COMUNICATO 09.04.10
Il Callianetto sostiene Parent Project Onlus per vincere la distrofia muscolare di Duchenne.
La pluridecorata squadra di tamburello di serie A dell'A.S.D. Callianetto della provincia astigiana, ha deciso di scendere in campo per aiutare l'associazione di genitori che combattono contro la grave 
malattia rara.
Grazie alla grande disponibilità del presidente, Alberto Fassio, per la stagione sportiva 2010 i campioni del Callianetto avranno sulla propria divisa il logo di Parent Project Onlus.
"Questa collaborazione nasce soprattutto dal grande entusiasmo di Secondo Scarzella, l'ex sindaco di Azzano d'Asti, che è riuscito a coinvolgere il presidente e tutta la società in questo importante progetto. - Ha dichiarato Roberto Varallo, portavoce di Parent Project Onlus - E' importante che una società sportiva così prestigiosa, sostenga le nostre attività di sensibilizzazione perchè ogni partita è un evento che attira molto pubblico. Questa iniziativa - conclude Varallo - ci aiuterà ad incontrare altre famiglie della nostra regione che potrebbero aver bisogno di mettersi in contatto con noi o persone di buona volontà che vogliono aiutarci. "
La squadra di tamburello di serie A dell'A.S.D. Callianetto, guidata da Stefania Mogliotti, anche nel 2010 tenterà di bissare il successo della scorsa stagione durante la quale ha ottenuto la doppia vittoria in ambito nazionale, campionato e Coppa Italia, e il trionfo sia in Coppa Europa che in Super Coppa.
Il palmares della squadra conta 8 campionati italiani consecutivi ( nuovo record storico ), 7 coppe Italia, 6 coppe Europa e 8 supercoppe italiane. Detiene anche il fantastico record di 133 vittorie consecutive in campionato, destinato a resistere sicuramente per molto tempo.
Parent Project onlus, è un progetto di genitori nato in Italia nel 1996 per sconfiggere la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker, una malattia genetica rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi e si manifesta in età pediatrica. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia, per la quale attualmente non esiste una cura specifica, ma un trattamento da parte di una equipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita. Obiettivi primari dell'associazione sono il finanziamento diretto della ricerca scientifica e la formazione dedicata alle famiglie coinvolte dalla malattia e a tutta la Comunità Duchenne. Per questo, dal 2002, è attivo il Centro Ascolto Duchenne (CAD) che elabora progetti d'informazione/formazione dedicati ai familiari e a tutti gli specialisti interessati ad un approfondimento.
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it Per informazioni sul Registro Pazienti DMD/DMB www.registrodmd.it Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Per sostenere le attività di Parent Project Onlus con una donazione:
C/C postale 94255007 - C/C Banca Credito Cooperativo Ag.19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - 349 5737747 - ufficiostampa@parentproject.org
Francesca Bottello - 06 66182811 - press@parentproject.org
LINEE GUIDA PER L'USO CLINICO DELLE STAMINALI
L'International Society for Stem Cell Research (Isscr) ha stilato le raccomandazioni per regolamentare la sperimentazione clinica basata su cellule staminali e proteggere i pazienti da terapie non consolidate.
Nella scienza non esistono miracoli!
Questo è il messaggio che da anni viene diffuso da ricercatori di tutto il mondo, soprattutto quando si parla di cellule staminali.
Un argomento che, per chi vive nel duro mondo delle malattie genetiche, suscita tante speranze quanto cela insidiosi pericoli. Purtroppo, la diffusione delle “cliniche della speranza” in paesi come la Cina, l'India, la Thailandia, l’Ucraina o il Brasile, sta assumendo una dimensione sempre più incontrollabile, minando la credibilità della scienza stessa. Si tratta di quelle “cliniche”, meglio definibili come “centri di dubbia origine”, in cui per 10-20 mila di euro ti promettono di sconfiggere patologie come la distrofia muscolare o la sclerosi con iniezioni di presunte cellule staminali. Inutile dire che è tutta un’enorme bufala, con conseguenze che potrebbero rivelarsi gravissime.
Le terapie consolidate, infatti, sono ben poche, come il trapianto delle cellule staminali emopoietiche per la leucemia, o di quelle epiteliali per la rigenerazione della pelle e della cornea. Ci sono invece molte cliniche che mettono a rischio i pazienti, approfittando della scarsa consapevolezza del tempo necessario alla ricerca per passare dalla teoria alla pratica.
Per combattere questo torbido mercato delle “false promesse”, e arginare il cosiddetto “turismo da cellule staminali”, la Società Internazionale per la Ricerca sulle Cellule Staminali (International Society for Stem Cell Research - Isscr) ha deciso di stilare delle raccomandazioni contro le truffe a base di staminali. A firmare le linee guida, pubblicate sulla rivista Cell Stem Cell, sono più di trenta scienziati, tra cui anche bioeticisti e tecnici, con un vademecum che serve a mettere in guardia i pazienti consentendogli di distinguere tra sperimentazioni con fondamento scientifico e pericolose truffe. Un secondo obiettivo delle linee guida è di fare chiarezza nella grande confusione che si sta facendo in questo momento sulle potenzialità terapeutiche delle staminali adulte e di quelle embrionali.
Tra gli scienziati coinvolti nella stesura delle Linee Guida compaiono anche quattro italiani: Giulio Cossu del San Raffaele di Milano, noto per i suoi studi sui mesoangioblasti come fonte di una possibile terapia contro la distrofia muscolare di Duchenne, Elena Cattaneo Direttore del Centro Interdipartimentale di ricerca sulle cellule staminali (UniStem) di Milano, che da anni fa ricerca sulle staminali embrionali e combatte per la libertà di ricerca in quest’ambito, Michele De Luca Direttore del Centro di Medicina rigenerativa dell'Università di Modena e Reggio Emilia, pioniere per gli studi delle cellule staminali epiteliali applicate nella rigenerazione della pelle e nella vista, e Marina Cavazzano Calvo che lavora sulle staminali a Parigi.
Per leggere il documento in inglese pubblicato su "Cell Stem Cell" e il manuale per i pazienti (in italiano) scaricare i pdf qui di seguito:
Linee Guida ISSCR per l'uso clinico delle staminali
Manuale per il paziente relativo alle terapie con cellule staminali
NO ALL'AUMENTO DELLE TARIFFE PER IL NON-PROFIT
Anche Parent Project Onlus aderisce alla petizioneorganizzata da VITA non profit contro l'aumento delle tariffe postali previsto dal decreto interministeriale del 30 marzo 2010 pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale del 31 marzo 2010 n. 75 in base al quale vengono soppresse le tariffe agevolate postali per tutta l'editoria libraria, quotidiana e periodica, in vigore con effetto immediato dal 1 aprile e che colpisce in maniera molto dura le organizzazioni del settore non profit.
L’aumento è del 500% circa per ogni singola spedizione.
L’aumento delle tariffe postali colpisce duramente la raccolta fondi di tutte le organizzazioni non profit e causa un ingente aumento dei costi con gravi ripercussioni sui fondi destinati ai progetti.
ADERISCI ANCHE TU E FAI ADERIRE E I TUOI AMICI! FIRMA L'APPELLO!
Per aderire alla petizione
UNA GIORNATA PER I DIRITTI DEL MALATO
Il 18 Aprile si celebra in tutta Europa la IV Giornata europea per i diritti del malatopromossa da Cittadinanzattiva.
Eventi di piazza, banchetti informativi, convegni e conferenze sul tema dei diritti dei cittadini in sanità caratterizzano la Giornata in 12 Paesi: Italia, Francia, Inghilterra, Polonia, Olanda, Repubblica Ceca, Slovenia, Ungheria, Romania, Bulgaria, Grecia, Macedonia.
In Italia la Giornata quest'anno cade nei 30 anni di attività del Tribunale per i diritti del malato e sarà celebrata in 60 città nelle quali si svolgeranno eventi di sensibilizzazione ed informazione ai cittadini sui propri diritti in sanità.
Per l’occasione, verrà distribuita ai cittadini la Carta Europea dei Diritti del Malato.
Maggiori informazioni sulla Giornata europea dei diritti del malato sono disponibili sui siti www.cittadinanzattiva.it e www.activecitizenship.net .
Scarica la Carta Europea dei Diritti del Malato
PROSENSA: PARTE LO STUDIO CLINICO CON PRO044
Leiden, 30 marzo 2010 – Prosensa, la società biofarmaceutica olandese specializzata sulle terapie per la modulazione dell’RNA annuncia l’avvio di uno studio clinico di fase I/II con PRO044 in pazienti con la Distrofia Muscolare di Duchenne.
L’obiettivo di questa sperimentazione, di tipo “open label” e “dose-ranging”, è di valutare la sicurezza e la tollerabilità di una somministrazione per via sistemica di PRO044 in dodici pazienti DMD che riceveranno iniezioni sottocutanee settimanali per un periodo di cinque settimane. L’effetto di PRO044 verrà analizzato a livello dell’RNA, per dimostrare uno specifico “skipping” dell’esone 44, e a livello della proteina, per dimostrare la produzione di nuova Distrofina nelle biopsie muscolari.
I primi pazienti sono stati reclutati alla University Hospital Leuven in Belgio dalla Dott.ssa Nathalie Goemans del Department of Pediatric Neurology. Prosensa ha inoltre ricevuto l’approvazione dalle autorità regolatorie in Svezia, dove la selezione dei pazienti è già iniziata, e in Italia. I centri che parteciperanno sono il Queen Silvia Children’s Hospital di Gothenburg in Svezia e l’Università di Ferrara in Italia.
PRO044 è il secondo prodotto candidato terapeutico ad RNA di Prosensa in sviluppo clinico per il trattamento della DMD. Il prodotto di punta di Prosensa per la DMD, PRO051/GSK2402968, è prossimo allo studio clinico di fase III per cui è stata recentemente avviata una collaborazione con GlaxoSmithKline (GSK). GSK ha anche l’esclusiva per PRO044, il cui sviluppo dipenderà dal successo di questo studio di fase I/II.
“Siamo felici di avviare lo sviluppo clinico di un secondo promettente candidato per il trattamento della DMD. Con l’aggiunta di PRO044 al nostro portfolio di farmaci candidati, a seguito di un successo di questi programmi di sviluppo clinico saremo in grado di far fronte ad una più ampia popolazione di pazienti” – ha commentato Giles Campion, Direttore Clinico di Prosensa. “Questa importante fase di sviluppo clinico conferma l’impegno di Prosensa nel trattamento delle malattie neuromuscolari.”
Prosensa
Prosensa è una società biofarmaceutica olandese che mira alla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici a base di acidi nucleici (DNA o RNA) in grado di correggere l’espressione del gene in molte malattie per le quali esistono molti bisogni medici insoddisfatti, in particolare nelle malattie neuromuscolari. Prosensa ha l’obiettivo di sviluppare un trattamento per la DMD. Nel 2009 Prosensa ha avviato una collaborazione strategica con GlaxoSmithKline su parte del suo programma sull’Exon skipping per la DMD, con un accordo che potrà arrivare a 437 milioni di Sterline più un pagamento a due cifre delle royalties.
Prosensa è una società biofarmaceutica privata sostenuta da un consorzio di importanti investitori come Abingworth, AGF Private Equity, GIMV, LSP and MedSciences Capital.
DMD ed Exon skipping
La Duchenne è una grave malattia neuromuscolare degenerativa dell’infanzia che colpisce uno su 3500 bambini. Questi giovani pazienti vanno incontro ad una progressiva perdita della loro forza muscolare a causa dell’assenza della proteina Distrofina, ne consegue un uso della carrozzina intorno ai 12 anni ed una morte prematura intorno ai primi anni della loro età adulta a causa di complicanze respiratorie e cardiache. Oggi, non esiste un trattamento in grado di prevenirne gli esiti letali. La malattia è causata da mutazioni nel gene della Distrofina che conducono all’assenza della proteina, che è cruciale per l’integrità della membrana delle fibre muscolari.
Le terapie basate sull’RNA, in particolare gli Oligonucleotidi antisenso (AON) che inducono exon skipping, sono attualmente tra i più promettenti approcci terapeutici per la DMD. Gli AON hanno la capacità di far saltare un esone e quindi di correggere il quadro di lettura dei trascritti della distrofina portando alla sintesi di una proteina ampiamente funzionale. Diverse mutazioni nel gene richiedono diversi farmaci AON. I prodotti leader di Prosensa, PRO051/GSK2402968 e PRO044, potrebbero essere utili per circa il 20% di tutti i pazienti Duchenne.
Tradotto dal comunicato stampa Prosensa del 30 marzo 2010
Per leggere il comunicato in lingua originale cliccate qui
Per avere ulteriori informazioni su Prosensa: www.prosensa.com
ATALUREN: COMUNICAZIONE DI GENZYME CORPORATION
Aggiornamento per i pazienti e le famiglie sui risultati della sperimentazione con Ataluren per la distrofia muscolare Duchenne/Becker causata da mutazione non sensoPTC Therapeutics e Genzyme Corporation continuano ad analizzare i risultati della sperimentazione clinica di Fase 2b con Ataluren in pazienti affetti da distrofia muscolare Duchenne e Becker causata da mutazione non senso (nonsense mutation Duchenne and Becker muscular dystrophy, nmDBMD).
Poiché l’esame iniziale dei dati ha evidenziato che l’endpoint primario del cambiamento nel test del cammino in 6 minuti non ha raggiunto un rilevanza statistica nelle 48 settimane di durata dello studio, sono necessarie ulteriori analisi statistiche per una comprensione piena dei risultati.
In questo modo sarà possibile determinare il futuro percorso clinico e normativo per i pazienti con nmDBMD e per l’Ataluren.
Questa importante sperimentazione di Fase 2b, alla quale hanno partecipato 174 ragazzi e giovani di età compresa tra 5 e 20 anni, ha mostrato che l’Ataluren è stato ben tollerato. Nessuno dei pazienti partecipanti alla sperimentazione clinica ha interrotto il trattamento a causa di un evento avverso.
Grazie alla diligenza degli sperimentatori, dei pazienti e delle famiglie, la sperimentazione è stata condotta correttamente: la compliance con il regime farmacologico e le procedure dello studio è stata eccezionalmente elevata.
Ora il nostro lavoro deve continuare. PTC e Genzyme stanno eseguendo diverse analisi aggiuntive dei dati per capire meglio le variazioni nei risultati della sperimentazione e, in collaborazione con le autorità di regolamentazione, identificare i passi successivi più opportuni per il programma dell’Ataluren nella nmDBMD. Ci rendiamo conto che i dati di questo studio sono importanti per i pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione clinica con Ataluren e per la comunità DBMD in generale. Nel corso della collaborazione con gli sperimentatori, le autorità di regolamentazione e i rappresentanti dei diritti dei pazienti, forniremo aggiornamenti sui risultati.
Consigliamo ai pazienti e alle famiglie che hanno partecipato alla sperimentazione di Fase 2b e ad altre sperimentazioni cliniche con Ataluren di consultare lo sperimentatore per discutere dei loro risultati individuali. Abbiamo comunicato agli sperimentatori i trattamenti assegnati che indicano se un paziente partecipante alla sperimentazione di Fase 2b ha ricevuto placebo, Ataluren a basso dosaggio o Ataluren ad alto dosaggio. Inoltre, è stato detto agli sperimentatori che possono comunicare ai loro pazienti le informazioni relative alla sperimentazione contenute nelle cartelle cliniche locali.
Desideriamo ringraziare caldamente ed esprimere la nostra gratitudine a tutti coloro che hanno preso parte a questa sperimentazione e alla sperimentazione di Fase 2a, e in particolare ai ragazzi e ai giovani che hanno partecipato. Grazie al loro contributo, siamo riusciti a capire meglio la distrofia muscolare Duchenne/Becker a beneficio dell’intera comunità. La sperimentazione ha prodotto un’enorme quantità di dati di cui si terrà conto nella progettazione delle sperimentazioni future e nello sviluppo di nuove opzioni di trattamento.
In caso di domande relative al programma clinico su Ataluren, contattare Genzyme Corporation all’indirizzo: eumedinfo@genzyme.com
Leggi anche:
Aggiornamenti su Ataluren
Comunicato congiunto AIM/Parent Project/UILDM
Ataluren: risultatidel trial fase 2/B
COMUNICATO 24.03.10
A Firenze il gioco si fa buono. Un torneo di burraco contro la distrofia di Duchenne.
Un Grande Torneo di Burraco per un grande obiettivo: raccogliere fondi in favore di Parent Project Onlus, l’associazione di genitori che da anni si batte contro lo distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Il Torneo, promosso e organizzato da MatrimoniAmo EventIdea, si svolgerà sabato 27 marzo, al Relais la Certosa di Firenze, con inizio alle 17.00.
In particolare l’iniziativa, alla quale parteciperanno anche il Sindaco di Firenze Matteo Renzi, l’Assessore Angelo Falchetti e l’attore fiorentino Gaetano Gennai, sarà dedicata al Fondo Daniele Amanti, istituito presso Parent Project Onlus con lo scopo di finanziare specificamente un programma di ricerca che individui un approccio terapeutico per tutte le mutazioni meno comuni fra quelle che provocano la Distrofia Muscolare di Duchenne. Lo studio su queste mutazioni rischia infatti di subire un ritardo per il fatto che gli attuali approcci sperimentali si basano su un criterio statistico e dunque prendono dapprima in considerazione quelle più comuni.
La distrofia muscolare di Duchenne/Becker è una malattia genetica rara, la forma più grave delle distrofie muscolari che si manifesta in età pediatrica e porta alla progressiva ma inesorabile perdita della forza muscolare. Colpisce quasi esclusivamente i maschi – 1 su 3500 – e si stima che in Italia ci siano circa 5.000 persone affette dalla patologia. Attualmente non esiste una cura specifica ma il trattamento di una equipe multidisciplinare e la stretta collaborazione con le famiglie consente di migliorare notevolmente le condizioni cliniche generali e raddoppiare le aspettative di vita.
Parent Project Onlus, l’associazione di genitori attiva in Italia dal 1996, lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia e insieme garantire e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita a tutti coloro che sono interessati dalla grave malattia rara. Per sostenere le famiglie ha organizzato il Centro Ascolto Duchenne una rete di professionisti che dal 2002 segue le oltre cinquecento famiglie iscritte all’associazione; il progetto diagnostico “Una diagnosi per tutti” che dal 2005 ha consentito a circa il 95% dei ragazzi dell’associazione di ricevere la diagnosi genetica; il Registro Pazienti DMD/DMB, il primo registro genetico italiano che dal 2009 consente agli esperti di studiare lo sviluppo epidemiologico della patologia e ai pazienti di accedere ai trial di sperimentazione. L’associazione è fondatrice della federazione internazionale UPPMD (United Parent Projects for Muscular Dystrophies), un’Organizzazione diffusa in tutto il mondo.
Maggiori informazioni sui progetti nazionali è possibile riceverle telefonando al numero 06 66182811 o visitando il sito internet www.parentproject.it Per informazioni sul Registro Pazienti DMD/DMB www.registrodmd.it Per sostenere le attività: c/c postale 94255007 - BCC Ag. 19 di Roma IBAN IT 38 V 08327 03219 000000005775
Per informazioni sul torneo e per partecipare: info@matrimoniamo.it Mirella 338 6521039 – Francesca 3402302294
Ufficio stampa Parent Project Onlus
Stefania Collet - ufficiostampa@parentproject.org
Francesca Bottello - press@parentproject.org
Tel. 06 66.18.28.11
5X1000 X 8016 VOLTE GRAZIE!
Sono stati finalmente pubblicati sul sito delle Agenzie delle Entrate gli elenchi di ammessi e non al 5 per mille dell'anno 2008. Il contributo destinato a Parent Project Onlus da8016 preferenze è stato complessivamente di 247.132,75 euro.
Per la prima volta, negli elenchi, insieme al numero delle preferenze è stato possibile verificare subito anche l'ammontare dei contributi che abbiamo ricevuto che ci ha collocato all'84esima posizione su le oltre 26.000 associazioni di volontariato e ONLUS ammesse.
Questo incredibile risultato è dovuto a tutti noi, alle famiglie, agli amici, ai sostenitori che credono nel nostro lavoro.
Grazie a tutti per il risultato che abbiamo ottenuto, insieme
Gli elenchi completi si possono scaricare sul sito dell'Agenzia delle Entrate www.agenziaentrate.it
