Accesso precoce a idebenone nel Regno Unito, rinnovato il parere positivo dell’autorità regolatoria britannica.
Siamo lieti di condividere una notizia positiva diffusa oggi, 23 giugno, da Santhera Pharmaceuticals, relativa al Regno Unito. L’ente regolatorio britannico (MHRA) ha infatti rinnovato per un ulteriore anno la possibilità di usufruire del trattamento con idebenone tramite gli Schemi di Accesso Precoce ai Farmaci (EAMS), per i pazienti del Regno Unito con distrofia muscolare di Duchenne in fase di declino della funzionalità respiratoria che non stanno assumendo corticosteroidi.
"Siamo felici della opportunità rinnovata per i pazienti nel Regno Unito di poter accedere a schemi di accesso precoce ai farmaci per l'assunzione di idebenone”, ha dichiarato Filippo Buccella, fondatore di Parent Project aps. “Ci auspichiamo che questa ventata di positività possa raggiungere anche la nostra comunità e possa contribuire al lavoro che stiamo portando avanti da anni con AIFA per agevolare le procedure regolatorie per l'assunzione di questo promettente farmaco anche nel nostro Paese".
La richiesta di autorizzazione condizionale alla commercializzazione (CMA – Conditional Marketing Authorization) di idebenone, col marchio registrato di Puldysa®, per il trattamento dell’insufficienza respiratoria nella DMD è attualmente in fase di revisione da parte del comitato per i medicinali per uso umano (CHMP - Committee for Medicinal Products for Human Use). L'opinione del CHMP per Puldysa® è attesa per il quarto trimestre del 2020.
A cura dell'Ufficio Scientifico di Parent Project aps.
Potete leggere il Comunicato Stampa ufficiale diffuso da Santhera al seguente link.
Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link.
Sarepta Therapeutics annuncia la pubblicazione dei dati sulla sicurezza ed efficacia provenienti dallo studio clinico con SRP-9001
Sono stati pubblicati sulla rivista scientifica JAMA Neurology, i risultati sulla sicurezza e tollerabilità della terapia genica con la micro-distrofina SRP-9001 sviluppata da Sarepta Therapeutic, valutata nei pazienti DMD che hanno partecipato allo studio clinico di fase 1/2.
Il trattamento ha continuato a essere sicuro e ben tollerato nei partecipanti allo studio nell’anno successivo alla somministrazione, gli effetti collaterali rilevati sono stati di grado lieve o moderato e non sono stati osservati eventi avversi di tipo grave.
Il trial, denominato 101 e condotto negli Stati Uniti, ha coinvolto 4 pazienti DMD deambulanti tra i 4 e i 7 anni che hanno ricevuto una somministrazione di SRP-9001 al dosaggio di 2x1014 vg/kg. I risultati delle biopsie muscolari, eseguite 12 settimane dopo la somministrazione, hanno indicato la presenza di micro-distrofina nell’81,2 % in media delle fibre muscolari. I pazienti hanno inoltre evidenziato un miglioramento funzionale indicato dal test di valutazione NSAA e una riduzione nei livelli di creatin chinasi, entrambi perdurati nel corso dell’anno successivo alla somministrazione.
SRP-9001 è attualmente in valutazione in un numero maggiore di pazienti DMD in uno studio di fase 2 in doppio cieco randomizzato e controllato con il placebo. I risultati di questo trial dovrebbero arrivare all’inizio del 2021.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Sarepta al seguente link
Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link
Un Intermeeting Lions Club dedicato alla DMD
Giovedì 18 giugno, alle ore 21, si svolgerà un Intermeeting virtuale organizzato dal Lions Club Milano Galleria ed aperto, sulla piattaforma Zoom, a tutti i soci del Distretto 108 IB4 dei Lions.
L'incontro sarà dedicato al tema della distrofia muscolare di Duchenne, con la testimonianza della famiglia del piccolo Enea, che racconterà il proprio percorso verso la diagnosi.
Interverranno sul tema anche la Prof.ssa Michela Denti, professoressa associata di Biologia Applicata presso il Dipartimento di Biologia Cellulare, Computazionale ed Integrata dell'Università di Trento, e Fabio Amanti, rappresentante di Parent Project aps.
Contribuirà alla serata anche Roberto Trovarelli, membro del Lions Club e presidente di AidWeb. AidWeb è il Service ideato dai Lions italiani per mettere in relazione le persone che affrontano la realtà di una malattia rara. Si pone l'obiettivo è di collegare tra loro le esperienze che accomunano i malati rari di patologie diverse, andando oltre la malattia, guardando gli organi coinvolti, le terapie, l’impatto sociale, la “qualità percepita” del percorso diagnostico fatto. AidWeb non è solo un portale, ma un insieme di progetti e attività coordinate attraverso anche borse di studio a giovani ricercatori.
Parent Project desidera ringraziare il Lions Club per l'attenzione e la sensibilità dedicata alle proprie tematiche e segnala a pazienti e genitori che sarà possibile collegarsi all'Intermeeting scrivendo a e.poletti@parentproject.it per ottenere il link necessario per la partecipazione.
Confermate le nuove date del festival "Uno Sguardo Raro"
Condividiamo di seguito il comunicato stampa relativo alle nuove date stabilite per la realizzazione de "Uno Sguardo Raro", il festival internazionale di cinema sul tema delle malattie rare.
CINEMA
– CONFERMATE LE DATE DI UNO SGUARDO RARO,
L’UNICO
FESTIVAL INTERNAZIONALE DI CINEMA SUL TEMA DELLE MALATTIE RARE.
Il 27 e
28 settembre le fasi finali, alla Casa del Cinema di Roma
Roma, 15 Giugno 2020 – Uno Sguardo Raro - The
Rare Disease International Film Festival, l’unico Festival
internazionale di cinema dedicato al tema delle malattie rare, si svolgerà
dal 18 al 28 settembre 2020, per concludersi con la Cerimonia di
premiazione finale alla Casa del Cinema di Roma, lunedì 28 settembre.
È importante tenere alta l’attenzione
sul tema della diversità anche durante l’emergenza legata alla diffusione del
virus Covid-19, perché le persone fragili e le loro famiglie, tra cui la
comunità dei rari, sono le più esposte e vanno tutelate.
Il Festival Uno Sguardo Raro ha
spostato i suoi eventi, ma durante i difficili mesi di lockdown ha lanciato PLAY
– la prima piattaforma di streaming gratuita dei migliori video,
cortometraggi, documentari e spot sui temi delle malattie rare, della
disabilità e non solo, selezionati dal Festival – per portare nelle case di
tutti il mondo visto dalla prospettiva di chi ha una malattia rara o una fragilità,
affrontate con positività e resilienza.
L’auspicio è ora che il
pubblico partecipi numeroso alle votazioni delle 20 opere finaliste in gara per
il Premio Giuria Popolare dell’edizione 2020 del Festival, andando sul sito www.unosguardoraro.org
e registrandosi nella sezione PLAY.
“L’augurio è però
soprattutto quello – dichiara Claudia Crisafio, Direttrice del
Festival – di poter svolgere tutta la quinta edizione di Uno Sguardo Raro
alla presenza del nostro pubblico e di tutte le persone che amano queste opere
ad “alta intensità emotiva”. È un evento a cui tutto lo staff ha lavorato con
passione e impegno in questi mesi, proprio per arrivare a condividere questi
bellissimi corti in una manifestazione capace di offrire spunti e visioni
inedite della diversità. Ringraziamo le Istituzioni e tutti i Partner che ci
hanno accompagnato fin qui e che seguiteranno a supportarci con il loro
entusiasmo nell'organizzazione del Festival”.
Otto le giornate della
manifestazione, che attraverserà vari luoghi, principalmente della città di
Roma e del Lazio, a partire dal 18 settembre, con diverse iniziative: la
proiezione dei finalisti del PREMIO USR-FERPI 2020 in un incontro presso
l’Università Pontificia Salesiana; la proiezione delle opere vincitrici del
Concorso USR 2019 e un dibattito con i protagonisti alla Biblioteca Comunale G.
Mameli; la proiezione dei finalisti del Premio USR-PASOCIAL 2020 al BINARIO F;
la proiezione dei finalisti del Premio USR-HEYOKA 2020 in un confronto con i
ragazzi dell’Istituto Cine Tv R. Rossellini; la collaborazione con Dire Giovani
e Agenzia di Stampa Dire per coinvolgere alcune scuole del territorio laziale e
non solo; la proiezione de “Il Meglio di Uno Sguardo Raro Play” in alcune sale
cinematografiche della regione.
Le due giornate conclusive del
Festival si svolgeranno Domenica 27 e Lunedì 28 settembre alla Casa del Cinema
di Roma, Domenica pomeriggio con le proiezioni dei finalisti del PREMIO
UNO SGUARDO RARO 2020 e l’incontro con i protagonisti e Lunedì sera con la
seguita Cerimonia di Premiazione Finale, nel corso della quale saranno
proiettate le opere vincitrici nelle categorie cortometraggi nazionali,
internazionali, animazione e documentari.
Il Cinema, come la parte
migliore e più intraprendente d’Italia e del mondo, non si ferma. Il pubblico saprà seguirlo, capace di
appassionarsi ed emozionarsi, anche nelle nuove modalità, solo online o ibride,
imposte dalle inedite esigenze di sicurezza. Ancora per un po’. Aspettando
settembre.
Il
Festival ha ricevuto per il terzo anno consecutivo la Medaglia di Merito della Presidenza della Repubblica, oltre al Patrocinio del Senato della Repubblica
e il Premio di Rappresentanza della
Camera dei Deputati. Ha il patrocinio di: 100AUTORI, AGIS Scuola, ANAC, Biblioteche di Roma, Comune di Castel di
Sangro, Comune di Velletri, Federsanità ANCI, Fondazione Mondino, Fondazione
Telethon, Istituto Superiore di Sanità, MiBACT, Provincia dell’Aquila, Regione
Lazio, Roma Capitale Assessorato alla Crescita culturale, Roma Lazio Film
Commission, Rotary Club Ponte Milvio, UNIAMO FIMR onlus,
Tra
i partner che collaborano attivamente alla realizzazione del Festival Agenzia
DIRE e DIRE GIOVANI, Associazione PA Social, Concorso letterario, artistico e
musicale "Il Volo di Pegaso" del Centro Nazionale Malattie Rare
dell’Istituto Superiore di Sanità, Fabbrica Artistica, Facoltà di Scienze della
Comunicazione sociale dell'Università Pontificia Salesiana, FERPI-Federazione Relazioni Pubbliche
Italiana, Heyoka Empath, Istituto Cine-tv R. Rossellini, O.Ma.R - Osservatorio
Malattie Rare. Uno Sguardo Raro è
gemellato con Disorders, il
festival di cinema dedicato alle Malattie Rare degli Stati Uniti.
Il
Festival è realizzato con il contributo di
“Buone pratiche, Rassegne e Festival”
nell’ambito del Piano Nazionale del Cinema per la Scuola promosso dal MIUR e
dal Mibact, e con il contributo
della Regione Lazio e della
Fondazione Cultura e Arte, braccio operativo della Fondazione Terzo Pilastro –
Internazionale presieduta dal Prof. Avv. Emmanuele F. M. Emanuele.
Il
Festival è inoltre reso possibile dal contributo non condizionato di ROCHE,
SOBI, TAKEDA e con il sostegno non condizionato di SANOFI, aziende farmaceutiche attive anche nel settore delle
malattie rare.
#UNOSGUARDORARO2020
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Communication
Mara Cochetti – e-mail: m.cochetti@gascommunication.com T.
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Santhera annuncia il completamento, da parte di ReveraGen, dello studio di estensione a lungo termine con vamorolone per la distrofia muscolare di Duchenne
Santhera Pharmaceuticals ha annunciato ieri, 2 giugno, che l’azienda partner ReveraGen Biopharma ha completato lo studio VBP15-LTE, uno studio di estensione in aperto a lungo termine con vamorolone in pazienti DMD, della durata di 24 mesi.
Si tratta di 46 pazienti Duchenne che al termine dello studio di fase 2a VBP15-003 - uno studio a dosaggio crescente, che ha dimostrato un miglioramento dipendente dalla dose nei test funzionali a tempo – hanno deciso di proseguire con il trattamento con vamorolone invece di passare ai corticosteroidi. Di questi, 41 ragazzi hanno completato lo studio di estensione VBP15-LTE. Il farmaco si è dimostrato inoltre sicuro e ben tollerato anche alle dosi più elevate. Inizieranno ora le analisi dei dati di efficacia i cui risultati verranno presentati durante le prossime conferenze scientifiche.
La maggior parte dei ragazzi che ha completato lo studio VBP15-LTE sono poi passati, per scelta personale, a Programmi di Accesso Espanso (US, Canada, Israele) o a programmi di uso compassionevole (Regno Unito, Svezia, Australia) per continuare a ricevere il trattamento con vamorolone.
Ricordiamo che vamorolone è un analogo dei glucocorticoidi sviluppato dall’azienda ReveraGen con l’obiettivo di mimare l’azione dei glucocorticoidi, limitando gli effetti collaterali ad essi associati. Al momento è in corso lo studio internazionale VISION-DMD di fase 2b (VBP15-004; clinicaltrials.gov: NCT03439670), che mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di due dosaggi di vamorolone rispetto a prednisone o al placebo per un periodo di 24 settimane.
Il farmaco ha ricevuto la designazione di Farmaco Orfano negli Stati Uniti e in Europa, e ha ricevuto dalla FDA le denominazioni di Fast Track (iter ideato per accelerare il processo di valutazione di un farmaco per il trattamento di patologie gravi e senza cura) e di Malattia Pediatrica Rara. Inoltre, a novembre 2018, Santhera ha acquisito il diritto di licenza esclusiva per vamorolone.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps.
Potete leggere il Comunicato Stampa ufficiale diffuso da Santhera al seguente link.
Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link.
Aggiornamenti da parte di Santhera sulla revisione in corso di Puldysa® (idebenone) per la distrofia muscolare di Duchenne
Il CHMP (il comitato dell’EMA responsabile dei prodotti medicinali per l’uomo) ha accettato la richiesta di Santhera di prolungare il tempo necessario per la revisione dell’autorizzazione condizionale al commercio per Puldysa® per pazienti DMD che non fanno uso di corticosteroidi. L’opinione del CHMP è dunque attesa per l'ultimo trimestre del 2020.
Questo fornisce ulteriore tempo per includere nella revisione anche i risultati provenienti dallo studio SIDEROS, lo studio randomizzato in doppio cieco di fase 3 che valuta l’efficacia di idebenone nel ritardare il declino della funzionalità respiratoria in pazienti DMD che assumono corticosteroidi, il cui reclutamento è stato recentemente completato (potete leggere la notizia da poco pubblicata al seguente link).
Se l’analisi intermedia dello studio SIDEROS dimostrerà, come auspicato, l’efficacia incontrovertibile di idebenone, i risultati di questa analisi potrebbero portare a un doppio vantaggio. Da una parte infatti si potrebbe arrivare al completamento precoce del trial con la possibilità per i partecipanti di passare all’estensione in aperto, in cui tutti i pazienti ricevono il trattamento. Dall'altra, i risultati si andrebbero ad aggiungere al dossier attualmente in revisione da parte del CHMP. Ciò consentirebbe di accelerare il processo di registrazione per un'indicazione di Puldysa per pazienti DMD indipendentemente dal fatto di assumere o meno corticosteroidi.
In Europa, dunque, l’estensione dell’indicazione per l’inclusione di pazienti DMD che assumono corticosteroidi potrebbe essere anticipata di un anno.
A cura dell'Ufficio Scientifico di Parent Project aps.
Potete leggere il Comunicato Stampa ufficiale diffuso da Santhera al seguente link.
Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link.
E' online la piattaforma di e-learning Rigenerare
E' online la piattaforma di e-learning Rigenerare (http://rigenerare.parentproject.it/ ): un nuovo servizio promosso da Parent Project aps nell’ambito del progetto Ri-Gene-Rare finanziato dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali – Avviso n.1/2018.
Grazie a questo nuovo portale, rivolto ai giovani della comunità Duchenne e Becker, sarà possibile seguire un percorso di formazione in diversi ambiti.
L'obiettivo è quello di sviluppare competenze utili all’inserimento nel mondo del lavoro, al contempo rendendo i giovani della nostra associazione informati e consapevoli rispetto a temi come la partecipazione attiva e l'inclusione nel sistema di governance di Parent Project.
All'interno della piattaforma sono presenti, al momento, 4 diversi percorsi:
- Verso la consulta.Dall'associazionismo, al volontariato: Parent Project e il Terzo Settore
- Grafica. Da Photoshop a Illustrator: una panoramica sulla realizzazione dei prodotti di comunicazione visiva
- Raccolta fondi. Dagli individui, alle aziende e alle grandi campagne: la Raccolta Fondi per Parent Project. Il percorso formativo legato alla raccolta fondi al momento prevede due sole lezioni in modalità registrata, mentre le altre si svolgeranno in aula virtuale nelle seguenti date:
- giovedì 4 giugno, ore 15-17 - raccolta fondi da individui
- martedì 9 giugno, ore 15-17 - raccolta fondi da individui
- giovedì 11 giugno, ore 15-17 - raccolta fondi da aziende
- martedì 16 giugno, ore 15-17 - raccolta fondi da aziende.
- Montaggio video. Premiere: post-produzione di uno spot in tutte le sue fasi.
I corsi sono fruibili in modalità di auto-apprendimento online, con un tutor a disposizione per rispondere ad eventuali dubbi o domande.
Registrandosi al portale, dopo la conferma di accettazione della registrazione che viene inviata via email, sarà possibile seguire, in un primo momento, il corso “Verso la consulta dei ragazzi” ,obbligatorio e propedeutico per tutti i partecipanti e iscriversi, al termine di quest’ultimo, ad uno degli altri corsi messi a disposizione. E' possibile registrarsi ai corsi dalla propria area riservata, che verrà attivata nella piattaforma al primo login.
Accedendo alla piattaforma sarà disponibile una guida da utilizzare in caso di problemi di navigazione. Per ogni chiarimento o problema relativo alla piattaforma è possibile contattare Parent Project aps ai seguenti contatti: rigenerare@rigenerare.org e 349/5100478.
Niko Dolomite Maxi: un nuovo ausilio per chi ha difficoltà motorie
Progettato e realizzato da Sergio Bertola, un paziente con distrofia muscolare, Niko Dolomite Maxi è un nuovo ausilio, da realizzare su misura, che può essere utile per molte persone con difficoltà motorie.
Si tratta di un sollevatore (con marcatura CE come dispositivo medico e registrato presso il Ministero della Salute) che permette di compiere in sicurezza operazioni come alzarsi e sedersi su una sedia. Può essere richiuso e trasportato in una valigetta tipo 24 ore, che contiene un sistema provvisto di batterie. Queste ultime forniscono energia ad un meccanismo di sollevamento, che viene azionato tramite telecomando.
L'ausilio può essere realizzato in vari modelli per rispondere a diverse esigenze: ad esempio, come rialzo per carrozzine o scooter, per l'uso in vasche da bagno o piscine.
Per maggiori informazioni è possibile visitare il sito http://www.nikoautomazioni.it/ .
Il tuo 5 per mille a Parent Project
UNA FIRMA CHE VALE UN TESORO!
È iniziato il periodo della dichiarazione dei redditi ed è il momento, per la grande comunità di Parent Project, di riprendere l’impegno nella promozione della campagna dedicata al 5 per mille, iniziativa da molti anni importantissima nel sostenere la vita e le attività dell’associazione.
Il 5 per mille della dichiarazione dei redditi è un dono che non costa nulla a chi lo offre, ma prezioso per migliaia di bambini e giovani in Italia e nel mondo. Il titolo della nostra campagna, “Una firma che vale un tesoro”, intende sottolineare proprio il valore di questo gesto.
Ancora una volta i bambini sono protagonisti dei nostri materiali grafici e dello spot. È possibile visionare lo spot a questo link e trovare tutti i materiali della campagna nel portale dedicato.
Grazie alle migliaia di persone che hanno scelto di sostenere Parent Project, negli anni scorsi è stato possibile finanziare progetti di ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker e il supporto alle famiglie che convivono con la patologia su tutto il territorio nazionale.
Parent Project propone alla propria rete – pazienti, famiglie, amici, volontari di ripartire tutti insieme dopo questo periodo di necessario “stop” delle iniziative di raccolta fondi legato all’emergenza sanitaria per portare a casa un risultato importante. Il claim di quest’anno è #noicicontiamo: come ricorda il piccolo Marco nello spot, abbiamo bisogno dell’impegno di ciascuno per arrivare sempre più lontano!
Come funziona
La modalità per devolvere il 5 per mille è semplice: nei modelli 730, Redditi e Certificazione Unica basta inserire la propria firma ed il codice fiscale di Parent Project aps (05203531008) nel riquadro “Sostegno delle organizzazioni non lucrative di utilità sociale nonché delle associazioni di promozione sociale iscritte nei registri nazionali, regionali e provinciali, e delle associazioni riconosciute che operano nei settori di cui all’articolo 10, comma 1, lettera a) del D.Lgs n. 460/1997”.
È importante ricordare che:
• la destinazione del 5 per mille non comporta una spesa, essendo una quota d’imposta a cui lo
Stato rinuncia;
• chi firma per destinare il proprio 5 per mille può continuare liberamente a destinare anche il
proprio 8 per mille, non ci sono incompatibilità;
• il 5 per mille può essere destinato anche da chi non compila la dichiarazione dei redditi: basta richiedere la scheda integrativa e consegnarla alla posta, oppure in banca, al Centro di assistenza fiscale, oppure al commercialista; i centri provvederanno a trasmettere la scheda all’Amministrazione finanziaria. Il servizio è gratuito.
Cosa potete fare
• scaricare il materiale promozionale della campagna e diffonderlo attraverso i contatti personali (ad esempio attraverso WhatsApp e i social media);
• sensibilizzare in particolar modo amici e conoscenti che lavorano presso studi di commercialisti o CAF, invitandoli a suggerire ai loro clienti Parent Project come beneficiaria del loro 5 per mille; se sono interessati, potremo inviare loro il materiale informativo via email;
• animare la campagna sui canali social media: potete condividere e diffondere il più possibile il nostro spot video attraverso Facebook, Twitter, Instagram, WhatsApp e scattarvi un selfie con il cartello della campagna (nella sezione Materiali), da postare sul vostro profilo per invitare tutta la vostra rete a donare. Chi non ha una stampante può farlo con un semplice cartello fatto in casa.
• se volete, dato il doppio senso “matematico” del claim #noicicontiamo, potete aggiungere nella vostra foto con il cartello un oggetto, un disegno dei vostri bambini o un altro elemento che richiami scherzosamente il mondo dei numeri…quei numeri che vogliamo far giocare a nostro favore coinvolgendo sempre più persone!
Per informazioni: tel.349/5100478 – email segreteria@parentproject.it.
Grazie per tutto quello che farete al nostro fianco, il vostro sostegno è prezioso e #noicicontiamo!
