Oggi a Bari il Meeting Territoriale DMD/BMD 2025: clinica, autonomia e comunità
Oggi, 21 settembre 2025, Bari ospita il Meeting Territoriale DMD/BMD di Parent Project, un appuntamento pensato per riunire famiglie, specialisti e attivisti attorno a un obiettivo comune: condividere conoscenze, esperienze e strumenti per migliorare la qualità di vita delle persone con distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
L’incontro prende vita all’Hotel La Baia – Sala Rosa dei Venti, dove i lavori si aprono con Cristina Picciolo, Direttrice Generale e i saluti istituzionali di Giuseppina Annicchiarico, Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare – Puglia; ed Ezio Magnano, Presidente Parent Project.
Al centro del programma
Durante la giornata, relatori ed esperti affrontano temi che toccano da vicino la quotidianità delle famiglie:
- Gestione clinica passo dopo passo: presa in carico multidisciplinare e aggiornamenti terapeutici.
- Crescere con la DMD/BMD: identità, autonomia, relazioni e supporto psicosociale.
- Sfide burocratiche e accesso ai servizi: strumenti e buone pratiche.
- Progetti, campagne e raccolta fondi che sostengono la ricerca e le attività di Parent Project.
- Attività di gruppo e condivisione per rafforzare la rete di sostegno e collaborazione.
Nel pomeriggio, spazio alla partecipazione attiva: i presenti si sperimentano in attività pratiche che favoriscono scambio e inclusione, chiudendo la giornata con riflessioni comuni e saluti condivisi.
Questo meeting territoriale conferma ancora una volta l’impegno di Parent Project nel creare momenti di incontro dove la competenza scientifica si intreccia al valore della comunità, per costruire insieme un futuro più inclusivo e consapevole.
Il meeting territoriale si è svolto con il supporto incondizionato di Roche ed Edgewise Therapeutics.
Webinar “Aggiornamenti su Vamorolone”: novità su risultati e accesso in Italia
Giovedì 2 ottobre alle ore 17.00 si terrà il webinar “Aggiornamenti su Vamorolone”, un appuntamento fondamentale per la comunità Duchenne e Becker. L’incontro online offrirà informazioni aggiornate su questo farmaco innovativo e sul suo percorso di accesso in Italia.
Aggiornamenti su Vamorolone: il webinar con il Dott. Luca Bello
A un anno dal precedente evento, il Dott. Luca Bello dell’Ospedale di Padova presenterà i più recenti risultati relativi a Vamorolone, un farmaco che si propone come alternativa ai corticosteroidi tradizionali. Durante il webinar verranno illustrati tutti gli aggiornamenti sia in termini di nuovi risultati disponibili che di accesso in Italia. Come sempre, verrà dato ampio spazio per rispondere alle vostre domande.
Per partecipare, iscriviti qui.
Chi non potrà seguire la diretta potrà comunque accedere alla registrazione, che sarà resa disponibile successivamente sul nostro sito.
Perché Vamorolone è importante per la comunità DMD/BMD
Vamorolone si pone come alternativa ai corticosteroidi esistenti, l’attuale standard di cura nei bambini e negli adolescenti con DMD. Il suo meccanismo di azione, secondo gli studi clinici, permette di ottenere benefici di sicurezza rispetto ai corticosteroidi standard per quanto riguarda il mantenimento di normali valori di metabolismo, densità e crescita ossea, oltre a garantire un’efficacia simile.
Come partecipare al webinar
Data: Giovedì 2 ottobre 2025
Orario: 17.00
Iscrizione: Clicca qui per registrarti
Partecipa e resta aggiornato
Questo evento rappresenta un’occasione preziosa per approfondire le prospettive terapeutiche su Vamorolone e confrontarti direttamente con esperti del settore. Iscriviti subito per assicurarti un posto e preparati alle tue domande per il Dott. Bello.
Reclutamento Studio Clinico ULYSSES Per Il Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico ULYSSES di fase 3 per valutare l’efficacia, la tollerabilità e la sicurezza di givinostat in bambini e ragazzi non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne.
L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia di givinostat rispetto al placebo in pazienti non deambulanti affetti da DMD. Lo studio valuterà inoltre la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di givinostat.
Lo studio, finanziato da Italfarmaco, è in doppio cieco e controllato con il placebo. Durante il trial i pazienti saranno assegnati casualmente al gruppo che riceverà la molecola sperimentale (givinostat) o il placebo. Il trattamento sarà somministrato per via orale, due volte al giorno, per un periodo complessivo di 18 mesi.
Lo studio arruolerà circa 138 pazienti in diversi centri nel mondo.
L’ufficio scientifico di Parent Project aps, che si occupa parallelamente anche della gestione del Registro Pazienti, un importante strumento d’informazione al servizio della comunità, ha individuato e informato 75 pazienti in possesso delle caratteristiche minime indicate dai criteri d’inclusione qui di seguito indicati:
- bambini con diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne confermata geneticamente;
- bambini e ragazzi di età compresa tra 9 e 17 anni;
- bambini e ragazzi non deambulanti;
- bambini e ragazzi in trattamento stabile con steroidi da almeno 6 mesi;
- bambini e ragazzi che non sono coinvolti in studi clinici con molecole sperimentali da almeno 3 mesi;
- bambini e ragazzi che non abbiano partecipato a trial di exon skipping o assunto ataluren negli ultimi 6 mesi;
- bambini e ragazzi che non abbiano mai ricevuto terapia genica.
In Italia il trial clinico coinvolge 5 centri clinici:
- IRCCS Eugenio Medea – Polo Scientifico di Bosisio Parini, Lecco (Sperimentatore principale: Maria Grazia D’Angelo)
- Fondazione Serena Onlus – Centro Clinico NeMO Milano (Sperimentatore principale: Valeria Sansone)
- Azienda Ospedaliera Università Padova (Sperimentatore principale: Elena Pegoraro; Luca Bello)
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma (Sperimentatore principale: Adele D’Amico)
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma (Sperimentatore principale: Marika Pane)
Vi ricordiamo che la selezione finale dei pazienti pienamente idonei a partecipare a questo studio sarà a cura dei responsabili dei centri clinici sopra indicati che dovranno valutare ulteriori parametri clinici e biologici per definire i pazienti arruolabili.
Per maggiori informazioni sul trial, potete:
- consultare la scheda nella brochure dei trial 2025 al seguente link
- visitare il sito https://clinicaltrials.gov/study/NCT05933057
- contattare l’ufficio scientifico di Parent Project aps attraverso i seguenti numeri: 348.549.0088 (Francesca Mattei), 342.328.9199 (Ilaria Zito), 348.809.1909 (Fernanda De Angelis) o scrivendo alla mail del registro: informa@registrodmd.it
La sessualità delle persone con disabilità: diritti, pregiudizi e inclusione
La sessualità delle persone con disabilità
La sessualità è un aspetto fondamentale della vita umana e le persone con disabilità, indipendentemente dai limiti imposti dalle proprie condizioni di salute, hanno il pieno diritto di cercare una vita sessuale soddisfacente e piacevole, come riconosciuto anche dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
Parlare di diritti significa anche parlare di autodeterminazione: poter controllare la propria sessualità, scegliere partner e relazioni, decidere se essere o meno sessualmente attivi, perseguire una vita sessuale sicura, soddisfacente e piacevole.
Pregiudizi e barriere culturali
Nonostante questo, pregiudizi, stereotipi e barriere fisiche, sociali e culturali spesso ostacolano il pieno riconoscimento di questo diritto.
La società tende a escludere le persone con disabilità dalla dimensione della sessualità, trattandole come “eterni bambini” o riducendo la sessualità alla sola igiene personale.
Tra i pregiudizi più diffusi troviamo:
- l’idea che la disabilità sia incompatibile con il desiderio e il piacere,
- la riduzione della sessualità alla sola componente fisica,
- la negazione che le persone con disabilità possano essere desiderabili e attraenti,
- una visione pietistica delle relazioni in cui la disabilità è presente, viste più come rapporti di cura e sacrificio che come relazioni d’amore e complicità.
Una cultura della sessualità inclusiva
Le rappresentazioni sociali e i linguaggi che utilizziamo hanno un impatto decisivo nella creazione della cultura: influenzano il modo in cui percepiamo la realtà e ciò che riteniamo possibile o legittimo.
Manca ancora, nella nostra società, una cultura della sessualità inclusiva.
Il primo passo è riconoscere che le persone con disabilità possono avere, e spesso hanno, una vita sessuale e affettiva attiva, autentica e significativa.
Per questo è fondamentale formare professionisti, caregiver e famiglie ad affrontare il tema della sessualità con competenza, sensibilità e rispetto.
104 modi di amare: un evento per parlarne insieme
Per aprire un dialogo autentico su questi temi e dare voce ai diritti delle persone con disabilità, Parent Project promuove l’evento “104 modi di amare – Affettività, sessualità e diritti: parliamone insieme”.
Data: 11 ottobre 2025
Luogo: Casa Internazionale delle Donne, Roma
Un’occasione per condividere esperienze, riflessioni e costruire insieme una cultura inclusiva, libera da pregiudizi e barriere.
Scopri il programma completo e partecipa
Affettività, disabilità e diritti: perché è tempo di parlarne insieme
Cos’è l’affettività e perché riguarda tutte e tutti
L’affettività è un aspetto complesso e ricco dell’esperienza umana, difficile da racchiudere in una definizione unica. Possiamo però descriverla come l’insieme degli elementi emotivi, relazionali, corporei e cognitivi che contribuiscono a costruire la nostra identità e il nostro modo di stare nel mondo.
Si tratta di una dimensione che riguarda non solo il rapporto con sé stessi, ma anche il legame con gli altri e tutto ciò che nasce dall’incontro tra sé e l’altro: emozioni, pensieri, significati condivisi.
In questo senso, l’affettività rappresenta un bisogno fondamentale dell’essere umano, che ha la necessità di essere riconosciuto, nutrito e accolto lungo tutto l’arco della vita.
L’affettività nelle persone con disabilità
Per le persone con disabilità, vivere ed esprimere l’affettività può essere più complesso, a seconda del tipo di difficoltà e del contesto in cui si trovano.
Nelle disabilità motorie o sensoriali, ad esempio, l’espressione degli affetti può incontrare ostacoli legati al contatto fisico, allo sguardo o alla comunicazione verbale.
Nelle disabilità cognitive, invece, possono emergere difficoltà nel riconoscere, gestire o comunicare le emozioni.
A queste difficoltà individuali si sommano spesso barriere sociali e culturali: stereotipi, pregiudizi, mancanza di spazi e occasioni per coltivare relazioni affettive significative. Non è raro inoltre che le persone con disabilità vengano infantilizzate o private di un’educazione affettiva adeguata, con la conseguenza di ridurre ulteriormente le loro opportunità di vivere relazioni piene.
Un diritto da riconoscere
I bisogni affettivi restano comunque presenti: anche le persone con disabilità provano desideri, sogni e sentimenti d’amore come chiunque altro. La differenza riguarda piuttosto le possibilità, spesso ridotte, di esprimere e vivere pienamente queste dimensioni.
Per questo diventa essenziale promuovere interventi inclusivi che sappiano:
- rimuovere ostacoli e barriere, sia materiali che culturali;
- creare spazi e occasioni di relazione autentica;
- garantire a ogni persona il diritto di vivere appieno la propria affettività.
L’affettività inoltre è strettamente legata al tema della sessualità, con cui condivide la stessa radice profonda di desiderio, intimità e bisogno di legame.
104 modi di amare: un evento per parlarne insieme
Per dare voce a questi temi e rompere i tabù che ancora li circondano, Parent Project ha organizzato “104 modi di amare”.
Data: 11 ottobre 2025
Luogo: Roma
Un’occasione di confronto aperto, inclusivo e autentico, per mettere al centro i diritti, i desideri e le esperienze di tutte e tutti.
Scopri il programma completo e partecipa
Givinostat: pubblicati i dati sul trattamento a lungo termine
Italfarmaco ha annunciato oggi in un comunicato stampa la pubblicazione sulla rivista scientifica Annals of Clinical and Translational Neurology dei risultati positivi dello studio di estensione in aperto che ha valutato l’impatto a lungo termine del trattamento con givinostat nei pazienti DMD che avevano precedentemente partecipato allo studio di fase 2 o a quello di fase 3 EPIDYS.
I dati raccolti mostrano che il trattamento a lungo termine con givinostat in combinazione con i corticosteroidi, ritarda la progressione della patologia nei pazienti DMD deambulanti di età superiore ai 6 anni con benefici osservabili in tutti i gruppi di trattamento a prescindere dalla fase di patologia in cui si trovavano i pazienti quando hanno iniziato l’assunzione.
In particolare, confrontando i dati raccolti nei 142 pazienti che avevano iniziato il trattamento con givinostat nell’ambito dello studio EPIDYS o nella fase di estensione in aperto con quelli di altrettanti pazienti con caratteristiche simili inclusi in uno studio di storia naturale, le analisi hanno evidenziato che givinostat può ritardare mediamente di 2 anni la perdita della capacità di alzarsi dal pavimento, di 3.3 anni quella di salire quattro gradini e di 2,9 anni la perdita della deambulazione.
Per quanto riguarda la sicurezza, analogamente a quanto evidenziato dai precedenti studi, il trattamento con givinostat è stato generalmente ben tollerato e non sono stati riportati nuovi segnali sulla sicurezza.
Potete leggere il comunicato stampa ufficiale diffuso da Italfarmaco a questo link.
Per ulteriori informazioni su Givinostat potete consultare la nostra brochure dei trial clinici, disponibile su questa pagina.
Autonomia personale: un diritto, un percorso, una possibilità reale
Per chi vive con una disabilità, l’autonomia personale non è un concetto astratto né un ideale lontano. È qualcosa di concreto, che può cambiare in modo determinante la qualità della propria vita. Ma soprattutto, è un diritto: significa poter scegliere per sé, organizzare il proprio tempo, gestire gli spazi, costruire una quotidianità che rispecchi i propri desideri.
Oggi, grazie a progetti come Match Point: strumenti vincenti per il domani delle persone con malattie neuromuscolari, questo diritto può diventare realtà.
I percorsi formativi gratuiti dedicati alle persone con malattie neuromuscolari e ai loro assistenti di questi mesi hanno offerto strumenti pratici, informazioni utili, competenze preziose per affrontare con maggiore consapevolezza le sfide di ogni giorno.
Per UILDM e Parent Project, sostenere l’autonomia significa anche creare connessioni: tra le persone, le famiglie, i professionisti, gli enti pubblici. Significa costruire una rete solida, capace di accompagnare ogni persona in un percorso che è sempre diverso, personale, unico. Perché l’autonomia non si misura solo in termini di indipendenza fisica: è poter scegliere. È sapere a chi rivolgersi. È immaginare il proprio futuro e iniziare a costruirlo, passo dopo passo.
Parlarne è fondamentale. Perché l’autonomia non è un privilegio, ma un diritto. E perché ogni persona, con il giusto supporto, può intraprendere questo percorso fondamentale.
Le testimonianze ci ricordano perché questo progetto esiste e quanto può essere concreto il cambiamento: scopri cosa raccontano i protagonisti di Match Point.
“A scuola per fermare la Duchenne”: due giornate di inclusione nelle scuole di Reggio Calabria
Il 15 e 16 aprile 2025 Parent Project aps ha avuto il piacere di incontrare oltre 200 studenti di Reggio Calabria per due giornate di sensibilizzazione dedicate all’inclusione, alla diversità e all’uguaglianza. Un appuntamento importante, che rientra nel percorso “A scuola per fermare la Duchenne”, il programma educativo che l’associazione propone in tutta Italia per portare tra i banchi un messaggio chiaro: la diversità è una risorsa, e l’inclusione si costruisce insieme, ogni giorno.
Questa iniziativa è stata possibile grazie all’entusiasmo di un genitore che ha coinvolto in prima persona i docenti, e alla collaborazione preziosa del personale scolastico dei due istituti aderenti: l’Istituto Comprensivo Bolani (plessi De Amicis e Frangipane) e l’Istituto Comprensivo Carducci-V. Da Feltre.
In totale sono stati coinvolti 207 alunni: le classi quinte del Bolani (187 studenti) e la classe III D del Carducci-La Ferla (20 studenti). Quest’ultima esperienza ha inoltre posto le basi per una futura collaborazione a dicembre, in occasione della Settimana della Disabilità.
“Dal punto di vista personale ho vissuto questa esperienza con grande emozione, la possibilità di poter arrivare a così tanti giovani alunni è stata arricchente. Il loro entusiasmo e la loro partecipazione hanno consentito di poter toccare con mano il forte messaggio che portiamo nelle scuole, e questo è stato molto soddisfacente.” Ci racconta Giuseppe Giardina, Psicologo del Centro Ascolto per il Sud Italia.
Preparare, accogliere, costruire insieme
Dietro queste due giornate c’è stato un grande lavoro di squadra: dalla pianificazione logistica alla scelta degli operatori, fino alla calendarizzazione e al coordinamento con i docenti referenti di classe. Un lavoro certosino, che ha coinvolto diversi settori dell’associazione – logistica, comunicazione, progettazione e il Centro Ascolto Duchenne – e che è stato essenziale per garantire attività davvero inclusive e accessibili a tutti gli alunni.
Anche le scuole hanno fatto la loro parte: ogni classe ha accolto Parent Project con cartelloni colorati, disegni e messaggi sul valore dell’inclusione e sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Un segno tangibile dell’impegno condiviso.
Laboratori e attività: imparare con il gioco
Le attività si sono svolte in spazi diversi, adattati alle esigenze di ciascun plesso: il teatro scolastico per il De Amicis, le aule e la palestra per il Frangipane, l’aula ordinaria per la classe del Istituto Comprensivo Carducci – V. Da Feltre Reggio Calabria.
Il percorso ha previsto:
- la visione e il commento di spezzoni del film Alla ricerca di Nemo, scelto perché affronta con delicatezza temi come la disabilità, la fiducia e la collaborazione;
- giochi collaborativi e riflessioni guidate sui concetti di uguaglianza e unicità;
- attività motorie inclusive per sperimentare il valore delle differenze.
“Quella di Reggio Calabria è stata per me la prima esperienza di A scuola per fermare la Duchenne, e ha rappresentato molto più di un semplice intervento scolastico: è stata una lezione di inclusione, vissuta in prima persona.” Ci racconta Marina Pucci, Project Officer di Parent Project. “Ho compreso quanto sia importante, ogni giorno, indossare due abiti complementari. Quello dell’educatore, che ‘porta fuori’ — ovvero accompagna l’altro, chiunque esso sia, nel far emergere le proprie potenzialità, nel sentirsi visto, accolto e valorizzato. Ma anche quello dell’alunno, di chi sceglie consapevolmente di mettersi in ascolto, di imparare dagli altri e con gli altri, riconoscendo che ogni persona, con la propria unicità, è portatrice di valore e sapere. L’inclusione, in fondo, nasce proprio da questo doppio movimento: dal saper guidare con empatia, ma anche dal sapersi lasciar guidare. In quei due giorni non abbiamo solo parlato di inclusione: l’abbiamo vissuta, giocata e costruita insieme, ciascuno come alunno e maestro. Spero che il progetto possa tramutarsi in percorso duraturo all’interno dei vari istituti.”
Fondamentale anche il contributo della dottoressa Gabriella Vigoroso, pedagogista specializzata e volontaria dell’associazione, che ha supportato le attività in aula con professionalità e grande disponibilità.
Un lascito solidale per Parent Project: un gesto che diventa futuro
Un grazie che continua a vivere nel sorriso di chi resta
Ci sono gesti che non si dimenticano. Un lascito solidale è uno di questi.
Qualche tempo fa, due persone speciali hanno scelto di destinare a Parent Project parte di ciò che hanno costruito in una vita, hanno cioè fatto un lascito alla nostra organizzazione.
Questo gesto ci riempie di gratitudine: grazie a loro potremo acquistare strumenti per le analisi transcutanee, portare la fisioterapia a casa di chi non può raggiungere un centro, offrire ascolto psicologico e sostegno a centinaia di famiglie. Un lascito solidale è un abbraccio che non finisce con noi: è un grazie che diventa speranza, cura, possibilità.
Cosa rende un lascito solidale un dono prezioso per la nostra comunità
Fare un lascito significa entrare nella vita di chi affronta la Duchenne e la Becker con coraggio. È grazie a persone come loro che possiamo dire a tante mamme e papà: “Non siete soli”.
I fondi donati con un lascito solidale sostengono i nostri Centri Ascolto, le consulenze genetiche, la ricerca di terapie sperimentali, i gruppi per fratelli e sorelle. Il lascito permetterà a tanti ragazzi di continuare a curarsi a casa, nel proprio letto, con dignità. È un gesto che trasforma una preoccupazione in forza concreta.
Come fare un lascito solidale e trasformare un bene in bene comune
Chiunque può farlo, non serve essere ricchi o lasciare grandi cifre: basta inserire nel testamento la volontà di destinare anche solo una parte del proprio patrimonio.
Un lascito solidale a Parent Project è semplice, sicuro e garantisce che i propri valori continuino a vivere nelle vite di chi ne ha più bisogno. Con un lascito possiamo restare accanto a oltre 800 famiglie ogni giorno, costruire futuro, dare voce a chi spesso resta invisibile.
Un lascito solidale oggi è un grazie che si moltiplica domani
È un gesto di fiducia che custodiremo con cura. È una storia d’amore che continua. Grazie a un lascito solidale, la nostra comunità può trasformare la solitudine in comunità, la paura in speranza. Se anche tu vuoi saperne di più su come fare, siamo qui per ascoltarti e aiutarti. Un lascito solidale oggi è un grazie che si moltiplica, perché ogni bambino, ragazzo o famiglia possa sentirsi meno sola e più forte.
