Archiver, Autore presso Parent Project aps

Capricor Therapeutics: pubblicati sulla rivista Lancet i risultati dello studio clinico HOPE-2 in una fase avanzata della DMD

L’undici marzo scorso The Lancet, una delle riviste medico-scientifiche più prestigiose al mondo, ha pubblicato i risultati finali positivi dello studio clinico di fase 2 HOPE-2 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne in fase avanzata in trattamento con CAP-1002

L’articolo originale, dal titolo Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial, è disponibile a questo link.

CAP-1002 è una terapia cellulare sperimentale innovativa, basata sulla somministrazione di cellule staminali cardiache derivate dal tessuto cardiaco di un donatore attraverso una metodica messa a punto da Capricor Therapeutics. Non si tratta di una terapia cellulare vera e propria, poiché le cellule somministrate non si integrano nel cuore del ricevente colonizzando, ma agiscono secernendo una serie di fattori che regolano l’espressione di geni coinvolti nell’inibizione dell’infiammazione e della fibrosi del tessuto cardiaco e nella stimolazione della sua rigenerazione.

Dopo aver dimostrato sicurezza ed efficacia di CAP-1002 nei pazienti Duchenne in due precedenti studi, l’azienda statunitense ha recentemente annunciato una partnership con Nippon Shinyaku che ha assicurato un accordo di commercializzazione e distribuzione negli Stati Uniti di CAP-1002. Capricor Therapeutics è inoltre in procinto di iniziare uno studio clinico di fase 3, denominato HOPE-3.

Lo studio clinico HOPE-2, condotto in nove centri negli Stati Uniti, è un trial di fase 2 randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, condotto su pazienti in una fase avanzata della DMD. Ai partecipanti allo studio è stato somministrato il placebo o CAP-1002 per via endovenosa ogni tre mesi. Sono stati analizzati i dati da un totale di 20 pazienti (12 pazienti trattati con placebo e 8 pazienti trattati con CAP-1002) dopo 12 mesi. Circa l’80% dei pazienti erano non deambulanti e tutti i pazienti erano in trattamento stabile con steroidi. L’analisi dei dati finali ha dimostrato che i pazienti nelle fasi avanzate della patologia mostrano miglioramenti nelle misurazioni della funzionalità muscolare scheletrica e cardiaca dopo avere ricevuto quattro dosi di CAP-1002 nel corso di un anno.

I pazienti dello studio sono stati valutati utilizzando la scala della Performance degli Arti Superiori (Performance of the Upper Limb, PUL), una misura di valutazione specificamente progettato per valutare attività manuali collegate alle attività di vita quotidiana. CAP-1002 è stato inoltre generalmente sicuro e ben tollerato durante lo studio. Con l'eccezione delle reazioni di ipersensibilità all'inizio dello studio clinico, che sono state mitigate con un regime di premedicazione comune, non sono stati identificati segnali di sicurezza seri dal comitato indipendente di monitoraggio della sicurezza e dei dati del trial (Data and Safety Monitoring Board – DSMB).

A cura dell’Ufficio scientifico di Parent Project aps

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con CAP-1002 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.

Potete leggere il comunicato stampa originale al seguente link

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I report della Conferenza Internazionale

Condivideremo su questa pagina i report dedicati alle diverse sessioni scientifiche della nostra Conferenza Internazionale, che si è svolta dal 17 al 20 febbraio scorsi.

I report sono a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps e delle dottorande del progetto europeo Renoir - Filipa Timoteo Ferreira, Cristina Rodríguez Gutiérrez, Emilia Skafida e Sarah Willems (https://renoir-itn.eu/).

1)Report sessione 1 - Uno sguardo all’orizzonte nel panorama della ricerca per la DMD/BMD

Report-sessione-1 Download

Guarda la registrazione della sessione qui > https://conferenza.parentproject.it/programma/#18-Feb

2) Report sessione 2 - I Progetti scientifici supportati da Parent Project

Report-Sessione2 Download

Guarda la registrazione della sessione qui > https://conferenza.parentproject.it/programma/#19-Feb

3) Report sessione 3 - Il ripristino della distrofina, parte 1: la Terapia Genica

Report-sessione-3-1 Download

Guarda la registrazione della sessione qui > https://conferenza.parentproject.it/programma/#19-Feb

4) Report sessione 5 - Il Ripristino della distrofina, parte 2: La correzione genica

Report-sessione-5 Download

Guarda la registrazione della sessione qui > https://conferenza.parentproject.it/programma/#19-Feb

5) Report sessione 7 - Trial clinici nella distrofia muscolare di Becker

Report Sessione-7 Download

Guarda la registrazione della sessione qui > https://conferenza.parentproject.it/programma/#1645341549263-ec2f4266-0b0a

6) Report Sessione 8 - Migliorare la salute muscolare, contrastare l’infiammazione e la fibrosi

ReportSessione8 Download

Guarda la registrazione della sessione qui > https://conferenza.parentproject.it/programma/#1645341549263-ec2f4266-0b0a

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In arrivo il 12 marzo la Giornata sulle malattie neuromuscolari

La Quinta Giornata di approfondimento e divulgazione sulle Malattie Neuromuscolari – GMN si terrà sabato 12 marzo 2022 (www.giornatamalattieneuromuscolari.it).

Il formato virtuale della precedente edizione viene riconfermato anche per il 2022, prevedendo 16 webinar live che si svolgeranno contemporaneamente. Hanno confermato la loro adesione le seguenti città, centri di riferimento per lo studio delle malattie neuromuscolari: Ancona, Bari, Brescia, Bologna, Genova, Messina, Milano, Napoli, Parma, Palermo, Pisa, Roma, Siena, Torino, Udine, Verona.

La GMN prevede un incontro dedicato agli esperti del settore quali neurologi, fisiatri, pediatri, medici di medicina generale, neuropsichiatri infantili, fisioterapisti, biologi, genetisti, psicologi, infermieri e “caregiver” ma soprattutto è rivolto ai pazienti e ai loro familiari, alle Associazioni che li rappresentano e a tutti coloro i quali sono coinvolti quotidianamente nella gestione del paziente.

La manifestazione è cresciuta negli anni e si è consolidata; l’edizione 2022 ha visto la presenza di oltre 1800 partecipanti in tutta Italia.

La GMN si svolge in collaborazione con l’Associazione Italiana per lo Studio del Sistema Nervoso Periferico – ASNP e l’Associazione Italiana di Miologia – AIM e ha ricevuto il Patrocinio da FNOMCeO, SIMG e SIN.

Le iscrizioni sono aperte ed i programmi sono disponibili sul sito (www.giornatamalattieneuromuscolari.it). Ci si può iscrivere direttamente selezionando la città che si preferisce (l'iscrizione è gratuita, ma necessaria).

Parent Project aps sarà presente a diversi di questi appuntamenti territoriali, partecipando con i propri rappresentanti alla Tavola rotonda aperta alle associazioni. Questo momento della Giornata avrà al suo centro il tema “Rapporti Ospedale-Territorio: problema quotidiano e possibili soluzioni” .

Milano: presenza di Anna Petruzza, Centro Ascolto Duchenne Lombardia
Torino: rappresentanza attraverso la Consulta Malattie neuromuscolari Piemonte-VdA
Bologna: rappresentanza attraverso la Consulta Malattie neuromuscolari Emilia Romagna
Pisa: presenza della delegata territoriale Daniela Argilli (anche in rappresentanza della Consulta Malattie neuromuscolari Toscana)
Roma: presenza di Fabio Amanti, referente Relazioni Istituzionali Parent Project
Napoli: presenza di Fernanda De Angelis, area scientifica Parent Project
Bari: presenza di Carmenrocca Sileo, Centro Ascolto Duchenne Puglia
Messina: presenza di Ezio Magnano, membro del Consiglio Direttivo di Parent Project.

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La Giornata Malattie neuromuscolari in Piemonte

Condividiamo di seguito il comunicato relativo alla Giornata delle malattie neuromuscolari 2022, diffuso dalla Consulta malattie neuromuscolari Piemonte e Valle d'Aosta, della quale anche Parent Project aps fa parte.

Scarica il comunicato in pdf:

2022-03-Comunicato-Stampa-GMN Download

COMUNICATO
STAMPA

GIORNATA DELLE MALATTIE NEUROMUSCOLARI 2022:
CONSULTA, ASSOCIAZIONI, CLINICI E ISTITUZIONI A CONFRONTO

Sabato 12 marzo 2022 si terrà la QUINTA GMN - Giornata per le Malattie
Neuromuscolari - un importante evento scientifico e divulgativo in formato
virtuale, organizzato da 40 Centri
italiani in collaborazione con le associazioni scientifiche ASNP- Associazione Italiana Sistema Nervoso
Periferico e AIM – Associazione
Italiana di Miologia. Sono previsti
contemporaneamente 16 webinar live,
corrispondenti alle sedi in 16 città italiane,
tra cui Torino, legate a Centri di
Riferimento alle suddette malattie, con la partecipazione di eminenti
specialisti, rappresentanti delle Istituzioni Sanitarie Regionali, e delle
associazioni di pazienti con malattie neuromuscolari, su tutto il territorio
nazionale.

Questo evento annuale è di particolare importanza per i malati neuromuscolari, che si stima siano oltre 4.000 in Piemonte e
Valle D’Aosta, adulti e bambini, affetti da un gruppo di patologie rare,
genetiche o acquisite, molto invalidanti e ad elevata complessità. Si
tratta infatti di un momento di scambio
tra clinici, istituzioni e pazienti, nonché di aggiornamento scientifico e
divulgativo sulla diagnosi, terapia e presa in carico per queste malattie che
restano ancora prive di una terapia nella quasi totalità.

L’edizione di Torino 2022, sarà coordinata dalla prof.ssa Tiziana Mongini (Struttura Semplice Malattie Neuromuscolari
- Dipartimento di Neuroscienze, Università di Torino) e dal prof. Dario
Cocito (Istituti Clinici Scientifici Maugeri – Torino).

Verranno trattati i temi
riguardanti i percorsi di diagnosi, la telemedicina, gli avanzamenti delle
terapie innovative a breve e a lungo termine.

La Tavola Rotonda, a cui parteciperanno tutti i relatori,
riguarderà i “Rapporti Ospedale- Territorio, dal PDTA alla Rete Regionale”.
Le Associazioni di pazienti avranno l’opportunità di presentare le loro istanze
e testimonianze.

In particolare, la Consulta Malattie
Neuromuscolari Piemonte e Valle d’Aosta parteciperà portando la visione e
l’esperienza dei pazienti delle 15
associazioni da cui è composta,
sia sugli argomenti di carattere clinico presentati, sia sulle principali
iniziative intraprese:

presentazione della survey rivolta alle ASO e alle ASL, effettuata l’estate
scorsa in collaborazione con l’assessorato alla sanità, sul tema della presa in
carico delle persone con patologie neuromuscolari;
presentazione ipotesi di lavoro per la stesura del PDTA per le malattie
neuromuscolari;
focus sulla necessità del Fascicolo Sanitario Elettronico quale strumento indispensabile
a supporto della gestione delle patologie.

La Consulta Malattie Neuromuscolari
Piemonte e Valle d’Aosta, costituitasi a Torino nel 2020, riunisce 15 associazioni di pazienti
affetti da malattie neuromuscolari, presenti sul territorio con l’obiettivo di
raccogliere le esigenze e le problematiche comuni delle persone che convivono
con queste patologie - in particolare in relazione all’accesso ai servizi
sanitari locali ed alla presa in carico clinica - e di creare una rete
collaborativa tra pazienti, medici, istituzioni al fine di ottimizzare i
servizi e le cure.

ORARIO DELLA CONFERENZA
on-line: 9 - 13,30

La partecipazione è
gratuita, con registrazione obbligatoria sul sito www.giornatamalattieneuromuscolari.it

Portavoce della Consulta: Francesco Ieva, Presidente di AltroDomani Onlus. cell. 348 3070285

mail: piemonte-vdaosta@consultaneuromuscolare.it - sito
web: www.consultaneuromuscolare.it

Torino, 08 marzo 2022

Costituiscono la Consulta Malattie Neuromuscolari Piemonte e Valle d’Aosta:

- ACMT Rete

- AICMT

- AltroDomani Onlus

- Asamsi

- Associazione neuropatie croniche Piemonte ONLUS

- Associazione Progetto Mitofusina 2 ONLUS

- CIDP Italia APS ONLUS

- Collagene VI Italia ONLUS

- Famiglie Sma

- GFB ONLUS

- Gruppo Distrofia miotonica di Steinert

- Mitocon – Insieme per lo studio e la cura delle malattie mitocondriali
Onlus

- Parent Project Aps

- U.I.L.D.M. sezione di Chivasso “Paolo Otelli”

- U.I.L.D.M. sezione di Torino

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Tutti in sella in Val Pusteria con Dolomiti for Duchenne

Il
grande evento solidale di mountain bike per la ricerca sulla distrofia
muscolare

Dal
16 al 19 giugno 2022

Villabassa
(BZ)

Ritorna,
nella favolosa cornice della Val
Pusteria, per una quarta edizione molto attesa, Dolomiti for Duchenne (DXD),
l’evento di 3 giorni non competitivo in mountain bike organizzato
da Parent Project aps, l’associazione di pazienti e
genitori di bambini e ragazzi con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

L’evento si
svolgerà dal 16 al 19 giugno, avrà come base il Comune di Villabassa,
con il quale viene rinnovata ancora una volta una collaborazione preziosa.

Ogni giorno gli appassionati di 2 ruote potranno
scegliere tra 3 percorsi diversi - lungo, medio e corto, in base alle
proprie esigenze - per immergersi nelle stupende montagne dolomitiche. In
comune, l’obiettivo di contribuire a sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di
Duchenne e Becker, grave patologia genetica rara che si manifesta nell’infanzia e non ha
ancora una cura.

Verranno rispettate tutte le norme e precauzioni
legate alla situazione sanitaria. La comunità di Parent Project sarà
rappresentata da giovani pazienti, famiglie, volontari che saranno il vero
cuore della manifestazione.

Il programma comprenderà momenti dedicati agli
accompagnatori “non ciclisti” che partecipano a DXD: ogni giorno saranno
organizzati, per chi lo desidera, gradevoli percorsi di escursionismo a piedi
per esplorare il territorio.

Dolomiti for Duchenne è la tappa conclusiva del Dys-Trophy
Tour, circuito di eventi in mountain bike. Il circuito prevede eventi di
ogni categoria, dalle Marathon fino alle pedalate ecologiche, per permettere ad
ogni tipologia di biker di partecipare.

La descrizione dell’evento, le modalità d’iscrizione, il calendario degli eventi, le donazioni e le classifiche sono disponibili sul sito web dedicato al circuito: www.dystrophytour.it. Ogni biker può attivare un proprio profilo attraverso il quale si possono effettuare le donazioni e nel quale sono raccolte tutte le informazioni sportive e di raccolta fondi del singolo atleta (o dell’intera squadra).

Per informazioni ed iscrizioni:

Roberto Zoffoli

Tel. 06/66182811 –
338/1851408

info@dystrophytour.it

www.parentproject.it

www.dystrophytour.it

Facebook: Parent Project
aps/ Dys-Trophy Tour

Instagram:
@parent_project_aps /@dystrophytour

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La Pasqua si avvicina con “Fai una sorpresa alla ricerca!”

Nonostante il freddo, la primavera si sta avvicinando…e a Parent Project siamo pronti per la nuova edizione della campagna di raccolta fondi “Fai una sorpresa alla ricerca!”.

Come negli scorsi anni, diffonderemo in tutta Italia le buonissime uova di cioccolato con sorpresa!

Ancora una volta l’iniziativa andrà a sostenere la ricerca scientifica sulla DMD e la BMD e tutte le attività istituzionali di supporto a pazienti e famiglie. Tante cose sono cambiate, in pochi decenni, nello scenario della Duchenne e della Becker: sono aumentate l’aspettativa e la qualità della vita, e sono numerosi i percorsi di ricerca attivi in tutto il mondo. Ma c’è ancora tanto da fare, e per chi è vicino alla nostra comunità, scegliere di sostenere Parent Project attraverso questa campagna è un modo dolcissimo di entrare a far parte di questa storia che si sta ancora scrivendo.

Come funziona?

È possibile ordinare i prodotti, fino al 25 marzo, contattandoci ai numeri 06/66182811 - 349/5100478 oppure scrivendo a raccoltafondi@parentproject.it

Le uova saranno disponibili nel formato da 300 grammi e nelle due varietà al cioccolato fondente e al latte, in una confezione dedicata all’associazione, con un ordine minimo di 12 pezzi. La donazione richiesta è di 12 euro.

Potete scaricare qui la locandina da diffondere tra amici, parenti, colleghi, vicini di casa, su Whatsapp o sui social network.

Download

Per info e ordini:

raccoltafondi@parentproject.it – tel. 06/66182811 - 349/5100478

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CONFERENZA INTERNAZIONALE: chi sono le vincitrici del Premio Divulgazione Scientifica di quest’anno

Visto il successo delle
passate edizioni, anche quest’anno alla Conferenza Internazionale di Parent
Project aps si è svolta la Sessione Poster, dedicata a giovani ricercatori e
clinici che lavorano nell’ambito della distrofia muscolare di Duchenne e Becker
sul territorio italiano. Con grande piacere pubblichiamo i nomi delle vincitrici,
insieme ai loro contributi scientifici

Alla Call for Posters
hanno partecipato 19 ricercatori che hanno inviato i loro contributi
scientifici su diverse tematiche, inerenti sia la ricerca di base e
traslazionale che l’ambito clinico per la DMD e BMD.

Durante la Sessione Poster, che
si è svolta nella giornata di sabato 19 febbraio 2022, i ricercatori erano
collegati per rispondere alle domande provenienti dalla nostra comunità. I
giovani partecipanti hanno avuto modo di presentare il proprio lavoro sia
tramite un poster scientifico, rivolto alla comunità degli specialisti,
sia con un elaborato divulgativo, per spiegare il progetto di studio ai
pazienti, alle famiglie e, in generale, a un pubblico di non addetti ai lavori.

I lavori sono stati valutati dauna
giuria composta da Gloria Antonini (area scienza Parent Project), Francesca
Ceradini (Direttore Scientifico e Coordinatore Editoriale di Osservatorio
Terapie Avanzate) e Silvia Bencivelli (giornalista scientifica e conduttrice
radiofonica e televisiva).

Le vincitrici ex aequo per
il Premio Divulgazione Scientifica (250,00 Euro ognuno) sono Brigida
Boccanegra e Laura Salvadori: i loro elaborati sono stati premiati
per la creatività e l’originalità del format adottato, quello del fumetto.
Capiamo più in dettaglio il focus delle loro ricerche:

– la Dott.ssa Brigida
Boccanegra ha presentato un fumetto dal titolo: “LKB1 as a new player in
metabolic and epigenetic regulation in Duchenne Muscular Dystrophy: new
insights into the gene and protein expression profile in murine models”,
per illustrare il suo studio svolto presso il Dipartimento di Farmacia e
Scienze del Farmaco dell’Università “Aldo Moro” di Bari. Il progetto di ricerca
della Dott.ssa Boccanegra è volto alla individuazione di meccanismi di azione (pathways),
attualmente ancora poco esplorati, che possano ricoprire un ruolo cruciale
nella cascata patogenetica della patologia distrofica. I risultati preliminari, ottenuti tramite
indagini di biologia molecolare condotte su due diversi modelli murini
distrofici, hanno messo in luce la compromissione di un attore chiave
dell’omeostasi cellulare, la chinasi LKB1, con importanti ricadute sulla
regolazione metabolica ed epigenetica della fibra muscolare distrofica. Lo
studio consentirà, quindi, non solo di approfondire la conoscenza sui
meccanismi alla base della patologia ma anche di candidare potenziali target
farmacologici innovativi nella terapia della Duchenne.

– la Dott.ssa Laura Salvadori ha
presentato un fumetto dal titolo: “Sertoli cells sustain myoblast proliferation
without affecting the myogenic potential, exert antifibrotic effects, and
induce utrophin expression in DMD myotubes regardless of the mutation” per
spiegare in maniera originale e divulgativa il suo studio svolto presso
l’Università degli Studi di Perugia. Più in dettaglio, lo studio prevede
l’utilizzo delle cellule di Sertoli (normalmente presenti nei testicoli) e
delle loro proprietà anti-infiammatorie e immunomodulatorie. Le cellule di
Sertoli porcine sono state isolate e inglobate in microcapsule per uso clinico.
Le microcapsule inoculate nella cavità peritoneale di topi distrofici (mdx), in
assenza di immunosoppressione, hanno indotto un
miglioramento della morfologia muscolare, con riduzione della necrosi e
dell’infiammazione. Nel presente lavoro, la Dr.ssa Salvadori ha dimostrato che
i fattori rilasciati dalle Sertoli esercitano anche effetti antifibrotici e
promiogenici in mioblasti distrofici, e inducono l’espressione di utrofina in
miotubi DMD umani indipendentemente dalla mutazione. Questi dati supportano
ulteriormente un possibile impiego delle cellule di Sertoli incapsulate nel
trattamento della DMD.

Il bilancio di questa edizione, seppure in forma virtuale, è sicuramente positivo, sia rispetto alla partecipazione e alla valenza dei lavori scientifici presentati sia, soprattutto, per l’opportunità unica che hanno avuto i giovani partecipanti di vivereuna realtà come quella di Parent Project aps, che vede l’impegno di una comunità eterogenea e coesa che lavora per e insieme ai pazienti.

Scarica qui i due elaborati vincitori:

Elaborato-divulgativo-DPP-2022_Brigida-Boccanegrapdf Download

Divulgativo-Salvadori-et-al.-2022 Download

Per informazioni, ecco i contatti delle due ricercatrici:

Brigida Boccanegra, Università “Aldo Moro” di Bari, email: brigida.boccanegra@uniba.it

Laura Salvadori, Università degli Studi di Perugia, email: laurasalvadori1988@gmail.com

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

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Vivere con una malattia rara nell’era Covid: un’infografica di Parent Project

Una fotografia per analizzare il
vissuto di pazienti e famiglie nella fase iniziale della pandemia

Nell’ambito della propria recente Conferenza Internazionale – in streaming dal 17 al 20 febbraio scorsi - Parent Project, l’associazione di pazienti e genitori di figli con distrofia muscolare di Duchenne e Becker ha presentato i risultati di un’indagine svolta nella comunità di pazienti per analizzare esperienze e vissuti del primo periodo della pandemia.

L’associazione ha proposto alle famiglie un questionario, in particolare per valutare quanto si sia modificato il loro stile di vita dall'inizio dell’emergenza, e ha poi sintetizzato le informazioni raccolte nell’infografica Covid 19: quale impatto su pazienti e famiglie?, disponibile sul sito (qui sotto). Il tema è stato al centro di una tavola rotonda che, durante la Conferenza e con il coinvolgimento diretto di giovani pazienti e dei loro familiari, ha aperto una riflessione e tracciato un bilancio di tutto quello che è cambiato nel corso degli ultimi 2 anni.

Infografica impatto covid Download

Presentiamo alla stampa questo materiale in occasione del 28
febbraio, Giornata Mondiale delle Malattie Rare, proprio per evidenziare
l’impatto che questo periodo complesso ha avuto su una specifica fascia di
cittadini: le persone che già normalmente si trovano a fronteggiare difficoltà
e ostacoli legati alla loro condizione di salute.

Il questionario ha indagato varie dimensioni della vita di
bambini, ragazzi e famiglie, tra cui, per esempio, l’impatto dell’emergenza
sull’umore dei piccoli e giovani pazienti (con vissuti di maggiore
irritabilità, tristezza, stress, ansia e timore) e degli adulti. Tra i
timori sperimentati dei genitori troviamo quello di ammalarsi e non potersi
occupare del figlio e/o la paura che il figlio potesse contrarre l’infezione;
timori che in molti casi hanno portato i genitori a decidere di essere gli
unici caregiver durante il periodo dell’emergenza.

Uno degli ambiti su cui la pandemia ha
avuto gli effetti più rilevanti è quello dell’accesso ai trattamenti: l’interruzione
delle terapie ha riguardato soprattutto il trattamento riabilitativo motorio, quello della fisioterapia respiratoria
(entrambi fondamentali per la gestione della patologia) e quello dei
trattamenti logopedici e neuropsicomotori.

Quasi il 40% degli intervistati ha notato un peggioramento
delle condizioni di salute, di cui il 95% a livello motorio.

Altro aspetto fondamentale indagato è stata la vita scolastica. Nonostante
l’interruzione delle lezioni in presenza, oltre la metà dei pazienti con Piano
Educativo Individualizzato, legato alle diagnosi correlate alla DMD/BMD, ha
dichiarato di usufruire del sostegno attraverso videolezioni. Nonostante ciò,
più della metà degli studenti ha dovuto ricorrere al supporto dei genitori,
indicando una carenza nei servizi e supporti offerti agli studenti con
difficoltà di apprendimento.

L’indagine ha permesso di valutare
anche l’impatto e il gradimento delle attività messe in campo dall'associazione
e dai centri di riferimento che hanno continuato a supportare e seguire le
famiglie.

Tra le attività che hanno caratterizzato il periodo di emergenza, i
partecipanti hanno espresso il desiderio di mantenere in futuro soprattutto la
possibilità di effettuare consulti da remoto, ma anche quella di
usufruire di visite domiciliari e di
poter effettuare visite ed esami in centri vicino casa.

Sono state molte, nel corso di
questi due anni, le iniziative messe in campo da Parent Project per affiancare
pazienti e caregiver nella destabilizzante situazione sanitaria: dai gruppi
di confronto specifici per ragazzi, genitori, fratelli e sorelle guidati
dalle psicologhe, ai progetti sperimentali che hanno dato il via a sessioni
telematiche di fisioterapia e di consulenza cardiologia a distanza.

Strumenti che si sono rivelati e che continuano ad essere molto utili e
apprezzati anche al di là delle contingenze legate all’emergenza, ad esempio –
nel caso del supporto specialistico da remoto - per dare un maggiore supporto a
chi vive lontano dai centri clinici specializzati in patologie neuromuscolari o
ha difficoltà ad accedere regolarmente ai servizi.

Le registrazioni della tavola rotonda
sul Covid e delle altre sessioni della Conferenza si trovano sui canali
Facebook (in italiano) e YouTube (in inglese) di Parent Project e a breve
saranno disponibili anche sul portale della Conferenza conferenza.parentproject.it .

L’infografica è stata realizzata
grazie ad un contributo non condizionato di Italfarmaco.

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una rara patologia genetica che colpisce 1 su
5000 neonati maschi. È la forma più grave delle distrofie muscolari, si
manifesta in età pediatrica e causa una progressiva degenerazione dei muscoli.
La distrofia muscolare di Becker (BMD) è una variante più lieve, il cui
decorso varia però da paziente a paziente.
Al momento, non esiste una cura.

Parent Project aps è un’associazione
di pazienti e genitori con figli affetti da distrofia muscolare di Duchenne e
Becker. Dal 1996 lavora per migliorare il trattamento, la qualità della
vita e le prospettive a lungo termine dei bambini e ragazzi affetti dalla patologia attraverso la
ricerca, l’educazione, la formazione e la sensibilizzazione. Gli obiettivi di
fondo che hanno fatto crescere l’associazione fino ad oggi sono quelli di affiancare e
sostenere le famiglie attraverso una rete di Centri Ascolto, promuovere e
finanziare la ricerca scientifica e sviluppare un network collaborativo in
grado di condividere e diffondere informazioni chiave.

Per informazioni

Parent Project aps

Tel. 06/66182811

Elena Poletti –
tel. 331/6173371

e.poletti@parentproject.it

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Progetto di teleriabilitazione: il calendario di marzo e il nuovo dèpliant informativo

Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online, realizzato grazie al supporto di Cleverage e PTC Therapeutics. Tramite il progetto è possibile usufruire di consulti fisioterapici a distanza a supporto dei programmi riabilitativi prescritti, intesi come assistenza alla famiglia o al caregiver durante lo svolgimento degli esercizi domiciliari oppure come momento di confronto specifico per ogni famiglia, a seconda delle proprie esigenze.

E’ disponibile il calendario delle sedute di teleriabilitazione relativo al mese di marzo (fasce orarie h 17-18 e h 18-19):

- DMD 0-5 anni: Lunedì 28/02 -Martedì 1/03 -Venerdì 4/03

- DMD 5-10 anni: Lunedì 7/03 - Martedì 8/03 - Venerdì 11/03

- DMD 10-15 anni: Lunedì 14/03 - Martedì 15/03 - Venerdì 18/03

- DMD >15 anni: Lunedì 21/03 - Martedì 22/03 - Venerdì 25/03.

Grazie al supporto di PTC Therapeutics, è stato da poco realizzato un dépliant informativo che verrà utilizzato presso centri clinici ed altre realtà per raggiungere un numero sempre maggiore di potenziali utenti di questo servizio, già apprezzato da molte famiglie dell'associazione.

Depliant-sofisio Download

Per partecipare ai teleconsulti sarà necessario iscriversi contattando Cristina Bella, fisioterapista Parent Project, via mail all’indirizzo c.bella@parentproject.it oppure tramite Whatsapp al numero 340 154 0979, specificando nome, cognome, età di vostro figlio, indirizzo mail per l’iscrizione su Zoom e numero di telefono su cui essere contattati. Vi verranno forniti maggiori dettagli sullo svolgimento del progetto e il calendario specifico per la vostra fascia d’età per poter scegliere la data più comoda a voi tra quelle disponibili.

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