Lo scorso 14 aprile è stato annunciato l’inizio di uno studio osservazionale finanziato da Edgewise per pazienti con distrofia muscolare di Becker (BMD). Lo studio è stato progettato per comprendere la progressione della patologia dei pazienti con BMD valutata tramite test funzionali e misurazioni fatte attraverso la diagnostica per immagini. È uno studio multicentrico, globale, guidato dal consorzio GRASP (General Resolution and Assessments Solving Phenotypes) e dalla Virginia Commonwealth University (VCU), in collaborazione con ImagingDMD della Università della Florida (UF).
Lo studio dovrebbe reclutare circa 150 pazienti con distrofia muscolare di Becker e raccogliere i dati per un periodo di due anni, queste informazioni potrebbero fornire una comprensione più completa della patologia e aiutare a fare avanzare potenziali terapie future, come la molecola sperimentale EDG-5506 di Edgewise progettata per ridurre il danno muscolare nel trattamento della BMD. Questo studio osservazionale recluterà pazienti di età pari o superiore a 8 anni, in più centri negli Stati Uniti e in Europa. Come studio di storia naturale, non testerà alcun farmaco sperimentale, ma monitorerà i partecipanti nel tempo per esaminare il decorso della patologia.
“La gravità e la progressione dei sintomi comuni nella BMD, come la debolezza muscolare progressiva, variano da persona a persona e hanno rappresentato una sfida nella progettazione degli studi clinici”, ha affermato Joanne Donovan, Chief Medical Officer di Edgewise Therapeutics. “Con questo studio, speriamo di migliorare nelle valutazioni della progressione della patologia mentre procediamo con il nostro candidato clinico principale, EDG-5506, negli studi clinici di fase 2 per adolescenti e adulti con BMD”.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con EDG-5506 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps .
Potete leggere il comunicato stampa originale al seguente link.