PUBBLICATI I RISULTATI DEL TRIAL CON PRO051
Sul numero del 23 marzo della rivista scientifica “New England Journal of Medicine” sono stati pubblicati i risultati del trial di fase1-2a per l'
Exon skipping dell'esone 51. La sperimentazione, sponsorizzata da Prosensa, è stata condotta per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e gli effetti sia molecolari che clinici della somministrazione sistemica dell’oligonucleotide antisenso (AON) PRO051.
PRO051 è stato somministrato mediante un'iniezione sottocutanea addominale a 12 pazienti DMD, di età compresa tra i 5 e i 13 anni, che presentano come mutazione genetica una Delezione di uno o più esoni che può essere compensata con lo skipping dell’esone 51. Il trial è stato condotto con un protocollo “dose-ranging”, che prevede l’utilizzo di dosi differenti della molecola in studio. Più precisamente, i pazienti sono stati divisi in 4 sottogruppi e sono stati trattati per 5 settimane di seguito con un’iniezione settimanale. Ogni sottogruppo è stato sottoposto ad una dose diversa di AON: 0,5 mg/Kg, 2 mg/Kg, 4 mg/Kg e 6 mg/Kg. Dopo un intervallo dai 6 ai 15 mesi dalla fine del trattamento tutti e 12 i pazienti hanno partecipato ad una fase di estensione del trial, della durata di 12 settimane, durante la quale hanno ricevuto la dose massima (6 mg/Kg) di PRO051.
Le analisi molecolari ed istologiche sono state eseguite su biopsie muscolari effettuate prima del trattamento e, successivamente, a 2 o 7 settimane dal giorno dell’ultima iniezione. I risultati mostrano che, tranne per il gruppo di pazienti in cui la dose di oligonucleotide ricevuta è molto bassa (0,5 mg/Kg), la somministrazione sottocutanea di PRO051 induce uno skipping specifico dell’esone 51. I ricercatori hanno osservato che dal 60% al 100% di fibre muscolari producono nuova Distrofina. Inoltre, la quantità di proteina prodotta è dosaggio dipendente ed arriva fino ad un picco massimo di 15,6% rispetto ai livelli normalmente presenti in un muscolo sano.
Dal punto di vista clinico i pazienti sono stati monitorati con misurazioni della forza muscolare, della funzionalità polmonare, o con test funzionali quali il six-minute walk test (6MWT). Dopo il primo trattamento della durata di 5 settimane nessun sottogruppo ha mostrato differenze rilevanti per quel che riguarda la forza muscolare, la funzionalità polmonare e gli esercizi funzionali. Un miglioramento sul 6MWT è stato invece riportato per tutti e 12 i pazienti dopo le 12 settimane di fase di estensione del trial con dosaggio massimo. Questo dato è incoraggiante, anche se al momento non è correlato ad un incremento della forza muscolare.
I dati farmacocinetici mostrano che PRO051 è rapidamente assorbito e distribuito nell'organismo e che i livelli dell'oligonucleotide nel plasma, e conseguentemente anche nei muscoli, aumentano gradualmente con la ripetizione delle somministrazioni. Questo risultato potrebbe spiegare i miglioramenti riportati nel 6MWT evidenziati solo dopo la fase di estensione del trial.
Infine un risultato importante è la non tossicità della terapia: il trattamento è stato ben tollerato da tutti i pazienti e nessuno ha abbandonato la sperimentazione. Non è stato infatti osservato nessun effetto collaterale rilevante ma solo alcune reazioni di lieve o moderata importanza, tra le più comuni l'infiammazione e l'indolenzimento nell'area dell'iniezione e un aumento dei livelli di proteine presenti nelle urine.
Questo studio apre le porte per l'avvio di un trial di fase 3 che sarà di tipo Multicentrico in doppio cieco (né il medico che somministra il farmaco né il paziente sanno se stanno prendendo il farmaco o un “placebo” - una sostanza priva di azioni farmacologiche), e avrà come primo obiettivo di ottimizzare l’efficacia.
Per scaricare la pubblicazione in pdf:
Systemic Administration of PRO051 in Duchenne’s Muscular Dystrophy
Goemans N.M. et al.
New England Journal of Medicine, March 23, 2011.
ASPETTI ENDOCRINOLOGICI NELLA DMD
Pubblicato, sulla rivista Neuromuscular Disorders, il report e le conclusioni del primo meeting internazionale dedicato agli aspetti endocrinologici della Distrofia Muscolare di Duchenne, svoltosi a Firenze e Calenzano.
Organizzato da Parent Project Onlus per la federazione internazionale United Parent Projects for Muscular Dystrophy (UPPMD) nell'ottobre 2009, l’evento ha visto per la prima volta riuniti intorno a un tavolo alcuni fra i massimi esperti a livello mondiale di endocrinologia pediatrica.
L’obiettivo era quello di definire, per la prima volta, i problemi endocrinologici legati alla patologia ed all’uso dei farmaci ad essa relativi. I lavori si sono soffermati su quattro aspetti in particolare: crescita, pubertà, peso e salute delle ossa.
I partecipanti al meeting, provenienti da Stati Uniti, Canada, Italia, Germania, Gran Bretagna, Olanda e Australia, hanno sottolineato comel'aumentata aspettativa di vita dei pazienti Duchenne in questi ultimi anni, ponga nuove sfide, mai considerate finora. Questa prima pubblicazione ufficiale è sicuramente un importante punto di partenza per avviare un dialogo e rafforzare la collaborazione interdisciplinare per arrivare a dare risposte scientificamente valide alle molte questioni aperte.
COMUNICATO 24.03.11
A Lamezia Terme, famiglie e specialisti riuniti per parlare di integrazione scolastica e sociale.
La partecipazione attiva della famiglia per garantire l'integrazione scolastica, è il tema dell'incontro organizzato dal Centro Ascolto Duchenne di Parent Project Onlus il prossimo il 29 marzo.
Obiettivo del Convegno, che avrà luogo presso l’Azienda Agrituristica "Masseria i Risi" Loc. Risi, Lamezia Terme - S. Eufemia (CZ) dalle ore 9.30 alle ore 16.30, è quello di analizzare il contesto scolastico e socio-sanitario e proporre nuovi interventi, secondo il principio fondamentale che la stretta collaborazione scuola-famiglia sia una condizione imprescindibile per il successo dell’integrazione scolastica e sociale.
L’incontro, organizzato dalla sede regionale del Centro Ascolto Duchenne, è parte integrante del Progetto “Scuola – Famiglie Duchenne in rete. Sperimentazione di un modello di intervento per l’integrazione scolastica dei minori con distrofia muscolare” finanziato con i fondi della Legge 383/2000 art. 12 / c. 3 del Ministero del Welfare, che Parent Project Onlus, ha sviluppato per offrire un’attività di consulenza gratuita nelle scuole di sei regioni italiane (Lombardia, Marche, Lazio, Puglia, Calabria e Sicilia). Grazie a questo lavoro, sarà possibile sviluppare alcune attività sperimentali che, attraverso le conoscenze specialistiche acquisite in questi anni, favoriranno un reale percorso di sostegno e accompagnamento nel processo d’integrazione. Al termine del Progetto, saranno prodotte le “Linee guida sull’integrazione scolastica per la Duchenne” che potranno essere un modello anche per altre disabilità.
Per informazioni e iscrizioni contattare il CAD Calabria, che ha sede in Via Madonna di Fatima, 1 a Reggio Calabria scrivendo a cadcalabria@parentproject.it o telefonando al numero 0965/817790
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e DMB) è una malattia genetica causata da un’alterazione del gene della Distrofinalocalizzato sul cromosoma X. Nell’età adulta, la degenerazione muscolare determina una grave compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Attualmente, non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha consentito di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Si stima che in Italia siano circa 5.000 le persone affette dalla patologia.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento della ricerca scientifica e riveste un ruolo fondamentale nello studio di interventi mirati a sostenere le persone affette dalla distrofia di Duchenne e Becker e le loro famiglie. Dal 2002 ha aperto il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che fornisce gratuitamente un servizio di consulenza e del quale possono beneficiare anche gli specialisti interessati all’approfondimento. Il CAD ha sede in Lombardia, Piemonte, Marche, Lazio, Puglia, Sardegna, Calabria e Sicilia.
Maggiori informazioni sul Progetto “Scuola – Famiglie Duchenne in rete” e sulle attività di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per contattare il Centro Ascolto Duchenne nazionale chiamare il numero verde gratuito 800 943 333
Per sostenere le attività con una donazione: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775 intestati a Parent Project Onlus
Ufficio stampa Parent Project Onlus
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COMUNICATO 23.03.11
Grande attesa per la maratona calcistica "10 ore di calcio per Alessandro Cannella" dedicata alla raccolta fondi contro la distrofia muscolare di Duchenne.
Si giocherà domenica 17 aprile, con inizio alle ore 14, l'evento calcistico organizzato dalla Polisportiva Quadraro Cinecittà di Roma e l'ULN Consalvo, a favore del Fondo Alessandro Cannella istituito presso Parent Project Onlus.
Per l’importante appuntamento, i campi di Via del Quadraro ospiteranno le squadre che saranno formate da tutti coloro che vogliono partecipare a questo grande appuntamento con la solidarietà. Al Torneo, infatti, possono iscriversi squadre di calcio, gruppi di persone, o singoli partecipanti che saranno inseriti nelle squadre composte da circa 15 giocatori che giocheranno per un’ora.
L’evento di sensibilizzazione e raccolta fondi, fortemente sostenuto dai dirigenti sportivi della Polisportiva Quadraro Cinecittà e dell'ULN Consalvo, è stato organizzato in collaborazione con i genitori del piccolo Alessandro, Ilaria e Massimo, che interverranno per presentare le attività del Fondo benefico nato per finanziare i progetti di ricerca dedicati alle mutazioni genetiche meno comuni.
Per partecipare al Torneo “10 ore di calcio per Alessandro Cannella”, che prevede un contributo di 5 euro a persona, si può telefonare alla Segreteria della Polisportiva Quadraro Cinecittà, allo 06 45420549 o alla segreteria dell’ULN Consalvo: 06.76960718. Per maggiori informazioni su Facebook è nato il gruppo 10 ore di calcio per Alessandro Cannella.
Maggiori informazioni sulle iniziative del Fondo Alessandro Cannella, si possono trovare sul sito www.aiutiamoalessandro.org Per contribuire con una donazione: C/C Bancario presso Banca Prossima, IBAN: IT88 I033 5901 6001 0000 0014 387 intestato a Parent Project Onlus - Fondo Alessandro Cannella.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere la grave forma di distrofia muscolare e lavora per finanziare la ricerca scientifica e realizzare programmi di formazione e sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Ufficio stampa Parent Project Onlus
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COMUNICATO 11.03.11
A Calenzano, una “Partita da… Vincere” dedicata a Parent Project Onlus e SICVO
La Nazionale Calcio TV e “i Toscanacci Insieme” si incontreranno sabato 26 marzo, alle ore 15, allo Stadio Comunale Paolo Magnolfi.
C’é grande attesa per l’incontro di “calcio” dove il sorriso potrà dare forza e sostegno all’iniziativa di solidarietà che vede coinvolte tutte le società sportive di qualsiasi grado e disciplina, tutte le strutture culturali, associazioni di volontariato e, comunque, sensibili a ciò che si andrà ad organizzare e realizzare. In questa speciale occasione, la Nazionale Calcio TV parteciperà per sostenere Parent Project Onlus che si occupa di Distrofia Muscolare Duchenne/Becker e l’Ass. SICVO (Sindrome del Vomito Ciclico). A loro, infatti, sarà devoluto l’intero incasso dell’evento. La squadra avversaria, “i Toscanacci Insieme”, sarà composta dalle massime autorità locali, da rappresentanti di aziende promotrici e da amici illustri dello spettacolo Toscano.
Sarà sicuramente una giornata importante dove, tutti coloro che parteciperanno saranno protagonisti di un gesto che unirà il sorriso alla solidarietà per non dimenticare che, insieme, c’è la volontà di sconfiggere la sofferenza di bimbi e genitori giocando una “Partita da… Vincere”!!!
A Calenzano, Parent Project Onlus ha aperto una sede del Centro Ascolto Duchenne (CAD) dove le famiglie e gli specialisti, possono rivolgersi per trovare un servizio gratuito di consulenza in ambito socio-sanitario e un luogo dove incontrarsi. Grazie al lavoro della responsabile del CAD, Serena Giacomelli l’associazione realizzerà nella regione azioni di sensibilizzazione, informazione ed eventi per la raccolta fondi in favore della ricerca. L’obiettivo è quello di realizzare una presenza capillare sul territorio, indispensabile per affrontare le numerose tematiche legate a una malattia rara e complessa quale la distrofia muscolare di Duchenne. Il progetto del CAD della Toscana, ha preso avvio a seguito di un evento, in favore di Parent Project onlus, organizzato nel 2009 dalla BB spa, un'azienda, con sede a Calenzano (FI), che produce accessori moda di alta qualità per i più importanti marchi del mondo.
Parent Project onlus, è un progetto di genitori nato in Italia nel 1996 per sconfiggere la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker, una malattia genetica rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Obiettivi primari dell’associazione sono il finanziamento diretto della ricerca scientifica e la formazione dedicata alle famiglie coinvolte dalla malattia e a tutta la Comunità Duchenne che realizza attraverso il CAD.
Per informazioni sulle attività di Parent Project onlus in Toscana si può contattare il Delegato Regionale, Cinzia Fantozzi, al numero 0586.898544. Per accedere ai servizi proposti dal CAD Toscana, che ha sede in Via Giotto 5, si può contattare la responsabile, Serena Giacomelli, al numero 0550129054 o all’indirizzo cadtoscana@parentproject.it
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it Per informazioni sul Registro Pazienti DMD/DMB www.registrodmd.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
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IN LIBRERIA: "LE CELLULE DELLA SPERANZA"
Presentazione a Roma, l'11 marzo per il libro Le cellule della speranza - Verità e bugie: cosa si può curare davvero con le staminali di G. Ferraris e I. Molinari, ed. Sperling & Kupfer.
Alla Feltrinelli di via E. Orlando alle 18 ne discuteranno con gli autori Filippo Buccella, presidente Parent Project, Carolina Sciomer, presidente Adisco e Riccardo Olgiati, ex paziente Beike.
Il volume nasce da un’inchiesta giornalistica, vincitrice del primo premio al concorso europeo «EU Health Prize for Journalists 2010», realizzata per «Panorama» dai due autori Gianluca Ferraris e Ilaria Molinari.
Le cellule staminali rappresentano il futuro della medicina. Ma come distinguere le possibilità concrete dalle illusioni? Qual è il vero potenziale di guarigione? Questo libro scava tra le falsità di chi promette salute grazie all’uso delle staminali e invece inganna. Racconta le storie di chi si è affidato a venditori di speranze. E dà voce a medici e ricercatori per far emergere la verità.
COMUNICATO 03.03.11
Distrofia muscolare di Duchenne/Becker: ricerca italiana individua tre nuovi marker.
Una semplice analisi del sangue per valutare la gravità della patologia e l’efficacia degli approcci terapeutici in fase di sperimentazione sull’uomo. Questo suggeriscono i dati dello studio, condotto dal team di Irene Bozzoni, del Dipartimento di Biologia e Biotecnologie dell’Università Sapienza di Roma.
Tre microRNA, miR-1, miR-133 e miR-206, potrebbero rivelarsi importanti strumenti diagnostici per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker e, soprattutto, per la valutazione dei risultati delle sperimentazioni cliniche sull’uomo.
Nel momento in cui diversi approcci terapeutici contro la DMD sono entrati o stanno entrando nella fase di sperimentazione sull’uomo, ancora non esiste uno strumento completamente oggettivo, e soprattutto standardizzato, per valutarne l’efficacia. Lo studio, “miRNAs as serum biomarkers for DMD”, pubblicato su EMBO Molecular Medicine, e finanziato da Parent Project Onlus e Telethon, potrebbe avere individuato questo strumento.
Il team della Sapienza, ha comparato i campioni di sangue di soggetti sani con quelli di individui affetti da distrofia muscolare di Duchenne o da distrofia muscolare di Becker, selezionati attraverso il Registro Nazionale Pazienti DMD/BMD e attraverso la collaborazione con il Prof Bertini dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma. Si è potuto così osservare che specifici microRNA muscolari vengono rilasciati nel sangue dei pazienti in conseguenza del danneggiamento delle fibre muscolari, e che il livello di questi microRNA è proporzionale alla gravità della patologia. Gli stessi microRNA sono abbondanti anche nel sangue di topi mdx, mentre tornano a livelli normali in animali trattati con Exon skipping, un approccio terapeutico attualmente in fase di sperimentazione che è già potenzialmente in grado di ripristinare parzialmente la sintesi della Distrofina.
Questo significa che una semplice analisi del sangue, per rilevare presenza e quantità di questi microRNA, potrebbe valutare oggettivamente l’efficacia di un approccio terapeutico, a differenza del Six Minute Walking Test (6MWT), ossia della misurazione della distanza percorsa dal paziente in sei minuti, che pur essendo oggi una misura convalidata è estremamente soggettiva.
Per approfondimenti http://onlinelibrary.wiley.com/journal/10.1002/(ISSN)1757-4684/accepted
I pazienti che hanno partecipato a questo studio sono stati selezionati, previo consenso, sia con la collaborazione con il Prof Bertini dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma che attraverso il Registro Italiano Pazienti DMD/BMD. Realizzato da Parent project onlus, si tratta del primo registro genetico nazionale di questo tipo: gestito da pazienti, è un vero e proprio database genetico propedeutico alla realizzazione di sperimentazioni cliniche. Il Registro e' concepito come uno strumento che tuteli i pazienti e che aiuti la comunità scientifica a trovare una cura. Il Registro Italiano Pazienti DMD/DMB rientra nel network TREAT-NMD (Ricerca translazionale in Europa - Valutazione e Trattamento delle Malattie Neuromuscolari), un network di eccellenza - finanziato dalla Commissione Europea - che ha come obiettivo il coordinamento e l’armonizzazione della ricerca nel campo delle malattie neuromuscolari, sia ricerca di base che sviluppo di nuove terapie.
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Causata da un’alterazione del gene della distrofina localizzato sul cromosoma X comporta una progressiva la degenerazione muscolare fino alla compromissione del muscolo cardiaco, del diaframma e dei muscoli intercostali fino a rendere necessaria l'assistenza respiratoria. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una équipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
La distrofia di Becker ne è una variante meno aggressiva, il cui decorso, però, varia da paziente a paziente.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori fondata nel 1996, è impegnata nel finanziamento diretto della ricerca scientifica e in programmi di formazione e sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia e per tutta la Comunità Duchenne. Per questo, dal 2002, è attivo il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che elabora progetti d’informazione/formazione dedicati ai familiari e a tutti gli specialisti interessati ad un approfondimento. Maggiori informazioni sul sito internet www.parentproject.it
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet – 349 5737747 - ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello – f.bottello@parentproject.it
Tel. 06 66182811
TRE NUOVI MARCATORI PER LA DUCHENNE
Sono tre i microRNA (miR-1, miR-133 e miR-206) individuati dal team i Irene Bozzoni, del Dipartimento di Biologia e Biotecnologie dell’Università Sapienza di Roma, che potrebbero rivelarsi importanti strumenti diagnostici per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker e, soprattutto, per la valutazione dei risultati delle sperimentazioni cliniche sull’uomo.
Un risultato importante, considerando che, nel momento in cui diversi approcci terapeutici contro la DMD sono entrati o stanno entrando nella fase di sperimentazione clinica, ancora non esiste uno strumento completamente oggettivo, e soprattutto standardizzato, per valutarne l’efficacia. Lo studio, “miRNAs as serum biomarkers for DMD”, pubblicato su EMBO Molecular Medicine e finanziato da Parent Project Onlus e Telethon, potrebbe avere individuato questo strumento.
Il team della Sapienza, ha comparato i campioni di sangue di soggetti sani con quelli di individui affetti da distrofia muscolare di Duchenne o da distrofia muscolare di Becker. Si è potuto così osservare che specifici microRNA muscolari vengono rilasciati nel sangue dei pazienti in conseguenza del danneggiamento delle fibre muscolari, e che il livello di questi microRNA è proporzionale alla gravità della patologia. Gli stessi microRNA sono abbondanti anche nel sangue di topi mdx, mentre tornano a livelli normali in animali trattati con Exon skipping, un approccio terapeutico attualmente in fase di sperimentazione che è già potenzialmente in grado di ripristinare parzialmente la sintesi della Distrofina.
Questo significa che una semplice analisi del sangue, per rilevare presenza e quantità di questi microRNA, potrebbe valutare oggettivamente l’efficacia di un approccio terapeutico, a differenza del Six Minute Walking Test (6MWT), ossia della misurazione della distanza percorsa dal paziente in sei minuti, che pur essendo oggi una misura convalidata è estremamente soggettiva.
I pazienti che hanno partecipato a questo studio sono stati selezionati, previo consenso, sia con la collaborazione con il Prof Bertini dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma che attraverso il Registro Italiano Pazienti DMD/BMD. Realizzato da Parent project onlus, si tratta del primo registro genetico nazionale di questo tipo: gestito da pazienti, è un vero e proprio database genetico propedeutico alla realizzazione di sperimentazioni cliniche. Il Registro e' concepito come uno strumento che tuteli i pazienti e che aiuti la comunità scientifica a trovare una cura.
Per saperne di più: COMUNICATO 03.03.11
COMUNICATO 24.02.11
Torna “Rock x la Ricerca”: band romane sul palco contro la distrofia di Duchenne
Appuntamento all’Alpheus di Roma domenica 6 marzo. “Rock per la ricerca” è il titolo dello straordinario evento musicale organizzato dalla Parent Project Band in collaborazione con Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che combatte contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, per raccogliere fondi in favore la ricerca scientifica.
Ad alternarsi sul palco dell’Alpheus, in Via del Commercio 36, a partire dalle ore 21 (con ingresso ad offerta libera), in un’unica imperdibile serata, saranno gruppi che animano da tempo la scena musicale romana, a partire dai veterani Più Bestial che Blues, continuando con Anonima Armonisti, Desperate Blues Girls, il Paolo Pesciarelli All Stars Sextet e Le Olive Greche.
In una serata che mescolerà rock ritmato e stimolante, sonorità blues e standard jazz, i musicisti si misureranno con capolavori di artisti del calibro di Elvis Presley, di Janis Joplin, Prince, Gary Moore, Jimi Hendrix, del “padre del blues di Chicago” Muddy Waters passando per i Beatles e i Rolling Stones.
La Parent Project Band si forma nel 1989 grazie all’iniziativa ed alla passione comune per la musica di tre amici. Da allora, attraverso esibizioni, produzioni musicali e organizzazioni di serate si è dedicata senza sosta ad affiancare Parent Project Onlus nella sua battaglia contro la Distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Per informazioni sull’evento musicale scrivere a m.gallo@parentproject.it, o visitare il sito www.parentproject.it
Parent Project Onlus è un’Organizzazione - diffusa in tutto il mondo e fondata in Italia nel 1996 da famiglie che hanno bambini affetti da Distrofia Muscolare Duchenne e Becker - che lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e insieme garantire e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita della Comunità Duchenne. In Italia sono oltre 5.000 le persone affette dalla Distrofia di Duchenne e Becker, una malattia genetica che colpisce 1 su 3500 bambini maschi e per cui non esiste ancora una cura specifica. Più di 20.000 le persone coinvolte direttamente nell’assistenza quotidiana necessaria per garantire loro la stessa sopravvivenza.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker (DMD e BMD) è una malattia genetica degenerativa legata al cromosoma X, la forma più grave tra le distrofie muscolari, la più diffusa nei bambini perché si manifesta già intorno ai 2 - 3 anni di vita ed è dovuta dall’assenza di una proteina detta Distrofina. La conseguenza clinica è una progressiva perdita di forza muscolare con conseguente progressiva perdita delle abilità motorie. Questa patologia rara colpisce 1 su 3.500 bambini maschi nati vivi con un rischio statistico del 50% e viene trasmessa da donne sane portatrici del gene affetto. Attualmente esiste un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che permette di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Per sostenere le attività di Parent Project Onlus con una donazione: C/C postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet – ufficiostampa@parentproject.it
Francesca Bottello – f.bottello@parentproject.it
Rec. tel 06 66182811
