La company statunitense Sarepta Therapeutics inizia il processo di sottomissione all’agenzia statunitense FDA della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per eteplirsen. Le modalità di consegna, concordate con l’agenzia regolatoria in un incontro di pre-sottomissione, prevedono la presentazione delle sezioni che compongono la richiesta in più momenti successivi.
Sarepta Therapeutics annuncia i piani di sottomissione della “rolling NDA” per Eteplirsen successivamente al pre-NDA meeting odierno con l’FDA
- svolgimento del pre-NDA meeting e accordo con l’agenzia regolatoria rispetto a una sottomissione “rolling”.
- Presentazione delle prime due parti dell’NDA questa settimana
- Piani per completare la sottomissione entro metà anno
CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-May 19, 2015- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), un company focalizzata sullo sviluppo di terapie innovative rivolte all’RNA, annuncia oggi che la company ha tenuto un incontro “pre-New Drug Application (NDA) meeting” con l’agenzia statunitense Food and Drug Administration (FDA) inerente la sua principale molecola candidata eteplirsen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Sarepta ha concordato con l’agenzia l’inizio di una sottomissione “rolling” della NDA e presenterà le sezioni non-cliniche e CMC della NDA entro la fine di questa settimana. Come annunciato in precedenza, Sarepta prevede di sottomettere la parte finale della NDA entro la metà del 2015.
Edward Kaye, M.D., interim chief executive officer e chief medical officer di Sarepta ha detto “inizieremo una sottomissione rolling dell’NDA per facilitare la revisione regolatoria dell’NDA. L’inizio della sottomissione dell’NDA per eteplirsen rappresenta una tappa significativa per la comunità Duchenne, siamo impazienti di completare la sottomissione entro la metà dell’anno e continuare a lavorare con l’Agenzia verso l’obiettivo di fornire i trattamenti ai pazienti il più rapidamente possibile”.