COMUNICATO 29.04.08
La "Pedalata per la Vita" di Ospedaletto Euganeo festeggia dieci anni di impegno contro la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker.
Domenica 4 maggio appuntamento a Piazza Pertini con partenza alle ore 9,30.
Sarà un grande evento di sport e solidarietà quello organizzato il prossimo 4 maggio 2008 ad Ospedaletto Euganeo, provincia di Padova, in occasione della corsa ciclistica amatoriale "Pedalata per la vita" che festeggia dieci anni di impegno contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker al fianco dell'associazione di genitori Parent Project Onlus.
Una festa che il Gruppo Sportivo Tecnoimpianti e l'Assessorato allo Sport di Ospedaletto Euganeo, hanno organizzato per ringraziare le migliaia di persone, appassionati delle due ruote, dilettanti e famiglie, che da tanti anni partecipano alla gara non competitiva per essere al fianco di migliaia di bambini e ragazzi che sono affetti da questa 
malattia rara.
Il GS Tecnoimpianti, affiliato UDACE - CSAIN - CONI, da molti anni sostiene il lavoro di Parent Project organizzando incontri nelle scuole, manifestazioni sportive ed eventi, con l'obiettivo di coinvolgere e sensibilizzare l'opinione pubblica verso questa grave patologia, che in Italia coinvolge oltre 20.000 persone. In questi anni ha contribuito alla ricerca scientifica con oltre 13.000 euro.
Il ritrovo è alle ore 8,30 in Piazza Sandro Pertini, alle 9,30 è prevista la partenza di questa corsa che si snoderà, per circa 20 km, tra i comuni di Ospedaletto Euganeo, Carceri, Vighizzolo ed Este.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia. Attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare promuovendo e finanziando la ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito, con oltre 1.500.000 euro di investimenti, al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell'associazione è la formazione e il sostegno, per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne, finanziato dall'ISMA (Istituti Santa Maria in Aquiro di Roma), è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni del quale possono beneficiare, oltre alle famiglie, tutti gli specialisti interessati all'approfondimento. Il CAD ha aperto una sede regionale in Lombardia, grazie al contributo della Fondazione Peppino Vismara e nelle Marche grazie al finanziamento della Regione Marche.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project e del Centro Ascolto Duchenne è possibile riceverle telefonando al Numero Verde 800 - 943 333 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007
Banca Credito Cooperativo Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet
Tel. 06 66.18.28.11 - Fax 06 66.18.84.28
Email ufficiostampa@parentproject.org
DUCHENNE COMMUNITY
Si chiama “Duchenne Community” ed è il nuovo sito lanciato sul web, da marzo 2008, da UPPMD (Unione dei Parent Project per la Distrofia Muscolare).
Si tratta di un sito interattivo messo a disposizione dell’intera comunità Duchenne internazionale. L’obiettivo è quello di mettere in contatto le famiglie, le associazioni ed i professionisti provenienti da tutti gli angoli del mondo. Sul sito si possono trovare informazioni aggiornate sulla ricerca, su questioni cliniche e sanitarie, e sui diversi eventi organizzati nelle varie nazioni. Ma c’è di più, si può interagire attivamente mediante un blog: porre domande o rispondervi, raccontare le proprie esperienze, dare consigli…
Il sito è stato ideato con la filosofia “l’unione fa la forza” e con la consapevolezza che per andare più lontano bisogna condividere conoscenza ed esperienza. Il blog è sentito come un punto d’incontro, una piazza dove incontrarsi e discutere.
Per raggiungere questo obiettivo di accessibilità e condivisione da parte di tutti, la “Duchenne Community” è stata progettata per funzionare con una piattaforma multilingue. Su questo punto il sito è ancora in fase di “lavori in corso”. In futuro la “Duchenne Community” utilizzerà un servizio che rende possibile la traduzione automatica in diverse lingue di tutti i testi che verranno messi sul web.
Al momento la maggior parte delle informazioni disponibili sul sito sono in inglese ma è già possibile trovare alcuni testi in italiano, olandese e tedesco, forniti dalle varie associazioni nazionali.
Per accedere ed iscrivervi al sito andate su:www.duchenne-community.com
COMUNICATO 22.04.08
A Conche la 20° Edizione della Festa dell'Asparago all'insegna della solidarietà.
Dieci giornate di spettacoli e buona cucina senza dimenticare i più deboli, organizzate in occasione della Festa dell'Asparago dal Gruppo Culturale Ricreativo di Conche in collaborazione con i produttori della zona e con il Patrocinio del Comune di Codevigo.
Durante la tradizionale festa eno-gastronomica, infatti, è prevista un'intera giornata dedicata alla solidarietà per le persone diversamente abili e gli anziani; sarà possibile partecipare alla pesca di beneficenza o incontrare i volontari di Parent Project, l'associazione di genitori che combatte contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, che, grazie all'ospitalità della C.A.P.O. (Cooperativa Agricola Produttori Ortofrutticoli), saranno presenti per dare informazioni su questa grave malattia rara e raccogliere fondi per finanziare la ricerca di una cura per oltre 5000 persone, tra bambini e ragazzi.
Durante l'evento, che si svolge all'aperto nella piccola frazione di Codevigo (vicino a Chioggia) fino a domenica 4 maggio, sarà possibile gustare le specialità a base di Asparago di Conche, assistere alla serata dedicata al musical, danzare accompagnati dalle magnifiche orchestre che si esibiranno e, per gli appassionati della bicicletta, partecipare al 3° Gran Premio Asparago di Conche, gara del Campionato Veneto UISP.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia. Attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare promuovendo e finanziando la ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito, con oltre 1.500.000 euro di investimenti, al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell'associazione è la formazione e il sostegno, per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne, finanziato dall'ISMA (Istituti Santa Maria in Aquiro di Roma), è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni del quale possono beneficiare, oltre alle famiglie, tutti gli specialisti interessati all'approfondimento. Il CAD ha aperto una sede regionale in Lombardia, grazie al contributo della Fondazione Peppino Vismara e nelle Marche, grazie al finanziamento della Regione Marche.
Per contattare il delegato Regionale del Veneto, Mauro Facciolo, telefonare al 335 1362872
Maggiori informazioni, sulle attività di Parent Project e del Centro Ascolto Duchenne è possibile riceverle telefonando al Numero Verde 800 - 943 333 o visitando il sito internet www.parentproject.org
Per sostenere i progetti di Parent Project Onlus c/c postale 94255007
Banca Credito Cooperativo Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
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PTC124: PARTE IL TRIAL CLINICO DI FASE 2B
SOUTH PLAINFIELD, NJ – 23 Aprile 2008: La PTC Therapeutics Inc. (PTC) annuncia oggi ufficialmente l’avvio di un trial clinico internazionale di fase 2b per l’uso di PTC124 su pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker causata da mutazione “non senso”.
L’obiettivo primario della sperimentazione clinica è di valutare l’efficacia del farmaco sulla capacità di deambulazione.
Circa il 13% dei ragazzi colpiti da DMD/BMD hanno un codone di stop prematuro nel gene della Distrofina. Da alcuni anni la PTC Therapeutics, una società biofarmaceutica americana specializzata nella scoperta e nello sviluppo di piccole molecole farmacologiche che intervengono sui meccanismi molecolare post-trascrizionali, ha sviluppato un nuovo tipo di farmaco sperimentale che permette al macchinario cellulare di ignorare il segnale di stop e di continuare così la corretta lettura del gene. Si tratta del PTC124, un farmaco per uso orale già designato dall’FDA come “orphan drug” per il trattamento della Fibrosi Cistica e della DMD causate da mutazioni “non senso”.
Il trial clinico, con inizio previsto entro gennaio 2009, è di fase 2b, Multicentrico, e con un protocollo doppio cieco controllato con placebo. I pazienti selezionati, suddivisi in maniera casuale in 3 gruppi, riceveranno una delle 2 dosi previste di PTC124 o il placebo 3 volte al giorno per 48 settimane. I pazienti che possono rientrare nell’arruolamento per la sperimentazione devono possedere alcuni criteri fondamentali: essere maschi oltre i 5 anni di età, avere una mutazione di tipo “non senso” ed essere in grado di percorrere almeno 75 metri in 6 minuti (definito test 6MWD, Distanza Percorsa in 6 Minuti).
La PTC Therapeutics prevede di arruolare 165 pazienti, ripartiti in 35 centri di sperimentazione in tutto il mondo. Se, una volta finite le 48 settimane di sperimentazione, le valutazioni sull’effetto del PTC124 saranno positive, i partecipanti - inclusi quelli che hanno ricevuto il placebo – potranno essere arruolati per uno studio open-label estensivo di 1 anno durante il quale verrà somministrato il farmaco al dosaggio più efficace.
La valutazione dell’efficacia della sperimentazione sarà basata principalmente sul test 6MWD. Ulteriori valutazioni prenderanno in considerazione le attività svolte a casa, la funzionalità dei muscoli e del cuore, la forza muscolare, l’integrità muscolare, le capacità cognitive e la produzione di distrofina. Durante il trial clinico saranno inoltre monitorati i parametri di sicurezza, la compliance e i livelli di PTC124 nel sangue.
“Siamo molto contenti di poter annunciare l’inizio di questa fase 2b di sperimentazione clinica con il PTC124”, ha dichiarato Langdon Miller, Direttore Clinico alla PTC Therapeutics. “Siamo grati ai pazienti, alle famiglie e ai clinici che si sono impegnati nello sforzo di portare avanti questo tipo di studio. La progettazione della sperimentazione riflette la nostra collaborazione con i gruppi di pressione, i ricercatori dei centri specializzati in malattie neuromuscolari e con le agenzie regolative americane ed europee. Speriamo che il PTC124 possa presto divenire un farmaco per il trattamento di DMD/BMD causate da mutazione “non senso”, e che offra nuove possibilità per migliorare le opzioni terapeutiche in queste invalidanti e gravi patologie”.
Il PTC124:
Il PTC124 è un nuovo farmaco per uso orale in via di sperimentazione di fase 2 per il trattamento di malattie genetiche causate da mutazioni di tipo “non senso”.
Studi pre-clinici, effettuati su modelli animali, hanno dimostrato l’efficacia del PTC124 nel ripristinare la produzione di una proteina completa e funzionale. Con i trial clinici di fase 1 è stata dimostrata la non tossicità del PTC124 nell’uomo per le concentrazioni plasmatiche associate agli esiti positivi negli studi pre-clinici. Inoltre, le sperimentazioni cliniche di fase2a hanno confermato il principio di efficacia del PTC124 nel caso di mutazioni “non senso” in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne e da Fibrosi Cistica.
Il PTC124 è già designato dall’FDA come “orphan drug” per il trattamento della Fibrosi Cistica e della DMD causate da mutazioni “non senso”.
Lo sviluppo del PTC124 è stato reso possibile anche grazie ai fondi forniti dall’associazione Parent Project americana (PPMD).
Francesca Ceradini
COMUNICATO 17.04.08
A Roma un grande concerto del "Piccolo Coro Associazione Alessandro Longo" che torna ad esibirsi per raccogliere fondi contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Sabato 19 Aprile 2008 il Piccolo Coro Associazione Alessandro Longo terrà un concerto a favore di Parent Project, l’associazione di genitori che combatte contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, organizzato per ricordare Alessandro Bartoloni, il giovane corista scomparso un anno e mezzo fa. L’evento benefico, che prevede l’ingresso ad offerta libera, si terrà alle ore 18.00 al Teatro “Auditorium Caterina di S.Rosa “ in Via delle Sette Chiese 243 (zona Fosse Ardeatine – Piazza Navigatori) a Roma.
Il ricco programma del concerto, che sarà diretto dal Maestro Stefano Cucci e accompagnato dal pianista Teodosio Bevilacqua, prevede brani di Bach, Haendel, Mozart, Brahmn, Mendelsshon, Vaccai, P.F. Simms e alcuni pezzi spiritual che regaleranno al pubblico grandi emozioni.
Il Piccolo Coro Associazione Alessandro Longo, diretto dal maestro Stefano Cucci e coordinato da Anna Bellantoni, è composto da giovani e giovanissimi talenti che si esibiscono con repertori molto diversi e collaborano con altri importanti gruppi corali. Nel 2005, con il Nuovo Coro Lirico Sinfonico Romano, l'Orchestra Roma Sinfonietta e il Coro C. Casini dell'Università di Roma Tor Vergata, ha eseguito in prima mondiale l'Opera “Ça Ira” di Roger Waters.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia. Attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare promuovendo e finanziando la ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito, con oltre 1.500.000 euro di investimenti, al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno, per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne, finanziato dall’ISMA (Istituti Santa Maria in Aquiro di Roma), è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni del quale possono beneficiare, oltre alle famiglie, tutti gli specialisti interessati all’approfondimento. Il CAD ha aperto una sede regionale in Lombardia, grazie al contributo della Fondazione Peppino Vismara e nelle Marche, grazie al finanziamento della Regione Marche.
Maggiori informazioni, sulle attività di Parent Project e del Centro Ascolto Duchenne è possibile riceverle telefonando al Numero Verde 800 - 943 333 o visitando il sito internet www.parentproject.org
Per sostenere i progetti di Parent Project Onlus c/c postale 94255007 Banca Credito Cooperativo Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet
Tel. 06 66.18.28.11
Fax 06 66.18.84.28
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LA MOTO DI MARCO MELANDRI SU EBAY PER PARENT PROJECT
Dall’8 al 15 aprile, all’asta su eBay la carena della Yamaha YZR-M1 di Marco Melandri.
La moto, personalizzata con la fantasia reticolata tipica dell’Uomo Ragno, è stata utilizzata dal pilota durante il Gran Premio del Portogallo nel circuito dell’Estoril, proprio in occasione del lancio del film Spiderman 2, nel settembre 2004.
La carena della Yamaha YZR-M1 oggi all’asta è una delle parti rimaste integre in seguito alla caduta – al settimo giro – del pilota durante la gara.
A donarla a Parent Project per raccogliere fondi utili alla ricerca scientifica è stata Sony Pictures Releasing Italia, la casa di distribuzione del film sul supereroe.
"FATTI UN’OPINIONE"
Il 6 Aprile 2008 al Museo della Scienza di Milano, si terrà un evento dal titolo: Le tue cellule fanno la differenza? Capire meglio cosa sono le cellule staminali e conoscerne rischi e benefici. Un programma innovativo per comprendere meglio la scienza.
Fatti un’opinione è un programma del Museo della Scienza che coinvolge il pubblico in attività sperimentali e in un dibattito con esperti su temi scientifici di attualità e di interesse per la vita di ciascun individuo.
Le attività sperimentali, attraverso il coinvolgimento attivo dei partecipanti, sono finalizzate a creare il contesto di riferimento e favorire la riflessione e il confronto per il successivo dibattito.
La discussione si svolge in un ambito informale, per creare un linguaggio comune tra gli esperti e il pubblico favorendo una relazione di scambio reciproco.
Parent Project aderisce all’iniziativa che ha il merito di fare del museo un luogo di incontro e di scambio dove tutti possano trovare informazioni, portare il loro punto di vista e confrontarsi su temi scientifici e tecnologici al centro del dibattito contemporaneo. Al Museo gli esperti e i cittadini possono condividere conoscenze ed esperienze.
per saperne di più ->http://www.museoscienza.org/attivita/fatti_opinione/staminali/
