Sarepta annuncia i piani di sottomissione della “rolling NDA” per Eteplirsen
La company statunitense Sarepta Therapeutics inizia il processo di sottomissione all’agenzia statunitense FDA della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per eteplirsen. Le modalità di consegna, concordate con l’agenzia regolatoria in un incontro di pre-sottomissione, prevedono la presentazione delle sezioni che compongono la richiesta in più momenti successivi.
Sarepta Therapeutics annuncia i piani di sottomissione della “rolling NDA” per Eteplirsen successivamente al pre-NDA meeting odierno con l’FDA
- svolgimento del pre-NDA meeting e accordo con l’agenzia regolatoria rispetto a una sottomissione “rolling”.
- Presentazione delle prime due parti dell’NDA questa settimana
- Piani per completare la sottomissione entro metà anno
CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-May 19, 2015- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), un company focalizzata sullo sviluppo di terapie innovative rivolte all’RNA, annuncia oggi che la company ha tenuto un incontro “pre-New Drug Application (NDA) meeting” con l’agenzia statunitense Food and Drug Administration (FDA) inerente la sua principale molecola candidata eteplirsen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Sarepta ha concordato con l’agenzia l’inizio di una sottomissione “rolling” della NDA e presenterà le sezioni non-cliniche e CMC della NDA entro la fine di questa settimana. Come annunciato in precedenza, Sarepta prevede di sottomettere la parte finale della NDA entro la metà del 2015.
Edward Kaye, M.D., interim chief executive officer e chief medical officer di Sarepta ha detto “inizieremo una sottomissione rolling dell’NDA per facilitare la revisione regolatoria dell’NDA. L’inizio della sottomissione dell’NDA per eteplirsen rappresenta una tappa significativa per la comunità Duchenne, siamo impazienti di completare la sottomissione entro la metà dell’anno e continuare a lavorare con l’Agenzia verso l’obiettivo di fornire i trattamenti ai pazienti il più rapidamente possibile”.
Sogno di un weekend di inizio Estate
Parent Project è lieta di annunciare la prima edizione di “Sogno di un weekend di inizio Estate”, una nuova iniziativa dedicata a tutti i nostri volontari e sostenitori che si svolgerà dal 18 al 21 giugno 2015 presso la casa vacanze “I Girasoli” di Lucignano in provincia di Arezzo.
Si tratterà di un’occasione di animazione del volontariato, con tante attività diverse in grado di incontrare i gusti di tutti i presenti (dagli itinerari in mountainbike alle passeggiate all’aria aperta con itinerari accessibili, dal relax ed ozio della piscina ad escursioni enogastronomiche nei paesi circostanti), ma anche un momento per rivederci e scambiarci idee ed emozioni per i progetti e gli impegni futuri nella lotta alla Duchenne.
In occasione di questa iniziativa promuoveremo una raccolta fondi per sostenere il Centro Ascolto Duchenne che si occupa di organizzare programmi di formazione per gruppi di interesse specifici, ottimizzare la rete di supporto per i pazienti e per le loro famiglie, aggiornare un database che è diventato uno strumento indispensabile per monitorare gli sviluppi epidemiologici della patologia e fornire aggiornamenti alle famiglie, all’ équipe multidisciplinare e ai ricercatori.
Si tratta di un obiettivo impegnativo, 30.000 euro, ma che siamo sicuri riusciremo a raggiungere con il supporto di tutti voi.
Tutte le erogazioni liberali o eventi che realizzerete da questo momento con causale “Sogno di un weekend di inizio Estate” ci avvicineranno a questo importante traguardo, o meglio al nostro sogno!
Le prenotazioni andranno confermate entro il 7 maggio, per cui accorrete numerosi!
Per aderire all’ iniziativa, per informazioni dettagliate sui costi di vitto e alloggio potete fare riferimento a:
CHIARA MODESTI
Mail: c.modesti@parentproject.
Tel: 06.66182811
Rimeporide riceve dall’Europa la designazione di farmaco orfano
Rimeporide, la molecola sperimentale della company svizzera EspeRare riceve dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) la designazione di farmaco orfano per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne.
La Rimeporide agisce sui meccanismi che controllano la quantità di ioni sodio e calcio presenti nella cellula. Nei pazienti DMD l’assenza di distrofina causa un accumulo di calcio tale da indurre la morte delle cellule muscolari; contrastando l’ingresso di questo ione quindi, si limiterebbe la degenerazione.
La Rimeporide interviene in questo processo inibendo l’attività di un trasportatore del sodio e evitando che, quantità eccessive di questo ione, attivino il funzionamento di un complesso proteico che consente al calcio di entrare nella cellula.
Rimeporide, la molecola sperimentale di EspeRare riceve dall’Europa la designazione di farmaco orfano.
GINEVRA, 4 maggio 2015 /PRNewswire - EspeRare ha annunciato oggi che l’Agenzia Europea per i medicinali (EMA) ha concesso la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation, ODD) al Rimeporide, la sua molecola principale per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). La DMD è una patologia rara e mortale che colpisce i ragazzi a partire dalla prima infanzia causando debolezza muscolare e perdita del tessuto. È la forma più comune e grave delle distrofie muscolari in età pediatrica.
Il Rimeporide è un inibitore selettivo dello scambiatore sodio/protoni di tipo 1 originariamente sviluppato per l’insufficienza cardiaca congestizia dalla Merck Serono. Fino ad oggi, negli studi clinici, Rimeporide ha mostrato di avere un profilo di sicurezza clinicamente accettabile negli adulti. I diritti relativi a Rimeporide sono stati trasferiti a EspeRare nel 2013. Da allora EspeRare ha portato avanti due studi pre-clinici presso il Children Medical Centre a Washington (USA) e presso l’University of Geneva (Svizzera). I risultati sono stati presentati al “ICNMD XIII Congress on Neuromuscular Diseases” a Nizza (Francia) lo scorso anno.
Florence Porte-Thomé, R&D Director di EspeRare ha commentato “ Le potenzialità di Rimeporide rispetto all’infiammazione del muscolo scheletrico, la fibrosi e la cardiomiopatia in un’ampia popolazione di pazienti e indipendentemente dal tipo di mutazione potrebbero far sì che questa molecola possa essere un complemento ideale a trattamenti progettati per aumentare o sostituire la distrofina. L’ottenimento dell’ODD rappresenta un traguardo importante per il Rimeporide e supporta il suo sviluppo clinico”.
La decisione, espressa in seguito al parere positivo formulato dalla Commissione per i prodotti medicinali orfani dell’EMA, rappresenta la prima volta in cui gli inibitori degli scambiatori sodio/protoni ricevono lo status orfano per la DMD in Europa e posiziona questa modalità di azione come un approccio terapeutico innovativo per la DMD.
Facendo leva su una robusta sicurezza e su evidenze di efficacia pre-cliniche per supportare lo sviluppo clinico, Esperare lancerà il primo studio clinico nei ragazzi DMD nella seconda metà del 2015 con l’obiettivo di valutare la sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica della molecola candidata in questi pazienti. Il prof. Dennis Duboc, cardiologo presso l’Hospital Cochin di Parigi ha commentato “L’insieme dei dati pre-clinici indica la potenzialità del Rimeporide di trasformare la distrofia muscolare di Duchenne da una patologia mortale a una condizione cronica”.
L’ottenimento di questa designazione di farmaco orfano per il rimeporide è una dimostrazione che risorse terapeutiche inattive possono avere le potenzialità per trattare pazienti affetti da patologie orfane. Questo successo incoraggia EspeRare ad accrescere ulteriormente il suo modello ampliando la propria partnership con aziende biofarmaceutiche e lavorando con l’obiettivo di costruire un robusto portfolio di programmi per i pazienti affetti da queste patologie.
L’ORCHESTRA GIOVANILE DI ROMA PER PARENT PROJECT
Sabato 23 Maggio, ore 20.00 presso il Teatro Ghione - Via delle Fornaci, 37 Roma - l’Orchestra Giovanile di Roma sarà ancora una volta al fianco di Parent Project Onlus con un concerto all’insegna del cinema d’autore, diretto dal Maestro Vincenzo Di Benedetto.
Nella stagione 2014-15 l’Associazione Orchestra Giovanile di Roma ha ulteriormente sviluppato attività di carattere sociale, con l'apertura di Laboratori musicali rivolti ai bambini, spettacoli realizzati in aree periferiche della città e il riconoscimento come Nucleo Aderente del Sistema Nazionale delle Orchestre e Cori Giovanili e Infantili in Italia, ispirato al Sistema Abreu in Venezuela. Per il Maestro Di Benedetto, quindi, “è con ancora maggiore entusiasmo che l’Orchestra, come negli anni scorsi, vuole dedicare al grande progetto umanitario di Parent Project Onlus il concerto del 23 maggio al Teatro Ghione, in cui la musica, attraverso uno dei capolavori del sinfonismo classico e opere che hanno segnato la storia del cinema italiano, vuole simbolicamente celebrare quanto di buono e generoso c’è nel cuore e nella ragione dell’uomo”.
L’Orchestra, con i suoi circa 50 elementi, si esibirà dunque in un concerto benefico a favore della ricerca, in particolare a sostegno del progetto Misura per Misura, disegnato per aiutare i bambini affetti da distrofia muscolare di Duchenne e le loro famiglie e coordinato dal Prof. Eugenio Mercuri, Ordinario di Neuropsichiatria Infantile all’Università Cattolica di Roma e Direttore dell’unità operativa di neuropsichiatria infantile del Policlinico A.Gemelli, il quale sottolinea come “per la prima volta degli studi internazionali stanno offrendo la possibilità di sperimentare dei farmaci con la speranza di poter rallentare il decorso progressivo di questa malattia. Il nostro progetto contribuisce ad aumentare le conoscenze necessarie per effettuare questi studi correttamente e allo stesso tempo aumenta la possibilità che i bambini italiani siano coinvolti.” Motivo per cui “siamo molto grati all' Orchestra giovanile per l'affettuoso impegno con cui sostengono il nostro progetto mediante questa bellissima iniziativa, dando al pubblico la possibilità di aiutare migliaia di bambini venendo ricompensati dalla loro bellissima musica”.
L’iniziativa beneficia del patrocinio del Municipio XIII Aurelio di Roma Capitale e del Policlinico Agostino Gemelli.
Madrina d’eccezione della serata, l’attrice Agnese Nano, protagonista del film “Nuovo Cinema Paradiso”. Interverranno inoltre attori delle compagnie teatrali amatoriali romane “Le Comari” e “La bottega dell’attore”, che interpreteranno estratti dei film musicati.
Si ringrazia Caravaggio70 ausili ortopedici di Roma per il generoso contributo alla serata.
Per avere maggiori informazioni e per prenotazioni dei biglietti, rivolgersi a:
Fabiana Ruggiero - 06 66182811 - f.ruggiero@parentproject.it
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L’Orchestra Giovanile di Roma, che inizia la sua attività in una delle Accademie di musica più prestigiose d’Italia, la Fondazione Arts Academy, dal 2009 si è costituita Associazione indipendente con l’intento principale di diffondere la musica classica tra i giovani e promuovere le attività dell’Orchestra che in questi anni ha tenuto numerosi concerti in Italia e all’estero e partecipato a Festival di notevole prestigio. L’Orchestra, diretta dal Maestro Vincenzo Di Benedetto fin dalla sua fondazione, è composta da circa 50 strumentisti, dai quindici ai venticinque anni, ed ha un organico di base formato da violini, violoncelli, contrabbassi, flauti, oboi, clarinetti, fagotti, corni, trombe, tromboni, tuba, timpani e percussioni. In questi anni, ha eseguito un vasto repertorio formato da elaborazioni di pagine sinfoniche, musiche di ispirazione folclorica, musica da film, opere del periodo barocco e classico nelle versioni originali.
Carezze Sonore contro la Duchenne
Domenica 24 Maggio ore 18.00, presso la Casa della Cultura - Villa De Sanctis,
Via Casilina 665 ROMA - siete tutti invitati al concerto di beneficenza del trio jazz Di Laurenzio/Stella/Tutino
Swing Italiano: Classici... Ritmati
Liliana Di Laurenzio: Voce
Manuela Stella: Piano
CarlaTutino: Contrabbasso
per info e prenotazioni: f.boccia@parentproject.it - tel 06 66182811
Durante la serata un gustoso Happy hour per tutti gli ospiti presenti
L’incasso sarà interamente devoluto a Parent Project Onlus per contribuire alla ricerca di una cura per la Distrofi a Muscolare di Duchenne e Becker
A lezione dalla Chef per combattere la distrofia
Venerdì 29 maggio, ore 20-23
via Cuneo, 5 - Rivoli (TO)
Un appuntamento con il gusto, il benessere e la solidarietà: una lezione di cucina, condotta dalla chef Cordon Bleu Erica Maggiora, i cui proventi saranno dedicati a sostenere la ricerca scientifica.
L’evento si terrà venerdì 29 maggio, dalle 20.00 alle 23.00, presso la sede della scuola di cucina a Rivoli; il tema della lezione sarà “Impariamo a cucinare in modo sano – Pesce, verdure, legumi e cereali”.
Una serata all’insegna della salute e della cucina equilibrata, che contribuirà a costruire il benessere di tanti bambini e ragazzi che convivono con la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, patologia genetica che colpisce un nato ogni 3500 e che è ancora orfana di una cura.
La Maggiorana, che oggi opera nella splendida cornice di una villa dei primi del Novecento a Rivoli, raccoglie l’eredità della prima scuola di cucina in Piemonte, fondata da Elena Maggiora nel 1973 presso un laboratorio del biscottificio di famiglia. Tre generazioni di appassionate e talentuose cuoche hanno visto la crescita della scuola. Al fianco di Elena oggi lavorano la figlia Erica, nominata a 19 anni come la più giovane Cordon Bleu in Italia e la nipote Camilla. Ad accomunarle, la sensibilità nel trovare sempre l’equilibrio perfetto tra innovazione e tradizione, esperienza e sperimentazione, da trasferire ai propri allievi, collaboratori, visitatori, sotto forma di un’esperienza raffinata, umana ed irripetibile.
Le lezioni monotematiche della scuola d’arte culinaria La Maggiorana hanno una durata di tre ore ciascuna, durante le quali i partecipanti sono guidati alla realizzazione di 4-5 ricette: l’apprendimento di ciascuna ricetta parte dalla selezione delle materie prime di alta qualità e termina con la decorazione del piatto. Ciascun partecipante è sollecitato ad interagire attivamente durante la lezione, al termine della quale potrà degustare i piatti e conservare le dispense che descrivono minuziosamente le ricette appena apprese. Tutto l’occorrente per lo svolgimento della lezione, dagli ingredienti agli strumenti, è fornito dalla scuola.
Il contributo richiesto per la lezione “Impariamo a cucinare in modo sano” sarà di 65 euro, che andranno interamente devoluti in donazione a Parent Project onlus.
Per informazioni e prenotazioni:
info@lamaggiorana.it - tel. 011/9587631 oppure
e.poletti@parentproject.it - tel. 331/6173371.
Note Solidali a Città di Castello
Venerdi 8 Maggio 2015, ore 21.00 presso il Teatro degli Illuminati di Città di castello, si terrà il concerto "note Solidali" a favore di Parent Project Onlus e FDM.
In collaborazione co nle scuole primarie di Cerbara e Riosecco e co il patrocinio del Comune di Città di Castello.
Per informazioni: rpescari@confezionidks.it
BioMarin: ultimata la presentazione della richiesta per un nuovo farmaco per drisapersen
La company statunitense BioMarin ha annunciato in un recente comunicato, emesso il 27 aprile scorso, di aver ultimato il processo di sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per drisapersen all’agenzia regolatoria americana FDA. Il processo di sottomissione, iniziato lo scorso ottobre, è avvenuto attraverso la modalità stabilita per una “rolling review”, una procedura particolare dove l’FDA revisiona i singoli dossier man mano che questi vengono consegnati piuttosto che valutare la richiesta complessiva presentata in un unico step.
BioMarin completa la sottomissione Rolling della NDA per dirsapersen alla FDA per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne suscettibile allo skipping dell’esone 51
SAN RAFAEL, Calif., 27 aprile, 2015 (GLOBE NEWSWIRE) - BioMarin Pharmaceutical Inc. ha annunciato oggi di aver completato il processo di sottomissione - “rolling submission”- alla statunitense Food And Drug Administration (FDA) della New Drug Application (NDA) per drisapersen, una molecola sperimentale per l’exon skipping candidata al trattamento del più ampio sottogruppo geneticamente definito della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La DMD è la patologia genetica fatale più comune diagnosticata in età infantile, colpisce circa 1 ogni 3,500 maschi nati vivi con circa 20,000 nuovi casi diagnosticati ogni anno nel mondo. Drisapersen induce lo skipping dell’esone 51 della distrofina, fornendo un potenziale beneficio terapeutico a quei pazienti DMD per i quali lo skipping dell’esone 51 ripristina la capacità di lettura del gene, ovvero circa il 13% dei pazienti DMD. La company intende sottomettere, nell’estate 2015, una richiesta finalizzata alla registrazione anche nell’Unione Europea.
Camilla V. Simpson, responsabile globale degli affari regolatori e farmacovigilanza ha detto “Crediamo che drisapersen possa offrire un beneficio significativo ai ragazzi che vivono con la DMD le cui mutazioni sono trattabili con lo skipping dell’esone 51. La totalità dei dati su drisapersen comprende tre trial di efficacia randomizzati e controllati con placebo, e due studi di estensione a lungo termine che includono alcuni ragazzi trattati per circa 3,4 anni. Con questa richiesta, BioMarin continua nella sua lunga tradizione di sviluppo di terapie importanti per coloro che sono più bisognosi. La sottomissione della NDA rappresenta un’importante tappa fondamentale per BioMarin ed apprezziamo il grande sforzo collaborativo dei molti dipendenti, ricercatori, pazienti e le loro famiglie che hanno lavorato duramente. Siamo ansiosi di lavorare con le autorità statunitensi di regolamentazione per capire a fondo i dati generati per questa popolazione di pazienti eterogenea e in condizioni critiche e, speriamo per rendere rapidamente disponibile questo trattamento ai pazienti”.
Drisapersen ha ottenuto la designazione di farmaco orfano e lo status Fast Track, nonché la designazione di Breakthrough Therapy da parte della FDA.
La DMD è causata da una mutazione nel gene che codifica per la distrofina, una proteina che è importante per collegare il citoscheletro della fibra muscolare alla matrice extracellulare. La sua assenza nella DMD porta alla debolezza progressiva dei muscoli, perdita della deambulazione nella prima adolescenza, e in genere il decesso a causa di insufficienza polmonare o cardiaca oltre il ventennio. Poichè il gene responsabile della Duchenne si trova sul cromosoma X, la patologia colpisce prevalentemente i maschi e si presenta in tutte le razze e culture. Attualmente negli Stati Uniti non esiste una terapia approvata per la DMD.
Debra Miller, co-fondatore e CEO di CureDuchenne ha detto "Questa è una prima assoluta per la comunità Duchenne, e noi siamo pieni di speranza che ci potrebbe essere un trattamento per la Duchenne negli Stati Uniti. CureDuchenne ha sostenuto lo sviluppo di drisapersen per più di un decennio, e siamo lieti che BioMarin ha raggiunto questa importante tappa. Onoriamo i ricercatori che hanno lavorato così duramente, e condividiamo la loro determinazione nel trovare una cura per la Duchenne ".
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
5 maggio: Il ruolo dei pazienti in una visione europea
05 maggio 2015
Il ruolo dei pazienti in una visione europea
Ospedale Fazzi di Lecce
Sala conferenze del DREAM
Per maggiori informazioni: www.cidp.it
