Archiver, Autore presso Parent Project aps

Cena solidale, musica e risate

E' in arrivo al Centro sportivo di Piovera (AL) sabato 7 agosto, dalle ore 20, una nuova serata a sostegno di Parent Project aps, organizzata da In Bocca al Lupo odv in collaborazione con la Cooperativa sociale Kepos.

La serata inizierà alle 20 presso il Kebar (Centro Sportivo di Piovera) con la cena, che prevederà ravioli con tartufo e roastbeef con pomodori Pachino, con la possibilità di optare per un menù vegetariano.

A seguire, sarà possibile ascoltare la musica della live band The Blues Bears e divertirsi grazie alla presenza del cabarettista Antonio Ornano.

La quota richiesta per cena + spettacolo è di 20 euro per gli adulti, 10 euro per i bambini sotto i 13 anni. E' prevista la possibilità di assistere al solo spettacolo, dopo le 22, con la quota di 10 euro.

E' necessario prenotare entro il 3 agosto (tel. 351/7796909 - info@kepos.social).

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Si avvicina la Francigena Trail 2021: un’avventura in bikepacking alla scoperta della Tuscia

L'evento a favore di Parent Project aps lungo la Via Francigena del Lazio

Venerdì 3 settembre 2021 si monta in sella alla
scoperta dei luoghi più suggestivi della Via Francigena del Lazio. Il
Francigena Trail è un evento solidale rivolto ai biker che, alla sua prima
edizione, prevede un percorso a tappa unica con partenza ed arrivo dal centro
di Oriolo Romano. 300 km e 5.000 m tra sterrati, salite, discese, borghi e
antichi e paesaggi mozzafiato consentiranno di esplorare sulle due ruote i
magici paesaggi della Tuscia.

L’evento è organizzato dal Team Parent Project ASD e sostiene Parent Project aps, associazione di pazienti e di genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker, impegnata dal 1996 nella lotta a queste due rare patologie degenerative.

Ogni partecipante vivrà la propria avventura in totale autonomia senza alcun tipo di supporto esterno e senza limite di tempo. Il Francigena Trail non è solo un'esperienza in bicicletta, ma anche un momento di solidarietà e condivisione. Attraverso le iscrizioni all’evento - aperte fino al 15 agosto 2021 - i partecipanti effettueranno una donazione a Parent Project per il finanziamento delle attività di sostegno alle famiglie e ai ragazzi dell'associazione.

Tutte le informazioni sull’evento sono disponibili sul sito della manifestazione.

Per informazioni stampa: Elena
Poletti – Tel. 331/6173371 - e.poletti@parentproject.it

Per informazioni logistiche: Roberto Zoffoli – Tel. 338/1851408
– r.zoffoli@parentproject.it

www.parentproject.it – www.francigenatrail.it

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I dati sull’efficacia a lungo termine e la sicurezza di viltolarsen, presentati durante la conferenza americana di Parent Project muscular dystrophy (PPMD) 2021

Sono stati presentati durante la conferenza americana 2021 e in un comunicato stampa diffuso il 1 luglio, dei risultati incoraggianti sulla funzionalità motoria in seguito al trattamento a lungo termine con viltolarsen, il farmaco sperimentale sviluppato da NS-Pharma e approvato negli Stati Uniti, impiegato nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno una mutazione potenzialmente trattabile con il salto (o skipping) dell’esone 53.

Si tratta di un’analisi intermedia, condotta dopo 109 settimane di trattamento su 16 pazienti che hanno concluso lo studio clinico di fase 2 e sono entrati in una fase dello studio in cui tutti i pazienti assumono il farmaco, definita fase di estensione in aperto.

I risultati di una serie di test di funzionalità motoria a tempo hanno mostrato che, dopo oltre 2 anni di trattamento, i pazienti trattati mantengono la funzionalità motoria. I dati di questi pazienti sono stati confrontati con quelli di pazienti appartenenti a un gruppo di controllo, simili per età e per modalità di assunzione di cortisone, ma che non hanno ricevuto il trattamento e hanno mostrato invece un declino della funzionalità motoria.

Inoltre, non sono stati osservati eventi avversi associati al trattamento.

Sono dunque dati promettenti, che dimostrano che viltolarsen può essere considerato un’opzione di trattamento per i pazienti che hanno una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 53. Ci auguriamo che questi dati potranno contribuire ad accelerare il percorso di approvazione del farmaco anche in Europa.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso da NS.Pharma al seguente link .

Potete vedere la registrazione della presentazione di NS-Pharma durante la conferenza PPMD al seguente link a partire dal minutaggio 2:37:30.

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici completati o in corso su viltolarsen potete visitare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link .

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Una lettera aperta all’Agenzia Italiana del Farmaco sul tema dell’accesso a Exondys 51, farmaco per la distrofia muscolare di Duchenne

Condividiamo di seguito una lettera inviata all'Agenzia Italiana del Farmaco da Parent Project aps, volta a chiedere con urgenza l’attenzione degli esperti dell’Agenzia in merito all’accesso precoce a Exondys 51, farmaco per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 51 del gene codificante per la proteina distrofina.

AIFA – Agenzia Italiana del
Farmaco

Roma, 8 luglio 2021

Gentilissimi,

con la presente chiediamo con urgenza l’attenzione degli esperti dell’Agenzia
in merito all’accesso precoce a Exondys 51, farmaco per il trattamento dei
pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con mutazione trattabile con
lo skipping dell’esone 51 del gene codificante per la proteina distrofina.

Le famiglie dei pazienti che potrebbero beneficiare di questo trattamento
attendono da molti anni di vedere realizzata questa possibilità. Anni
caratterizzati dall’alternanza di speranze e delusioni. Anni durante i quali
questi genitori hanno affrontato e stanno affrontando l'evoluzione della DMD
nei loro figli, con la progressiva e severa perdita di molte funzionalità
muscolari.

L’accesso precoce a Exondys 51 è stato oggetto di un incontro Open AIFA nel
maggio 2018 con gli esperti dell’Agenzia, insieme ai quali era stato
individuato il percorso della legge n. 326/2003 come strumento più idoneo a
consentirne l’accesso per i pazienti trattabili. Le richieste di accesso
presentate successivamente dai clinici secondo la modalità indicata non hanno,
tuttavia, ottenuto pareri favorevoli dall’Agenzia e ad oggi, la possibilità di
un concreto trattamento con Exondys 51 per i pazienti in Italia risulta ancora
irraggiungibile.
Proprio alla luce di quanto riportato e con l'obiettivo di valutare possibili
soluzioni che vadano nella direzione di affrontare il bisogno urgente delle
famiglie in merito alla possibilità di accesso a questo trattamento, tra aprile
e maggio di quest'anno abbiamo contattato ripetutamente l'Agenzia per
richiedere un nuovo incontro nell'ambito dell’iniziativa Open AIFA. In ciascuna
di queste occasioni, e più nello specifico a seguito delle email inviate alla
Direzione generale AIFA in data 2 aprile, all’Area relazioni esterne AIFA in
data 10 maggio, ma anche indirettamente all’area Accesso precoce attraverso la
richiesta indirizzata ad un vostro funzionario (incontrato in occasione di una
esperienza di formazione ai pazienti) in data 14 aprile, 28 aprile e 17 maggio,
siamo stati informati della momentanea sospensione dell'iniziativa e ci è stato
riferito che avremmo ricevuto aggiornamenti in merito alla ripresa degli
incontri, notizia che ad oggi siamo ancora in attesa di ricevere.

Ci rendiamo perfettamente conto del gravoso carico di lavoro che ha dovuto
affrontare AIFA per gestire al meglio la pandemia da COVID-19 ancora in corso e
della necessità di convogliare le competenze degli esperti in questa direzione,
ma l'avanzare della patologia nei bambini e ragazzi affetti da distrofia
muscolare di Duchenne, purtroppo, non attende. Per i genitori che
rappresentiamo, non possiamo aspettare ancora né tantomeno arrenderci di fronte
alla realtà di un trattamento approvato negli Stati Uniti nel 2016,
potenzialmente accessibile anche nel nostro Paese in base alle normative di
accesso precoce in vigore in Italia, ma ancora, di fatto e dopo lunghi anni,
non disponibile.

Alla luce di quanto detto e con l'obiettivo di identificare una soluzione che
ponga fine al protrarsi di questa attesa, siamo quindi a chiedere una nuova
valutazione degli esperti dell'Agenzia che, considerando i risultati descritti
nella recente letteratura provenienti dagli studi clinici con Exondys 51 fino
ad ora condotti e l'assenza di trial clinici in corso nel nostro Paese, possa
condurre a ricevere indicazioni chiare da condividere con le famiglie che
chiedono da tempo di ottenere l'accesso al trattamento.

Certi della volontà condivisa di identificare la soluzione migliore per i
pazienti e nell'attesa di ricevere presto vostre notizie, vi invitiamo a non
esitare a contattarci per qualsiasi richiesta di informazioni che possano
essere utili alla vostra valutazione.

Ringraziamo anticipatamente per l'attenzione dedicata.

Distinti saluti,

Luca Genovese

Presidente
Parent Project aps

Per
informazioni

Elena Poletti

Tel.
331/6173371 – e.poletti@parentproject.it

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A Capo Nord in bici per Parent Project

In bici da Rovereto a Capo Nord, nella parte più settentrionale della Norvegia: è l'impresa sportiva che ha in programma Paolo Santese, che nella vita di tutti i giorni lavora nell'ambito delle telecomunicazioni, e nel tempo libero è appassionato di sfide su due ruote.

A partire dal 24 luglio Paolo parteciperà all'evento North Cape 4000 (https://www.northcape4000.com/it/), percorrendo 4000 km, con 24.000 m di ascesa in bici da strada in totale autonomia.Un'impresa importante a livello sportivo, alla quale Paolo ha scelto di abbinare una raccolta fondi destinata a Parent Project, con l'obiettivo di raccogliere 4000 euro (un euro per ogni km di pedalata).

"L'idea di partecipare a North Cape 4000 è nata nell'estate del 2019" ci racconta Paolo. "Insieme ad un amico stavamo percorrendo la Via Francigena; durante una sosta abbiamo incontrato dei ragazzi inglesi che stavano partecipando alla North Cape. Abbiamo scambiato due chiacchiere, mi sono subito appassionato all'evento e ho deciso di partecipare.Il mio obiettivo è quello di arrivare a Capo Nord in meno di 20 giorni percorrendo circa 200 km al giorno.Mi sto preparando duramente, nel fine settimana cerco di uscire sempre e fare giri lunghi. Anche l'attrezzatura è molto importante in questi casi; le borse che mi porterò in viaggio sono state costruite da me. Ho grandi motivazioni per questo evento, non vedo l'ora di iniziare a pedalare, conoscere i popoli e le nazioni che attraverserò (10 in totale), scoprire come cambia la cultura di km in km.
L'obiettivo di raccolta fondi è molto ambizioso ma sono fiducioso di poterlo raggiungere con l'aiuto di tutti."

In bocca al lupo a Paolo! Per chi volesse partecipare con una donazione, ecco il link alla raccolta fondi attiva sulla sua pagina Facebook:

https://www.facebook.com/donate/895203301034535/

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Una serie di webinar sull'intelligenza artificiale

L'European Patients Forum ha recentemente ricevuto una sovvenzione per aiutare a modellare l'intelligenza artificiale attraverso la prospettiva del paziente. In questo contesto sta organizzando una serie di webinar in inglese riservati alle organizzazioni che fanno parte di EPF, chiamata "Understanding AI" (Capire l'Intelligenza Artificiale). Il primo appuntamento sarà giovedì 8 luglio.

WEBINAR 1: Intelligenza artificiale nella sanità: dalla fantascienza alla realtà (8 luglio 2021)
Questo webinar introdurrà il concetto di intelligenza artificiale e le sue implicazioni nell'assistenza sanitaria, oltre a presentare un caso di studio e il fondo per l'intelligenza artificiale. Il webinar riguarderà pro/contro, punti di attenzione e vantaggi dell'IA per i pazienti.

Per maggiori informazioni: https://www.eu-patient.eu/ai-knowledgehub/epf_aiwork/ai-webinarseries/

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Assegno unico universale: facciamo chiarezza

Carissime famiglie,

il Centro Ascolto Duchenne ha ricevuto diverse domande sul cosiddetto Assegno Unico Universale. Facciamo chiarezza!

L'assegno unico universale, approvato con legge delega 46/2021, è lo strumento con cui si vanno a riordinare e potenziare le misure a sostegno delle famiglie con figli a carico under 21. Dagli assegni familiari ai bonus, l'assegno unico universale diventerà lo strumento onnicomprensivo di sostegno alle famiglie numerose.

A partire dal 2022, l’accesso all’assegno sarà assicurato ai genitori per ogni figlio a carico con criteri di universalità. L'importo sarà modulato sulla base della condizione economica della famiglia (Isee Minorenni) e sulla base dell'età anagrafica dei ragazzi. Sarà erogato mensilmente direttamente da Inps sull’Iban indicato nella domanda e subirà una variazione in caso di figli maggiorenni.

L’assegno sarà compatibile con altre concessioni economiche, come il reddito di cittadinanza, le misure economiche regionali e comunali, gli assegni per il nascituro (assegno di natalità, premio alla nascita).

Cosa fare adesso:

Dal 1 luglio è attivo l'Assegno unico temporaneo, anche chiamato "assegno ponte". L’ assegno unico temporaneo è il sussidio che può richiedere chiunque abbia figli minori di 18 anni. Andrà a sostituire gli altri sussidi previsti finora e sarà erogato dall’INPS dal 1° luglio fino al 31 dicembre 2021, con procedura semplificata.

Potranno richiederlo: i lavoratori autonomi, lavoratori autonomi pensionati, disoccupati, coltivatori, e tutti quei nuclei familiari che non hanno diritto agli Assegni per il Nucleo Familiare (ANF). Chi non rientra in queste categorie ma percepisce Assegni familiari, troverà una maggiorazione degli importi mensili nel periodo di vigenza dell'assegno ponte di 37,50 a figlio (per nuclei fino a 2 figli), di 55 a figlio (per nuclei con 3 o più figli).

Per l’assegno ponte si potrà fare domanda dal 1 luglio al 30 settembre, con la possibilità di richiedere gli arretrati dal mese di luglio se non si effettua la domanda il primo giorno disponibile. Chi presenterà domanda successivamente a settembre inizierà a fruire dell’assegno solo a partire dal mese della richiesta.

Servirà essere in possesso dell’Isee 2021 in corso di validità, comunque la domanda verrà sottoposta alla prova dei mezzi grazie all’incrocio delle banche dati a disposizione dell’istituto.

Nel portale Inps, a questo link, https://www.inps.it/prestazioni-servizi/assegno-temporaneo-figli-minori le soglie, gli importi e l'accesso alla domanda. La domanda si può effettuare anche tramite Caf, Patronato, Contact Center Inps.

Cosa si prevede per le famiglie di persone con disabilità

Le famiglie di persone con disabilità dovranno seguire la medesima procedura. E' prevista una maggiorazione di importo, in base ad una aliquota compresa tra il 30% e il 50% per ciascun figlio con disabilità a carico, sia minorenne che maggiorenne (ma di età inferiore a 21 anni) e l'importo sarà erogato in base alla gravità della disabilità. Dopo i 21 anni, se il figlio sarà ancora a carico, l'importo sarà riconosciuto ma senza la maggiorazione.

L'assegno non sarà considerato per la richiesta e per il calcolo delle prestazioni sociali agevolate, dei trattamenti assistenziali e di altri benefici e prestazioni sociali previsti da altre norme in favore dei figli con disabilità.

Per qualsiasi ulteriore informazione, il Cad nazionale e i Cad territoriali sono a vostra disposizione.

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In arrivo "Boomshak - Agglomerati Artistici Solidali"

E' in arrivo alla fine dell'estate, domenica 5 settembre, presso la splendida cornice del Castello di Piovera (AL), la prima edizione di Boomshak, festival artistico solidale tra musica, danza, cabaret, cinema e teatro organizzato dall'associazione In Bocca al Lupo odv, con il supporto di Parent Project aps.

Il ricavato della serata, che prevede un ingresso con biglietto a donazione libera, verrà devoluto alle associazioni Parent Project aps - a sostegno di un progetto di fisioterapia per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker - e In Bocca al Lupo odv - per sostenere progetti dedicati alla cultura del digitale, rivolti alle scuole e alla terza età.

Molti gli ospiti previsti e molti i generi tra i quali la serata spazierà, dalla musica con Roy Paci al cabaret con Maurizio Lastrico, per un evento ad alto tasso di emozioni, divertimento e solidarietà.

Info e prenotazioni: 347/2263948 - boomshak@lunaeventi.org

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Dolomiti for Duchenne: grazie a tutti!

Dopo una settimana dal termine di Dolomiti for Duchenne le emozioni dell'evento sono ancora vive in ognuno di noi. In questi giorni abbiamo ricevuto tanti messaggi di ringraziamento da tutti voi, ora tocca noi dire grazie a voi!

Grazie a tutti i biker per la partecipazione e per aver contribuito ad ottenere uno splendido risultato di raccolta fondi. Grazie ai preziosi volontari, inarrestabili per tutti i giorni dell'evento. Grazie al fantastico team che ci ha permesso di realizzare le dirette e sentirci, così, tutti più vicini anche a distanza. Grazie al Comune di Villabassa che ogni anno ci accoglie con grande calore e disponibilità.

Infine grazie al motore di tutto questo, al simbolo del Dys-Trophy Tour....i ragazzi di Parent Project!

Salutiamo tutti anche con le parole del nostro Presidente, Luca Genovese:

"Dolomiti for Duchenne è stata una bellissima occasione per la nostra comunità per ritrovarsi di persona. Abbiamo condiviso momenti molto speciali, ricchi di quell'energia positiva e quella voglia di fare insieme che non abbiamo mai perso nonostante le difficoltà di quest'ultimo anno. Grazie a nome delle nostre famiglie a tutte le persone che hanno investito tempo, impegno e passione e reso possibile questo evento e a tutti coloro che hanno partecipato e contribuito alla nostra mission, condividendo con noi - metaforicamente e non - un pezzo importante di strada!"

Ci vediamo numerosi nel 2022 sempre insieme per #fermareladuchenne!

by Archiver

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