Catabasis Pharmaceuticals ha intrapreso una collaborazione con l’associazione inglese Duchenne UK per iniziare uno nuovo studio clinico di fase 2 con edasalonexent per i ragazzi DMD non deambulanti
L’azienda statunitense è felice di comunicare l’inizio di una collaborazione con l’associazione di pazienti Duchenne UK. Catabasis informa che partirà uno studio di fase 2 per i ragazzi DMD non deambulanti.
Duchenne UK ha donato oltre 600.000 dollari per sostenere i costi per i pazienti e per i centri dove verranno condotti gli studi clinici.
Lo studio clinico di fase 2 è progettato per essere della durata di un anno, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, mirato a valutare la sicurezza, la farmacocinetica e le misure di funzionalità a livello cardiaco, del muscolo scheletrico e della funzionalità polmonare nei pazienti non deambulanti con DMD.
Nel Regno Unito verranno reclutati circa 16 ragazzi non deambulanti di età ≥ 10 anni, indipendentemente dalla mutazione e non in trattamento con steroidi da almeno sei mesi.
E’ previsto che, al termine di questo studio, i ragazzi avranno la possibilità di entrare nello studio clinico in estensione GalaxyDMD.
Per saperne di più potete visitare il sito web: https://www.duchenneuk.org
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A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project aps