Con l’Utrofina si apre una nuova strada per sconfiggere la distrofia muscolare di Duchenne

Entro due anni la sperimentazione sull’uomo con il VOX C 1100, il nuovo farmaco può regolare la proteina che sostituisce la Distrofina nella rigenerazione muscolare.

Il risultato nasce dal lungo lavoro della professoressa Kay Davies, Oxford University, che da oltre 10 anni lavora sulle potenzialità dell’Utrofina, una proteina simile alla distrofina che viene prodotta soprattutto durante le fasi dello sviluppo fetale e della rigenerazione muscolare per poi diminuire di concentrazione nel muscolo adulto. Questa proteina, se incrementata, riesce a svolgere le funzioni della distrofina e, quindi, a garantire un significativo miglioramento della funzionalità dei muscoli.
“Abbiamo seguito con attenzione per dieci anni questo difficile percorso di ricerca e, finalmente, si è aperta una nuova strada verso la sperimentazione. Da oggi, infatti, oltre agli approcci terapeutici già in Fase I e II sull’uomo, anche l’opportunità della “sostituzione funzionale” è diventata una realtà. – ha dichiarato Filippo Buccella, presidente di Parent Project onlus – Circa un anno fa Parent Project UK, ci ha illustrato lo studio che la professoressa Davies stava conducendo in collaborazione con la VASTox plc, l’importante società inglese leader nelle biotecnologie che da anni è impegnata in un programma di ricerca di nuovi farmaci per la distrofia di Duchenne. PPUK ha seguito direttamente tutti gli sviluppi di questa nuova molecola, che ha già ricevuto la designazione di “farmaco orfano” dall’EMEA (European Medicines Agency) e quindi entro due anni potrà essere sperimentata sull’uomo.
Un’altra conferma – prosegue il presidente – di quali risultati si possono ottenere grazie alla collaborazione tra il mondo scientifico, le istituzioni, l’industria privata e le associazioni di malati. ” – ha concluso Buccella