Il CHMP (il comitato dell’EMA responsabile dei prodotti medicinali per l’uomo) ha accettato la richiesta di Santhera di prolungare il tempo necessario per la revisione dell’autorizzazione condizionale al commercio per Puldysa® per pazienti DMD che non fanno uso di corticosteroidi. L’opinione del CHMP è dunque attesa per l’ultimo trimestre del 2020.
Questo fornisce ulteriore tempo per includere nella revisione anche i risultati provenienti dallo studio SIDEROS, lo studio randomizzato in doppio cieco di fase 3 che valuta l’efficacia di idebenone nel ritardare il declino della funzionalità respiratoria in pazienti DMD che assumono corticosteroidi, il cui reclutamento è stato recentemente completato (potete leggere la notizia da poco pubblicata al seguente link).
Se l’analisi intermedia dello studio SIDEROS dimostrerà, come auspicato, l’efficacia incontrovertibile di idebenone, i risultati di questa analisi potrebbero portare a un doppio vantaggio. Da una parte infatti si potrebbe arrivare al completamento precoce del trial con la possibilità per i partecipanti di passare all’estensione in aperto, in cui tutti i pazienti ricevono il trattamento. Dall’altra, i risultati si andrebbero ad aggiungere al dossier attualmente in revisione da parte del CHMP. Ciò consentirebbe di accelerare il processo di registrazione per un’indicazione di Puldysa per pazienti DMD indipendentemente dal fatto di assumere o meno corticosteroidi.
In Europa, dunque, l’estensione dell’indicazione per l’inclusione di pazienti DMD che assumono corticosteroidi potrebbe essere anticipata di un anno.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps.
Potete leggere il Comunicato Stampa ufficiale diffuso da Santhera al seguente link.
Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link.