In un comunicato stampa diffuso il 26 giugno, l’azienda americana Edgewise Therapeutics ha annunciato i risultati positivi a dodici mesi dello studio ARCH, uno studio in aperto di fase 1 con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD), attualmente in corso in un unico sito negli Stati Uniti. EDG-5506 è una molecola, a somministrazione orale, progettata per fermare la rottura delle fibre muscolari scheletriche, segno distintivo della patologia in corso, limitando la risposta infiammatoria e fibrotica e promuovendo l’integrità muscolare e la funzionalità fisica.
Lo studio ARCH sta valutando dosi orali crescenti di EDG-5506 somministrate giornalmente per 24 mesi in 12 adulti con BMD.  I dati al termine dei 12 mesi indicano che il trattamento con EDG-5506 è stato ben tollerato da tutti i partecipanti, senza interruzioni o riduzioni della dose dovute a eventi avversi.
Coerentemente con le osservazioni precedenti, il trattamento con EDG-5506 ha portato a riduzioni significative dei principali biomarcatori del danno muscolare. In particolare, la creatina chinasi (CK) e la troponina I (TNNI2) si sono ridotti in media rispettivamente del 37% e del 79% rispetto al basale, alla visita dopo 12 mesi. Inoltre, dopo 12 mesi di somministrazione di EDG-5506, i punteggi della North Star Ambulatory Assessment (NSAA) hanno continuato ad avere un trend positivo.
I risultati positivi dello studio ARCH supportano l’ipotesi che la riduzione del danno muscolare indotto dalla contrazione muscolare, associata alla somministrazione di EDG-5506, abbia il potenziale di preservare e migliorare la funzionalità muscolare, prevenendo la progressione della patologia. I dati provenienti da questo studio hanno permesso inoltre di identificare dei fattori chiave, come il dosaggio ottimale di EDG-5506, per la pianificazione di uno studio potenzialmente registrativo per una futura richiesta di commercializzazione della molecola.
Oltre allo studio clinico ARCH tuttora in corso, EDG 5506 è attualmente in valutazione nei pazienti BMD anche nel trial di fase 2 CANYON in svolgimento negli Stati Uniti, nel Regno Unito e in Olanda.


A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
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