Condividiamo il comunicato stampa che l’azienda francese SYSNAV Healthcare ha pubblicato ieri, martedì 8 agosto 2023, annunciando il parere dell’EMA che riconosce per la prima volta la possibilità di utilizzare una innovativa misura di valutazione digitale chiamata SV95C (stride velocity 95th centile) come obiettivo primario in studi clinici su pazienti DMD deambulanti a partire dai 4 anni di età.
Come sappiamo la valutazione dell’efficacia di un potenziale nuovo trattamento si basa sulla somministrazione di scale di valutazione come quello del cammino dei 6 minuti o di altri test che misurano l’andamento della funzionalità muscolare dei partecipanti al trial nel corso dello studio. Pur essendo strumenti efficaci per seguire l’evoluzione della DMD negli anni, queste scale possono tuttavia risultare non del tutto adeguate se si tratta di evidenziare variazioni della funzionalità muscolare in un contesto eterogeneo di progressione della patologia come è quello della DMD e nell’arco di tempo limitato in cui si svolge uno studio clinico.
SV95C è una misura di valutazione digitale del picco di performance di deambulazione dei pazienti durante la normale vita quotidiana rilevato attraverso dispositivi indossabili che fornisce informazioni accurate e clinicamente significative sulle abilità funzionali real-word dei pazienti.
In base a quanto riportato nel comunicato stampa, SV95C ha mostrato di avere i requisiti per essere impiegata come obiettivo primario in alternativa al 6MWT a condizione che questa misura di valutazione sia supportata da risultati consistenti raccolti con le misure di efficacia definite negli obiettivi secondari. L’impiego di SV95C potrebbe quindi consentire di semplificare lo sviluppo dei farmaci, con la possibilità di abbreviare la durata delle sperimentazioni o di ridurre i requisiti di arruolamento.
“Si tratta di una notizia estremamente positiva e significativa per la comunità di pazienti e famiglie che convivono con la DMD in Europa” dichiara Ialina Vinci del Consiglio Direttivo di Parent Project che aggiunge “Si va verso misure più affidabili e meno pesanti per i nostri ragazzi, per verificare l’efficacia delle terapie in sperimentazione”
Come menzionato nel comunicato stampa questo traguardo è il frutto di una collaborazione che dura da 14 anni tra molti stakeholder della comunità DMD tra i quali sviluppatori tecnici , il mondo accademico, le industrie farmaceutiche, i caregiver e soprattutto i pazienti DMD e le loro famiglie. Il contributo di lunga durata del partner industriale Roche in particolare ha avuto un ruolo critico nella qualifica regolatoria di SV95C.
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps
Il comunicato stampa originale è disponibile a questo link