MOBILITAZIONE CONTRO I TAGLI ALLA DISABILITÀ
Protesta a Roma il 7 luglio contro i tagli agli assegni di invaldità e all'indennità di accompagnamento.
Un emendamento presentato il 29 giugno in Commissione Bilancio del Senato, cancella infatti le promesse fatte al mondo della disabilità fino a pochi giorni fa.
Il testo prevede che gli invalidi con una certificazione inferiore all’85 per cento, frutto della somma di più patologie invalidanti perdano il diritto all’assegno di invalidità di 256 euro. L’unica eccezione è per le disabilità con invalidità al 75 per cento certificata per una patologia unica come, ad esempio, le persone con sindrome di Down.
I tagli riguardano anche l’indennità d’accompagnamento, quella di 480 euro mensili, - che viene assegnata a tutte le persone disabili al cento per cento - potranno ottenerlo solo i cittadini nei cui confronti sia stata accertata una inabilità totale per affezioni fisiche o psichiche. In pratica solo chi è immobilizzato o non riesce a svolgere tutte le funzioni fisiologiche. Un criterio pericolosissimo nelle mani di Commissioni di valutazione alle quali non è stata indicata nessuna scala di valutazione a cui attenersi.
Alla mobilitazione, lanciata da Fish e Fand, aderisce anche Parent Project.
Comunicato stampa
QUATTRO NUOVI AON PER L'EXON SKIPPING
eiden, 23 giugno 2010 – Prosensa, l'azienda biofarmaceutica olandese che si occupa di prodotti terapeutici per la modulazione di RNA, annuncia l'avvio di due ulteriori programmi dall'esistente collaborazione con 
GSK, dedicati a innovativi trattamenti a base di RNA per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). L'avvio di questi programmi addizionali sotto i termini di accordo della preesistente alleanza è una validazione sia delle potenzialità del progetto di Exon skipping di Prosensa che della collaborazione in corso.
I due nuovi programmi sono inclusi nell'accordo dell'alleanza in essere tra entrambe le parti e si occuperanno dello sviluppo di quattro composti mirati a diverse sottopopolazioni di pazienti affetti da DMD. Per avere accesso a questi nuovi programmi, GSK ha effettuato due pagamenti iniziali a Prosensa e Prosensa ha diritto a ulteriori quote di pagamento basate sui progressi della ricerca.
In questi nuovi programmi, Prosensa e GSK si concentreranno sulloskipping di quattro esoni (esone 45, 52, 53 e 55) in aggiunta ai loro programmi esistenti che si concentrano sullo skipping degli esoni 51 e 44 (PRO051/GSK2402968 e PRO044). L'avvio di questi programmi conferma l'impegno comune di entrambe le aziende per trovare trattamenti per la DMD.
Sotto i termini della collaborazione, GSK ha l'opportunità di selezionare due di questi quattro composti aggiuntivi per uno sviluppo di fase tardiva e la commercializzazione. Prosensa conserverà alcuni diritti limitati di commercializzazione a livello europeo a fianco di GSK per i due composti scelti da questi ultimi. Per i due composti non scelti da GSK, Prosensa conserverà i pieni diritti di commercializzazione.
“Siamo molto contenti di questa notizia. L'impegno di Prosensa e GSK per lo sviluppo di prodotti aggiuntivi che possano offrire una soluzione alla DMD è incoraggiante e ben accolto da tutti noi” afferma Elizabeth Vroom, presidente dell'United Parent Project Muscular Distrophy che unisce le differenti organizzazioni fondate dai genitori di bambini con DMD in molti paesi del mondo.
“L'espansione del nostro portfolio per la DMD con quattro nuovi composti è un grande passo avanti nello sforzo di sviluppare trattamenti sicuri ed efficaci per questa patologia gravemente invalidante e per aiutare il maggior numero di pazienti possibile“, conferma Hans Schikan, Direttore Esecutivo di Prosensa, aggiungendo “Grazie al successo dello sviluppo del nostro programma in atto con GSK, siamo ora in grado di estendere la nostra collaborazione produttiva con questi altri quattro composti. Con il fatto che Prosensa conserverà i pieni diritti di commercializzazione di due di questi prodotti di exon skipping e di tutti gli altri prodotti che non appartengono all'alleanza con GSK, questo progetto ci permetterà di diventare un'azienda farmaceutica di settore pienamente integrata.”
PROSENSA
Prosensa è un'innovativa azienda biofarmaceutica olandese che si occupa della scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici per la modulazione di RNA correggendo l'espressione genica in patologie con molti bisogni medici non soddisfatti, in particolare nelle malattie neuromuscolari. L’obiettivo di Prosensa è di sviluppare un trattamento per la DMD. Nel 2009 Prosensa è entrata a far parte di un'alleanza strategica per una sezione del suo programma di exon skipping per la DMD con GlaxoSmithKline in un accordo di licenza che potrebbe fruttare 437 milioni di sterline più un pagamento di royalties a due cifre. Prosensa è un'azienda biofarmaceutica privata, sostenuta da un consorzio di investitori rinomati come Abingworth, AGF Private Equity, GIMV, LSP e MedSciences Capital. Per maggiori informazioni, visitate il sitowww.prosensa.com
EXON SKIPPING
Le terapie basate sull’RNA, in particolare gli Oligonucleotidi antisenso (AON) che inducono exon skipping, sono attualmente tra i più promettenti approcci terapeutici per la DMD. Gli AON hanno la capacità di far saltare un esone e quindi di correggere il quadro di lettura dei trascritti della Distrofina portando alla sintesi di una proteina ampiamente funzionale (Per una spiegazione schematica del meccanismo dell’exon skipping cliccate qui). Diverse mutazioni nel gene richiedono diversi farmaci AON.
Tradotto dal comunicato stampa Prosensa del 23 giugno 2010
COMUNICATO 30.06.10
Distrofia di Duchenne: la formazione per i medici e le famiglie, da oggi, è online.
Il primo portale televisivo italiano rivolto al medico e agli operatori del settore, M.D.webtv, pubblica uno speciale approfondimento realizzato in collaborazione con Parent Project Onlus.
E' interamente dedicato alla distrofia di Duchenne lo Speciale trasmesso da M.D.webtv (www.mdwebtv.it) e realizzato con le interviste di importanti ricercatori e specialisti che fanno parte del Network dedicato alla Comunità Duchenne. Lo Speciale - pubblicato nell'Area Virtual Forum nella Home page - tratta, in modo generale, gli approcci terapeutici, i trattamenti farmacologici, le caratteristiche della patologia, l'assistenza respiratoria, le tecniche fisioterapiche, il percorso assistenziale, i centri di riferimento per le malattie neuromuscolari e le attività dedicate alle famiglie.
Grazie alla rete capillare di M.D.webtv, sarà possibile realizzare la formazione, anche a distanza, di medici di famiglia e specialisti; l'obiettivo del progetto, adesso, è quello di coinvolgere altri specialisti e approfondire tutte le diverse problematiche legate alla distrofia di Duchenne/Becker.
Allo Speciale Duchenne hanno partecipato Giulio Cossu, del Dipartimento di Biologia Università degli Studi di Milano e della Divisione di Medicina Rigenerativa dell'Istituto Scientifico San Raffaele; Emilio Clementi, Professore di farmacologia nell'Università di Milano e dell'Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Eugenio Medea; Antonio Toscano e Tiziana Mongini, dell'Associazione Italiana di Miologia; Fabrizio Racca, della Struttura di Anestesia e Rianimazione Pediatrica dell'Ospedale di Alessandria; Elena Lora, fisioterapista di riferimento di Parent Project Onlus e Filippo Buccella, presidente Parent Project Onlus.
Il portale televisivo M.D. webtv, ai cui contenuti si accede previa registrazione, è il supplemento online di M.D. Medicinae Doctor, edito da Passoni Editore, società impegnata da tempo nel campo della comunicazione e della formazione rivolta alla classe medica, con particolare esperienza sviluppata nell'ambito della medicina generale.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una équipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, è un'associazione di genitori che nasce, in Italia, nel 1996 per sconfiggere la grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. Obiettivo primario è la formazione delle famiglie coinvolte dalla malattia e dell'intera Comunità Duchenne. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne (CAD), è attivo un servizio gratuito che fornisce assistenza ai familiari e informazioni dedicate a tutti gli specialisti interessati all'approfondimento. Per contattare il CAD, che ha sede nel Lazio, in Lombardia, in Piemonte, nelle Marche, in Puglia, in Sardegna, in Sicilia e in Calabria, si può chiamare il numero verde 800 943 333.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Tel 349 5737747 / 06 66.18.28.11 ufficiostampa@parentproject.org
Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11 press@parentproject.org
ON LINE LO SPECIALE DUCHENNE
Uno speciale interamente dedicato alla Duchenne, realizzato in collaborazione con Parent Project da su M.D. webtv, il primo portale televisivo per medici e specialisti.
Lo speciale si compone di otto video, in cui ricercatori ed espertiillustrano i trattamenti farmacologici, le caratteristiche della patologia, l’assistenza respiratoria, le tecniche fisioterapiche, il percorso assistenziale, i centri di riferimento per le malattie neuromuscolari e le attività dedicate alle famiglie.
Sono stati intervistati Giulio Cossu, del Dipartimento di Biologia Università degli Studi di Milano e della Divisione di Medicina Rigenerativa dell’Istituto Scientifico San Raffaele; Emilio Clementi, Professore di farmacologia nell'Università di Milano e dell’Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico Eugenio Medea; Antonio Toscano e Tiziana Mongini, dell’Associazione Italiana di Miologia; Fabrizio Racca, della Struttura di Anestesia e Rianimazione Pediatrica dell’Ospedale di Alessandria; Elena Lora, fisioterapista di riferimento di Parent Project Onlus e Filippo Buccella, presidente Parent Project Onlus.
Oltre che sul portale M.D. webtv, le interviste sono pubblicate nella sezione video di questo sito e sul canale youtube di Parent Project
24-27 GIUGNO: CONFERENZA PPMD
Si apre il 24 giugno a Denver, Colorado, l'AnnualConnect Conference, il meeting dedicato alle famiglie che Parent Project Muscular Dystrophy organizza ogni anno per presentare novità e aggiornamenti nellacomunità Duchenne internazionale. Ricercatori e clinici si uniranno alle famiglie per parlare, tra gli altri argomenti, di gestione sanitaria della patologia e delle sue complicanze, di assistenza, di impatto socio-psicologico sul paziente e sulla famiglia.
Quest'anno, in contemporanea, avrà luogo il primomeeting sullo sviluppo terapeutico della DMD, una due-giorni (25 e 26 giugno) di incontri con i rappresentanti del mondo scientifico e farmaceutico interamente dedicata alla ricerca. Verranno descritti i trial clinici attualmente in corso e i risultati finora raggiunti. Tra le sessioni, una sarà dedicata ai trial clinici con i progetti di AVIBioPharma, Prosensa/GSK, PTC Th., Acceleron e altre aziende biotech.
La conferenza, alla sua sedicesima edizione, rappresenta lo scenario ideale non solo per discutere degli aggiornamenti sul processo diagnostico e trattamento della DMD, ma anche per scambiare idee su progetti scientifici e avviare eventuali collaborazioni.
Per maggiori informazioni: parentprojectmd.org
COMUNICATO 22.06.10
Disabilità e integrazione: dall'inserimento scolastico al baskin.
Se ne parla a Gabicce Mare, durante l'incontro che avrà luogo sabato 26 giugno nella sede del Centro Ascolto Duchenne di Parent Project Onlus, l'associazione di genitori contro la distrofia muscolare Duchenne e Becker.
Un incontro dedicato alle famiglie e organizzato per affrontare le problematiche che si affrontano nell'inserimento scolastico in presenza di una disabilità e presentare l'attività motoria, come possibile strumento d'integrazione. L'evento, che si svolge con il Patrocinio del Comune di Gabicce Mare e degli Uffici Territoriali Scolastici di Ancona, Macerata, Pesaro Urbino, è parte integrante del Progetto Rete Duchenne: scuola-famiglia, finanziato dalla L.R 9/2004, annualità 2009.
In occasione dell'incontro, si svolgerà, presso l'Impianto sportivo Comunale di Via Aldo Moro, un evento promozionale di Baskin che vedrà la partecipazione degli atleti dell'IC "Battelli", del Polo Scolastico "Einaudi" di Novafeltria edell'ITA "Cecchi" di Pesaro. Il programma prevede, infatti, alle ore 11,30 lo svolgimento di una partita dimostrativa e a seguire una lezione partecipata con i bambini e i ragazzi affetti dalla patologia.
L'appuntamento, al quale partecipano le Autorità Locali, la dottoressa Loretta Mattioli e la dottoressa Sabrina Banzato, è per la mattina di sabato 26 giugno, alle ore 9.45, presso la sede del Centro Ascolto Duchenne Marche, in via Donizetti 20 a Gabicce Mare. Per informazioni e iscrizioni, contattare il CAD Marche allo 0541 411391/ o al 348 3020785.
Il termine baskin deriva dalle parole "basket integrato" ed è una nuova disciplina sportiva nata, nel 2004 a Cremona, da Antonio Bodini, ingegnere ed ex cestista e Fausto Capellini, docente presso la Facoltà di Scienze Motorie di Casalmaggiore (Università di Pavia). Il baskin, pur prendendo spunto dal basket tradizionale, presenta caratteristiche particolari ed innovative tali da offrire l'opportunita di far giocare, nella stessa squadra composta da ragazzi e ragazze, giovani normalmente abili e diversamente abili, senza limiti alla tipologia di disabilità e al suo stato di gravità. La partecipazione dei ragazzi con distrofia muscolare al baskin, offre ai tecnici la possibilità di affrontare una nuova sfida: trovare una soluzione tecnico-tecnologica per far si che, anche quando la funzionalita della mano non sarà più presente, sia possibile continuare a giocare.
La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, nasce nel 1996 per sconfiggere questa grave distrofia muscolare attraverso la promozione e il finanziamento della ricerca scientifica. In questi anni ha contribuito al finanziamento di più di 50 progetti specifici. Altro obiettivo primario dell'associazione è la formazione e il sostegno per le famiglie coinvolte dalla malattia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne (CAD), è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni dedicate ai familiari e a tutti gli specialisti interessati all'approfondimento. Il CAD ha aperto una sede regionale in Lombardia, Piemonte, Marche, Puglia, Sardegna, Sicilia e Calabria.
Maggiori informazioni sui progetti di Parent Project Onlus è possibile richiederle al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it
Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 BCC Ag. 19 IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - Cell. 349 5737747
email ufficiostampa@parentproject.org
Francesca Bottello - Tel. 06 66.18.28.11
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