Concerto a Cordenons
Sabato 1° febbraio, dalle ore 20.45, presso il Centro Culturale "Aldo Moro" di Cordenons (PN) si terrà un concerto con la Massimo Francescon Band e Locanda De Bardi.
La serata, dedicata alla musica rock-folk e jazz manouche, ha il patrocinio del Comune di Cordenons e avrà una doppia finalità: sostenere Parent Project aps e l'acquisto di un sollevatore per la messa in acqua delle persone diversamente abili presso la piscina locale, nell'ambito del progetto "Anch'io in piscina".
Per info: Milena - tel. 333/1310138
È nata la Consulta Malattie Neuromuscolari Piemonte e Valle d’Aosta: una rete per i pazienti
Un
tavolo che riunisce 14 organizzazioni legate a malattie neuromuscolari presenti
sul territorio
Si è costituita da
qualche mese, con base a Torino, la Consulta Malattie Neuromuscolari: una rete
che riunisce 14 associazioni e gruppi
di pazienti con malattie neuromuscolari operative nei territori del Piemonte e
della Valle d’Aosta.
Le realtà aderenti
a questo tavolo sono:
- ACMT Rete
- AltroDomani ONLUS
- Asamsi
- Associazione neuropatie croniche Piemonte ONLUS
- Associazione Progetto Mitofusina 2 ONLUS
- CIDP Italia APS ONLUS
- Collagene VI Italia ONLUS
- Famiglie Sma
- GFB ONLUS
- Gruppo Distrofia muscolare di Steinert
- Mitocon – Insieme per lo studio e la cura delle
malattie mitocondriali Onlus
- Parent Project Aps
- U.I.L.D.M. sezione di Chivasso “Paolo Otelli”
- U.I.L.D.M. sezione di Torino
L’obiettivo della
Consulta è quello, da una parte, di raccogliere le esigenze e le problematiche comuni
delle persone che convivono con queste patologie - in particolare in relazione all’accesso ai
servizi sanitari locali ed alla presa in carico clinica, che tipicamente
dev’essere gestita da un team multidisciplinare – e, dall’altra, di potenziare
la portata della voce delle singole realtà, in un dialogo costruttivo con le
istituzioni e con il mondo sanitario.
L’intento è quello di creare, nel tempo, una rete collaborativa che includa
pazienti, medici, istituzioni in uno scambio di informazioni multidirezionale
tra tutti i suoi nodi, nell’ottica di ottimizzare i servizi e massimizzare il
benessere dei pazienti.
Nei primi mesi di
attività la Consulta ha portato avanti una prima fase di condivisione dei
principali problemi che caratterizzano, sia pure considerando la specificità
delle singole patologie, la relazione tra pazienti neuromuscolari e sanità.
Tra i temi sentiti
come maggiormente urgenti dalle associazioni c’è la necessità di istituire, a
livello regionale, dei PDTA (ovvero Percorsi
Diagnostici Terapeutici Assistenziali) per le singole patologie. I PDTA sono
uno strumento mirato ad uniformare l’approccio clinico e riabilitativo rispetto
a specifiche patologie; una sorta di vademecum che contribuirebbe a
sistematizzare e rendere più omogenea e mirata la presa in carico.
La complessità delle malattie neuromuscolari richiede, come già
accennato, che i pazienti vengano seguiti da un team di specialisti di diversi
rami medici. La frammentazione dei servizi
offerti a livello regionale da centri di riferimento e ASL non permette una
efficace e organizzata presa in carico uniforme. Attualmente, a livello nazionale, questi
protocolli sono attivi in modo disomogeneo, solo per alcune patologie e solo in
alcune regioni.
La Consulta ha avviato di recente un confronto con uffici
tecnici della Regione Piemonte su questo argomento.
Altri due sono i temi principali che la Consulta desidera
affrontare sul medio e lungo termine.
Uno è quello del Fascicolo Sanitario Elettronico, strumento
molto utile a facilitare il rapporto
con la sanità e snellire il carico organizzativo del paziente e dei familiari o
dei caregiver. La Consulta intende proporre alle Regioni di promuovere
pienamente l’adozione di questo strumento già esistente ma ancora non
utilizzato al pieno delle sue potenzialità, con un eventuale ampliamento della
sezione relativa alle situazioni di emergenza.
Un
altro ambito problematico condiviso dalle diverse realtà associative è quello relativo
alla difficile transizione dalla presa in carico pediatrica a quella per
adulti, con il conseguente turnover totale degli specialisti di riferimento.
L’organizzazione dei servizi ambulatoriali per adulti è molto meno strutturata
rispetto a quella per l’infanzia. Pazienti e caregiver si trovano a dover
gestire un calendario complesso di controlli e visite diffusi nel territorio,
in una fase in cui, in molti casi, gli spostamenti quotidiani si fanno sempre
più difficoltosi.
Portavoce
dell’associazione è Francesco Ieva, presidente di AltroDomani Onlus.
Per
informazioni
Francesco Ieva
cell. 348 3070285
mail:
consulta.mn.piemonte@gmail.com
Un evento sul Powerchair football a Cisterna di Latina
Sabato 25 gennaio si terrà, presso il Palazzetto dello Sport (Quartiere San Valentino) di Cisterna di Latina, dalle 15 in poi, una giornata dedicata alla promozione della disciplina del "Powerchair football", organizzata dall'associazione sportiva dilettantistica "Oltre Sport", che opera a favore dell'inclusione sportiva delle persone con disabilità, in collaborazione con Famiglie SMA.
Il calcio in carrozzina elettrica (Powerchair football) è uno sport praticato a livello internazionale che nasce prevalentemente per atleti con disabilità con capacità e potenza fisica ridotta, come ad esempio malattie neuromuscolari, come la distrofia muscolare o la SMA. In Italia "Oltre Sport" è riuscita ad organizzare la prima squadra in Puglia e la seconda a livello nazionale.
La giornata prevede, alle 18, una dimostrazione tramite una partita amichevole di questa pratica sportiva, che coinvolgerà la squadra pugliese ed una rappresentanza della Campania; inoltre, dalle 15 alle 17, sarà possibile, per chi lo desidera, sperimentare lo sport. Verrà messo a disposizione il materiale necessario. L'evento, patrocinato dal Comune di Cisterna di Latina, avverrà in collaborazione con la mostra antologica "Un secolo d'azzurro", che racconta i primi 100 anni della Nazionale italiana.
"L'evento ha come obiettivo principale quello di far conoscere e apprezzare il Powerchair Football" spiega il Presidente di Oltre Sport, Francesco Manfredi, "al fine di poter sensibilizzare i giovani e non alle cosiddette 'nuove normalità',oltre che avvicinare le tantissime realtà associative della zona che hanno come fine statutario il miglioramento della qualità di vita di persone affette da disabilità fisiche, realizzando così un'importante rete di sensibilizzazione che ha come mission quella di consentire anche alle persone affette dalle più gravi disabilità fisiche di praticare sport e ottenere tutti i vantaggi fisici e psicologici annessi."
Per prenotare una prova si consiglia di contattare l'associazione al numero 340/3871781 (Donato) o via mail all'indirizzo oltresport2.0@gmail.com.
A Bari un minicorso EUPATI sullo sviluppo dei farmaci
Un’iniziativa formativa a cura dell’Accademia del
Paziente Esperto EUPATI e Parent Project
Sabato 25 gennaio 2020 – ore 10
Hotel La Baia
Best Western
Via Vittorio
Veneto, 29/A - Bari
Sabato 25 gennaio si terrà a Bari il mini corso di
formazione “Lo sviluppo dei nuovi
farmaci. Dalla scoperta della molecola agli studi clinici”,organizzato
da Accademia del Paziente Esperto EUPATI e da Parent Project aps,
l’associazione di pazienti e genitori di bambini e ragazzi con distrofia
muscolare di Duchenne e Becker.
L’incontro
formativo sarà dedicato ad un approfondimento sul percorso attraverso il quale
avviene lo sviluppo di un farmaco: dalla scoperta in laboratorio alla fase
preclinica, fino agli studi clinici. Uno spazio specifico sarà dedicato al tema
del coinvolgimento del Paziente Esperto EUPATI.
Il paziente
esperto è una persona che convive con una patologia (propria o, ad esempio, di
un familiare) e che ha deciso di affrontare un solido percorso di
approfondimento su temi legati alla ricerca, allo sviluppo, al percorso
regolatorio dei farmaci. Gli obiettivi di questa formazione sono, da una parte,
quello di poter successivamente mettere le proprie conoscenze a disposizione
della comunità di pazienti; dall’altra, quello di rappresentare la comunità di
pazienti stessa, interagendo con gli stakeholder ed i tavoli decisionali coinvolti nel processo di sviluppo di
nuove terapie.
Per l’iscrizione è necessario compilare un modulo,
contattando il Centro Ascolto Duchenne. Il mini corso è aperto a pazienti,
familiari, figure professionali dell’ambito medico-sanitario, operatori del
sociale, cittadini interessati ad approfondire le tematiche in oggetto.
L’iniziativa
rientra nell'ambito del Percorso formativo RI-GENE-RARE, inserito
all’interno del progetto “RI-GENE-RARE,
Rinnovare Parent Project, Sperimentare Comunità, Vita indipendente, inclusione
sociale e cittadinanza attiva per i ragazzi con distrofia di Duchenne e Becker”,
finanziato dal Ministero del Lavoro e
delle Politiche Sociali- avviso n.117, annualità 2018.
L’Accademia del Paziente Esperto EUPATI è una Organizzazione
Non Lucrativa di Utilità Sociale (Onlus) nata nel 2014 con lo scopo di promuovere
in Italia la formazione EUPATI. In linea con gli obiettivi perseguiti dal
progetto Eupati – European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation, l’Accademia
si impegna a sensibilizzare la pubblica opinione sull’importanza della
formazione dei pazienti e dei caregiver in ambito di Ricerca e Sviluppo dei
Farmaci, coinvolgendo le associazioni di pazienti, le aziende farmaceutiche, le
istituzioni e la comunità medica e scientifica. L’obiettivo è di permettere ai
pazienti/caregiver ed ai loro rappresentanti di diventare esperti in Ricerca e
Sviluppo del farmaco, alla pari di tutti gli stakeholder coinvolti, di migliorare la capacità dei
Pazienti Esperti di trasmettere la formazione all’interno delle loro
organizzazioni e al pubblico in generale e di facilitare il dialogo del
paziente con l’industria, l’accademia, le autorità e i comitati etici,
assicurando una partnership alla pari tra pazienti e parti interessate nella
Ricerca e Sviluppo.
Parent Project aps è un’associazione di pazienti e genitori con figli affetti
da distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della vita e
le prospettive a lungo termine di bambini e ragazzi attraverso la ricerca, l’educazione,
la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di fondo che hanno fatto
crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e sostenere le
famiglie dei bambini che convivono con queste patologie attraverso una rete di
Centri Ascolto, promuovere e finanziare la ricerca scientifica al riguardo e
sviluppare un network collaborativo in grado di condividere e diffondere
informazioni chiave.
Per informazioni:
Parent
Project aps
Centro Ascolto Duchenne Puglia
Carmenrocca Sileo - tel. 324/8417808
cadpuglia@parentproject.it
www.parentproject.it
Burocrazia sanitaria e Regioni: alcuni nodi problematici
Lo scorso giovedì 9 gennaio sull'edizione fiorentina del Corriere della Sera è stata pubblicata un'intervista a Daniele, un papà che si è avvicinato recentemente a Parent Project, dopo che il suo bambino di 4 anni, alcuni mesi fa, ha ricevuto una diagnosi di DMD. Daniele racconta la storia della sua famiglia, le difficoltà incontrate prima di ottenere la diagnosi e le varie problematiche burocratiche e sanitarie con le quali si sta confrontando nel suo territorio, la Toscana. Temi sui quali, nei giorni precedenti, aveva scritto in un appello personale su Facebook all'Assessore regionale alla Sanità, Stefania Saccardi.
L'articolo > https://corrierefiorentino.corriere.it/firenze/notizie/cronaca/20_gennaio_09/enea-rara-malattia-l-appello-aiutateci-ad-assisterlo-curarlo-qui-d427b2ce-32b4-11ea-84d3-ff42d0551712.shtml?fbclid=IwAR3fnEv1JkDdMl68s_OXtkpz9P0GXufg5hGyoezqrvhQDXOzUQk670muAk4
Quelle segnalate da Daniele sono tra le problematiche che i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker e le loro famiglie si trovano a dover fronteggiare quotidianamente. Cogliamo l'occasione per un riepilogo della situazione attuale riguardo ad alcuni nodi problematici sottolineati dall'articolo: l'assenza di un centro di riferimento adeguato nella loro città con la conseguente necessità di far seguire il figlio fuori Regione; l'accesso ai farmaci cortisonici e alle prestazioni extraospedaliere, come la fisioterapia e la neuropsicomotricità.
I Centri di Riferimento Regionali
Secondo l'Accordo, ai sensi dell'articolo 9 del decreto legislativo 28 agosto 1997. n. 281, tra il Governo, le Regioni, le Province autonome di Trento e Bolzano e le Autonomie locali concernente "Presa in carico globale delle persone con Malattie neuromuscolari o malattie analoghe dal punto di vista assistenziale" del 25 Maggio 2011 Art. 3, i Centri di Riferimento Regionali per le Malattie Neuromuscolari devono essere individuati dalle Regioni, ma i criteri con cui le Regioni li individuano risentono di una vaghezza normativa che ne pregiudica l'effettiva utilità per i pazienti. Anche il fatto che questi vengano individuati in base al codice di esenzione per patologia non aiuta pazienti e famiglie ad orientarvi verso la struttura più corretta; il codice RFG080, infatti, non riguarda solo la DMD e la BMD ma altre 3 tipologie di distrofie che poco hanno a che fare con le distrofinopatie.
Il PDTA e le prestazioni extraospedaliere
Sempre secondo l'Accordo sopracitato spetterebbe alle Regioni la definizione dei PDTA (Piano Diagnostico Terapeutico Assistenziale). Nell'Art 4 infatti si legge al comma 1 che "Le Regioni e le Province Autonome di Trento e Bolzano delineano con atti formali i percorsi assistenziali definendo le tipologie di collegamento tra i Centri e gli altri nodi della rete assistenziale regionale già attiva, quali, ad esempio, le cure primarie, le cure palliative, le strutture intermedie, le reti di riabilitazione."Al comma 2: "Il percorso assistenziale è definito in modo da mantenere una regia unitaria dell'assistenza e da evitare fratture nella continuità assistenziale e condizioni di improprio abbandono delle famiglie, ponendo particolare attenzione alle modalità di passaggio tra le diversi fasi del decorso clinico, e tra i diversi ambiti o servizi dì assistenza."Ed infine al Comma 3: "l percorsi assistenziali sono trasferiti nelle carte dei servizi e comunicati con chiarezza alle famiglie, in modo da accompagnarle e supportarle durante tutte le fasi dell'assistenza e presa in carico."
Tutto questo, per la DMD/BMD, è ancora a distanza di 9 anni totalmente disatteso, fatta eccezione per la Regione Lombardia, unica Regione ad oggi ad avere pubblicato un PDTA per la DMD/BMD.
La mancanza di un PDTA Regionale si riflette anche su tutte le prestazioni extraospedaliere quali la Psicomotricità, la Logopedia, le prestazioni Fisioterapiche ed il Supporto Psicologico per i pazienti. Queste prestazioni vengono erogate a macchia di leopardo sul territorio Nazionale a discrezione di ogni singola Azienda Sanitaria, causando differenze nella presa in carico dei pazienti affetti dalla stessa patologia e quindi, di fatto, una discriminazione di accesso alle prestazioni contraria alla nostra Carta Costituzionale.
L'accesso ai farmaci cortisonici
In ultimo nell'articolo, ad aggravare il carico assistenziale delle famiglie dei pazienti, per quanto riguarda i farmaci cortisonici che nella DMD aiutano a rallentare la progressione della patologia, che grazie alla richiesta effettuata dall’associazione Parent Project all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ed approvata dalla Commissione consultiva Tecnico Scientifica (CTS) dell’AIFA con emissione della Determina del 23 dicembre 2016 sono stati inseriti il 16 gennaio 2017 nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) ai sensi della legge 648/96, questi possono essere erogati in esenzione solo ed esclusivamente dalle Farmacie Ospedaliere o delle ASL con orari e giorni per il ritiro corrispondenti ad orari lavorativi dei caregiver e non nelle normali Farmacie.
Parent Project ha seguito e continua a seguire con attenzione tutte queste tematiche da diversi anni, a partire dalla Consulta Ministeriale sulle malattie neuromuscolari del 2009, alla quale ha partecipato, e quindi attraverso una molteplicità di altri canali di dialogo con le istituzioni. L'associazione continuerà ad operare nell'ottica di una risoluzione di questi problemi e del monitoraggio della situazione nel suo evolversi. Nel caso specifico della Toscana, l'associazione conferma la propria piena disponibilità ad un incontro con l'Assessore Saccardi, con l'obiettivo di avviare un dialogo ed un possibile tavolo di lavoro sulle problematiche segnalate.
Per maggiori informazioni è possibile contattare il Centro Ascolto Duchenne (numero verde: 800943333).
Quali sono le tue priorità e quali le preferenze riguardo i trattamenti per la DMD?
Siamo lieti di comunicarvi che stiamo prendendo parte ad uno studio internazionale che raccoglierà, attraverso un questionario, le preferenze e le priorità dei pazienti e delle loro famiglie nell'ambito dei trattamenti per la distrofia muscolare di Duchenne. Si tratta del primo studio nella Duchenne che valuta le preferenze dei pazienti a livello internazionale. La prima fase di questo studio è stata condotta in diversi paesi nel mondo e ha già prodotto dei risultati pubblicati su una rivista internazionale, nella seconda fase sono stati inclusi nuovi paesi fra cui l’Italia. Lo scopo dello studio è utilizzare i risultati raccolti per dialogare con le istituzioni riguardo a cosa pazienti e famiglie si aspettano dai trattamenti e quali sono i rischi che sono più disposti a correre, in ultima analisi per fare in modo che la voce del paziente possa avere un peso. Gli enti regolatori stanno sempre più prendendo in considerazione le preferenze dei pazienti come strumenti per informare le decisioni sui costi-benefici di un trattamento in fase di revisione e per promuovere lo sviluppo di farmaci focalizzati sul paziente.
Se siete interessati a partecipare allo studio potete scrivere all’indirizzo informa@registrodmd.it, risponderemo inviando un link personale che consentirà il vostro accesso al questionario. Il questionario richiede circa 45-60 minuti per la compilazione ed è rivolto a ragazzi maggiorenni e a genitori di ragazzi di qualsiasi età.
Potete visualizzare di seguito il flyer del questionario.
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps
Presentazione del libro "Il superdisabile. Analisi di uno stereotipo"
Giovedì 16 gennaio, alle ore 15.45, si terrà presso la Biblioteca Centrale del Cnr, in P.le Aldo Moro, 7 a Roma, una tavola rotonda in occasione della presentazione del libro "Il superdisabile. Analisi di uno stereotipo" di Marco Ferrazzoli (capo Ufficio stampa Cnr e docente di Teoria e tecnica della comunicazione della conoscenza all’Università di Roma ‘Tor Vergata’), Francesca Gorini (giornalista, Ufficio stampa Cnr) e Francesco Pieri (studente); edito da Lu:Ce Edizioni e patrocinato dal Cnr.
Il tema del libro
"Dal cinema allo sport, sempre più persone affette da disabilità divengono protagonisti pubblici, e molti cosiddetti 'supercrip' - traducibile in italiano come 'superdisabili'- sono diventati modelli di notorietà planetaria, ispirando autostima, fiducia e proattività in chi vive condizioni di handicap o invalidità: un’importante evoluzione rispetto alla condizione di isolamento e pietismo – quando non di vergogna - che spesso hanno connotato il disabile in passato. Non va tuttavia dimenticata la realtà quotidiana e lontana dai riflettori di chi vive tali condizioni, e quella dei ‘caregiver’…Bisogna cioè evitare che la superdisabilità diventi un nuovo stereotipo. E ricordare che la comunicazione su questo tema ha sempre un aspetto ambivalente, talvolta ambiguo".
Interverranno, oltre agli autori:
Prof.ssa Maria Rita Parsi, psicoterapeuta e scrittrice. Presidente 'Fondazione Fabbrica della Pace e Movimento Bambino Onlus', già Membro del Comitato ONU dei Diritti dei Fanciulli/e;
Carmelo Comisi, Presidente Ass.ne 'Disability Pride Italia Onlus'
Moderatore: prof. Antonio Tintori, Ricercatore CNR-IRPPS e docente di Metodologia delle Scienze Sociali (Sapienza Università di Roma).
Organizzato da:
Cnr - Biblioteca Centrale
Referente organizzativo:
Luisa De biagi
Cnr - Biblioteca
Cnr - Biblioteca Centrale. P.le A. Moro, 7 - 00185 ROMA
luisa.debiagi@cnr.it
06.4993.3081
Iniziativa promossa da: Disability Pride Italia Onlus, Fondazione Fabbrica della Pace Movimento Bambino Onlus; Ufficio Stampa Cnr. Con il supporto di 'LU:CE Edizioni'.
Modalità di accesso: registrazione / accredito
Ingresso libero. Dato il numero limitato di posti si consiglia la prenotazione
Aggiornamenti da Solid Biosciences
Riceviamo e condividiamo una
lettera inviata da Solid Biosciences e indirizzata alla comunità che spiega i
motivi che hanno portato a una riorganizzazione interna dell’azienda con una
riduzione del personale dipendente. L’impegno di Solid è rivolto a chiarire le
cause che hanno portato al grave evento avverso subito da uno dei partecipanti
allo studio di terapia genica con SGT-001. Lo studio, denominato IGNITE DMD, è attualmente
in fase di sospensione clinica e l’azienda spera di poter riprendere in
sicurezza il trial il prima possibile.
Potete leggere ai seguenti link
la lettera alla comunità https://www.solidbio.com/about/media/news/letter-to-the-duchenne-community-organizational-changes
e il comunicato stampa https://www.solidbio.com/about/media/press-releases/solid-biosciences-announces-organizational-changes-to-prioritize-development-of-sgt-001
originali diffusi da Solid Biosciences.
Di seguito potete leggere la
traduzione della lettera alla comunità:
9 gennaio 2020
Cara comunità Duchenne,
questa mattina abbiamo diffuso un
comunicato stampa che annuncia alcuni cambiamenti nella nostra struttura organizzativa.
In linea con il nostro impegno nella trasparenza, vogliamo fornirvi alcune
informazioni in più relativamente al contesto della decisione.
Come potrete ricordare, a
dicembre abbiamo diffuso i dati sui biomarcatori provenienti da due pazienti
che forniscono evidenze, seppure in una fase precoce, che suggeriscono che
SGT-001 possa essere un trattamento importante e in grado di determinare un
cambiamento nella Duchenne. Siamo incoraggiati dall’attività vista e il nostro
impegno per SGT-001 resta forte. Tuttavia, a causa di un evento avverso, IGNITE
DMD è in fase di sospensione clinica e al fine di affrontare efficacemente la
sospensione e valutare il potenziale di SGT-001 per i pazienti, abbiamo dovuto
prendere alcune difficili decisioni per ri-focalizzare le nostre risorse. I
cambiamenti organizzativi includono una riduzione della forza lavoro di circa
un terzo e una riduzione delle attività nei nostri ulteriori programmi di
sviluppo. Siamo grati dell’impegno e del contributo di ciascun dipendente che
ha lavorato instancabilmente per consentire l’avanzamento della nostra missione
nel migliorare le vite dei pazienti Duchenne.
Anche se Solid apparirà un po’ diversa
nel 2020, il nostro impegno verso la comunità Duchenne è saldo. Continueremo a
lavorare ogni giorno con risolutezza e urgenza per individuare il percorso
migliore per riprendere la somministrazione di SGT-001. La nostra principale
priorità rimane la sicurezza e non appena capiremo di più, condivideremo le
informazioni con la comunità Duchenne
Grati sempre per il vostro
continuo supporto
Sinceramente
Il vostro team di Solid
Biosciences
Traduzione a cura dell’Ufficio
Scientifico di Parent Project aps
Catabasis annuncia una nuova collaborazione con l’associazione inglese Duchenne UK
Catabasis Pharmaceuticals ha intrapreso una collaborazione con l’associazione inglese Duchenne UK per iniziare uno nuovo studio clinico di fase 2 con edasalonexent per i ragazzi DMD non deambulanti
L’azienda statunitense è felice di comunicare l’inizio di una collaborazione con l’associazione di pazienti Duchenne UK. Catabasis informa che partirà uno studio di fase 2 per i ragazzi DMD non deambulanti.
Duchenne UK ha donato oltre 600.000 dollari per sostenere i costi per i pazienti e per i centri dove verranno condotti gli studi clinici.
Lo studio clinico di fase 2 è progettato per essere della durata di un anno, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, mirato a valutare la sicurezza, la farmacocinetica e le misure di funzionalità a livello cardiaco, del muscolo scheletrico e della funzionalità polmonare nei pazienti non deambulanti con DMD.
Nel Regno Unito verranno reclutati circa 16 ragazzi non deambulanti di età ≥ 10 anni, indipendentemente dalla mutazione e non in trattamento con steroidi da almeno sei mesi.
E’ previsto che, al termine di questo studio, i ragazzi avranno la possibilità di entrare nello studio clinico in estensione GalaxyDMD.
Per saperne di più potete visitare il sito web: https://www.duchenneuk.org
Potete leggere la news originale al seguente link
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project aps
