In un comunicato stampa diffuso il 6 aprile, l’azienda farmaceutica PepGen ha annunciato il trattamento del primo partecipante allo studio clinico con PGN-EDO51, il farmaco sperimentale per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 51. Si tratta di uno studio clinico di fase 1 con un singolo dosaggio crescente, che prevede la partecipazione di volontari sani per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento come obiettivo principale, prima di passare alla somministrazione nei pazienti

PGN-EDO51 è un farmaco sperimentale per lo skipping dell’esone 51, che sfrutta una piattaforma sviluppata dall’azienda che impiega una molecola in grado di favorirne l’ingresso nelle cellule.

Lo studio di fase 1 appena avviato si svolgerà interamente in Canada e includerà circa 40 volontari adulti maschi. Dopo la somministrazione di ogni dosaggio verrà effettuata una valutazione sulla sicurezza che stabilirà se proseguire con la somministrazione a un dosaggio più elevato. Oltre alla sicurezza e la tollerabilità, tra gli obiettivi secondari verranno valutati la farmacocinetica e lo skipping dell’esone 51 tramite una biopsia al braccio, che saranno importanti ai fini del successivo trial clinico nei pazienti. La company prevede di poter fornire i risultati di questo studio entro la fine di quest’anno e spera che i dati potranno consentire di iniziare uno studio nei pazienti Duchenne all’inizio del 2023.

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso da PepGen al seguente link