Sono stati pubblicati sulla rivista scientifica JAMA Neurology, i risultati sulla sicurezza e tollerabilità della terapia genica con la micro-distrofina SRP-9001 sviluppata da Sarepta Therapeutic, valutata nei pazienti DMD che hanno partecipato allo studio clinico di fase 1/2.

Il trattamento ha continuato a essere sicuro e ben tollerato nei partecipanti allo studio nell’anno successivo alla somministrazione, gli effetti collaterali rilevati sono stati di grado lieve o moderato e non sono stati osservati eventi avversi di tipo grave.

Il trial, denominato 101 e condotto negli Stati Uniti, ha coinvolto 4 pazienti DMD deambulanti tra i 4 e i 7 anni che hanno ricevuto una somministrazione di SRP-9001 al dosaggio di 2×1014 vg/kg. I risultati delle biopsie muscolari, eseguite 12 settimane dopo la somministrazione, hanno indicato la presenza di micro-distrofina nell’81,2 % in media delle fibre muscolari. I pazienti hanno inoltre evidenziato un miglioramento funzionale indicato dal test di valutazione NSAA e una riduzione nei livelli di creatin chinasi, entrambi perdurati nel corso dell’anno successivo alla somministrazione.

SRP-9001 è attualmente in valutazione in un numero maggiore di pazienti DMD in uno studio di fase 2 in doppio cieco randomizzato e controllato con il placebo. I risultati di questo trial dovrebbero arrivare all’inizio del 2021.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Sarepta al seguente link

Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link