PTC Therapeutic ha annunciato la partenza di uno studio clinico di fase 2 con Translarna (ataluren) per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne nei pazienti pediatrici tra i due e i cinque anni di età. Lo studio si svolgerà negli Stati Uniti e avrà una durata complessiva di 4 settimane che saranno seguite da un periodo di estensione pari a ulteriori 48 settimane di trattamento. A seguire l’annuncio di PTC.

Siamo lieti di informarvi che PTC Therapeutics ha avviato uno studio clinico di fase 2 con Translarna™ (ataluren), una terapia orale di ripristino della proteina, prima nel suo genere, per il trattamento della della Distrofia muscolare di Duchenne dovuta a mutazioni nonsenso (nmDMD), in pazienti tra i due e i cinque anni di età (non potranno partecipare i bambini che hanno già compiuto i cinque anni) . Questo studio in aperto con dose multipla, valuterà la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di translarna nei pazienti pediatrici.

Lo studio include un periodo di screening pari a 4 settimane, un periodo di studio di 4 settimane e un periodo di estensione di 48 settimane per i pazienti che completano il periodo di studio di 4 settimane, per un totale di 52 settimane di trattamento.

Per avere maggiori informazioni circa lo studio e una lista dei centri partecipanti al trial, potete consultare il sito www.clinicaltrial.gov