buone pratiche e raccomandazioni operative.
La seconda attività ha riguardato l’organizzazione del webinar DMD/BMD: dalla diagnosi all’accompagnamento multidisciplinare, un incontro formativo dedicato ai professionisti sanitari e sociali della Toscana e alle famiglie che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, che si è svolto il 21 novembre scorso.
Nel corso del webinar sono stati approfonditi i principali aspetti della diagnosi precoce, della presa in carico multidisciplinare e della gestione clinica, riabilitativa, psicologica e sociale delle persone con DMD e BMD, con l’obiettivo di promuovere una collaborazione efficace tra i diversi attori del sistema sanitario toscano.
L’evento si è rivolto a medici, infermieri, terapisti, assistenti sociali, psicologi delle tre AUSL toscane, ai responsabili dei servizi territoriali e ospedalieri, alle associazioni partner e alle famiglie e ha ottenuto una buona partecipazione.
La registrazione del webinar è disponibile sul canale YouTube di Parent Project
Inoltre, l’associazione ha partecipato a tre incontri nei quali il Forum ha presentato alle AUSL le associazioni di pazienti con malattie rare che si sono svolti nei mesi di settembre, ottobre e novembre 2025.
È partito il progetto S.M.A.R.T. 2.0 – Sviluppare i Modelli di Assistenza per i Rari nel Territorio
Ha preso avvio nei mesi scorsi, con una prima fase di organizzazione e coordinamento, il progetto S.M.A.R.T. 2.0 – Sviluppare i Modelli di Assistenza per i Rari nel Territorio, che ha per ente capofila UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare e di cui Parent Project aps è uno dei partner.
Il progetto è risultato vincitore del bando del Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali “Avviso n. 2/2024 per il finanziamento di iniziative e progetti di rilevanza nazionale ai sensi dell’articolo 72 del decreto legislativo 3 luglio 2017, n. 117 e s.m.i. – anno 2024” e avrà una durata di 18 mesi a partire da giugno 2025.
Il focus del progetto
L’obiettivo generale del progetto è quello di sviluppare una serie di interventi per qualificare la gestione dei percorsi di diagnosi, cura e assistenza alle persone con una malattia rara nel territorio e promuovere forme innovative di supporto alle persone con malattie rare, ai familiari e caregiver anche attraverso l’utilizzo delle nuove tecnologie.
Si inserisce nell’ambito delle iniziative finalizzate al raggiungimento dell’obiettivo di sviluppo sostenibile n. 3 “per assicurare la salute e il benessere per tutti e per tutte le età” dell’Agenda ONU 2030.
Il progetto si propone di:
- aumentare l’accesso ai diritti delle persone con malattie rare, delle loro famiglie e caregiver
- rafforzare i servizi di informazione e supporto
- sostenere le associazioni nel realizzare attività di interesse generale
La progettualità si articolerà in tre macro-linee di attività:
- la promozione dei diritti e la tutela delle persone con una malattia rara, delle loro famiglie e dei caregiver
- l’informazione e sostegno alle persone con una malattia rara, alle loro famiglie e ai caregiver
- il supporto alle associazioni di persone con una malattia rara per la realizzazione delle loro attività di interesse generale.
Il ruolo di Parent Project
Nell’ambito del progetto, Parent Project avrà l’opportunità di rafforzare e potenziare ulteriormente alcuni dei servizi gratuiti offerti alla comunità Duchenne e Becker dal Centro Ascolto Duchenne, punto di riferimento per le famiglie dalla comunicazione della diagnosi fino alle fasi successive del percorso di vita con la Duchenne o la Becker.
Verrà ampliata la copertura dei servizi di accoglienza e orientamento per le famiglie, supporto nel rapporto con istituzioni scolastiche e lavorative, formazione e informazione offerti dal Centro Ascolto Duchenne, con l’inserimento di nuove risorse di staff operative rispettivamente nelle aree Nord, Centro e Sud del territorio nazionale.
Verranno, inoltre, rafforzate le iniziative mirate a gruppi specifici che fanno parte della comunità di pazienti e su tematiche di interesse generale.
Persone con distrofia muscolare di Becker
- Gruppi di confronto online mensili rivolti a pazienti dai 16 anni in su (circa 160 in Italia)
- Conduzione a cura di uno psicologo/a, con spunti di discussione e momenti di confronto fra pari
- Obiettivo: rafforzare consapevolezza, autostima, autonomia e inserimento sociale
Sibling
- Gruppi online mensili, suddivisi per fasce d’età, per fratelli e sorelle di persone con DMD/BMD
- Temi affrontati: comunicazione della diagnosi, solitudine, difficoltà relazionali, percorso di vita autonoma
- Spazio anche per i genitori, per migliorare la comunicazione all’interno della famiglia
Affettività e sessualità
- Gruppi online rivolti a giovani adulti con DMD/BMD sopra i 16 anni (attualmente 570)
- Condotti da psicologo/a ed educatore, affronteranno temi legati all’affettività e alla sessualità
- Obiettivo: dare voce a emozioni, desideri e paure, creando spazi sicuri di dialogo
Per saperne di più è possibile visitare la pagina dedicata a S.M.A.R.T. 2.0 sul nostro sito, oltre che la pagina ufficiale del progetto sul portale di UNIAMO.
