Siamo lieti di comunicarvi che stiamo prendendo parte ad uno studio internazionale che raccoglierà, attraverso un questionario, le preferenze e le priorità dei pazienti e delle loro famiglie nell’ambito dei trattamenti per la distrofia muscolare di Duchenne. Si tratta del primo studio nella Duchenne che valuta le preferenze dei pazienti a livello internazionale. La prima fase di questo studio è stata condotta in diversi paesi nel mondo e ha già prodotto dei risultati pubblicati su una rivista internazionale, nella seconda fase sono stati inclusi nuovi paesi fra cui l’Italia. Lo scopo dello studio è utilizzare i risultati raccolti per dialogare con le istituzioni riguardo a cosa pazienti e famiglie si aspettano dai trattamenti e quali sono i rischi che sono più disposti a correre, in ultima analisi per fare in modo che la voce del paziente possa avere un peso. Gli enti regolatori stanno sempre più prendendo in considerazione le preferenze dei pazienti come strumenti per informare le decisioni sui costi-benefici di un trattamento in fase di revisione e per promuovere lo sviluppo di farmaci focalizzati sul paziente.
Se siete interessati a partecipare allo studio potete scrivere all’indirizzo informa@registrodmd.it, risponderemo inviando un link personale che consentirà il vostro accesso al questionario. Il questionario richiede circa 45-60 minuti per la compilazione ed è rivolto a ragazzi maggiorenni e a genitori di ragazzi di qualsiasi età.
Potete visualizzare di seguito il flyer del questionario.
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps