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Egdewise Therapeutics: inizia il reclutamento in uno studio di storia naturale per la distrofia muscolare di Becker

Lo scorso 14 aprile è stato annunciato l’inizio di uno studio osservazionale finanziato da Edgewise per pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD). Lo studio è stato progettato per comprendere la progressione della patologia dei pazienti con BMD valutata tramite test funzionali e misurazioni fatte attraverso la diagnostica per immagini. È uno studio multicentrico, globale, guidato dal consorzio GRASP (General Resolution and Assessments Solving Phenotypes) e dalla Virginia Commonwealth University (VCU), in collaborazione con ImagingDMD della Università della Florida (UF).

Lo studio dovrebbe reclutare circa 150 pazienti con distrofia muscolare di Becker e raccogliere i dati per un periodo di due anni, queste informazioni potrebbero fornire una comprensione più completa della patologia e aiutare a fare avanzare potenziali terapie future, come la molecola sperimentale EDG-5506 di Edgewise progettata per ridurre il danno muscolare nel trattamento della BMD. Questo studio osservazionale recluterà pazienti di età pari o superiore a 8 anni, in più centri negli Stati Uniti e in Europa. Come studio di storia naturale, non testerà alcun farmaco sperimentale, ma monitorerà i partecipanti nel tempo per esaminare il decorso della patologia.

"La gravità e la progressione dei sintomi comuni nella BMD, come la debolezza muscolare progressiva, variano da persona a persona e hanno rappresentato una sfida nella progettazione degli studi clinici", ha affermato Joanne Donovan, Chief Medical Officer di Edgewise Therapeutics. "Con questo studio, speriamo di migliorare nelle valutazioni della progressione della patologia mentre procediamo con il nostro candidato clinico principale, EDG-5506, negli studi clinici di fase 2 per adolescenti e adulti con BMD".

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con EDG-5506 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps .

Potete leggere il comunicato stampa originale al seguente link.

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PepGen annuncia l’avvio dello studio clinico di fase 1 con PGN-EDO51 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa diffuso il 6 aprile, l’azienda farmaceutica PepGen ha annunciato il trattamento del primo partecipante allo studio clinico con PGN-EDO51, il farmaco sperimentale per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 51. Si tratta di uno studio clinico di fase 1 con un singolo dosaggio crescente, che prevede la partecipazione di volontari sani per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento come obiettivo principale, prima di passare alla somministrazione nei pazienti

PGN-EDO51 è un farmaco sperimentale per lo skipping dell’esone 51, che sfrutta una piattaforma sviluppata dall’azienda che impiega una molecola in grado di favorirne l’ingresso nelle cellule.

Lo studio di fase 1 appena avviato si svolgerà interamente in Canada e includerà circa 40 volontari adulti maschi. Dopo la somministrazione di ogni dosaggio verrà effettuata una valutazione sulla sicurezza che stabilirà se proseguire con la somministrazione a un dosaggio più elevato. Oltre alla sicurezza e la tollerabilità, tra gli obiettivi secondari verranno valutati la farmacocinetica e lo skipping dell’esone 51 tramite una biopsia al braccio, che saranno importanti ai fini del successivo trial clinico nei pazienti. La company prevede di poter fornire i risultati di questo studio entro la fine di quest’anno e spera che i dati potranno consentire di iniziare uno studio nei pazienti Duchenne all’inizio del 2023.

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso da PepGen al seguente link

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Iniziata la sottomissione della richiesta di commercializzazione per Vamorolone negli USA

Santhera Pharmaceuticals e ReveraGen BioPharma annunciano nel Comunicato Stampa del 29 marzo l’avvio del processo di sottomissione della richiesta di approvazione per vamorolone alla FDA. La presentazione della richiesta di approvazione per vamorolone in Europa è prevista per il terzo trimestre di quest'anno.

E’ stato annunciato in un comunicato stampa l’avvio della sottomissione all’Agenzia regolatoria statunitense (FDA) della richiesta per un nuovo farmaco (tecnicamente New Drug Application – NDA) per vamorolone, come trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Il processo di presentazione della NDA, che prevede la consegna di tutta la documentazione che descrive la storia del farmaco, inclusi i dati clinici raccolti nelle valutazioni condotte nei trial, sarà ultimato entro il secondo trimestre di quest’anno e spetterà poi alla FDA decidere se accettare la richiesta e iniziare la revisione dei dati contenuti nella NDA attraverso i loro esperti. La risposta della FDA è attesa per agosto di quest’anno e, nel caso di esito positivo, bisognerà attendere almeno fino al primo trimestre del 2023 prima di sapere se vamorolone riceverà, o meno, l’approvazione per la commercializzazione negli USA.

Per quanto riguarda l’Europa, come riportato nel comunicato stampa, Santhera prevede di presentare la richiesta di approvazione alla commercializzazione (tecnicamente una Marketing Authorization Application – MAA) per vamorolone per la DMD all’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) nel terzo trimestre di quest’anno. Ipotizzando una tempistica per la revisione dei dati degli esperti EMA di circa un anno, una ipotetica decisione in merito all’approvazione  per vamorolone in Europa potrebbe arrivare nella seconda metà del 2023.  

Vamorolone è un farmaco sperimentale sviluppato con l’obiettivo di ottenere un potenziale sostituto dei glucocorticoidi con capacità anti infiammatoria paragonabile ma effetti collaterali minori. Il trattamento con il farmaco sperimentale ha fornito risultati positivi sia nell’analisi dei dati a lungo termine (30 mesi di somministrazione) dello studio clinico di fase 2a che nel più recente trial di fase 2b (VISION-DMD), di cui si è parlato anche durante la nostra ultima conferenza internazionale (https://www.parentproject.it/2022/03/11/i-report-della-conferenza-internazionale/).

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Il comunicato stampa è disponibile qui

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