Archiver, Autore presso Parent Project aps

Cellule staminali e microambiente. Un nuovo filone di ricerca da seguire

Ha riscosso un gran successo il webinar organizzato il 15 Giugno da Parent Project Onlus per approfondire le conoscenze sulle cellule staminali e, in particolar modo, sulla funzione che ha il microambiente circostante sulla loro capacità rigenerativa.

Durante il webinar Marco Quarta, giovane ricercatore italiano che lavora presso l’Università di Stanford in California, ha illustrato in maniera molto divulgativa il suo studio pubblicato il 30 maggio sulla prestigiosa rivista scientifica Nature Biotechnology. Il gruppo di ricerca con il quale lavora Quarta ha messo a punto una tecnica per far crescere in laboratorio le cellule staminali in uno stato di quiescenza, preservando così la loro capacità di rigenerare il tessuto muscolare.

Questo nuovo filone di ricerca, che Parent Project Onlus sta seguendo e seguirà in futuro con interesse, ha attirato anche l’attenzione dei giornalisti scientifici orientati a un pubblico più ampio.

Vi proponiamo due articoli, pubblicati a luglio sulle pagine di Scienza di La Repubblica e di Il Fatto Quotidiano, che descrivono gli studi condotti da Marco Quarta negli Stati Uniti:

L’italiano che a Standford fa dormire le staminali

Dagli Usa le staminali muscolari “in sonno”: una riserva per riparare tessuti danneggiati o malati

Vi ricordiamo inoltre che chi non avesse potuto seguire il webinar può rivedere la registrazione al seguente link

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Dimensione Solidali a sostegno di Parent Project

Sabato 23 e domenica 24 luglio a Badoere di Morgano (TV) si svolgerà la manifestazione "Dimensione solidali", a cura di Dimensione Morgano, con il sostegno del Comune di Morgano, dedicata a sostenere Parent Project onlus.

Sabato 23, un Aperitivo solidale accompagnerà l'iniziativa "Canto e ballo senza sballo", a cura della Ulssl n°9 di Treviso; dalle 21 si terrà il Talent di canto "Cansonissima 2016".

Domenica 24 luglio, appuntamento in piazza La Rotonda, dalle 9 alle 19, per una giornata dedicata a tuning, auto americane e d'epoca ed altro. In parallelo, presso gli Impianti sportivi, si svolgerà una serie di esibizioni di overcraft, autodrift e simulatori. Saranno presenti stand delle forze armate e di associazioni locali, tra cui Parent Project onlus, e saranno previste attività creative per bambini.

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In arrivo “Una corsa per la ricerca”: una serata di sport e spettacolo contro la distrofia

Il trofeo di Parent Project onlus ritorna: grande serata a Scoglitti per sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Venerdì 22 luglio

Piazza Sorelle Arduino – Scoglitti (RG)

Dalle ore 19

Venerdì 22 luglio, a partire dalle ore 19, si terrà, a Scoglitti, la settima edizione del trofeo Parent Project “Una corsa per la ricerca”. La manifestazione, organizzata da Parent Project onlus con l’assistenza tecnica della società podistica Barocco Running Ragusa, avrà la finalità di sostenere progetti di ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker e comprenderà una corsa agonistica ed una camminata sportiva, entrambe di 7 km.

L’evento, patrocinato dal Comune di Vittoria, fa parte del 7° Trofeo dei Dottori Commercialisti ed Esperti Contabili della Provincia di Ragusa e del calendario Fidal e sarà seguito da una serata di intrattenimento ed animazione aperte al pubblico.

Il ritrovo sarà alle ore 19 in piazza Sorelle Arduino. La gara sarà seguita da una degustazione di prodotti e vini locali tipici, quindi avrà inizio la serata, condotta dai presentatori Maurizio Iachella e Valentina Frasca, con Dj set a cura di Paolo Manfrè.

Saranno presenti in piazza famiglie e volontari di Parent Project onlus, che si dedicheranno a diffondere materiale informativo dell'associazione e alla distribuzione di gadget.

Dalle 19 lo spazio della manifestazione sarà animato da clown, palloncini sagomati e mascotte ed avranno inizio alcune esibizioni a cura della Palestra Sparta 97019, mentre dalle 20 si svolgeranno le esibizioni fitness a cura di Arte&Danza. Dopo la premiazione e l’intervento del Sindaco di Vittoria, dalle ore 22, avranno luogo una performance di danza orientale a cura di Giulia Spinello, esibizioni canore del duo rapper “Amine & Mirror”, momenti dedicati al ballo, fino a concludere la serata con il gruppo musicale “The Shaman”.

PER INFORMAZIONI
Sonia Benvissuto
Centro Ascolto Duchenne Sicilia - Parent Project Onlus
Tel. 0932.985924 - 329.4435829
cadsicilia@parentproject.it
www.parentproject.it

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Voglia di vacanze

Dato l’avvicinarsi delle vacanze, vi segnaliamo due modelli di carrozzine meccaniche utili a rendere la vostra vacanza al mare accessibile.

La prima, già conosciuta da molti, è la J.o.b.

Questa carrozzina, realizzata con materiali appositi, unisce la comodità di una sdraio e la praticità degli spostamenti grazie alle ampie ruote, che permettono sia l’accesso in spiaggia, sia eventualmente l’ingresso in una piscina attrezzata. È dotata di accessori fondamentali per i ragazzi DMD/BMD quali poggia braccia, poggia testa, cintura pelvica e pettorina di contenzione, il che permette di utilizzarla in tutta sicurezza. Ha un peso complessivo di 10 kg ed è facilmente richiudibile e smontabile per essere trasportata con facilità.

La seconda carrozzina, la Salamander, è invece una novità e la sua caratteristica principale è quella di essere galleggiante.

Così come la J.o.b., la Salamander presenta la forma e la comodità di una sdraio, uniti ad altri elementi quali la praticità degli spostamenti, la regolazione della seduta e la facilità di trasporto. Infatti la carrozzina è richiudibile e smontabile.

Per maggiori informazioni è possibile visitare il sito:

www.disabili.com

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ASSISTENZA PROTESICA E INTEGRATIVA: un sostegno per i cittadini

Il Servizio assicura assistenza integrativa e protesica attraverso l’erogazione di protesi, ortesi, ausili con oneri a carico del Servizio sanitario Nazionale, secondo le norme che regolano tale erogazione e che sono contenute nel Decreto Ministeriale 27 agosto 1999, n. 322.

Molti di voi, nel corso degli anni, hanno avuto o avranno a che fare con questo servizio. Cerchiamo di chiarirne caratteristiche e procedure.

Che cosa viene erogato

Protesi: prodotti principalmente finalizzati al recupero di una funzione corporea. Sostituiscono parzialmente o completamente parti del corpo mancanti (es. arto artificiale).

Ortesi: prodotti principalmente finalizzati al recupero di una funzione corporea. Aumentano e migliorano le funzionalità di parti del corpo (es. tutori, scarpe, plantari).

Ausili: prodotti che sono finalizzati in modo prioritario allo svolgimento delle attività della vita quotidiana. Sono un qualsiasi prodotto, strumento, attrezzatura o sistema tecnologico utilizzato da una persona disabile per prevenire, compensare, alleviare o eliminare una menomazione o una disabilità (es. carrozzine, materassi antidecubito, letto ortopedico).

Chi può ricevere protesi, ortesi ed ausili

le persone riconosciute invalide civili, invalide di guerra, invalide per servizio;
le persone prive di vista;
le persone sordomute;
i minori di 18 anni che necessitano di un intervento di prevenzione, cura e riabilitazione di un’invalidità permanente;
le persone in attesa di ricevere il verbale definitivo di invalidità che abbiano già effettuato la visita medico-legale nel corso della quale sia riscontrata e verbalizzata una menomazione che comporta una riduzione della capacità lavorativa superiore al 33%;
le persone che hanno presentato domanda di invalidità, sono in attesa di effettuare la visita medico-legale e si trovano in condizioni particolarmente gravi;
le persone ricoverate in una struttura sanitaria accreditata, pubblica o privata, con menomazione grave e permanente per i quali il medico responsabile della struttura certifichi la contestuale necessità di un urgenza dell’applicazione di una protesi, di un ortesi o di un ausilio prima della dimissione, al fine dell’attivazione tempestiva o della conduzione del progetto riabilitativo, a fronte di una menomazione grave o permanente. In questo caso, contestualmente alla fornitura della protesi o dell’ortesi, deve essere avviata la procedura per il riconoscimento dell’invalidità.

Come ottenere protesi, ortesi, ausili

La procedura prevede i seguenti passaggi: la prescrizione, l’autorizzazione da parte dell’ ASL competente nell’ambito del territorio di residenza del cittadino, la fornitura e il collaudo. La prescrizione deve essere redatta da un medico specialista del SSN, competente per tipologia di menomazione o disabilità, deve riportare l’indicazione del dispositivo completa del codice identificativo (riportato nel nomenclatore) e l’indicazione degli eventuali adattamenti necessari per la sua personalizzazione. Per quanto concerne l’autorizzazione dovrebbe pronunciarsi tempestivamente e in caso di prima fornitura entro venti giorni dalla richiesta.

Riparazioni

In caso di rotture o guasti del dispositivo fornito, occorre contattare telefonicamente il Servizio di assistenza integrativa e protesica, che provvederà ad attivare le procedure necessarie.

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Catabasis Pharmaceuticals annuncia la partenza dell’estensione in aperto del trial MoveDMD® per lo studio di Edasalonexent (CAT-1004) nella Distrofia Muscolare di Duchenne

CAMBRIDGE, 7 luglio 2016 Mass. Catabasis Pharmaceuticals Inc. una company biofarmaceutica di fase clinica, ha annunciato oggi la partenza di un’estensione in aperto della parte di fase 2 (Parte B) del trial MoveDMD che studia edasalonexent (CAT-1004), una terapia sperimentale nei ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne. La parte di fase2 dello studio MoveDMD è un trial di 12 settimane in doppio cieco, controllato con il placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di due dosaggi orali di esasalonexent in cui l'obiettivo primario é un cambiamento nella risonanza magnetica per immagini (MRI). I primi risultati sono previsti per la fine del 2016. Nell'estensione in aperto, tutti i pazienti riceveranno edasalonexent per 36 settimane oltre alle 12 settimane del periodo controllato con il placebo. Durante l'estensione in aperto, sarà valutata la sicurezza e saranno eseguite ulteriori valutazioni tra le quali l'MRI , test funzionali a tempo, misurazioni della forza muscolare, la valutazione della deambulazione North Star e il “pediatric outcomes data collection instrument” (PODCI). Tutti i pazienti che completano il periodo di fase 2 di 12 settimane del trial MoveDMD saranno eleggibili per essere arruolati nell'estensione in aperto. Catabasis ha precedentemente riportato una sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica favorevoli così come risultati positivi sui biomarcatori che dimostrano un coinvolgimento del bersaglio NF-kB dalla parte iniziale dello studio MoveDMD di 7 giorni di aumento del dosaggio.

"Siamo lieti di estendere la somministrazione di edasalonexent nello studio MoveDMD sulla base dei dati di sicurezza e tollerabilità accettabili visti fino ad ora" ha commentato Joanne Donovan, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer di Catabasis. "Prevediamo che l'estensione in aperto di MoveDMD fornisca informazioni circa la sicurezza e l'efficacia di edasalonexent quando somministrato per un periodo fino a un massimo di 48 settimane, ed è importante per la nostra strategia di sviluppo complessiva. Apprezziamo moltissimo il supporto che abbiamo ricevuto dalla comunità DMD per il trial MoveDMD".

“Sono lieto di assistere ai progressi di questo studio clinico e di offrire una ulteriore somministrazione di questa nuova terapia sperimentale ai ragazzi affetti dalla Duchenne quando avranno completato la parte del trial di 12 settimane controllata con il placebo" ha commentato Erika Finanger, M.D., Assistant Professor, Pediatrics & Neurology, Oregon Health & Sciences University e Consulting Neurologist, Shriners Hospitals for Children e principale sperimentatore del trial MoveDMD. "Abbiamo bisogno di terapie che abbiano il potenziale per esercitare una differenza significativa nei ragazzi affetti dalla DMD indipendentemente dalla mutazione che è alla base della patologia".

Nella prima parte dello studio MoveDMD (Parte A), 17 ragazzi deambulanti tra i 4 e i 7 anni con una diagnosi genetica confermata di DMD che include una serie di mutazioni nella distrofina, hanno ricevuto edasalonexent. I ragazzi non avevano mai ricevuto steroidi oppure non li avevano assunti per almeno sei mesi prima del trial. Questa parte dello studio è stata condotta in tre siti negli USA e ha valutato la sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di edasalonexent nei pazienti a tre livelli di dosaggio (33 mg/kg/giorno, 67 mg/kg/giorno e 100 mg/kg/giorno) durante sette giorni di somministrazione. La fase 2 dello studio MoveDMD (Parte B) è un trial randomizzato, in doppio cieco, controllato con il placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di edasalonexent nella DMD nel corso di un periodo di 12 settimane presso 5 centri clinici negli USA a due livelli di dosaggio, 67 mg/kg/giorno e 100 mg/kg/giorno. Ai ragazzi che hanno partecipato nella prima parte del trial MoveDMD e che sono rimasti eleggibili, è stato chiesto di partecipare alla fase 2 e si prevede che saranno arruolati ulteriori partecipanti per un totale di circa 30 ragazzi. L'estensione in aperto (Parte C) comprende la somministrazione di edasalonexent per 36 settimane oltre alle 12 settimane della parte del trial controllata con il placebo e valuterà la sicurezza e l’efficacia a lungo termine attraverso gli stessi obiettivi primari. Attualmente stiamo identificando ulteriori pazienti che sono interessati nella partecipazione alla fase 2 del trial. I criteri d’ingresso sono simili a quelli della prima parte dello studio. Il Parent Project Muscular Dystrophy e la Muscular Dystrophy Association stanno fornendo i finanziamenti per sostenere i viaggi dei partecipanti per il trial MoveDMD.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus

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Un nuovo trial di PTC Therapeutics con Translarna per i pazienti più piccoli

PTC Therapeutic ha annunciato la partenza di uno studio clinico di fase 2 con Translarna (ataluren) per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne nei pazienti pediatrici tra i due e i cinque anni di età. Lo studio si svolgerà negli Stati Uniti e avrà una durata complessiva di 4 settimane che saranno seguite da un periodo di estensione pari a ulteriori 48 settimane di trattamento. A seguire l’annuncio di PTC.

Siamo lieti di informarvi che PTC Therapeutics ha avviato uno studio clinico di fase 2 con Translarna™ (ataluren), una terapia orale di ripristino della proteina, prima nel suo genere, per il trattamento della della Distrofia muscolare di Duchenne dovuta a mutazioni nonsenso (nmDMD), in pazienti tra i due e i cinque anni di età (non potranno partecipare i bambini che hanno già compiuto i cinque anni) . Questo studio in aperto con dose multipla, valuterà la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di translarna nei pazienti pediatrici.

Lo studio include un periodo di screening pari a 4 settimane, un periodo di studio di 4 settimane e un periodo di estensione di 48 settimane per i pazienti che completano il periodo di studio di 4 settimane, per un totale di 52 settimane di trattamento.

Per avere maggiori informazioni circa lo studio e una lista dei centri partecipanti al trial, potete consultare il sito www.clinicaltrial.gov

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Sostieni Parent Project mentre fai la spesa, con Alì e "We Love People"!

Per tutto il mese di luglio, presso il supermercato Alì di Zero Branco (TV), Parent Project parteciperà all'iniziativa "We Love People", attraverso la quale diverse associazioni ed altri enti non a scopo di lucro riceveranno un contributo per la realizzazione dei propri progetti.
I clienti del punto vendita saranno invitati a depositare un gettone presso un'apposita urna, divisa in colonne corrispondenti alle diverse associazioni e realtà selezionate per l'iniziativa. A fine mese la quota (messa a disposizione dal supermercato) di 1000 euro verrà suddivisa tra le associazioni in misura proporzionale al numero di preferenze raccolte.
Di conseguenza, più amici "voteranno" Parent Project facendo la spesa presso il supermercato ed esprimendo la propria preferenza, più sarà alta la quota donata.
L'iniziativa si concluderà con una cerimonia che coinvolgerà le associazioni partecipanti.
Per informazioni sull'iniziativa:
https://www.alisupermercati.it/ali-per-il-sociale/we-love-people

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I volontari di Parent Project alla manifestazione "Non solo atletica sotto le stelle"

Venerdì 8 luglio i volontari di Parent Project parteciperanno alla manifestazione "Non solo atletica sotto le stelle", con un banchetto di sensibilizzazione e raccolta fondi.
Vi aspettiamo, a partire dalle ore 18:00, presso il campo CONI di Latina.
Il vostro contributo sarà un segno tangibile nella costruzione di un mondo senza distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

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