EDGEWISE THERAPEUTICS ANNUNCIA I RISULTATI POSITIVI A 12 MESI DELLO STUDIO ARCH NEGLI ADULTI CON DISTROFIA MUSCOLARE DI BECKER
In un comunicato stampa diffuso il 26 giugno, l’azienda americana Edgewise Therapeutics ha annunciato i risultati positivi a dodici mesi dello studio ARCH, uno studio in aperto di fase 1 con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD), attualmente in corso in un unico sito negli Stati Uniti. EDG-5506 è una molecola, a somministrazione orale, progettata per fermare la rottura delle fibre muscolari scheletriche, segno distintivo della patologia in corso, limitando la risposta infiammatoria e fibrotica e promuovendo l’integrità muscolare e la funzionalità fisica.
Lo studio ARCH sta valutando dosi orali crescenti di EDG-5506 somministrate giornalmente per 24 mesi in 12 adulti con BMD. I dati al termine dei 12 mesi indicano che il trattamento con EDG-5506 è stato ben tollerato da tutti i partecipanti, senza interruzioni o riduzioni della dose dovute a eventi avversi.
Coerentemente con le osservazioni precedenti, il trattamento con EDG-5506 ha portato a riduzioni significative dei principali biomarcatori del danno muscolare. In particolare, la creatina chinasi (CK) e la troponina I (TNNI2) si sono ridotti in media rispettivamente del 37% e del 79% rispetto al basale, alla visita dopo 12 mesi. Inoltre, dopo 12 mesi di somministrazione di EDG-5506, i punteggi della North Star Ambulatory Assessment (NSAA) hanno continuato ad avere un trend positivo.
I risultati positivi dello studio ARCH supportano l'ipotesi che la riduzione del danno muscolare indotto dalla contrazione muscolare, associata alla somministrazione di EDG-5506, abbia il potenziale di preservare e migliorare la funzionalità muscolare, prevenendo la progressione della patologia. I dati provenienti da questo studio hanno permesso inoltre di identificare dei fattori chiave, come il dosaggio ottimale di EDG-5506, per la pianificazione di uno studio potenzialmente registrativo per una futura richiesta di commercializzazione della molecola.
Oltre allo studio clinico ARCH tuttora in corso, EDG 5506 è attualmente in valutazione nei pazienti BMD anche nel trial di fase 2 CANYON in svolgimento negli Stati Uniti, nel Regno Unito e in Olanda.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere la notizia originale a questo link
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con EDG-5506 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps
PROGETTO TELERIABILITAZIONE: IL CALENDARIO DI LUGLIO
Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online. Tramite il progetto è possibile usufruire di consulti fisioterapici a distanza a supporto dei programmi riabilitativi prescritti, intesi come assistenza alla famiglia o al caregiver durante lo svolgimento degli esercizi domiciliari oppure come momento di confronto specifico per ogni famiglia, a seconda delle proprie esigenze.
E’ disponibile il calendario delle sedute di teleriabilitazione relativo al mese di luglio 2023 (fasce orarie h 15-16/h 16-17/h 17-18):
– DMD 0-10 anni: Lunedì 3/07 - Mercoledì 5/07
– DMD 11-15 anni e >15 anni : Lunedì 17/07 - Lunedì 24/07 - Mercoledì 26/07
Per partecipare ai teleconsulti sarà necessario iscriversi contattando Cristina Bella, fisioterapista Parent Project, via mail all’indirizzo c.bella@parentproject.it oppure tramite Whatsapp al numero 340 154 0979, specificando nome, cognome, età di vostro figlio, indirizzo mail per l’iscrizione su Zoom e numero di telefono su cui essere contattati.
Vi verranno forniti maggiori dettagli sullo svolgimento del progetto e il calendario specifico per la vostra fascia d’età per poter scegliere la data più comoda a voi tra quelle disponibili.
Per i pazienti del Piemonte, il servizio è offerto nell’ambito del progetto “La fisioterapia a 360 gradi: assistenza in presenza e in teleconsulenza per pazienti con DMD e BMD in Piemonte”, realizzato con il sostegno della Fondazione CRT.
Approvata dalla FDA la terapia genica di Sarepta
Con grande piacere riceviamo e condividiamo con la nostra comunità una lettera di Roche indirizzata alla nostra associazione sull’importante notizia diffusa ieri, in tarda serata, da Sarepta Therapeutics sull’esito positivo della sua richiesta di approvazione accelerata per la terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 o delandistrogene moxeparvovec.
Come precedentemente ipotizzato, l’Agenzia Statunitense per i Medicinali, FDA, si è espressa a favore di un’approvazione di delandistrogene moxeparvovec per il trattamento dei pazienti Duchenne deambulanti di età compresa tra 4 e 5 anni e ha invece rimandato alla eventuale valutazione dei risultati dello studio EMBARK di fase 3 in corso la decisione di un eventuale ampliamento dell’indicazione.
Ricordiamo che l’approvazione della FDA implica la possibilità di accedere al trattamento di terapia genica con delandistrogene moxeparvovec per i pazienti DMD tra 4 e 5 anni solo negli Stati Uniti.
Per quanto riguarda l’Europa, spetterà a Roche, responsabile per delandistrogene moxeparvovec al di fuori degli Stati Uniti, presentare la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per il trattamento dei pazienti DMD all’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Come specificato nella lettera e su indicazione di EMA, la presentazione di tale richiesta è subordinata alla disponibilità dei risultati, auspicabilmente favorevoli, dello studio di fase 3 EMBARK attualmente in corso anche in Italia, previsti per la fine di quest’anno. Considerando questo vincolo ma soprattutto il tempo necessario a preparare e sottomettere il dossier di richiesta e quello per una sua eventuale revisione da parte di EMA, è verosimile immaginare che servirà ancora del tempo per un potenziale accesso a delandistrogene moxeparvovec per i pazienti DMD in Europa.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
22 giugno 2023
Cara Parent Project aps,
facendo seguito alla vostra richiesta di regolari aggiornamenti, è con grande piacere che condividiamo la notizia che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato delandistrogene moxeparvovec-rokl (anche noto come SRP-9001) per il trattamento dei bambini deambulanti (coloro che sono in grado di camminare senza aiuto) dai 4 ai 5 anni di età con distrofia muscolare di Ducheenne (DMD) e mutazione confermata nel gene DMD.
Delandistrogene moxeparvovec-rokl è controindicato nei pazienti con qualsiasi delezione negli esoni 8 e/o 9 nel gene della DMD. Negli USA, delandistrogene moxeparvovec-rokl, sarà commercializzato come ElevidysTM (Ah- LEV- ah-dis) ed è la prima terapia genica approvata per la Duchenne.
La Duchenne è caratterizzata da mutazioni nel gene della distrofina che determinano un’assenza della proteina distrofina. In assenza di distrofina, che è necessaria per rafforzare e proteggere il muscolo, i muscoli diventano deboli e danneggiati. Delandistrogene moxeparvovec affronta la causa genetica all’origine della patologia trasferendo un gene che codifica per una forma funzionale più corta della proteina distrofina alle cellule muscolari chiamata micro-distrofina Elevidys. Delandistrogene moxeparvovec è somministrata come una singola infusione intravena (IV). Roche sta sviluppando delandistrogene moxeparvovec in collaborazione con Sarepta Therapeutics ed è responsabile di portare questo trattamento ai pazienti nel resto del mondo (escludendo gli USA).
La richiesta di licenza per prodotti biologici (BLA – Biologics License Application) presentata alla FDA ha incluso i dati sulla sicurezza ed efficacia provenienti da tre studi di fase 1 e fase 2 con delandistrogene moxeparvovec: lo studio 101 (NCT03375164), lo studio 102 (NCT03769116), lo studio 103 (anche noto come ENDEAVOR, NCT04626674) e un’analisi integrata su questi tre studi che ha confrontato i risultati funzionali a un controllo esterno ponderato sul propensity-score. Delandistrogene moxeparvovec è stata approvata con il percorso di Approvazione Accelerata della FDA.
Per essere qualificati per questo percorso di approvazione deve essere completato un trial di conferma per verificare i risultati degli studi presentati per la BLA. Lo studio di fase 3 globale EMBARK (NCT05096221), con reclutamento pienamente concluso, servirà come studio di conferma per delandistrogene moxeparvovec-rokl. Questo vuol dire che, se lo studio raggiungerà i suoi obiettivi, la FDA valuterà la conversione in un’approvazione tradizionale e i risultati forniranno informazioni per le decisioni di avanzamento in merito al potenziale per un ampliamento dell’indicazione. Sarepta lavorerà più rapidamente possibile per condividere i dati di EMBARK con la FDA. I risultati principali sono attesi per la fine di quest’anno.
In seguito a questo annuncio siamo pienamente consapevoli che molte famiglie, caregiver e persone che vivono con la Duchenne cercheranno di capire se e quando è probabile che questo farmaco possa ricevere l’approvazione nel loro Paese.
Sappiamo che il tempo è muscolo e il tempo ha un valore incredibile per ogni famiglia colpita dalla Duchenne. Per Roche il nostro obiettivo irremovibile rimane lavorare con urgenza alla presentazione delle richieste di autorizzazione con le autorità sanitarie nel modo per garantire che delandistrogene moxeparvovec diventi disponibile per i bambini eleggibili più rapidamente possibile. A seguire una panoramica dei nostri piani sulle richieste di autorizzazione, basata sulle informazioni più recenti al momento disponibili. (Si prega di notare che lo status delle nostre richieste potrebbe cambiare in funzione delle disposizioni delle autorità sanitarie).
Nei Paesi che accettano richieste basate su risultati di fase 1 e fase 2 per delandistrogene moxeparvovec, ci stiamo già impegnando con le autorità sanitarie e pianificando di presentare le richieste il prima possibile. Questi Paesi includono: Bahrain, Brasile, Israele, Kuwait, Oman, Qatar, Arabia Saudita, Singapore ed Emirati Arabi.
l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha indicato che l’inclusione dei risultati provenienti dallo studio clinico di fase 3 EMBARK con delandistrogene moxeparvovec è essenziale per la loro valutazione. Se i risultati di EMBARK sono favorevoli, prevediamo di presentare una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione all’EMA e ad altre autorità sanitarie il prima possibile.
L’approvazione della FDA è il primo di quelli che speriamo siano molti altri aggiornamenti incoraggianti per la comunità Duchenne durante la prosecuzione del percorso di delandistrogene moxeparvovec per raggiungere coloro che ne hanno bisogno. La nostra sincera gratitudine e il nostro apprezzamento vanno alle famiglie che stanno partecipando agli studi sulla Duchenne e all’instancabile impegno dei gruppi di pazienti, dei centri clinici e del loro staff - risultati come questi che vanno a beneficio dell’intera comunità non sarebbero stati possibili senza di voi. Siamo onorati di essere parte di questa comunità resiliente.
Sentitamente,
Enrico Mazza a nome del Team patologie rare di Roche
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
La versione originale della lettera di Roche è disponibile qui
PROROGA SCADENZA BANDO PER LA RICERCA PARENT PROJECT APS
È stato prorogato all' 8 settembre 2023 il termine per l'invio delle domande di partecipazione al bando di concorso per finanziare la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Tutti i dettagli restano invariati rispetto alla pubblicazione del bando ed è possibile trovare le informazioni allo stesso link (https://www.parentproject.it/2023/05/02/parent-project-finanzia-la-ricerca-2/)
Per ulteriori informazioni si prega di contattare l’Ufficio Scientifico al seguente indirizzo email: scienza@parentproject.it e al seguente numero di telefono: 342 3289199.
Un caro saluto a tutti e a presto!
L’Ufficio Scientifico
NS Pharma riceve dalla FDA l’autorizzazione per l’avvio di un trial con la sua molecola di skipping dell’esone 50
In un comunicato stampa diffuso il 15 giugno, l’azienda farmaceutica NS Pharma annuncia di aver ricevuto il via libera dalla FDA per avviare uno studio clinico di fase 1/2 con la molecola sperimentale NS-050/NCNP-03. Si tratta di un farmaco in grado di promuovere il salto dell’esone 50 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni trattabili con questo approccio.
L’azienda prevede di avviare il reclutamento per lo studio clinico negli Stati Uniti durante la seconda metà del 2023. Ulteriori dettagli saranno disponibili al momento dell’avvio del reclutamento dei pazienti.
La notizia arriva a pochi mesi di distanza dall’autorizzazione ricevuta per la molecola di exon skipping dell’esone 44, NS-089/NCNP-02, il cui studio sperimentale di fase 1/2 è attualmente in corso in Giappone.
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da NS-Pharma al seguente link.
Risultati dello studio clinico con pamrevlumab nei pazienti DMD non deambulanti
Nel comunicato stampa diffuso il 7 giugno, l’azienda statunitense Fibrogen ha diffuso i risultati principali dello studio clinico di fase 3 LELANTOS-1 con pamrevlumab nei pazienti DMD non deambulanti. Il trial, in corso anche in Italia, non ha purtroppo raggiunto l’obiettivo primario, ovvero dimostrare una differenza statisticamente significativa nel punteggio del test di valutazione della funzionalità degli arti superiori PUL 2.0 dopo 52 settimane di trattamento rispetto a inizio studio. I risultati sulla sicurezza indicano invece che il trattamento con pamrevlumab è risultato sicuro e ben tollerato e che gli effetti collaterali riscontrati sono stati in massima parte di grado lieve o moderato. In base a quanto riportato nel comunicato stampa maggiori dettagli sui risultati dello studio saranno presentati nel corso dei prossimi convegni medici.
Pamrevlumab è una molecola sperimentale progettata per contrastare la fibrosi. Lo studio clinico Lelantos-1 ha valutato l’efficacia e la sicurezza di questo farmaco sperimentale in 99 pazienti DMD non deambulanti di età superiore ai 12 anni e si è svolto anche in Italia. Il nostro Paese è coinvolto anche in un trial di fase 3, denominato Lelantos-2, che sta valutando pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti. Rispetto a questo studio, attualmente in corso, il comunicato stampa di Fibrogen indica che i risultati del trial sono previsti per il terzo trimestre di quest’anno.
A cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project
Il comunicato stampa è disponibile qui
Maggiori informazioni su pamrevlumab sono disponibili nella brochure trial clinici
Si torna in Val Pusteria con Dolomiti for Duchenne
L’evento
solidale di MTB che sostiene la ricerca sulla distrofia muscolare
Dal
16 al 18 giugno 2023
Villabassa-
Niederdorf (BZ)
Ritorna, nella favolosa cornice della Val Pusteria, per una quinta edizione, Dolomiti for Duchenne (DXD), l’evento di 3 giorni non competitivo in mountain bike organizzato da Parent Project aps, l’associazione di pazienti e genitori di bambini e ragazzi con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
L’evento si svolgerà dal 16 al 18 giugno e
avrà come base il Comune di Villabassa-Niederdorf, con il quale viene
rinnovata ancora una volta una collaborazione preziosa.
Le splendide
montagne altoatesine saranno la cornice di tre giornate spettacolari per chi
ama la mountain bike e non solo: oltre ai percorsi in bici, diversi ogni giorno
e differenziati in base al livello di difficoltà, sono previste anche
escursioni accessibili alla scoperta del territorio e tante altre attività per
tutti.
Sarà un momento
prezioso ed emozionante di incontro tra famiglie dell’associazione, bambini e
ragazzi, biker, volontarie e volontari
da tutta Italia e staff di Parent Project: una grande occasione per stare
insieme e divertirsi in un luogo unico, a contatto con la natura.
In comune,
l’obiettivo di contribuire a sostenere la ricerca sulla distrofia
muscolare di Duchenne e Becker - grave patologia genetica rara che si manifesta
nell’infanzia e non ha ancora una cura – e tutte le attività di affiancamento a
bambini, ragazzi e famiglie.
La comunità di
Parent Project sarà rappresentata da giovani pazienti, famiglie, volontari che
saranno il vero cuore della manifestazione.
L’evento prenderà
il via giovedì 15, con la prima cena di accoglienza. Le giornate del venerdì e
del sabato prevederanno una scaletta comune. La partenza sarà al mattino per
tutti i biker e gli escursionisti; il rientro degli atleti nel pomeriggio sarà
accompagnato da un momento di ristoro e da un massaggio, per chi lo desidera;
alla sera ci si ritroverà nella palestra comunale per la cena e una serata di
condivisione, con momenti di informazione e di intrattenimento a cura di Parent
Project.
La domenica i percorsi saranno più brevi e ci si ritroverà tutti in piazza Von
Kurz per le premiazioni e la festa finale. Tutti gli aggiornamenti e i dettagli
saranno disponibili sul sito e sui canali social di Parent Project.
Vacanze, informazioni e passaparola
È arrivata l’estate
anche quest’anno e, dunque, le nostre meritate vacanze. Talvolta, però, la
villeggiatura non è l’occasione di ricaricare le batterie, ma fonte di numerose
frustrazioni. Infatti, pur essendo circa 4 milioni solo in Italia i potenziali
turisti con bisogni speciali, trovare strutture adeguate è difficilissimo.
È fondamentale, per
evitare brutte sorprese, verificare sempre le informazioni riguardo a strutture
definite accessibili, anche perché, non è detto che ciò che genericamente è
considerato accessibile lo sia per un ragazzo con DMD – BMD. Per esempio, una
porta è accessibile quando ha una larghezza di 85 centimetri, ma per una
persona che utilizza una carrozzina elettrica è necessaria una larghezza di 95
centimetri. È sempre buona norma accertarsi, quando si parla di spiagge, che
queste abbiano una passerella che consenta l’accesso al mare (e non solo di
arrivare agli ombrelloni) e se lo stabilimento fornisca le sedie tipo job, che
consentono l’ingresso in acqua.
Alcuni siti offrono
informazioni interessanti e dettagliate, tra i migliori:
Di seguito abbiamo
raccolto alcune indicazioni che ci sono arrivate da famiglie dell’associazione
o attraverso altri canali. Non si tratta, naturalmente, di una lista esaustiva
o di una fotografia precisa di tutte le strutture disponibili, bensì di una
raccolta in divenire di consigli e indicazioni che speriamo possano essere
utili!
TRENTINO ALTO ADIGE
Siti
utili per individuare strutture e passeggiate in montagna
Alcune strutture accessibili già
sperimentate da Parent Project in occasione dell’evento Dolomiti for Duchenne:
https://tripcombined.com/hotel/it/appartement-michael.html
https://tripcombined.com/hotel/it/appartement-michael.html
Nota: quest'ultima struttura è accessibile, ma ha una
saletta più piccola per i pranzi e le cene accessibile perché la
principale non lo è.
FRIULI VENEZIA GIULIA
Siti utili
http://www.turismoaccessibilefvg.it/
A Lignano Sabbiadoro segnaliamo due attrazioni già sperimentate
da Parent Project:
- Parco Hemingway: https://lignanosabbiadoro.it/it/strutture/192-parco-hemingway/
- Parco avventura Unicef:
oltre al classico parco avventura, ci sono un minigolf e un'arena
dove organizzano spettacoli serali http://www.parcoavventuralignano.it/it/index.html
PIEMONTE
Segnaliamo un sito utile:
TOSCANA
Segnaliamo la casa vacanza I Girasoli (http://www.igirasoli.ar.it/), un’accogliente struttura con camere, bungalow e piscina accessibili anche alle persone con disabilità.
Inoltre vi segnaliamo la possibilità
per i ragazzi di partecipare al Dynamo Camp, il primo camp di terapia
ricreativa in Italia, che ospita gratuitamente bambini e ragazzi: https://www.dynamocamp.org/
Hotel a Firenze:
- Hotel accessibili da Google: Hotel Mirage Florence, B&B
Hotel Firenze City Center, Albergo Firenze, Hotel San Giorgio &
Olimpic.
- UNA Hotel Vittoria https://www.diversamenteagibile.it/una-hotel-vittoria-a-firenze-stile-unico-e-accessibile/
- Casa per Ferie CASAURORA https://ospitalitareligiosa.it/strutture/ad/casa-per-ferie-casaurora,5888
- Diplomat Hotel Florence o Hotel Ambasciatori, sono vicini alla
tranvia (tratto aeroporto Stazione) e vicino alla stazione di S.Maria Novella.
Da lì i marciapiedi sono più ampi per raggiungere la chiesa di S. Maria
Novella, il Duomo, Palazzo Vecchio, gli Uffizi.
Segnaliamo un feedback positivo sulla tramvia di Firenze:
accessibile in carrozzina, fa tante fermate, dalle Cascine al centro.
Info su
Bagni della Versilia:
tutti sono senza barriere, con lunghe pedane e hanno a disposizione
la carrozzina Job che viene fornita dall'associazione di zona. Bagni molto grandi
e veramente adatti. Zona Lido di Camaiore: c'è anche una bella passeggiata.
Invece in zona Marina di Pisa e Tirrenia solo alcuni bagni sono attrezzati in
quel modo e l'accesso in acqua è più difficoltoso.
- Bagno Biancamano con piscina di acqua di mare, accessibile se
il ragazzo deambula e non ha bisogno di sollevatore: struttura gestita da Casa
Nostra Signora loc. Tonfano Marina di Pietrasanta.
- Bagno Balena, in Versilia a Viareggio (LU)
- Bagni Pancaldi a Livorno, con ascensore e sedia sollevatore
per entrare in acqua e vista mare dalla piscina.
- Marina di Pisa: Bagno della Croce Rossa. Si arriva sotto
l'ombrellone con la carrozzina elettrica, presenza di varie Job, no piscina.
- Bagno di Rosalba a Tirrenia (PI).
LAZIO
Molte famiglie ci
segnalano questa struttura:
Centro ferie Salvatore
via Manzoni 20
04017 San Felice Circeo (LT)
Italia
tel: +39 0773 544254 mobile: +39 348 4357571 fax: +39 0773 070050
email:info@centroferiesalvatore.com/ Sito: http://www.centroferiesalvatore.com/
CAMPANIA
Dal 1996, sull’arenile
di Miseno a Bacoli (NA), nei mesi di luglio ed agosto l’associazione di volontariato “Pro handicap”
organizza e gestisce la colonia marina per disabili con alto deficit motorio.
Fiore all’occhiello dell’associazione, il progetto nasce per permettere alle
persone disabili di poter fruire agevolmente del mare.
Nella zona di Agropoli
(SA) il Lido le tre conchiglie è un lido
attrezzato per disabili che comprende bagno, pub e ristorante accessibili.
Alcune spiagge
accessibili grazie a pedane e
rampe
| spiaggia Miseno | Bacoli |
|
Conca dei Marini, Cala degli infreschi |
Amalfi |
| spiaggia di Palinuro | Camerota |
| Pollica, Acciaroli e pioppi | Pollica |
| Capaccio, Paestum | Capaccio |
|
Grotta verde e dello champagne (NA), Salto di Tiberio (NA), spiaggia dell'arsenale (NA) |
Capri |
Alcuni hotel
accessibili
| HOTELS | indirizzo | contatti | caratteristiche |
| Hotel Le Terrazze |
Via Smeraldo, 11 - Conca dei Marini (Sa) 84010 |
Tel. +39 089831290 |
struttura accessibile, camere con bagni accessibili |
|
Grand Hotel Excelsior Vittoria |
Piazza Tasso, 34, 80067 Sorrento Napoli |
081 877 7111 |
struttura accessibile, camere con bagni accessibili |
| Hotel San Francesco |
Via S. Tecla, 54, Maiori Salerno |
089 877070 |
struttura accessibile, camere con bagni accessibili, spiaggia con pedana accessibile |
| Grand Hotel Santa Lucia |
Via Partenope, 46, 80121 Napoli |
081 764 0666 |
struttura accessibile, camere con bagni accessibili, piscina accessibile |
| Grand Hotel Royal |
Via Correale, 42, Sorrento Napoli |
081 807 3434 |
struttura accessibile, camere con bagni accessibili, piscina accessibile |
PUGLIA
in Salento possiamo segnalare uno stabilimento completamente
accessibile, La Terrazza - tutti al mare, a San Foca di Melendugno (LE).
La prenotazione è obbligatoria e avviene unicamente via telefono,
chiamando il numero 3661810331, dalle ore 9.00 alle ore 12.30 di lunedì,
martedì, giovedì, venerdì.
L’indirizzo email terrazza@ioposso.eu è attivo per la richiesta di informazioni e ogni altra
comunicazione, ma non per le prenotazioni.
Alcuni hotel accessibili
- Hotel Bianco e Hotel Blu – San Foca (Salento)
- Hotel-club
village Maritalia
Località Baia di Peschici - Gargano
tel. 0884.963399/0884.565653 - fax 0884.962478
e-mail: direzione-maritalia@gargano.it - info-maritalia@gargano.it -
sito internet: www.maritalia.com
Il residence è situato a Peschici,
all’interno del villaggio turistico "maritali", nelle vicinanze di
san Giovanni rotondo, monte sant’Angelo, isole tremiti, foresta umbra e grotte
marine.
La struttura dispone di parcheggio privato con posti riservati a persone con
disabilità distanti 10 metri dall’ingresso.
Le parti comuni (reception,
salette comuni, sala colazione e ristorante) sono raggiungibili tramite
ingresso alternativo dotato di rampa.
L’ascensore è di dimensioni sufficienti per consentire l’accesso di persone su
sedia a ruote; è inoltre presente la segnalazione acustica dei piani. il
servizio igienico comune è accessibile ed attrezzato per rispondere alle esigenze
di persone con disabilità.
In totale, quattro camere sono accessibili al turista con disabilità: due sono
ubicate all’interno del complesso che ospita la reception, le restanti si
trovano all’esterno. I servizi igienici della camera dispongono di doccia a
pavimento con maniglioni; è possibile per una sedia a ruote affiancarsi al wc
(assenza di sostegni); presenza di bidet; lavabo sospeso.
La struttura dispone di piscina, raggiungibile senza incontrare gradini e
scivoli consentono di accedere in acqua; il bordo vasca non è a livello; i
servizi igienici annessi sono accessibili ed attrezzati con sostegni accanto al
wc.
- Villaggio Arianna club
via delle Meduse - Rodi Garganico - Lido del sole
71012 Foggia
tel. 0884.917155
e-mail: info@ariannaclub.club
sito internet: www.ariannaclub.com
Presenza di parcheggio privato situato a 400 metri
dall’ingresso. la struttura dispone di appartamenti (monolocali, bilocali,
trilocali) e camere con formula albergo.
Le unità abitative sono arredate e dotate di veranda attrezzata. Le
sistemazioni del residence dispongono
di angolo cottura.
Secondo quanto riferito telefonicamente dalla persona intervistata, tutte le
sistemazioni sono accessibili alle persone con disabilità (dichiarate a
norma). Prenotando il soggiorno al residence si paga obbligatoriamente anche
una tessera club; quest’ultima dà accesso al centro servizi dotato di
attrezzature sportive e distante 400 metri dal residence.
La spiaggia adiacente alle residenze viene segnalata come non completamente
accessibile a persone con disabilità; la piscina ad idromassaggio, ubicata
all’interno delle residenze, è priva di barriere architettoniche e provvista di
rampe e scivoli che consentono l’accessibilità della stessa ed è dotata di servizi
igienici comuni a norma.
Il centro servizi sul mare, aperto dal 14/06 al 07/09 è distante dal residence
circa 400 metri ed è raggiungibile comodamente da persone con disabilità. Le
strutture fornite dal centro servizi sono prive di barriere
architettoniche e dotate di impianti e servizi
CALABRIA
Diverse famiglie ci
segnalano, in particolare, il villaggio "Le dune blu", http://www.leduneblu.it/
che è assolutamente
attrezzato per disabili.
Alcune
strutture accessibili
|
Resort/hotel/ villaggio |
indirizzo | recapito | sito internet | |
| Il cormorano | Contrada Fiumicello 87020 Grisolia (CS) | 0985.801.839 |
e-mail: info@ilcormoranoclub.it |
http://www.ilcormoranoclub.it/ |
| La mantinera | loc. Mantinera Contrada Fiuzzi, 87028 Praia a mare (CS) | 0985.779023-779223 | lamantinera@tiscali.it | http://www.lamantinera.it/ |
| Le dune blu | Loc. Baia dei pini 89026 San Ferdinando (RC) | 0966.766649 - 348.7661111 | info@leduneblu.it | http://www.leduneblu.it/ |
SICILIA
Il Kikki Village (Contrada Todeschella, Modica – Ragusa) è una struttura costruita appositamente per rispondere ai bisogni dei ragazzi disabili, con piscine e un piccolo centro per la fisioterapia.Il villaggio, pur non essendo sul mare, è un punto di partenza per visitare i centri del barocco ragusano ed è stato visitato da diverse famiglie di Parent Project, che l’hanno ritenuto una struttura all’avanguardia. La struttura è stata poi utilizzata dall’associazione per realizzare un evento che ha accolto molte famiglie.
Contatti: info@kikkivillage.it, tel 0932.763614 – fax 0932.763614 – cell. 331.2955865 https://www.kikkivillage.net/
Sito utile:
Il "Disabili no
limits team" è una sezione dell'a.s.d. project diver, che si dedica,
ormai dal 2000, a promuovere in particolar modo l’attività idromotoria,
socializzante, ricreativa, ludica, di insegnamento e pratica dell’ acquatica, a
sostegno di programmi riabilitativi per persone disabili.
SARDEGNA
Alcune
strutture accessibili
- Villaggio
"Carovana", in provincia di Cagliari, nell'entroterra. 8 stanze
accessibili. www.villaggiocarovana.it
Claudia Marras - presidente: 329.3546375 -
070.7322036
Franca Pia - amministrazione e preventivi:
329.1163396
Anna Franca Mascia - segreteria e info: 347.7234845 - 070.531464 (persona con la quale abbiamo parlato). - http://www.vanitybeach.it/ :
stabilimento a Solanas (CA). Località turistica molto carina vicino a Cagliari
con svariati hotel e strutture ricettive. la responsabile fa sapere che
fornisce l'ombrellone con attorno la piattaforma in legno a titolo
gratuito per i disabili previo accordo telefonico. Accedere allo stabilimento è semplice perché a
due metri dall'ingresso ci sono i parcheggi per i disabili. La passerella
principale è larga tre metri (arriva fino alla battigia) e continua con
un'altra passerella che porta al bar larga 1.5m. Tutto lo stabilimento balneare
è posato su passerelle in legno (a norma), abbiamo il bagno per i disabili
(sebach) e la doccia. Il bar è composto da una zona vendita con bancone e una
zona all’ombra per la ristorazione veloce, il tutto accessibile con carrozzina
elettrica o manuale.
I dipendenti, il bagnino, l'assistente spiaggia e la sedia Job (gentilmente
concessa dall'associazione Sub di Sinnai) possono garantire ai diversamente
abili di farsi un bagno in sicurezza nelle cristalline acque di Solanas - Sulla
base della frequentazione annuale di una famiglia segnaliamo il Voi Tanka
Village di Villasimius: https://www.voitankavillage.com/
BASILICATA
Abbiamo ricevuto una segnalazione
particolarmente positiva del Villaggio
Mondo Tondo - Torre del faro a Scanzano Ionico. La famiglia descrive il
posto come molto ben attrezzato e accessibile, dotato anche di bagnini e
personale qualificato e ben preparato.
Capricor Therapeutics annuncia il prossimo incontro con la FDA per discutere dello studio clinico HOPE-3 con CAP-1002
Lo scorso 7 giugno l’azienda americana Capricor Therapeutics ha annunciato che incontrerà l’agenzia regolatoria Food and Drug Administration (FDA) in un meeting clinico, programmato per il terzo trimestre di quest’anno.
Il confronto servirà all’azienda per illustrare il percorso proposto per la presentazione di una potenziale richiesta di concessione di licenza biologica (Biological Licence Application - BLA) per CAP-1002 e sarà funzionale a una discussione con l'agenzia regolatoria sullo studio clinico HOPE-3 in corso.
L’azienda, con oltre il 50% dei pazienti reclutati in 16 siti attivi per lo studio di fase 3 HOPE-3, prevede di completare il reclutamento entro la seconda metà del 2023. Inoltre prevede di presentare un’analisi intermedia dei dati dello studio HOPE-3 nel quarto trimestre del 2023. HOPE-3 è attualmente in fase di reclutamento negli Stati Uniti.
Ricordiamo che la FDA ha precedentemente concesso sia la designazione RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) che di farmaco orfano a CAP-1002.
CAP-1002 è una terapia cellulare sperimentale innovativa, basata sulla somministrazione di cellule staminali cardiache derivate dal tessuto cardiaco di un donatore attraverso una metodica messa a punto da Capricor Therapeutics. Non si tratta di una terapia cellulare vera e propria, poiché le cellule somministrate non si integrano nel cuore del ricevente colonizzandolo ma agiscono secernendo una serie di fattori che regolano l’espressione di geni coinvolti nell’inibizione dell’infiammazione e della fibrosi del tessuto cardiaco e nella stimolazione della sua rigenerazione.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con CAP-1002 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.
Potere leggere la news originale al seguente link.
