Nel comunicato stampa diffuso il 7 giugno, l’azienda statunitense Fibrogen ha diffuso i risultati principali dello studio clinico di fase 3 LELANTOS-1 con pamrevlumab nei pazienti DMD non deambulanti. Il trial, in corso anche in Italia, non ha purtroppo raggiunto l’obiettivo primario, ovvero dimostrare una differenza statisticamente significativa nel punteggio del  test di valutazione della funzionalità degli arti superiori PUL 2.0 dopo 52 settimane di trattamento rispetto a inizio studio. I risultati sulla sicurezza indicano invece che il trattamento con pamrevlumab è risultato sicuro e ben tollerato e che gli effetti collaterali riscontrati sono stati in massima parte di grado lieve o moderato.  In base a quanto riportato nel comunicato stampa maggiori dettagli sui risultati dello studio saranno presentati nel corso dei prossimi convegni medici.   

Pamrevlumab è una molecola sperimentale progettata per contrastare la fibrosi. Lo studio clinico Lelantos-1 ha valutato l’efficacia e la sicurezza di questo farmaco sperimentale in 99 pazienti DMD non deambulanti di età superiore ai 12 anni e si è svolto anche in Italia. Il nostro Paese è coinvolto anche in un trial di fase 3, denominato Lelantos-2, che sta valutando pamrevlumab nei pazienti DMD deambulanti. Rispetto a questo studio, attualmente in corso, il comunicato stampa di Fibrogen indica che i risultati del trial sono previsti per il terzo trimestre di quest’anno.  

A cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project 

Il comunicato stampa è disponibile qui

Maggiori informazioni su pamrevlumab sono disponibili nella brochure trial clinici