Archiver, Autore presso Parent Project aps

A Padova “Lo sviluppo dei nuovi farmaci. Dalla scoperta della molecola agli studi clinici”

A Padova “Lo sviluppo dei nuovi farmaci. Dalla scoperta della molecola agli studi clinici”
Un’iniziativa formativa di Accademia dei Pazienti Onlus - Eupati Italia e Parent Project

Sabato 23 marzo 2019
Best Western Plus Net Tower Hotel Padova
Via S. Marco, 11/A, 35129 Padova
Ore 9.30-16.30

Sabato 23 marzo si terrà, presso l’hotel Best Western Plus Net Tower di Padova, il mini corso di formazione “Lo sviluppo dei nuovi farmaci. Dalla scoperta della molecola agli studi clinici”, organizzato da Accademia dei Pazienti Onlus – EUPATI Italia e da Parent Project onlus, l’associazione di pazienti e genitori di bambini e ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

L’incontro formativo sarà dedicato ad un approfondimento sul percorso attraverso il quale avviene lo sviluppo di un farmaco: dalla scoperta in laboratorio alla fase preclinica, fino agli studi clinici. Uno spazio specifico sarà dedicato al tema del coinvolgimento del paziente esperto.

Il paziente esperto è una persona che convive con una patologia (propria o, ad esempio, di un familiare) e che ha deciso di affrontare un solido percorso di approfondimento su temi legati alla ricerca, allo sviluppo, al percorso regolatorio dei farmaci. Gli obiettivi di questa formazione sono, da una parte, quello di poter successivamente mettere le proprie conoscenze a disposizione della comunità di pazienti; dall’altra, quello di rappresentare la comunità di pazienti stessa, interagendo con gli stakeholder ed i tavoli decisionali coinvolti nel processo di sviluppo di nuove terapie.

L’iniziativa rientra nel percorso formativo "Il paziente al centro” previsto nell'ambito del progetto "InFormAzioni", finanziato dal Ministero del Lavoro e delle Politiche Sociali- avviso n.1 annualità 2017, che ha come obiettivo generale quello di rinnovare ed a potenziare l’intera struttura associativa.

Per l’iscrizione è necessario compilare un modulo, contattando il Centro Ascolto Duchenne Veneto.
Il mini corso è aperto a pazienti, familiari, figure professionali dell’ambito medico-sanitario, operatori del sociale, cittadini interessati ad approfondire le tematiche in oggetto.

Programma Padova

Il Comitato Accademia dei pazienti è una Organizzazione Non Lucrativa di Utilità Sociale (Onlus) nata nel 2014 con lo scopo di sensibilizzare la pubblica opinione sulla formazione dei pazienti nell’ambito della ricerca e dello sviluppo dei farmaci, in linea con gli obiettivi perseguiti dal progetto Eupati – European Patients’ Accademy on Therapeutic Innovation.

Per informazioni:

Parent Project onlus
Centro Ascolto Duchenne Veneto

Serena Tamborrino
Tel. 388/3727686
cadveneto@parentproject.it

by Archiver

Nel blu dipinto di jazz: la Rinky Tinky Jazz Orchestra per Parent Project

Una serata musicale per sostenere un progetto dedicato a giovani con distrofia muscolare

Giovedì 4 aprile 2019
Nuovo Teatro Orione – via Tortona, 7 - Roma
Apertura botteghino ore 20.00 – Inizio concerto ore 21.00

Giovedì 4 aprile 2019, alle ore 21, presso il Nuovo Teatro Orione di Roma, si terrà la serata Nel blu dipinto di jazz: un concerto della Rinky Tinky Jazz Orchestra a favore di Parent Project onlus, l’associazione di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

L’evento, promosso da Parent Project con il sostegno dell’azienda Pfizer Italia, avrà inizio alle 21, alla presenza di rappresentanti della onlus e dell’azienda, che illustreranno l’iniziativa.

I proventi della serata consentiranno all'associazione di avviare un percorso di formazione per ragazzi che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Questo sarà composto da una serie di incontri, tramite piattaforma on-line, finalizzati ad orientarli rispetto ad alcune opportunità accessibili – inserimento lavorativo, impegno sociale, attivismo e volontariato, hobby e tempo libero.

Il progetto nasce dall’idea che tutti i giovani abbiano la necessità di coltivare delle passioni e di perseguire i propri obiettivi, ricreandosi una sfera di autonomia nonostante i vincoli posti dalla patologia. Per chi convive con una disabilità motoria non sempre questo risulta possibile per via delle barriere che si incontrano ogni giorno, di natura fisica e sociale. Il percorso formativo si porrà l’obiettivo di aiutare i giovani partecipanti a costruire le basi di una partecipazione attiva alla società ed una loro nuova prospettiva personale per il futuro.

La Rinky Tinky Jazz Orchestra nasce nel 2016 per iniziativa del musicista Giuseppe Russo. È un ensemble di musicisti provenienti da differenti background geografici ed artistici. I membri della Rinky Tinky provengono da tutta Italia ed hanno in comune le basi di musica classica, ma le loro esperienze sono eterogenee, quindi ciascuno apporta le proprie abilità, il proprio stile ed approccio al jazz. Ad unirli, il desiderio di far conoscere la musica italiana nel mondo.
Il repertorio della serata accompagnerà il pubblico in un gradevolissimo viaggio nella canzone italiana dagli anni Sessanta ad oggi, rigorosamente in chiave jazz.

Per prenotazioni e informazioni

Parent Project onlus
Irene Del Vecchio - Tel. 06/66182811
i.delvecchio@parentproject.it
Roberto Zoffoli – Tel. 06/66182811
r.zoffoli@parentproject.it

Per informazioni stampa

Elena Poletti - Tel. 331/6173371
e.poletti@parentproject.it

www.parentproject.it

by Archiver

Terapia genica per la Duchenne. Gli ultimi aggiornamenti dalla Conferenza Internazionale Parent Project

Sono tre gli studi clinici di terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne avviati, quasi simultaneamente, tra la fine del 2017 e l’inizio del 2018 e attualmente in corso negli Stati Uniti. L’obiettivo della strategia è di ripristinare la produzione di distrofina, più in particolare di mini o microdistrofina, veicolando il “gene terapeutico” all’interno del tessuto muscolare mediante l’utilizzo di vettori virali (Virus AdenoAssociati – AAV). I tre trial differiscono tra loro per la tipologia di costrutto genico o per il sottotipo di vettore virale utilizzato, ovvero vengono utilizzati “strumenti del mestiere” leggermente diversi, ma la strategia terapeutica funziona con le stesse modalità.

Le aziende farmaceutiche responsabili dello sviluppo clinico delle tre strategie di terapia genica per la Duchenne - Sarepta Therapeutics, Pfizer e Solid Biosciences - hanno partecipato alla XVII Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project Onlus, che si è tenuta a Roma dal 16 al 17 febbraio, durante la quale hanno illustrato lo stato dell’arte della terapia genica per la DMD, gli ultimi aggiornamenti sugli studi clinici in corso e i prossimi passi.

Riportiamo di seguito l’articolo scritto da Francesca Ceradini, Responsabile Scientifico di Parent Project, e pubblicato sulla testata online Osservatorio Terapie Avanzate, che racconta ciò che è stato detto in Conferenza e delinea il panorama attuale.

https://www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-avanzate/terapia-genica/terapia-genica-per-la-distrofia-muscolare-di-duchenne-a-che-punto-siamo

by Archiver

Laboratorio Parent Project a Casa Zoe

Venerdì 8 marzo, dalle 17 alle 19, si svolgerà un laboratorio gratuito per bambini, a cura del Centro Ascolto Duchenne Piemonte, presso la ludoteca Casa Zoe, in Salita Padre Denza, 9 a Moncalieri (TO).
IL LABORATORIO
Sarà introdotto il tema della diversità attraverso il gioco “Le cose che abbiamo in comune”: costruiremo dei braccialetti con nastri di colori diversi a seconda delle diverse caratteristiche che emergono durante il gioco. Scopriremo che l’identità non è fissa e immutabile ma in continua definizione, si compone di tanti elementi diversi, si costruisce e si modifica progressivamente nella relazione con gli altri.
Inoltre leggeremo il libro “Il volo di Pon Pon” per riflettere insieme sui vissuti emotivi connessi alla diversità e promuovere un atteggiamento empatico.
Infine, attraverso il disegno, esprimeremo liberamente le emozioni suscitate dagli argomenti presenti nel libro.
Per info: cadpiemonte@parentproject.it

by Archiver

Il nuovo position paper della FIMP: il pediatra di famiglia è una figura chiave per la diagnosi precoce

Condividiamo la notizia del nuovo Position Paper redatto dalla Federazione Italiana Medici Pediatri (FIMP), in collaborazione con l’Associazione Italiana Miologia (AIM) e la condivisione di Parent Project e UILDM, sulle Malattie Neuromuscolari e sulla Distrofia Muscolare di Duchenne in particolare.
Fonte: sito web della FIMP - https://www.fimp.pro/news/news-1/586-ecco-il-ruolo-del-pediatra-di-famiglia-per-il-loro-riconoscimento-precoce
Favorire il più possibile il riconoscimento precoce delle gravi malattie neuromuscolari attraverso un sempre maggiore coinvolgimento e attenzione del pediatra di famiglia. È questo l’obiettivo dell’ultimo Position Paper redatto dalla Federazione Italiana Medici Pediatri (FIMP), in collaborazione con l’Associazione Italiana Miologia (AIM) e la condivisione di Parent Project e UILDM, sulle Malattie Neuromuscolari e sulla Distrofia Muscolare di Duchenne in particolare. Il documento fa parte del progetto PETER PaN(PEdiatria TErritoriale eRiconoscimento Precoce MalattieNeuromuscolari), il primo realizzato in Italia su una patologia rara e dedicato alla medicina del territorio. “Può diventare un prezioso strumento di lavoro per tutti i pediatri di libera scelta italiani - afferma il dott. Paolo Biasci, Presidente Nazionale FIMP -. Questa nostra presenza capillare sul territorio e il rapporto di fiducia che abbiamo con le famiglie possono essere utili anche per la presa in carico di una particolare categoria di pazienti. Si calcola che siano oltre 20mila i bambini residenti nel nostro Paese colpiti da problemi neuro muscolari. Possiamo svolgere un ruolo importante sia nel riconoscimento precoce che nel monitoraggio nel tempo della patologia”. La Distrofia di Duchenne provoca una perdita delle capacità di movimento del giovanissimo. E l’aspettativa di vita risulta ancora molto bassa, intorno ai 30 anni. “Un ritardo nel suo riconoscimento determina un ritardo nell’avvio delle strategie terapeutiche e un conseguente anticipo del danno irreversibile ai muscoli scheletrici e cardiaci - aggiunge il dott. Mattia Doria, Segretario Nazionale FIMP alle Attività Scientifiche ed Etiche -. Inoltre riduce l’efficacia delle terapie standard, in primis fisioterapia e corticosteroidi, e l’accesso a quelle molecolari di nuova generazione. La diagnosi precoce passa dall’osservazione longitudinale dello sviluppo delle abilità neuro-psico-motorie. La condivisione di un percorso diagnostico tra pediatra, specialisti di malattie neuromuscolari e genitori è cruciale per sostenere in modo significativo la gestione clinico terapeutica del bimbo”.
Il progetto PETER PaN, oltre al Position Paper, prevede diverse attività formative su tutto il territorio nazionale e la distribuzione di materiale informativo per pazienti e caregiver. “Siamo orgogliosi di promuovere queste iniziative che vogliono aumentare il livello di conoscenza e riconoscimento di questi e altri importanti problemi di salute - conclude Biasci -. Come Società Scientifica siamo convinti che per salvaguardare la salute di bambini e adolescenti alla prese con malattie molto gravi e complesse sia necessario un lavoro di squadra e questo primo documento ne è un esempio”.

Scarica il PositionPaper

by Archiver

Rassegna stampa febbraio

Rassegna Stampa 2 - 8 Febbraio 2019
Rassegna Stampa 9 - 15 Febbraio 2019
Rassegna Stampa 16 - 22 Febbraio 2019
Rassegna Stampa 22- 1 Marzo 2019

by Archiver

XVII Conferenza Internazionale Parent Project: ecco i vincitori della Sessione Poster!

Visto il successo della scorsa edizione, anche quest'anno alla Conferenza Internazionale di Parent Project onlus si è svolta la Sessione Poster dedicata a giovani ricercatori e clinici che lavorano nell’ambito della distrofia muscolare di Duchenne e Becker sul territorio italiano. Con grande piacere pubblichiamo i nomi dei vincitori, insieme ai loro contributi scientifici

Durante la Sessione Poster, che si è svolta nella giornata di sabato 16 febbraio 2019, sono stati presentati ventuno contributi scientifici su diverse tematiche, inerenti sia la ricerca di base e traslazionale che l’ambito clinico per la DMD e BMD. I giovani partecipanti hanno avuto modo di presentare il proprio lavoro a un’estesa e internazionale “comunità Duchenne” sia tramite un poster scientifico, per la comunità degli specialisti, sia con un elaborato divulgativo, per spiegare il progetto di studio ai pazienti, alle famiglie e, in generale, a un pubblico di “non addetti ai lavori”.

I lavori sono stati valutati da singole Commissioni (Professor Giulio Cossu, Professor Francesco Muntoni e il dottor Eric Hoffman per i premi Ricerca di base e traslazionale e Clinica; i giornalisti scientifici Silvia Bencivelli, Emanuela Vinai e Francesco Fuggetta per il Premio Divulgazione Scientifica) le quali hanno proclamato e premiato i vincitori delle singole categorie sabato sera, durante la cena sociale della Conferenza.

I vincitori delle singole categorie e i premi sono:

Vincitore Premio Divulgazione Scientifica (500,00 Euro)

- Dott. Saverio Pelli, il quale ha presentato un’infografica dal titolo: “Le cellule di Sertoli microincapsulate inoculate nella cavità peritoneale svolgono un ruolo immunomodulatorio e non immunosoppressivo”, per spiegare in maniera originale e divulgativa il suo studio svolto presso l’Università degli Studi di Perugia. Più in dettaglio, lo studio prevede l’utilizzo delle cellule di Sertoli (normalmente presenti nei testicoli) e delle loro proprietà anti-infiammatoria e immunomodulatoria. Le cellule di Sertoli vengono isolate e inglobate in microcapsule per uso clinico. Le microcapsule vengono quindi inoculate nella cavità peritoneale di topi distrofici (mdx) e ciò che il Dott. Pelli sta osservando è un miglioramento della morfologia muscolare, con riduzione della necrosi e dell’infiammazione; tutto ciò lascia ben sperare in un recupero della funzionalità muscolare.

Elaborato divulgativo

Vincitori ex aequo per il Premio Ricerca di base e traslazionale (250,00 Euro ognuno):

-Dott.ssa Carmen Miano, la quale ha presentato un Poster dal titolo: “The interference with IL-6 trans-signaling modulates secondary mechanisms of dystrophic muscle”, per illustrare il suo studio svolto presso l’Institute Pasteur Cenci-Bolognetti (DAHFMO-Unit of Histology and Medical Embryology, IIM) e l’Università “La Sapienza” di Roma. La Dott.ssa Miano sta studiando la fragilità del muscolo e il peggioramento della patologia tentando di bloccare uno dei fattori (Interleukin 6) principalmente coinvolti. Ridurre i difetti secondari contribuirà non solo a proteggere e a preservare il muscolo, ma anche a migliorare l’efficacia di alcuni trattamenti, come la terapia genica e quella cellulare.

Abstract

- Dott.ssa Brigida Boccanegra, la quale ha presentato un Poster dal titolo: “Src tyrosine kinase as a drug target in Duchenne muscular dystrophy: effects of two different formulations of dasatinib in exercised mdx mouse”, per illustrare il suo studio svolto presso il Dipartimento di Farmacia e Scienze del Farmaco dell’Università “Aldo Moro” di Bari. I risultati incoraggianti degli studi della Dott.ssa Boccanegra spingono a considerare la cSRc Tirosin Chinasi (TK) un possibile bersaglio farmacologico per il trattamento della DMD. La TK è un enzima redox sensibile che regola processi fisiologici e patologici, il team dell’Università di Bari sta studiando gli effetti del dasatinib, un inibitore della cSrc-TK, già approvato come antitumorale, nel topo mdx.

Abstract

Vincitore Premio miglior poster Ricerca Clinica (500,00 Euro):

- Dott. Matteo Villa, il quale ha presentato un Poster dal titolo: “Natural history and modifiers of respiratory and cardiac function in the Italian Duchenne muscular dystrophy Network, per illustrare il suo studio svolto presso il Dipartimento di Neuroscienze dell’Università degli Studi di Padova. Il Dott. Villa ha presentato gli studi delle misure cardio-respiratorie nella storia naturale della DMD che saranno rilevanti per la prognosi, la consulenza, la gestione clinica e la stratificazione negli studi clinici futuri.

Abstract

Il bilancio di questa seconda esperienza è sicuramente positivo, sia rispetto alla partecipazione e alla valenza dei lavori scientifici presentati ma anche, e soprattutto, per l’opportunità unica che hanno avuto i giovani partecipanti di vivere a pieno una realtà come quella di Parent Project onlus, che vede l’impegno di una comunità eterogenea e coesa che lavora per ed insieme ai pazienti.

by Archiver

Giornata sulle Malattie Neuromuscolari 2019

Sabato 9 marzo 2019 si svolgerà la terza edizione della Giornata sulle Malattie Neuromuscolari.
L’evento si svolgerà contemporaneamente in più sedi, legate a centri di riferimento per queste patologie, e consisterà in incontri di aggiornamento ed informazione per specialisti, medici di famiglia, professionisti dell’ambito sanitario ed associazioni partner.
Le città che ospiteranno la giornata quest'anno sono: Ancona, Bari, Bologna, Brescia, Cagliari, Genova, Messina, Milano, Napoli, Palermo, Parma, Pisa, Roma, Siena, Torino, Udine e Verona.
L’iniziativa è ideata e promossa da Alleanza Neuromuscolare, gruppo che unisce l’Associazione Italiana Sistema Nervoso Periferico, l’Associazione Italiana Miologia, la Fondazione Telethon ed il Coordinamento Associazioni Malattie Neuromuscolari.
Lo scopo degli incontri è quello di offrire ad infermieri, fisioterapisti, medici di base, specialisti ed associazioni un aggiornamento sullo stato dell’arte a livello nazionale, regionale e territoriale rispetto a diagnosi, terapia e presa in carico dei pazienti con Malattie Neuromuscolari.
Sul sito https://www.giornatamalattieneuromuscolari.it/ è possibile consultare il programma dell’iniziativa nelle diverse città.

by Archiver

Ultimi aggiornamenti da Capricor Therapeutics

L’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato a inizio febbraio la comunità Duchenne sullo studio clinico HOPE-2 di fase 2 con CAP-1002.

Lo studio, che sta valutando la sicurezza e l’efficacia di questa terapia sperimentale innovativa in pazienti DMD deambulanti e non, era stato sospeso a dicembre in seguito a una grave reazione allergica subita da uno dei pazienti trattati nel trial.

Secondo quanto riportato nella notizia diffusa il 6 febbraio, lo studio ha parzialmente ripreso il suo percorso con il proseguimento delle somministrazioni trimestrali della terapia sperimentale nei 20 pazienti già arruolati. Resta invece ancora sospeso l’arruolamento di nuovi partecipanti che, nonostante il via libera della FDA e del comitato di monitoraggio della sicurezza e dei dati del trial (Data and Safety Monitoring Board - DSMB), riprenderà principalmente in funzione della disponibilità economica dell’azienda. Nel periodo d’interruzione dello studio, Capricor ha esaminato le cause alla base dell’evento e stabilito l’adozione di un protocollo di prevenzione e trattamento delle reazioni allergiche per limitare il rischio di eventi analoghi in altri partecipanti.

L’intervento di Capricor era tra quelli previsti nel programma della XVII Conferenza internazionale organizzata da Parent Project che si è svolta a Roma dal 15 al 17 febbraio. Purtroppo l’azienda ha disdetto poco prima dell’evento la sua partecipazione, dovremo quindi attendere la diffusione di nuove notizie per avere ulteriori aggiornamenti in merito allo studio.

A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus

Potete rivedere la diretta streaming della Conferenza Internazionale di Parent Project andando su questo link

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Capricor Therapeutics al seguente link

Per ulteriori informazioni sullo studio clinico HOPE-2 potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.

by Archiver

Archiver

Iscriviti alla newsletter

Iscriviti alla newsletter

Donazione Mensile

Donazione Mensile