CAMBRIDGE, 7 luglio 2016 Mass. Catabasis Pharmaceuticals Inc. una company biofarmaceutica di fase clinica, ha annunciato oggi la partenza di un’estensione in aperto della parte di fase 2 (Parte B) del trial MoveDMD che studia edasalonexent (CAT-1004), una terapia sperimentale nei ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne. La parte di fase2 dello studio MoveDMD è un trial di 12 settimane in doppio cieco, controllato con il placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di due dosaggi orali di esasalonexent in cui l’obiettivo primario é un cambiamento nella risonanza magnetica per immagini (MRI). I primi risultati sono previsti per la fine del 2016. Nell’estensione in aperto, tutti i pazienti riceveranno edasalonexent per 36 settimane oltre alle 12 settimane del periodo controllato con il placebo. Durante l’estensione in aperto, sarà valutata la sicurezza e saranno eseguite ulteriori valutazioni tra le quali l’MRI , test funzionali a tempo, misurazioni della forza muscolare, la valutazione della deambulazione North Star e il “pediatric outcomes data collection instrument” (PODCI). Tutti i pazienti che completano il periodo di fase 2 di 12 settimane del trial MoveDMD saranno eleggibili per essere arruolati nell’estensione in aperto. Catabasis ha precedentemente riportato una sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica favorevoli così come risultati positivi sui biomarcatori che dimostrano un coinvolgimento del bersaglio NF-kB dalla parte iniziale dello studio MoveDMD di 7 giorni di aumento del dosaggio.
“Siamo lieti di estendere la somministrazione di edasalonexent nello studio MoveDMD sulla base dei dati di sicurezza e tollerabilità accettabili visti fino ad ora” ha commentato Joanne Donovan, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer di Catabasis. “Prevediamo che l’estensione in aperto di MoveDMD fornisca informazioni circa la sicurezza e l’efficacia di edasalonexent quando somministrato per un periodo fino a un massimo di 48 settimane, ed è importante per la nostra strategia di sviluppo complessiva. Apprezziamo moltissimo il supporto che abbiamo ricevuto dalla comunità DMD per il trial MoveDMD”.
“Sono lieto di assistere ai progressi di questo studio clinico e di offrire una ulteriore somministrazione di questa nuova terapia sperimentale ai ragazzi affetti dalla Duchenne quando avranno completato la parte del trial di 12 settimane controllata con il placebo” ha commentato Erika Finanger, M.D., Assistant Professor, Pediatrics & Neurology, Oregon Health & Sciences University e Consulting Neurologist, Shriners Hospitals for Children e principale sperimentatore del trial MoveDMD. “Abbiamo bisogno di terapie che abbiano il potenziale per esercitare una differenza significativa nei ragazzi affetti dalla DMD indipendentemente dalla mutazione che è alla base della patologia”.
Nella prima parte dello studio MoveDMD (Parte A), 17 ragazzi deambulanti tra i 4 e i 7 anni con una diagnosi genetica confermata di DMD che include una serie di mutazioni nella distrofina, hanno ricevuto edasalonexent. I ragazzi non avevano mai ricevuto steroidi oppure non li avevano assunti per almeno sei mesi prima del trial. Questa parte dello studio è stata condotta in tre siti negli USA e ha valutato la sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di edasalonexent nei pazienti a tre livelli di dosaggio (33 mg/kg/giorno, 67 mg/kg/giorno e 100 mg/kg/giorno) durante sette giorni di somministrazione. La fase 2 dello studio MoveDMD (Parte B) è un trial randomizzato, in doppio cieco, controllato con il placebo per valutare la sicurezza e l’efficacia di edasalonexent nella DMD nel corso di un periodo di 12 settimane presso 5 centri clinici negli USA a due livelli di dosaggio, 67 mg/kg/giorno e 100 mg/kg/giorno. Ai ragazzi che hanno partecipato nella prima parte del trial MoveDMD e che sono rimasti eleggibili, è stato chiesto di partecipare alla fase 2 e si prevede che saranno arruolati ulteriori partecipanti per un totale di circa 30 ragazzi. L’estensione in aperto (Parte C) comprende la somministrazione di edasalonexent per 36 settimane oltre alle 12 settimane della parte del trial controllata con il placebo e valuterà la sicurezza e l’efficacia a lungo termine attraverso gli stessi obiettivi primari. Attualmente stiamo identificando ulteriori pazienti che sono interessati nella partecipazione alla fase 2 del trial. I criteri d’ingresso sono simili a quelli della prima parte dello studio. Il Parent Project Muscular Dystrophy e la Muscular Dystrophy Association stanno fornendo i finanziamenti per sostenere i viaggi dei partecipanti per il trial MoveDMD.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus