In un comunicato stampa diffuso il 15 giugno, l’azienda farmaceutica NS Pharma annuncia di aver ricevuto il via libera dalla FDA per avviare uno studio clinico di fase 1/2 con la molecola sperimentale NS-050/NCNP-03. Si tratta di un farmaco in grado di promuovere il salto dell’esone 50 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni trattabili con questo approccio.

L’azienda prevede di avviare il reclutamento per lo studio clinico negli Stati Uniti durante la seconda metà del 2023. Ulteriori dettagli saranno disponibili al momento dell’avvio del reclutamento dei pazienti.

La notizia arriva a pochi mesi di distanza dall’autorizzazione ricevuta per la molecola di exon skipping dell’esone 44, NS-089/NCNP-02, il cui studio sperimentale di fase 1/2 è attualmente in corso in Giappone.

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da NS-Pharma al seguente link.