COMUNICATO 23.09.07
Il 6% della popolazione mondiale e' affetto da una 
malattia rara.
In Italia la sopravvivenza di più di 3 milioni di persone ancora dipende dalla famiglia. Per garantire a milioni di malati e alle loro famiglie una qualità della vita adeguata, è necessario che i responsabili della salute e delle politiche sociali siedano intorno ad un tavolo con le associazioni per un modello d’assistenza che integri famiglie, salute e territorio.
E’ quanto emerso durante il Convegno di Parent Project sulla Distrofia Muscolare Duchenne e Becker organizzato a Roma e al quale hanno partecipato oltre duecento persone tra genitori, familiari, medici ed esperti. Dopo gli interventi dei clinici che hanno illustrato gli sviluppi delle terapie multidisciplinari e dei ricercatori, che hanno affrontato il tema della sperimentazione sull’uomo, si è discusso del ruolo della famiglia nell’assistenza ai malati.
“I nostri seminari sono un vero e proprio corso di formazione per genitori che, troppo spesso, sono chiamati a diventare degli specialisti perchè, nell’ambito delle malattie rare, mancano le risorse economiche ed umane per intervenire in modo adeguato. – Ha dichiarato Filippo Buccella, Presidente dell’associazione fondata da genitori Parent Project – C’è un grande vuoto determinato dall’assenza di interesse, questo significa mancanza di esperti, inadeguatezza dei centri di riferimento ai quali rivolgersi, assenza di linee guida; ci sono i problemi legati al mondo della scuola, alle pratiche burocratiche, al diritto all’accessibilità, agli ausili. – prosegue il presidente - Un genitore vorrebbe semplicemente vivere una vita “ordinaria” con i propri figli ma il peso di questa scelta “straordinaria” ricade tutto su di noi. Per questo chiediamo al governo di valorizzare e ratificare l’esperienza fatta dai genitori e di sostenere il nostro sforzo con un intervento trasversale. Quello delle malattie rare è un problema che non coinvolge solo gli aspetti sanitari ma ha un impatto sociale ben più vasto, coinvolge gli enti territoriali, i ministeri della salute, della famiglia, del welfare e della solidarietà sociale. E’ necessario un sistema capace di creare luoghi e centri di riferimento capillari sul territorio, partendo proprio dalle esperienze positive che già si realizzano, ma solo in forma privata, e sulle spalle delle famiglie.” – ha concluso Buccella
Al termine dei lavori il ringraziamento del Presidente della Repubblica, Giorgio Napolitano, che ha sottolineato il valore del lavoro svolto in questi anni da Parent Project che “rappresenta un esempio concreto di impegno dell’associazionismo a favore della collettività”.
UTROFINA CON IL VOX C1100
Con l'Utrofina si apre una nuova strada per sconfiggere la distrofia muscolare di Duchenne
Entro due anni la sperimentazione sull'uomo con il VOX C 1100, il nuovo farmaco può regolare la proteina che sostituisce la Distrofina nella rigenerazione muscolare.
Il risultato nasce dal lungo lavoro della professoressa Kay Davies, Oxford University, che da oltre 10 anni lavora sulle potenzialità dell’Utrofina, una proteina simile alla distrofina che viene prodotta soprattutto durante le fasi dello sviluppo fetale e della rigenerazione muscolare per poi diminuire di concentrazione nel muscolo adulto. Questa proteina, se incrementata, riesce a svolgere le funzioni della distrofina e, quindi, a garantire un significativo miglioramento della funzionalità dei muscoli.
“Abbiamo seguito con attenzione per dieci anni questo difficile percorso di ricerca e, finalmente, si è aperta una nuova strada verso la sperimentazione. Da oggi, infatti, oltre agli approcci terapeutici già in Fase I e II sull’uomo, anche l’opportunità della “sostituzione funzionale” è diventata una realtà. – ha dichiarato Filippo Buccella, presidente di Parent Project onlus - Circa un anno fa Parent Project UK, ci ha illustrato lo studio che la professoressa Davies stava conducendo in collaborazione con la VASTox plc, l’importante società inglese leader nelle biotecnologie che da anni è impegnata in un programma di ricerca di nuovi farmaci per la distrofia di Duchenne. PPUK ha seguito direttamente tutti gli sviluppi di questa nuova molecola, che ha già ricevuto la designazione di “farmaco orfano” dall’EMEA (European Medicines Agency) e quindi entro due anni potrà essere sperimentata sull’uomo.
Un’altra conferma – prosegue il presidente – di quali risultati si possono ottenere grazie alla collaborazione tra il mondo scientifico, le istituzioni, l’industria privata e le associazioni di malati. ” – ha concluso Buccella
COMUNICATO 03.08.07
L’assistenza dei ragazzi dipende, ancora, dalla formazione della famiglia.
É necessario impegnare tutte le risorse disponibili per garantirgli il diritto alla vita. Quando parliamo di distrofia di Duchenne diciamo spesso “fino a qualche anno fa i ragazzi morivano intorno ai 15 anni
Quando parliamo di distrofia di Duchenne diciamo spesso “fino a qualche anno fa i ragazzi morivano intorno ai 15 anni, oggi l’aspettativa di vita è raddoppiata”. Questo non è vero, dall’inizio dell’anno abbiamo già perso tre ragazzi della nostra comunità Duchenne, tre ragazzi giovani, tra i 10 e i 14 anni. Oggi la cura non c‘è in Italia ed in nessuna altra parte del mondo. Certo, i segnali che riceviamo ogni giorno dai ricercatori parlano chiaro, la cura arriverà, ma non possiamo, neanche per un minuto, pensare di trascurare le cure quotidiane dei nostri figli. É indispensabile che le famiglie imparino a conoscere questa malattia e ad assistere i ragazzi, perchè, per salvare loro la vita, bisogna sapere prima quali rischi non dobbiamo mai correre. – ha dichiarato Filippo Buccella, presidente Parent Project
Se ne parla al convegno “Dalla diagnosi alla presa in carico dei pazienti Duchenne e Becker” organizzato il prossimo 22 settembre a Roma da Parent Project, l’associazione di genitori che combattono contro la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker. Obiettivo dell’incontro è la diffusione degli sviluppi dei trattamenti terapeutici multidisciplinari e la formazione delle famiglie nel loro corretto utilizzo quale strumento di prevenzione indispensabile per ridurre l’insorgenza di gravi condizioni cliniche alle quali vanno incontro migliaia di ragazzi. L’evento avrà luogo nella Sala Giotto del Torre Rossa Park Hotel, in Via di Torre Rossa 94, con inizio alle ore 9.
In occasione dell’evento verrà presentata la Campagna informativa sulla Distrofia Muscolare Duchenne e Becker realizzata da Parent Project in collaborazione con la FINMG, Federazione Italiana Medici di Medicina Generale; FIMP, Federazione Italiana Medici Pediatrici; ASSOFARM, Federazione Aziende e Servizi Socio-Farmaceutici e FOFI, Federazione Ordine Farmacisti. La Campagna, che ad oggi ha ricevuto il Patrocinio del Ministero della Salute, sarà diffusa nei prossimi mesi in tutti gli studi medici e nelle farmacie italiane.
Al convegno, che ha ricevuto il Patrocinio della Commissione Europea per le Pari Opportunità, parteciperanno tra gli altri i ricercatori Giulio Cossu – direttore HSR SCRIBI (Stem Cell Research Biologic Institute) Milano e Roma; Pier Lorenzo Puri – assistant Dulbecco Telethon Istitute e Irene Bozzoni – direttore Dip. Genetica e Biologia Molecolare Univ. La Sapienza di Roma, che si confronteranno con le famiglie sulle delicate tematiche della sperimentazione sull’uomo.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia. Attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare promuovendo e finanziando la ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito, con oltre 1.500.000 euro di investimenti, al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno, per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne, finanziato dall’ISMA (Istituti Santa Maria in Aquiro di Roma) e dalla Fondazione Peppino Vismara, è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni del quale possono beneficiare, oltre alle famiglie, tutti gli specialisti interessati all’approfondimento.
Maggiori informazioni sulle attività di Parent Project e del Centro Ascolto Duchenne è possibile riceverle telefonando al Numero Verde 800 - 943 333 o visitando il sito internet www.parentproject.org
Per sostenere i progetti di Parent Project Onlus c/c postale 94255007 - c/c bancario 000000010493 Banca Popolare Commercio e Industria Abi 05048 Cab 03205 Cin B
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet
Tel. 06 66.18.28.11 - Fax 06 66.18.84.28
Email ufficiostampa@parentproject.org
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COMUNICATO 02.08.07
Asti, 2 agosto - Un appuntamento da non perdere per tutti gli appassionati di motori e di solidarietà, quello organizzato in occasione del 19° Rally del Tartufo che avrà luogo il 31 agosto e il 1 settembre 2007 ad Asti. La A.S. Motorsport di Moncalvo, infatti, ha deciso di destinare una quota dell’iscrizione a Parent Project.
Il 19° Rally del Tartufo, che sarà presentato alla stampa venerdì 24 Agosto alle ore 21,30 presso il Castello di Cortanze, in via Marchesi Roero 1 a Cortanze (AT) www.castellodicortanze.it, è valido per le categorie Challenge 1°e 3° zona - coeff. 1,5, Coppa Csai Rally Autostoriche e Challenge Lancia 037 e si svilupperà per 345,80 km totali di cui 79,30 di prove speciali.
I volontari di Parent Project saranno presenti sabato in Piazza San Secondo dove, a partire dalle ore 18,30, ci sarà l’esibizione degli “Sbandieratori di Asti” che intratterranno il pubblico fino all’arrivo delle vetture che hanno gareggiato e alla cerimonia di premiazione.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia. Attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare promuovendo e finanziando la ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito, con oltre 1.500.000 euro di investimenti, al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno, per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne, finanziato dall’ISMA (Istituti Santa Maria in Aquiro di Roma) e dalla Fondazione Peppino Vismara, è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni del quale possono beneficiare, oltre alle famiglie, tutti gli specialisti interessati all’approfondimento.
Maggiori informazioni sulle attività di Parent Project e del Centro Ascolto Duchenne è possibile riceverle telefonando al Numero Verde 800 - 943 333 o visitando il sito internet www.parentproject.org Per sostenere i progetti di Parent Project Onlus c/c postale 94255007 - c/c bancario 000000010493 Banca Popolare Commercio e Industria Abi 05048 Cab 03205 Cin B
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COMUNICATO 16.07.07
“Gli amici di Edy” scendono in campo contro la Distrofia Muscolare di Duchenne.
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Sono già moltissimi i tifosi del Messina Calcio che hanno aderito al fondo “Gli amici di Edy” per raccogliere fondi che andranno a sostenere Parent Project, l’associazione di genitori che combatte la distrofia muscolare di Duchenne e Becker. |
L’iniziativa, nata da un papà di Parent Project iscritto nel forum www.biancoscudati.it, è oggi diventato un esempio concreto di impegno sociale da parte di molte persone che stanno organizzando tantissime attività per finanziare una cura per migliaia di persone, tra bambini e ragazzi, che in Italia sono colpite da questa malattia rara.
“Quando ho cominciato a raccontare agli amici del forum quello che stava succedendo al nostro piccolo Edy - ha dichiarato Maurizio di Parent Project – non avrei mai sperato di trovare un così grande sostegno nel raccogliere fondi per la ricerca. Qui in Sicilia sono nati diversi gruppi di ragazzi che, per aiutare l’associazione, hanno cominciato ad organizzare delle attività, addirittura hanno fondato una compagnia teatrale che organizza spettacoli per le scuole. - continua – Voglio ringraziare tutte le persone generose che stanno continuando ad aderire a questa iniziativa ma, soprattutto, i tanti iscritti al Forum che in queste settimane hanno risposto al mio appello scrivendo cose bellissime che stanno aiutando me e la mia famiglia a non sentirci soli in questa battaglia. Mi piace pensare che, soprattutto in questo momento dove il tifoso è visto come un problema da risolvere, quanto stanno facendo i tifosi messinesi, possa servire da esempio a tutti. Il nostro è solo il “calcio d’inizio” di una partita che alla fine ci vedrà tutti vincitori. ”– ha concluso Maurizio
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia. Attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare promuovendo e finanziando la ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito, con oltre 1.500.000 euro di investimenti, al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell’associazione è la formazione e il sostegno, per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne, finanziato dall’ISMA (Istituti Santa Maria in Aquiro di Roma) e dalla Fondazione Peppino Vismara, è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni del quale possono beneficiare, oltre alle famiglie, tutti gli specialisti interessati all’approfondimento.
Per informazioni sulle attività organizzate dal fondo “Gli amici di Edy” contattare 3476247070
Maggiori informazioni sulle attività in Sicilia Delegato Regionale Luca Genovese 339 7068178
Maggiori informazioni sulle attività di Parent Project e del Centro Ascolto Duchenne è possibile riceverle telefonando al Numero Verde 800 - 943 333 o visitando il sito internet www.parentproject.org Per sostenere i progetti di Parent Project Onlus c/c postale 94255007 - c/c bancario 000000010493 Banca Popolare Commercio e Industria Abi 05048 Cab 03205 Cin B
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AVI-4658 NUOVO FARMACO ORFANO PER LA DUCHENNE
AVI BioPharma Inc. ha annunciato Giovedì 1 Novembre 2007 che la Food and Drug Administration ha stabilito la designazione di farmaco orfano al composto AVI-4654 per il trattamento della distrofia muscolare Duchenne. AVI sta pianificando lo sviluppo clinico dell'AVI-4658 che comprenderà un trial che ha lo scopo di stabilire il dosaggio idoneo del farmaco somministrato per via sistemica. Questo trial sarà condotto il collaborazione con la sede di Portland della AVI e con la Ercole Biotech Inc., cha ha sede a Research Triangle Park, N.C.
