Un altro successo per la terza edizione del Boomshak l’evento a sostegno di Parent Project aps e In Bocca al Lupo Odv
Tantissimi gli ospiti del festival al Castello di Piovera
La terza edizione di Boomshak - Agglomerati Artistici Solidali, il festival organizzato da In Bocca al Lupo odv, in collaborazione con Parent Project aps, si è conclusa con un ricavo di 10.000 euro per le due associazioni coinvolte.
L’evento si è svolto nella suggestiva cornice del Castello di Piovera, sabato 2 settembre 2023, ed ha visto la partecipazione di circa 1000 persone. Un grande successo per il terzo anno consecutivo, reso possibile anche grazie alla preziosa collaborazione di tantissimi volontari delle due Associazioni coinvolte, della Protezione Civile del Comune di Alluvioni-Piovera, dell’Associazione Nazionale Alpini – Sez. di Alessandria, dell’Associazione Nazionale Vigili del Fuoco di Alessandria, dell’UNAC di Alessandria, degli amici che hanno dato il loro importante contributo e della Scuola Allievi Agenti Polizia di Stato di Alessandria che ha coinvolto i giovani allievi frequentatori di corso.
La serata, iniziata con un gradevole benvenuto musicale con la presenza del gruppo The Blues Bears nell’area Street food, è proseguita nella scenografica area palco con gli interventi del duo comico dei PanPers, dell’imitatore ed attore comico Claudio Lauretta e dell'attrice e comica televisiva Ippolita Baldini.
A condurre la serata, il direttore artistico Luca Bondino, affiancato della cantante alessandrina Elisabetta Gagliardi, con la collaborazione della Boomshak Live Band.
« In Bocca al Lupo ODV desidera esprimere un sincero ringraziamento a tutte le persone che hanno seguito e sostenuto Boomshak. La vostra partecipazione attiva e il vostro sostegno hanno reso possibile il successo di questa iniziativa, dimostrando una grande solidarietà e senso di comunità. Siamo orgogliosi di annunciare che la nostra Associazione sta crescendo costantemente sul territorio. Questo ci permette di affrontare nuove sfide e di ampliare il nostro impatto, al fine di sostenere le famiglie, i giovani e il personale scolastico in un momento cruciale per il cambiamento del nostro Paese.
Riconosciamo che c'è ancora molto lavoro da fare per promuovere l'inclusione e il rispetto reciproco, soprattutto nei confronti delle donne e delle persone fragili. La nostra Associazione si impegna a essere un agente di cambiamento, promuovendo la comunicazione non violenta e un uso consapevole dei social e delle nuove tecnologie. Continueremo a lavorare instancabilmente per creare un ambiente in cui ogni individuo si senta accettato, rispettato e valorizzato. Siamo grati per il vostro sostegno continuo e vi invitiamo a unirvi a noi nel perseguimento di una società più inclusiva e consapevole. Insieme possiamo fare la differenza e costruire un futuro migliore per tutti.», spiega Roberto Cuccu, Presidente di In Bocca al Lupo odv.
Interviene anche Ezio Magnano, Presidente di Parent Project aps: «Siamo davvero molto orgogliosi di potere essere qui, in questa splendida cornice, anche quest’anno a confermare un altro grandissimo successo per la nostra associazione. Ringraziamo tutto le persone che con grande impegno ed entusiasmo hanno permesso la realizzazione di questa iniziativa. Il vostro impegno è fondamentale!
Poter parlare a così tante persone di tutte le attività di Parent Project, delle speranze e dei successi del nostro cammino, è una grandissima occasione.
I proventi di Boomshak verranno devoluti ad un progetto sul territorio dedicato alla fisioterapia, una componente essenziale della presa in carico dei nostri piccoli e giovani pazienti. Ancora grazie di cuore a In Bocca al Lupo, a Luca Bondino, agli ospiti e a tutti coloro che hanno partecipato da parte della nostra associazione.»
Il CHMP emette un parere su Translarna™ per la conversione in autorizzazione completa
Condividiamo con estremo rammarico una notizia preoccupante in merito all’accesso a Translarna per i pazienti Duchenne con mutazioni nonsenso diffusa oggi, 15 settembre, da PTC Therapeutics in un comunicato stampa. Gli esperti dell’EMA hanno dato parere negativo alla richiesta di conversione dell’autorizzazione condizionata di Translarna in autorizzazione piena e al rinnovo dell’autorizzazione condizionata esistente. L’azienda presenterà all’EMA una richiesta di riesame, con esito previsto nei primi mesi del prossimo anno. Questo vuol dire che Translarna continuerà ad essere disponibile per i pazienti con mutazioni nonsenso almeno fino al termine del processo di riesame.
La comunità Duchenne internazionale é unita nell'affrontare questa inattesa e preoccupante notizia. È chiaro che c'è una urgente necessità di rivalutare le modalità con cui vengono disegnati i trial clinici e come vengono valutati i risultati. Per le famiglie Duchenne avere un piú lento declino della funzionalità respiratoria e un prolungamento della deambulazione di 3 anni, è un risultato importantissimo. Lo stesso non sembra essere per le autorità regolatorie. Ci uniamo alla preoccupazione di tutte le famiglie dei ragazzi che attualmente stanno beneficiando degli effetti del farmaco.
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 15 settembre 2023 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere negativo sulla conversione dell'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio in autorizzazione completa di Translarna™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni nonsenso (nmDMD). Il parere negativo si applica anche al rinnovo dell'autorizzazione condizionata esistente. PTC intende presentare una richiesta di riesame secondo le linee guida dell'EMA. Translarna rimarrà sul mercato e disponibile per i pazienti affetti da nmDMD fino al completamento del processo di riesame. In base alle indicazioni procedurali del CHMP, il parere a seguito del processo di riesame dovrebbe arrivare nel gennaio 2024, con la ratifica del parere da parte della CE entro i 67 giorni successivi.
"Siamo sorpresi ed estremamente delusi dalla decisione del CHMP, dato il profilo di sicurezza ed efficacia ben consolidato e favorevole di Translarna", ha dichiarato Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. "Naturalmente, questa decisione è particolarmente devastante per le centinaia di ragazzi e giovani uomini in Europa affetti da DMD con mutazione nonsenso, per i quali non sono disponibili altre terapie approvate. Presenteremo una richiesta di riesame al CHMP per ribaltare questo parere, come abbiamo fatto in precedenza nella storia regolatoria di Translarna in Europa”.
Translarna ha ricevuto l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio in Europa nel 2014, sulla base dei risultati dello studio 007, e l'autorizzazione condizionata è stata rinnovata nel 2017. Nell'ambito del rinnovo dell'autorizzazione condizionata, PTC ha accettato l'obbligo specifico di condurre un terzo studio controllato con placebo, lo Studio 041. PTC ha condiviso i risultati dello studio 041, che ha ottenuto risultati statisticamente significativi su diversi endpoint chiave nella popolazione complessiva Intent-to-Treat di 359 ragazzi, anche se non ha raggiunto la significatività statistica nel sottogruppo di analisi primaria.
I dati dello studio 041, così come quelli dei due precedenti studi controllati con placebo - gli studi 007 e 020 - hanno costituito la base della revisione e della decisione del CHMP. Ulteriori prove di efficacia hanno incluso solide meta-analisi che hanno dimostrato un beneficio altamente significativo dal punto di vista statistico su diversi endpoint chiave della malattia che catturano diversi aspetti della DMD, tra cui il test della distanza del cammino di sei minuti (6MWD), la scala di valutazione North Star e i test di funzionalità a tempo. Inoltre, le analisi del registro STRIDE, che comprende 300 ragazzi con una durata media del trattamento di oltre 5,5 anni, che dimostrano che la terapia a lungo termine con Translarna ritarda di 3,5 anni la perdita della deambulazione, sono state incluse nel pacchetto di dati per confermare il beneficio significativo a lungo termine del trattamento. Inoltre, Translarna ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole, con oltre 3.000 pazienti trattati finora.
Nel riesame, PTC intende concentrarsi sulla chiara e coerente evidenza di beneficio registrata nella popolazione complessiva di 700 ragazzi inclusi in tutti gli studi (007, 020 e 041). Inoltre, PTC affronterà la decisione di designare un sottogruppo di analisi primaria diverso nello studio 041 rispetto al sottogruppo precedentemente dimostrato come più reattivo all'effetto del trattamento sulla 6MWD negli studi 007 e 020. PTC affronterà anche le preoccupazioni sollevate in merito alla solidità dei dati STRIDE nel sostenere il beneficio del trattamento a lungo termine.
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da PTC Therapeutics al seguente link
“La centralità della Salute cardiologica e pneumologica in Calabria”
Enel Cuore Onlus e Parent Project insieme per supportare i piccoli e giovani pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Non si ferma l’impegno di Parent Project nel supportare i pazienti e le famiglie che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, patologia rara che colpisce i muscoli e che provoca una progressiva degenerazione degli stessi.
A Marzo, con l’obiettivo di garantire gli stessi standard di presa in carico in tutte le regioni italiane, è stato avviato il progetto “La centralità della Salute cardiologica e pneumologica in Calabria” supportato da Enel Cuore Onlus, una realtà che da anni supporta concretamente progetti necessari a rispondere ai bisogni di chi vive in condizioni di fragilità e disuguaglianza sociale.
Grazie al progetto, che durerà 12 mesi, è stato attivato un servizio gratuito di visite specialistiche cardiologiche e respiratorie rivolto a bambini, giovani e adulti con DMD/BMD dai 6 anni in su, residenti in Calabria, da parte di medici del territorio affiancati da clinici esperti nella patologia, presso il Centro ACE - MEDICINA SOLIDALE di Reggio Calabria.
In base ai risultati emersi dal consulto, viene tracciato un piano d’intervento e follow up che le famiglie, con il supporto dei clinici coinvolti, condividono con il Centro Clinico di riferimento che segue il paziente.
Attraverso il progetto è possibile aggiornare e monitorare i dati relativi agli aspetti cardiologici e respiratori inseriti nella Emergency Card, una scheda che raccoglie informazioni sintetiche sulle più frequenti complicanze della patologia, di fondamentale importanza per i medici che si trovano a gestire i pazienti in condizione di urgenza/emergenza.
Per prenotare la visita è possibile contattare il Centro di Ascolto Duchenne della Basilicata (366 8416627 - cadbasilicata@parentproject.it). Il Calendario delle visite verrà stabilito di mese in mese, la prossima data utile è il 29/09.
Parent Project sa molto bene che la presa in carico del cuore e della respirazione fin dall'infanzia è un elemento importantissimo nella DMD e la BMD e sa quanto sia difficile riuscire a garantirla in alcuni territori. Il progetto “La centralità della Salute cardiologica e pneumologica in Calabria” è e sarà un ulteriore supporto per tutti questi pazienti, per le loro famiglie e per la formazione di punti di riferimento sul territorio per la gestione clinica della DMD/BMD.
Il 7 settembre si celebra la Giornata Mondiale di Sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne
Tema di questa edizione: le barriere e come abbatterle
Oggi 7 settembre, in tutto il mondo, si celebra la Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne (WDAD), patologia genetica rara neuromuscolare.
L' iniziativa è promossa a livello globale da World Duchenne Organization e coordinata in Italia da Parent Project aps.
Il tema dell'edizione di quest'anno è legato alle barriere: architettoniche, sociali, culturali. In molti paesi del mondo anche la diagnosi e l'accesso ad una presa in carico clinica sono grandi barriere. Barriere che la comunità Duchenne internazionale si impegna ad abbattere ogni giorno attraverso la cooperazione, la formazione e la sensibilizzazione.
Difatti, le barriere possono essere superate grazie all'aiuto. Questo è il file rouge che lega cinque storie raccontate nel documentario prodotto da World Duchenne Organization proprio per questa edizione della giornata mondiale. Il documentario "Duchenne: breaking barriers" è stato girato in Italia, Turchia e Messico. Contesti ed esperienze diverse unite dall'alto valore della cooperazione tra esseriumani.Tra le storie raccolte c’è quella dei “Belfortissimi in cammino”, un gruppo di ragazzi marchigiani che nel 2021 ha percorso il Cammino di Santiago insieme ad un amico con distrofia muscolare di Duchenne. Un esempio di come le barriere possano essere superate grazie all’amicizia e l’aiuto reciproco.
Buoni servizio per la regione Lazio
A partire dall'11 settembre, e fino ad esaurimento fondi, è possibile richiedere i buoni servizio finalizzati al pagamento dei servizi di assistenza per le persone non autosufficienti residenti nel territorio della Regione Lazio.
La domanda si presenta, esclusivamente online, accedendo alla piattaforma: http://buoniservizio.efamilysg.it, a partire da lunedì 11 settembre 2023 e fino a esaurimento fondi.
I Buoni servizio sono spendibili per accedere alle seguenti prestazioni:
- assistenza domiciliare, con l’esclusione di attività sanitaria, erogata da enti accreditati, ai sensi della D.G.R 223/2016;
- centri diurni socio assistenziali autorizzati ai sensi della D.G.R 1304/2004 e i servizi semiresidenziali autorizzati ai sensi della DGR 1305/2004 e accreditati ai sensi della DGR 124 del 24/03/2015 e ss.mm.ii.;
- assistente familiare, con la/il quale è stato sottoscritto un regolare contratto in applicazione del Contratto collettivo nazionale di lavoro sulla disciplina del rapporto di lavoro domestico, inquadrata/o in uno dei seguenti livelli previsti dal suddetto CCNL: C Super o D Super.
E' necessario presentare la dichiarazione Isee familiare del caregiver richiedente da far predisporre tramite CAF.
Le domande saranno accolte in ordine di arrivo, fino ad esaurimento fondi, quindi è necessario presentarle al più presto!
Via libera dell’EMA per la valutazione della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio per givinostat come trattamento per la DMD
Siamo felici di condividere un’ottima notizia diffusa oggi nel comunicato stampa emesso da Italfarmaco. L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha accettato di valutare la richiesta di autorizzazione alla immissione in commercio per givinostat come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) presentata dall’azienda. Dopo gli Stati Uniti, dove la valutazione della richiesta di autorizzazione è in fase di revisione dallo scorso giugno, inizia quindi anche in Europa l’iter di valutazione che impegnerà nei prossimi mesi gli esperti dell’EMA e che porterà al parere dell'Agenzia su una potenziale approvazione.
Fibrogen annuncia i risultati iniziali dello studio LELANTOS 2 con pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti
Sono purtroppo negativi i risultati dello studio clinico di fase 3 LELANTOS 2 che ha valutato pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti. I primi risultati del trial, descritti nel comunicato stampa diffuso il 29 agosto dall’azienda statunitense Fibrogen, indicano che lo studio non ha raggiunto l’obiettivo primario, ovvero dimostrare una differenza statisticamente significativa rispetto a inizio studio nel punteggio della valutazione North Star Ambulatory Assessment (NSAA) dopo 52 settimane di trattamento.
Pamrevlumab è un farmaco sperimentale sviluppato per contrastare la deposizione di tessuto fibroso nei muscoli. A giugno di quest’anno Fibrogen aveva diffuso i risultati negativi dello studio clinico che aveva valutato l’efficacia della molecola nei pazienti DMD non deambulanti, il trial LELANTOS 1, che come nel caso di questo studio aveva coinvolto alcuni centri anche in Italia.
In base a quanto riportato nel comunicato stampa, la valutazione iniziale dei risultati dei test inclusi tra gli obiettivi secondari di LELANTOS 2 indica inoltre un non raggiungimento anche degli obiettivi secondari del trial, mentre i dati sulla sicurezza, hanno indicato che il trattamento con pamrevlumab è risultato generalmente sicuro e ben tollerato.
Fibrogen sta ora valutando la totalità dei dati raccolti nel trial, tra i quali altre valutazioni condotte nello studio per stabilire i prossimi passi del programma. L’azienda prevede di comunicare tutti i risultati dello studio LELANTOS 2 in un prossimo evento medico.
A cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project
Il comunicato stampa è disponibile qui
Maggiori informazioni su pamrevlumab sono disponibili nella brochure trial clinici
PROGETTO TELERIABILITAZIONE: IL CALENDARIO DI SETTEMBRE
Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online. Tramite il progetto è possibile usufruire di consulti fisioterapici a distanza a supporto dei programmi riabilitativi prescritti, intesi come assistenza alla famiglia o al caregiver durante lo svolgimento degli esercizi domiciliari oppure come momento di confronto specifico per ogni famiglia, a seconda delle proprie esigenze.
E’ disponibile il calendario delle sedute di teleriabilitazione relativo al mese di Settembre 2023 (fasce orarie h 15-16 - h 16-17 - h 17-18):
- DMD 0-5 anni: Lunedì 4/09 - Mercoledì 6/09
- DMD 5-10 anni: Lunedì 11/09 - Mercoledì 13/09
- DMD 10-15 anni: Lunedì 18/09 - Mercoledì 20/09
- DMD >15 anni: Lunedì 25/09 - Mercoledì 27/09
Per partecipare ai teleconsulti sarà necessario iscriversi contattando Cristina Bella, fisioterapista Parent Project, via mail all’indirizzo c.bella@parentproject.it oppure tramite Whatsapp al numero 340 154 0979, specificando nome, cognome, età di vostro figlio, indirizzo mail per l’iscrizione su Zoom e numero di telefono su cui essere contattati.
Vi verranno forniti maggiori dettagli sullo svolgimento del progetto e il calendario specifico per la vostra fascia d’età per poter scegliere la data più comoda a voi tra quelle disponibili.
Per i pazienti del Piemonte, il servizio è offerto nell’ambito del progetto “La fisioterapia a 360 gradi: assistenza in presenza e in teleconsulenza per pazienti con DMD e BMD in Piemonte”, realizzato con il sostegno della Fondazione CRT.
Via libera dell’EMA per l’impiego di una misura di valutazione digitale nei trial clinici nella DMD
Condividiamo il comunicato stampa che l’azienda francese SYSNAV Healthcare ha pubblicato ieri, martedì 8 agosto 2023, annunciando il parere dell'EMA che riconosce per la prima volta la possibilità di utilizzare una innovativa misura di valutazione digitale chiamata SV95C (stride velocity 95th centile) come obiettivo primario in studi clinici su pazienti DMD deambulanti a partire dai 4 anni di età.
Come sappiamo la valutazione dell’efficacia di un potenziale nuovo trattamento si basa sulla somministrazione di scale di valutazione come quello del cammino dei 6 minuti o di altri test che misurano l’andamento della funzionalità muscolare dei partecipanti al trial nel corso dello studio. Pur essendo strumenti efficaci per seguire l’evoluzione della DMD negli anni, queste scale possono tuttavia risultare non del tutto adeguate se si tratta di evidenziare variazioni della funzionalità muscolare in un contesto eterogeneo di progressione della patologia come è quello della DMD e nell’arco di tempo limitato in cui si svolge uno studio clinico.
SV95C è una misura di valutazione digitale del picco di performance di deambulazione dei pazienti durante la normale vita quotidiana rilevato attraverso dispositivi indossabili che fornisce informazioni accurate e clinicamente significative sulle abilità funzionali real-word dei pazienti.
In base a quanto riportato nel comunicato stampa, SV95C ha mostrato di avere i requisiti per essere impiegata come obiettivo primario in alternativa al 6MWT a condizione che questa misura di valutazione sia supportata da risultati consistenti raccolti con le misure di efficacia definite negli obiettivi secondari. L’impiego di SV95C potrebbe quindi consentire di semplificare lo sviluppo dei farmaci, con la possibilità di abbreviare la durata delle sperimentazioni o di ridurre i requisiti di arruolamento.
“Si tratta di una notizia estremamente positiva e significativa per la comunità di pazienti e famiglie che convivono con la DMD in Europa” dichiara Ialina Vinci del Consiglio Direttivo di Parent Project che aggiunge “Si va verso misure più affidabili e meno pesanti per i nostri ragazzi, per verificare l'efficacia delle terapie in sperimentazione”
Come menzionato nel comunicato stampa questo traguardo è il frutto di una collaborazione che dura da 14 anni tra molti stakeholder della comunità DMD tra i quali sviluppatori tecnici , il mondo accademico, le industrie farmaceutiche, i caregiver e soprattutto i pazienti DMD e le loro famiglie. Il contributo di lunga durata del partner industriale Roche in particolare ha avuto un ruolo critico nella qualifica regolatoria di SV95C.
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps
Il comunicato stampa originale è disponibile a questo link
