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AGAMREE-Vamorolone di Santhera approvato nell'Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Con grande entusiasmo condividiamo il comunicato stampa di Santhera, ricevuto questa mattina, che annuncia che la Commissione Europea ha autorizzato l'immissione in commercio di vamorolone, con il nome commerciale di AGAMREE®, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 4 anni. AGAMREE® rappresenta l'unico farmaco pienamente approvato nell'Unione Europea per la DMD e il primo trattamento per questa patologia ad essere approvato sia negli Stati Uniti che nell'UE. Il lancio commerciale di AGAMREE® è programmato per il primo trimestre del 2024, con la Germania come primo Paese di partenza. L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha riconosciuto i benefici di AGAMREE® rispetto ai corticosteroidi standard, in termini di sicurezza per la salute ossea e il mantenimento della crescita.

Di seguito la traduzione del comunicato stampa originale diffuso dall’azienda:

AGAMREE® (Vamorolone) di Santhera approvato nell'Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

• La Commissione Europea (CE) concede l'autorizzazione all'immissione in commercio di AGAMREE® per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 4 anni.
• AGAMREE® è l'unico farmaco approvato nell'Unione Europea (UE) per il trattamento della DMD e il primo trattamento per la DMD approvato sia negli Stati Uniti che nell'UE.
• Il primo lancio commerciale di AGAMREE® è previsto in Germania, nel primo trimestre del 2024.
• L'EMA riconosce i benefici di AGAMREE® in termini di sicurezza per quanto riguarda la salute delle ossa e il mantenimento della crescita rispetto ai corticosteroidi standard.

Pratteln, Svizzera, 18 dicembre 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che AGAMREE® (vamorolone) è stato approvato nell'Unione Europea (UE) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età uguale o superiore ai 4 anni, indipendentemente dalla relativa mutazione genetica e dallo stato di deambulazione. L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha riconosciuto benefici di sicurezza clinicamente importanti di AGAMREE per quanto riguarda il mantenimento di normali valori di metabolismo, densità e crescita ossea rispetto ai corticosteroidi standard, oltre a un'efficacia simile. Inoltre, i pazienti che sono passati dai corticosteroidi classici ad AGAMREE hanno mantenuto i benefici di efficacia, recuperando la crescita e la salute delle ossa.

Questo rende AGAMREE® il primo e unico medicinale ad aver ricevuto l'approvazione completa nell'UE e, dopo l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense in ottobre, il primo trattamento autorizzato sia negli Stati Uniti che nell'UE per la cura dei pazienti con DMD.

"Siamo entusiasti di ricevere l'approvazione della Commissione Europea per portare AGAMREE ai pazienti in Europa, che sottolinea il profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole rispetto ai corticosteroidi convenzionali, compresi i benefici per la salute e la crescita delle ossa", ha dichiarato Dario Eklund, CEO di Santhera. "Il nostro team è ora focalizzato sul garantire che AGAMREE sia reso disponibile ai pazienti Duchenne il prima possibile, con un primo lancio commerciale previsto in Germania nel primo trimestre del 2024".

"La World Duchenne Organization è contenta di vedere che lo sviluppo di AGAMREE, durante il quale il coinvolgimento di molte organizzazioni di pazienti Duchenne è stato fondamentale fornendo i primi finanziamenti e contribuendo alla progettazione degli studi clinici, ai risultati e al reclutamento, ha condotto alla prima autorizzazione completa nell'Unione Europea per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne", ha dichiarato Elizabeth Vroom, presidente della World Duchenne Organization.

L'approvazione da parte della Commissione Europea si è basata sui dati dello studio principale VISION-DMD e di tre studi in aperto in cui vamorolone è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/giorno per un periodo di trattamento totale fino a 30 mesi. Nello studio principale VISION-DMD, i ragazzi trattati con vamorolone hanno mantenuto in media una crescita simile a quelli trattati con placebo, mentre quelli trattati con prednisone hanno registrato in media un arresto della crescita. I pazienti che sono passati da prednisone a vamorolone dopo 24 settimane sono stati in grado, in media, di riprendere la crescita in altezza per il resto dello studio.

A differenza dei corticosteroidi, vamorolone non ha comportato una riduzione del metabolismo osseo, misurato tramite i biomarcatori ossei, né una riduzione significativa della mineralizzazione ossea nella colonna vertebrale, misurata con la Dual Energy X-Ray Absorptiometry (DXA) dopo 48 settimane di studi clinici.

Santhera continuerà a raccogliere dati per caratterizzare ulteriormente l'efficacia a lungo termine e la più ampia gamma di sicurezza di vamorolone.

La decisione della CE segue il parere positivo per AGAMREE del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP), comunicato il 13 ottobre 2023. L'autorizzazione all'immissione in commercio sarà valida in tutti i 27 Stati membri dell'UE, oltre che in Islanda, Liechtenstein e Norvegia; Santhera prevede di iniziare il lancio commerciale in Germania nel primo trimestre del 2024.

Il 27 ottobre 2023 Santhera ha annunciato che la FDA ha approvato AGAMREE in sospensione orale da 40 mg/ml negli Stati Uniti per il trattamento della DMD in pazienti di età uguale o superiore ai 2 anni. Catalyst Pharmaceuticals detiene una licenza esclusiva per AGAMREE in Nord America e prevede di lanciare il prodotto negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2024.

Informazioni su AGAMREE® (vamorolone)

Vamorolone è un nuovo candidato farmaceutico con una modalità d’azione basata sul legame con lo stesso recettore dei glucocorticoidi, ma che ne modifica l’attività a valle e non è un substrato per gli enzimi 11-β-idrossisteroidi deidrogenasi (11β-HSD) che possono essere responsabili della tossicità associata ai corticosteroidi nei tessuti, e come tale è considerato un farmaco antinfiammatorio dissociativo. Questo meccanismo ha dimostrato la possibilità di “dissociare” l’efficacia dai problemi di sicurezza degli steroidi e pertanto vamorolone si pone come alternativa ai corticosteroidi esistenti, l’attuale standard di cura nei bambini e negli adolescenti con DMD.

Nello studio principale VISION-DMD, vamorolone ha raggiunto l’endpoint primario (Time to Stand -TTSTAND) rispetto al placebo (p=0,002) a 24 settimane di trattamento e ha mostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità. Gli eventi avversi più comunemente riportati rispetto al placebo nello studio VISION-DMD sono stati aspetto cushingoide, vomito e carenza di vitamina D. Gli eventi avversi sono stati generalmente di gravità moderata.

I dati attualmente disponibili dimostrano che vamorolone, a differenza dei corticosteroidi, non limita la crescita e non ha effetti negativi sul metabolismo osseo, come dimostrato dalla normale formazione ossea e dai marcatori sierici del riassorbimento osseo.

Vamorolone ha lo status di farmaco orfano per la DMD negli Stati Uniti e in Europa e ha ricevuto le designazioni Fast Track e Rare Pediatric Disease dalla FDA negli Stati Uniti e lo status di Promising Innovative Medicine (PIM) dall’MHRA del Regno Unito per la DMD. Vamorolone è un medicinale in fase di sperimentazione e attualmente non è approvato per l’uso da nessuna autorità sanitaria.

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso dall’azienda al seguente link.

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Entrada Therapeutics: aggiornamenti sui programmi di exon-skipping

In un comunicato diffuso il 7 novembre, l’azienda farmaceutica Entrada Therapeutics ha fornito un aggiornamento sul programma di sviluppo con i suoi potenziali farmaci per l’exon skipping in pazienti Duchenne con specifiche mutazioni.
A settembre di quest’anno l’azienda ha avviato uno studio clinico di Fase 1 su volontari sani con il suo principale farmaco sperimentale ENTR-601-44, per il trattamento di pazienti con mutazioni suscettibili allo skipping dell'esone 44.

Si tratta di uno studio condotto nel Regno Unito, che mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di ENTR-601-44 in 40 volontari sani di sesso maschile. Lo studio valuterà anche la farmacocinetica e la quantità di exon skipping nel muscolo scheletrico. Entrada prevede di presentare i risultati dello studio nella seconda metà del 2024 e di fornire un aggiornamento sulla richiesta di Nuovo Farmaco Sperimentale (IND) alla FDA nel quarto trimestre del 2024.
L’azienda ha inoltre annunciato l’espansione del suo programma con la selezione di un nuovo candidato, ENTR-601-50, per il trattamento di pazienti con mutazioni suscettibili allo skipping dell'esone 50, un’assoluta novità nel campo degli exon skipping per la Duchenne.

La selezione di ENTR-601-50 si basa su dati preclinici in vivo che dimostrano un robusto skipping dell'esone 50 e la produzione di distrofina nel cuore e in gruppi di muscoli scheletrici. Entrada prevede di presentare questi risultati nella prima metà del 2024 e di sottomettere una richiesta di sperimentazione clinica (CTA)/IND per avviare lo sviluppo clinico di ENTR-601-50 nel 2025.

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VAMOROLONE RICEVE L’APPROVAZIONE DALLA FDA

Condividiamo con grandissimo piacere il comunicato stampa di Santhera che annuncia l’approvazione di AGAMREE® da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
AGAMREE sarà disponibile in commercio negli USA, a partire dal primo trimestre del 2024 per i pazienti DMD dai due anni in su.
AGAMREE è un farmaco appartenente alla categoria degli sterodi e si configura come uno steroide alternativo con un profilo di tollerabilità migliore e con effetti collaterali ridotti e legati soprattutto alla salute delle ossa, alla crescita e al comportamento del paziente.
In Europa AGAMREE ha ricevuto il 12 Ottobre 2023 il parere positivo del comitato CHMP dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e l’opinione finale della Commissione Europea è prevista per la fine del 2023.
A seguito dell'approvazione, AGAMREE sarà l'unico medicinale completamente approvato in UE e USA per il trattamento di tutti i pazienti DMD.

Di seguito la traduzione del comunicato stampa originale diffuso dall’azienda.

Santhera riceve dalla FDA statunitense l'approvazione di AGAMREE® (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

• La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato AGAMREE® (vamorolone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei bambini e negli adulti a partire dai 2 anni di età
• Il titolare della licenza statunitense Catalyst Pharmaceuticals prevede il lancio commerciale nel primo trimestre del 2024
• L'approvazione della FDA fa scattare l'obbligo di pagamento di 36 milioni di dollari da parte di Catalyst a Santhera, di cui 26 milioni di dollari saranno utilizzati per coprire gli obblighi di Santhera in materia di milestone di terzi
• A seguito del recente parere positivo del CHMP su AGAMREE nella DMD, l'approvazione nell'Unione Europea da parte della Commissione Europea (CE) è prevista per la fine del 2023.
• AGAMREE diventerebbe così il primo farmaco completamente approvato sia negli Stati Uniti che in Europa per il trattamento dei pazienti con DMD.

Pratteln, Svizzera, 27 ottobre 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato AGAMREE® (vamorolone) sospensione orale 40 mg/ml per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti di età pari o superiore a 2 anni.

"Siamo lieti di confermare l'approvazione della FDA, che arriva a poche settimane di distanza dal parere positivo del CHMP dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). Si tratta di un momento estremamente importante per i pazienti affetti da DMD, che hanno bisogno di una terapia efficace e ben tollerata per questa condizione debilitante", ha dichiarato Dario Eklund, CEO di Santhera. "Oggi è un giorno di grande soddisfazione per il team di Santhera e siamo grati ai pazienti, alle loro famiglie e ai medici che hanno partecipato al programma con vamorolone. Non vediamo l'ora di lavorare a stretto contatto con il nostro partner Catalyst Pharmaceuticals mentre si prepara alla commercializzazione del prodotto negli Stati Uniti".

"L'approvazione di questo nuovo farmaco offre ai pazienti Duchenne e alle loro famiglie un'ulteriore ragione di speranza", ha dichiarato Pat Furlong, Presidente fondatore e CEO di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). "Gli steroidi sono considerati lo standard di cura per la Duchenne, grazie al loro prezioso ruolo nel rallentare la progressione della malattia. Tuttavia, spesso comportano notevoli effetti collaterali. Vamorolone ha il potenziale per essere uno steroide alternativo con un profilo di tollerabilità migliore, e risponde a un'importante esigenza medica insoddisfatta per i pazienti."

"Sono entusiasta per la comunità Duchenne che da tempo attende un'alternativa all'attuale standard di cura. La notizia di oggi rappresenta il culmine di molti anni di ricerca per portare vamorolone ai pazienti", ha dichiarato Eric Hoffman, PhD, Presidente e CEO di ReveraGen BioPharma. "Siamo lieti di aver lavorato a fianco di Santhera, della comunità dei pazienti DMD, dei ricercatori e degli operatori sanitari per raggiungere questo importante traguardo".

L'approvazione di AGAMREE da parte della FDA si è basata sui dati dello studio principale di Fase 2b VISION-DMD integrati dalle informazioni sulla sicurezza raccolte in tre studi in aperto, compresi gli studi di estensione. In questi studi, AGAMREE è stato somministrato a dosi comprese tra 2 e 6 mg/kg/die, per un periodo massimo di 48 mesi. Rispetto ai corticosteroidi, gli attuali standard di cura, questo nuovo trattamento corticosteroideo ha mostrato un'efficacia comparabile, con dati che suggeriscono una riduzione degli eventi avversi, in particolare legati alla salute delle ossa, alla traiettoria di crescita e al comportamento. Gli studi del programma di sviluppo sono stati condotti da ReveraGen, partner di Santhera, e da 32 centri di sperimentazione clinica accademica in 11 Paesi.

Con l'approvazione di AGAMREE per la DMD da parte della FDA, Catalyst pagherà a Santhera 36 milioni di dollari, di cui 10 milioni di dollari per l'approvazione e altri 26 milioni di dollari per coprire gli obblighi contrattuali di terzi. Inoltre, secondo i termini dell'accordo, Catalyst pagherà a Santhera commissioni basate sulle vendite fino a 105 milioni di dollari e diritti fino a un massimo di 18 punti percentuali, e si assumerà i corrispondenti obblighi di Santhera in materia di diritti di terzi sulle vendite di vamorolone in tutte le indicazioni in Nord America.

Santhera trasferirà ora l'autorizzazione all'immissione in commercio (NDA) di AGAMREE negli Stati Uniti al suo partner Catalyst Pharmaceuticals, che detiene una licenza esclusiva per AGAMREE in Nord America e prevede di lanciare il prodotto negli Stati Uniti nel primo trimestre del 2024.

In Europa, dopo il parere positivo del CHMP ricevuto il 12 ottobre 2023, l'approvazione di AGAMREE (vamorolone) per il trattamento della DMD da parte della Commissione Europea è prevista per la fine del 2023. A seguito dell'approvazione, AGAMREE sarà l'unico medicinale completamente approvato in entrambi i territori, UE e USA, per il trattamento della DMD.

Informazioni su AGAMREE® (vamorolone)

Vamorolone è un nuovo farmaco candidato con una modalità d'azione basata sul legame con lo stesso recettore dei glucocorticoidi, ma che ne modifica l'attività a valle e non è un substrato per gli enzimi 11-β-idrossisteroidi deidrogenasi (11β-HSD) che possono essere responsabili dell'amplificazione tissutale locale e della tossicità associata ai corticosteroidi nei tessuti locali. Questo meccanismo ha dimostrato il potenziale di "dissociare" l'efficacia dai problemi di sicurezza degli steroidi e pertanto vamorolone si posiziona come alternativa ai corticosteroidi esistenti, l'attuale standard di cura per i bambini e gli adolescenti con DMD.

Nello studio principale VISION-DMD, vamorolone ha raggiunto l'endpoint primario Time to Stand (TTSTAND) velocity rispetto al placebo (p=0,002) a 24 settimane di trattamento e ha mostrato un buon profilo di sicurezza e tollerabilità. Gli eventi avversi più comunemente riportati, rispetto al placebo nello studio VISION-DMD, sono l’aspetto cushingoide, vomito e carenza di vitamina D. Gli eventi avversi sono stati generalmente di gravità lieve o moderata.

I dati attualmente disponibili dimostrano che vamorolone, a differenza dei corticosteroidi, non limita la crescita e non ha effetti negativi sul metabolismo osseo, come dimostrato dai normali marcatori sierici di formazione e riassorbimento osseo.

AGAMREE (vamorolone) ha lo status di farmaco orfano per la DMD negli Stati Uniti e in Europa e ha ricevuto le designazioni Fast Track e Rare Pediatric Disease dalla FDA statunitense e lo status di Promising Innovative Medicine (PIM) dalla MHRA britannica per la DMD. Vamorolone non è approvato per l'uso al di fuori degli Stati Uniti.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Potete leggere la versione originale del comunicato stampa al seguente link.
Potete leggere la notizia del 12 ottobre sul parere positivo del CHMP in Europa al seguente link
Per approfondimenti su vamorolone potete consultare la Brochure dei Trial clinici di Parent Project al seguente link

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Terapia genica Sarepta-Roche: diffusi i primi risultati dello studio EMBARK

Riceviamo e condividiamo la lettera alla comunità inviata da Roche in merito ai primi risultati dello studio clinico di fase 3 EMBARK, terapia genica con la microdistrofina delandistrogene moxeparvovec di Sarepta. I dati, condivisi anche attraverso il comunicato stampa diffuso ieri sera da Sarepta Therapeutics e oggi da Roche, indicano che non è stato raggiunto l’obiettivo primario del trial ovvero dimostrare una differenza statisticamente significativa nel cambiamento della valutazione NSAA a 52 settimane rispetto a inizio studio, tra il gruppo che ha ricevuto la terapia genica e quello trattato con il placebo. I risultati delle valutazioni incluse tra gli obiettivi secondari, ovvero il tempo necessario per alzarsi da terra e quello per percorrere 10 metri, hanno invece evidenziato una differenza statisticamente e clinicamente significativa tra i due gruppi. Rispetto alla sicurezza, non sono stati osservati nuovi eventi avversi. Ulteriori risultati provenienti da questa prima parte dello studio saranno presentati da Sarepta Therapeutics in un prossimo congresso scientifico.

Roche discuterà i risultati di questa prima parte del Trial con L’Agenzia Europea dei Medicinali, EMA, per valutare i prossimi passi.

Di seguito la traduzione integrale della lettera alla comunità ricevuta da Roche.

31 ottobre 2023

Cari membri di Parent Project aps,
nell'ambito della nostra collaborazione in corso e in seguito alla vostra richiesta di ricevere aggiornamenti tempestivi sulle attività di ricerca di Roche sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD), vi scriviamo per comunicarvi che sono stati annunciati i risultati principali della Parte 1 (dati a 1 anno) dello studio di Fase 3 EMBARK.

• Lo studio non ha raggiunto l'endpoint primario, ovvero dimostrare una differenza nel cambiamento del punteggio totale della valutazione North Star Ambulatory Assessment (NSAA) dopo il trattamento con la terapia genica delandistrogene moxeparvovec (ElevidysTM) rispetto al placebo. L'NSAA misura le capacità di funzione motoria nella DMD. I partecipanti trattati con delandistrogene moxeparvovec hanno mostrato un miglioramento delle capacità motorie, rispetto ai partecipanti trattati con placebo; tuttavia, la differenza non è stata statisticamente significativa.
• Sono stati osservati miglioramenti clinicamente significativi e statisticamente significativi in entrambi gli endpoint funzionali secondari pre-specificati (tempo per alzarsi dal pavimento e test del cammino di 10 metri). Sono stati osservati miglioramenti anche in altri endpoint funzionali secondari. I risultati sono stati coerenti tra i gruppi di età trattati con delandistrogene moxeparvovec, rispetto al placebo.
• La sicurezza di delandistrogene moxeparvovec è risultata coerente con altri studi e non sono stati osservati nuovi eventi avversi.

I risultati provengono da un'analisi condotta dopo un anno di osservazione di 125 pazienti deambulanti (in grado di camminare senza assistenza) con DMD di età compresa tra i 4 e i 7 anni che hanno ricevuto il trattamento o il placebo.

L’analisi dettagliata dei dati è in corso.
Al momento, sono disponibili solo i dati principali e le informazioni sulla sicurezza dello studio, che rappresentano un primo sguardo ai risultati dello studio EMBARK. Attualmente stiamo valutando la totalità dei dati. Si prevede che i dati dettagliati saranno presentati a un prossimo congresso scientifico e ai forum richiesti dalla comunità.

Cosa succede ora?
I partecipanti allo studio che hanno già ricevuto il trattamento continueranno a essere seguiti per almeno cinque anni per monitorare la sicurezza e i risultati clinici. Le famiglie coinvolte negli studi sul delandistrogene moxeparvovec dovrebbero rivolgersi direttamente al centro presso il quale svolgono lo studio per domande e ulteriore supporto.
Man mano che continuiamo ad analizzare i risultati della Parte 1 di EMBARK, le conoscenze acquisite possono essere applicate agli studi con delandistrogene moxeparvovec in corso o pianificati, tra cui:

• Lo studio EMBARK è in corso e il completamento della Parte 2 è previsto per la fine del 2024. La Parte 2 fornirà ulteriori dati (dati a 2 anni) sul profilo di sicurezza ed efficacia di delandistrogene moxeparvovec.
• Lo studio di Fase 3 ENVISION in soggetti più grandi deambulanti/non deambulanti ha completato l’arruolamento negli Stati Uniti e prevediamo di iniziare l'arruolamento al di fuori degli Stati Uniti entro la fine del 2023.
• Lo studio di Fase 2 ENVOL, previsto per i bambini di età inferiore ai 4 anni, non è ancora iniziato.

Informazioni sulle attività regolatorie:

• Attualmente, delandistrogene moxeparvovec è approvato negli Stati Uniti, negli Emirati Arabi Uniti (EAU) e in Qatar per i bambini deambulanti di età compresa tra i 4 e i 5 anni affetti da DMD e con una mutazione confermata nel gene DMD. Le approvazioni negli Emirati Arabi Uniti e in Qatar si basano sull'approvazione accelerata per delandistrogene moxeparvovec della Food and Drug Administration (FDA) statunitense.
• Il nostro partner negli Stati Uniti (Sarepta Therapeutics) sta discutendo con la FDA la possibilità di espandere l’indicazione negli Stati Uniti, sulla base dei risultati di EMBARK.
• Roche manterrà le richieste di approvazione già presentate in Bahrein, Brasile, Israele, Kuwait, Oman, Arabia Saudita e Svizzera. Questi Paesi accettano richieste basate sui risultati di studi di fase 1 e 2.
• Roche discuterà i risultati della Parte 1 dello studio EMBARK con l'EMA e con altre autorità sanitarie per il rimborso, per esplorare il percorso da seguire.

Notifica ai centri e alle famiglie che partecipano allo studio:

In quanto società quotata in borsa, Roche è obbligata per legge a condividere i risultati di EMBARK prima con un comunicato stampa pubblico, che potete consultare qui. Dopodiché, siamo autorizzati a informare gli sperimentatori coinvolti nello studio clinico, le autorità sanitarie e i partner come voi.

In base alle linee guida internazionali sugli studi clinici, Roche non può contattare direttamente i partecipanti allo studio e le famiglie. Tuttavia, abbiamo avvisato tutti gli sperimentatori coinvolti nello studio clinico che stanno ora iniziando a informare i partecipanti allo studio e le loro famiglie. Poiché le nostre sperimentazioni cliniche sono globali, con sedi in diversi paesi e con molti fusi orari, siamo consapevoli che le famiglie coinvolte nello studio e i membri della comunità scopriranno la notizia in tempi e modi diversi.

Grazie alla comunità

La nostra sincera gratitudine va alla comunità, in particolare a tutti coloro che partecipano agli studi - partecipanti, famiglie, sperimentatori e il personale coinvolto nello studio. I dati di oggi sono i primi risultati in assoluto di uno studio globale di fase 3 di una terapia genica nella DMD, e questo è stato possibile solo grazie all'impegno, al coinvolgimento e alla collaborazione della comunità. Apprezziamo molto il continuo impegno nella partecipazione agli studi clinici per approfondire la comprensione di delandistrogene moxeparvovec nella DMD.

Siamo fortemente consapevoli dell'urgente bisogno medico di un trattamento per la DMD che affronti la causa alla base della patologia. Siamo incoraggiati dalla totalità dei dati e dai risultati coerenti riscontrati in tutti gli endpoint funzionali secondari. Siamo desiderosi di discutere i dati con le autorità sanitarie e la comunità scientifica e delle famiglie.

Non esitate a contattarci se voi o la vostra comunità avete domande immediate. Pazienti e famiglie che desiderino ulteriori informazioni sul delandistrogene moxeparvovec devono rivolgersi al proprio medico. Inoltre, le persone che non risiedono negli Stati Uniti possono contattare il team di Roche Medical Information nei loro rispettivi paesi tramite MedInfo.Roche.com, mentre le persone negli Stati Uniti possono contattare Sarepta all'indirizzo SareptAlly@Sarepta.com.
Cordiali saluti,

Luisa De Stefano, Responsabile della partnership con i pazienti
Alessandra Ghirardini, Responsabile strategie integrate malattie rare a nome del team italiano di Roche per la Duchenne

Informazioni sullo studio EMBARK

EMBARK (studio SRP-9001-301; NCT05096221) è uno studio globale di fase 3, randomizzato, in doppio cieco (né i partecipanti né gli sperimentatori sanno se viene somministrato il trattamento o il placebo), controllato con placebo che valuta la sicurezza e l'efficacia di delandistrogene moxeparvovec in pazienti deambulanti con una mutazione confermata nel gene DMD, di età compresa tra 4 e 7 anni. La durata complessiva dello studio è di due anni (108 settimane).

EMBARK è uno studio crossover in due parti: nella prima parte i partecipanti hanno ricevuto un'unica infusione endovenosa (IV) di delandistrogene moxeparvovec o placebo e sono stati monitorati per un anno. Nella seconda parte, c’è stato uno scambio tra i gruppi, ovvero a coloro che avevano ricevuto il delandistrogene moxeparvovec nella prima parte è stato somministrato il placebo, mentre a quelli che avevano ricevuto il placebo è stato somministrato delandistrogene moxeparvovec. Tutti i partecipanti vengono monitorati per un ulteriore anno.

Le analisi primarie hanno avuto luogo dopo le prime 52 settimane dello studio. L’obiettivo primario è la variazione del punteggio totale della NSAA rispetto a inizio studio alla 52° settimana.

Informazioni sullo studio ENVISION

ENVISION (studio SRP-9001-303; NCT05881408) è uno studio globale di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di delandistrogene moxeparvovec in ragazzi non deambulanti di qualsiasi età e in ragazzi deambulanti di età compresa tra gli 8 e i 18 anni.

Informazioni sullo studio ENVOL

ENVOL (Studio 302; 2022-000691-19) è uno studio clinico globale di Fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e l'espressione di delandistrogene moxeparvovec in bambini di età inferiore ai 4 anni, compresi i neonati.

Traduzione a cura dell’Ufficio scientifico di Parent Project aps

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EDG-5506: nuovo trial in partenza per i pazienti BMD

Il 26 settembre l’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha annunciato l’avvio dello studio GRAND CANYON, uno studio globale di fase 2 con EDG 5506 per i pazienti adulti con distrofia muscolare di Becker.

EDG-.5506 è una molecola sviluppata per preservare il muscolo dai danni indotti dalla contrazione. La sicurezza, tollerabilità e l’impatto della strategia con EDG-5506 su alcuni biomarcatori del danno muscolare nella BMD sono state valutate in un primo studio clinico tuttora in corso in 12 pazienti adulti, il trial ARCH, evidenziando risultati incoraggianti dopo 12 mesi di somministrazioni giornaliere di EDG-5506. In particolare i dati raccolti hanno evidenziato una riduzione rispetto a inizio studio dei biomarcatori del danno muscolare creatin chinasi e troponina muscolare di tipo 1 accompagnato da un trend positivo nella valutazione North Star Ambulatory Assesment (NSAA).

Lo studio GRAND CANYON è l’ampliamento dello studio CANYON, già in corso su 39 adulti e 24 adolescenti BMD in un singolo centro negli Stati Uniti. Il trial servirà a valutare la sicurezza e l’efficacia di EDG-5506 in pazienti BMD adulti e prevede di reclutare 120 pazienti tra 18 e 50 anni in 10 Paesi, tra i quali al momento non è inclusa l’Italia. Il trail sarà controllato con placebo e avrà una durata complessiva di 18 mesi, l’obiettivo primario dello studio è dimostrare una differenza statisticamente significativa rispetto a inizio trial nella valutazione NSAA rispetto al gruppo placebo.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso dall’azienda al seguente link

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CAP-1002 nella distrofia muscolare di Duchenne: Capricor annuncia un incontro positivo con la FDA

In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre 2023, l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull'incontro avuto con la FDA in merito al suo studio clinico HOPE-3 con il suo candidato terapeutico CAP-1002 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.

CAP-1002 è costituito da cellule derivate da cardiosfere (CDC), una popolazione di cellule che agiscono secernendo vescicole extracellulari note come esosomi, che stimolando capacità immunomodulatorie, antifibrotiche e rigenerative nella distrofinopatia e nell'insufficienza cardiaca.

La FDA ha espresso un feedback positivo confermando l'allineamento al disegno e alla tempistica dello studio clinico HOPE- 3 e il percorso verso una futura richiesta di licenza biologica (BLA) per CAP-1002.

Lo studio clinico HOPE-3 di fase 3 si svolge esclusivamente negli Stati Uniti. Capricor ha trattato, ad oggi, 52 pazienti nello studio e prevede il completamento dell'arruolamento di circa 58 pazienti entro il quarto trimestre del 2023. I dati principali sono attesi per il quarto trimestre del 2024. Capricor prevede di fare una richiesta di BLA per CAP-1002 nel 2025.

CAP-1002 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara per il trattamento della DMD. Ciò consentirebbe, nel caso in cui Capricor dovesse ricevere l'approvazione della FDA per la commercializzazione di CAP-1002, di avere un percorso prioritario nel processo di revisione (Priority Review Voucher).

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso dall’azienda al seguente link

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