Archiver, Autore presso Parent Project aps

Una nuova molecola per contrastare la fibrosi

Colpisce la formazione di tessuto fibrotico, la molecola sviluppata dalla company statunitense FibroGen, FG-3019. La molecola, già in fase di sviluppo clinico per patologie diverse ma caratterizzate dalla formazione progressiva di tessuto fibrotico, inizierà entro fine anno il percorso sperimentale anche nella DMD. Come annunciato nel comunicato stampa, lo studio clinico si svolgerà negli Stati Uniti e coinvolgerà pazienti DMD non deambulanti.

FibroGen riceve l’autorizzazione dall’FDA per procedere con lo studio clinico con FG-3019 nella Distrofia Muscolare di Duchenne
L’arruolamento di pazienti non deambulanti per il trial dovrebbe iniziare nel 2015
San Francisco, 27 luglio 2015 (GLOBE NEWSWIRE) -- FibroGen, Inc. (Nasdaq:FGEN), una company biofarmaceutica focalizzata sulla ricerca, ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha completato la revisione della sua richiesta per un nuovo farmaco – investigational new drug (IND) – per lo studio di FG-3019 nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) e che potrebbe procedere con lo studio clinico. FG-3019 è un anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce l’attività del fattore di crescita del tessuto connettivo (CTGF), un mediatore comune delle patologie fibrotiche. FG-3019 è attualmente in sperimentazione clinica di fase 2 per la fibrosi polmonare idiopatica e per il tumore al pancreas.
L’IND consente a FibroGen di iniziare un trial clinico di fase 2 in più siti, il cui inizio è pianificato più tardi nel corso di quest’anno, per esplorare FG-3019 come trattamento della DMD in pazienti non deambulanti. Questa sottomissione rappresenta il culmine di quasi 10 anni di ricerca condotta da FibroGen e i suoi collaboratori finalizzata a comprendere il ruolo di CTGF nella DMD. I risultati di questi studi, che includono test effettuati con FG-3019 in modelli pre-clinici della DMD, sono apparsi in diverse pubblicazioni di tipo “peer reviewed”. FibroGen ha incontrato gruppi di esperti internazionali della distrofia muscolare e tra questi anche la “Advisory committee for therapeutics” del TREAT NMD affinchè revisionassero questi dati, per discutere il razionale dell’impiego di FG-3019 come potenziale trattamento per la DMD e perfezionare il disegno del trial clinico. C’è stato un supporto costante da parte di questi gruppi per l’avanzamento dello sviluppo di FG-3019 nella DMD.
Nella DMD, le cellule muscolari sono danneggiate a causa dell’assenza della distrofina e del complesso proteico ad essa associata necessari per il normale funzionamento delle fibre muscolari. L’assenza della distrofina determina il danneggiamento muscolare, l’infiammazione, la fibrosi e la progressiva perdita di funzione e indebolimento dei muscoli nei pazienti DMD. L’entità della diminuzione della funzionalità muscolare correla direttamente con l’estensione della fibrosi all’interno dei muscoli. Il razionale per l’impiego di FG-3019 nella DMD si basa sui dati che mostrano che CTGF riduce la capacità delle cellule muscolari danneggiate di auto-ripararsi e promuove la fibrosi muscolare. Negli studi pre-clinici FG-3019 riduce la fibrosi muscolare e migliora significativamente la funzionalità muscolare. Separatamente, nel trial clinico per un’altra patologia fibrotica, la fibrosi polmonare idiopatica, FG–3019 ha mostrato di regredire la fibrosi in una proporzione significativa dei pazienti.
Frank H. Valone, MD, Chief Medical Officer di FibroGen, ha dichiarato “Crediamo che FG–3019 potrebbe avere l’abilità non solo di stabilizzare ma anche di far regredire la progressione della fibrosi nella patologia. Se FG–3019 mostra un effetto positivo sulla fibrosi negli studi clinici nei pazienti DMD e inibisce o inverte lo sviluppo della fibrosi nei loro muscoli scheletrici, FG–3019 potrebbe diventare una potenziale terapia per la debolezza e la degenerazione muscolare associate a questa patologia. Mentre altri trattamenti sperimentali si focalizzano sulla risoluzione di alcune mutazioni genetiche presenti in una sottopopolazione di pazienti DMD, FG–3019 si rivolge al processo patologico di sostituzione del tessuto muscolare con quello fibrotico visto in una più ampia popolazione di pazienti DMD. Abbiamo in programma di iniziare il nostro primo trial clinico nella DMD in siti statunitensi e iniziare l’arruolamento di pazienti non deambulanti quest’anno”.
FG–3019
FG–3019 è un anticorpo terapeutico sperimentale sviluppato da FibroGen per inibire l’attività del fattore di crescita del tessuto connettivo (CTGF), un fattore comune nella fibrosi cronica e nelle patologie proliferative caratterizzate da una cicatrizzazione persistente ed eccessiva che può condurre alla disfunzione dell’organo alla sua insufficienza. FibroGen sta conducendo uno studio clinico con FG–3019 nella fibrosi polmonare idiopatica e nel tumore del pancreas. FG–3019 è stato ben tollerato e non ha mostrato apparentemente segnali di reazioni avverse in nove studi clinici di fase 1 e fase 2 in più di 350 pazienti trattati finora.
FibroGen
FibroGen è una biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta sviluppo e commercializzazione di nuove terapie per il trattamento di patologie con elevati bisogni medici non soddisfatti. La company usa la sua vasta esperienza nella fibrosi e nella biologia del fattore inducibile dall’ipossia (HIF) per generare programmi di sviluppo in più aree terapeutiche. Il suo candidato prodotto più avanzato , roxadustar o FG-4592 è una piccola molecola per uso orale inibitrice della HIF prolil idrossilasi o HIF-PHs, in fase di sviluppo clinico in un trial di fase 3 per il trattamento dell’anemia nella CKD. Un secondo prodotto candidato, FG-3019, è un anticorpo monoclonale in fase 2 di sviluppo clinico per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF) il tumore del pancreas e la fibrosi epatica.

Traduzione a cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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Jobmetoo: online una nuova piattaforma dedicata all’inserimento lavorativo

Con un semplice click puoi caricare il tuo curriculum e ricercare posizioni congrue al tuo profilo.
“Job me too” è una vera e propria agenzia del lavoro, autorizzata dal Ministero delle Politiche Sociali, che focalizza l’attenzione sulle tematiche relative al lavoro e la disabilità.
Un team di giovani professionisti con l’obiettivo di sfruttare le potenzialità delle più moderne tecnologie per presentare candidati, appartenenti alle categorie protette, ad un bacino nazionale di aziende.
L’utente privato ha la possibilità, quindi, di creare un proprio profilo diffondendolo e ricevendo informazioni utili alla propria ricerca.
L’azienda recruiter può, invece, accedere ad un database di candidati analizzando, autonomamente, il profilo adatto oppure può affidarsi al team jobmetoo che provvederà a selezionare in base alle richieste.
Una piattaforma innovativa anche per la grafica adattabile su tutte le apparecchiature, mobili e non, e per il servizio di matching che in pochi minuti elabora tutti dati accoppiandoli con l’annuncio corrispondente.
Innovativa, utile e semplice!
Per informazioni:
www.jobmetoo.com

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Parent Project partecipa ad “Effetto Venezia”

Dal 29 luglio al 2 agosto si svolgerà a Livorno l’edizione 2015 di “Effetto Venezia”, la più importante manifestazione cittadina.
Parent Project parteciperà all’evento, all’interno dell’area Spazio Solidarietà: i volontari dell’associazione saranno presenti con un gazebo durante tutti i giorni della manifestazione, dalle ore 19 alle 24, presso gli Scali del Monte Pio. Presso il punto informativo Parent Project sarà possibile ricevere materiale divulgativo e sostenere la onlus, che distribuirà oggettistica per raccogliere fondi.
La kermesse estiva del Comune di Livorno, palcoscenico importante per artisti locali e non, ed evento che attrae numerosissimi cittadini e turisti, anche quest’anno ospiterà concerti, spettacoli, reading, attività rivolte ai bambini, ma anche momenti dedicati al dibattito ed alla sensibilizzazione su tematiche di attualità, come quello della violenza sulle donne. La manifestazione si svolgerà in diverse sedi all’interno del quartiere Venezia; alcuni luoghi chiave saranno la Fortezza Vecchia e la piazza del Luogo Pio.
L’organizzazione renderà disponibile un servizio navetta per le persone con disabilità motoria.

PER INFORMAZIONI
Parent Project onlus
Tel. 06/66182811

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Basket e Solidarietà ad Assemini

Giovedì 30 luglio, dalle ore 20, si svolgerà, presso l’oratorio della Parrocchia di San Pietro ad Assemini (CA), la partita amatoriale “Basket e Solidarietà”, a sostegno di Parent Project onlus. Il team “Parent Project onlus” affronterà gli “All Star Assemini”, con l’obiettivo di raccogliere donazioni libere per la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker. Sarà presente un punto informativo e di raccolta fondi. L’iniziativa è stata organizzata da Parent Project, in collaborazione con la Cooperativa sociale Gint, all’interno del progetto “Spazio Giovani”, finanziato dalla Fondazione Banco di Sardegna. L’evento è aperto a tutta la cittadinanza; le squadre saranno miste e chi desidera partecipare potrà essere inserito nell’uno o nell’altro team. È necessario comunicare la propria adesione nei giorni precedenti all’iniziativa al referente dell’associazione. Seguirà un buffet a cura di Parent Project onlus.

PER INFORMAZIONI E ADESIONI

Emanuele Vigo

Tel. 388 3727686

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Alto Patrocinio del Parlamento Europeo per la Giornata Mondiale sulla Duchenne

Nell'UE sono considerate rare le malattie che colpiscono meno di 5 persone su 10.000. Si tratta di una cifra apparentemente bassa ma, considerando la popolazione dei 28 paesi membri, significa che per ciascuna vi sono nell'UE circa 246.000 persone affette da patologie rare. La maggior parte dei pazienti è affetta da malattie ancora più rare, che colpiscono 1 persona su 100.000 o più. Si stima che oggi nell'UE le 5.000 e le 8.000 malattie rare esistenti colpiscano nell'insieme il 6-8% della popolazione, ossia da 27 a 36 milioni di persone.
L'UE si adopera per:

migliorare il riconoscimento e la visibilità delle malattie rare
assicurare una codificazione e tracciabilità adeguate delle malattie rare in tutti i sistemi di informazione sanitaria
sostenere i piani nazionali per le malattie rare dei paesi membri
rafforzare la cooperazione e il coordinamento a livello europeo
costituire reti europee di riferimento tra centri di competenza e operatori dei diversi paesi, per condividere conoscenze e indirizzare i pazienti che vivono in paesi nei quali non esistono strutture competenti per la malattia da cui sono affetti
incoraggiare un maggiore sforzo di ricerca sulle malattie rare
valutare le attuali pratiche di screening della popolazione
sostenere la creazione di registri delle malattie rare e istituire una piattaforma europea per la registrazione dei pazientiCome Comunità Duchenne siamo grati al Parlamento Europeo per questo importante riconoscimento e per l’impegno nella lotta contro le malattie rare.

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Perché anche gli ausili possono essere trasportabili!

Vi presentiamo il piccolo scooter che si trasforma in un trolley premendo un bottone: questo rende possibile portare sempre con sé l’ausilio, grazie alle dimensioni ridotte, durante vacanze o spostamenti.
Lo scooter elettrico Mobility LIFE è il primo scooter totalmente pieghevole. Quando è ripiegato misura solo 62 x 39 x 48(h) cm, e quindi trova posto praticamente ovunque: nel bagagliaio delle automobili o dei camper, in ascensore, in un angolino di casa, ecc.
Il peso (batteria compresa) è di 24,9 kg.
Lo scooter Life ha un sedile ampio e confortevole, di facile accesso; è facile da condurre poiché basta azionare un interruttore e girare la manopola sul manubrio per regolare la velocità; può essere utilizzato anche in ambienti ristretti perché è largo solo 62 cm; è maneggevole perché ha un raggio di sterzata di soli 58 cm e può andare in retromarcia; può essere condotto anche su strade non asfaltate grazie alle sue ruote grandi; affronta agevolmente salite fino al 12% di pendenza; ha un'autonomia di oltre 20 km; è utile per chi ha necessità di alternare la deambulazione ad un ausilio per i medi - lunghi tratti, o per chi ha perso la capacità di deambulare da poco ma ha un controllo del tronco funzionale e discrete capacità di movimento degli arti superiori.
Questo triciclo elettrico è la soluzione ideale per disabili e anziani che vogliono muoversi in totale autonomia con un motorino ecologico e di ridotte dimensioni; ad oggi il veicolo non può essere incluso nel nomenclatore.
www.lifebenesseredelriposo.it
scooter_piegevole_automaticamente5

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AUGURI AI NOSTRI DIPLOMATI!

I loro nomi sono Andrea Pelizza e Carlo Cavaglià. Il primo è un ragazzo di Cologno Monzese di 19 anni, il secondo è di Torino ed ha 18 anni. Entrambi fanno parte della comunità di Parent Project, ed entrambi, per l’esame di maturità, conseguito quest’anno, hanno deciso di trattare nella loro tesina il tema della distrofia muscolare Duchenne e Becker. Andrea e Carlo hanno realizzato un bellissimo lavoro, fornendo una panoramica sulla patologia e sugli approcci terapeutici in corso, ripercorrendo e spiegando le cause, la trasmissione, la sintomatologia, la diagnosi, il decorso e le strategie d’intervento sulla malattia. Ringraziamo, pertanto, Andrea e Carlo, per averci coinvolto nel loro lavoro e per aver condiviso con noi i documenti prodotti, da cui emerge l’impegno e la passione per
la scienza. Facciamo le nostre congratulazioni a questi ragazzi e mille auguri per il loro futuro!

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PPMD Conference 2015 - Washington - Report sui trial clinici

La conferenza annuale del Parent Project statunitense si è svolta quest'anno a Washington, dal 18 al 21 giugno, coinvolgendo più di 25 company invitate a presentare gli ultimi sviluppi delle loro ricerche alla comunità.
Le quattro giornate della Conferenza, iniziata giovedì pomeriggio e terminata domenica mattina, sono state dedicate a tematiche sia scientifiche sia di taglio comunitario. Il venerdì pomeriggio e il sabato sono stati dedicati agli aggiornamenti sui tanti studi clinici in corso o in procinto di iniziare.
Tra questi, alcuni riguardano l’impiego di nuove molecole terapeutiche, come ad esempio, nell’ambito degli anti-infiammatori, IMO-8400. Bersaglio di IMO-8400 è una delle proteine coinvolte nell’attivazione della risposta immunitaria, il tall-like receptor (TLRs). La stimolazione del TLR, dovuta al danno muscolare, determina la produzione di proteine pro-infiammatorie a cui segue un ulteriore danneggiamento del tessuto. Idera Pharmaceutical, la company che cura lo sviluppo clinico di IMO-8400, sta interagendo con esperti nella DMD e con le autorità regolatorie statunitensi al fine di disegnare un possibile trial clinico che dovrebbe coinvolgere pazienti DMD di 4-6 anni non in trattamento con steroidi.
Sempre nell'ambito degli anti-infiammatori, è iniziato il trial clinico di fase 1/2 con CAT 1004, la molecola – sviluppata dalla company statunitense Catabasis – che deriva dalla fusione di due componenti, l’acido salicilico e un acido grasso di tipo omega 3, entrambi con attività anti-infiammatoria. CAT 1004 agisce inibendo la forma attiva di NF-KB, una proteina chiave del processo infiammatorio che agisce promuovendo la degenerazione muscolare, l’infiammazione e la fibrosi e contrastando la capacità rigenerativa del muscolo. In base al meccanismo di azione, CAT-1004 potrebbe indurre effetti collaterali minori rispetto agli attuali glucocorticoidi. Il trial clinico con questa molecola, di fase 1/2, si svolgerà negli Stati Uniti ed è ora in fase di reclutamento.
Lo studio è diviso in due parti: nella prima, finalizzata a verificare sicurezza e farmacocinetica relative alla somministrazione di tre dosaggi diversi della molecola, tutti i partecipanti riceveranno il trattamento per una settimana. Nella seconda parte dello studio, che durerà 12 settimane, i partecipanti, suddivisi in tre sottogruppi,
riceveranno CAT-1004 ad uno dei due dosaggi identificati, oppure il placebo. Per VBP 15, sviluppato dalla statunitense ReveraGen, è in corso il trial clinico di fase 1 su volontari sani, che dovrebbe terminare a ottobre di quest'anno. Se tutto andrà bene, a questo primo studio dovrebbero poi seguire due trial clinici nei pazienti DMD, uno di fase 2a negli Stati Uniti e uno di fase 2b in Europa.
Per concludere il tema degli anti-infiammatori, sono stati presentati i risultati preliminari relativi a due dei 5 sottogruppi di pazienti previsti nel trial clinico di fase 1/2 con HT 100, una molecola che ha proprietà anti-fibrotiche oltre che anti-infiammatorie.
Il trial clinico sta coinvolgendo pazienti DMD deambulanti e non. I primissimi risultati sembrano incoraggianti sia rispetto alla sicurezza che all'efficacia, evidenziando un aumento della forza muscolare. Il trial è ancora in corso e gli ultimi due sottogruppi di pazienti inizieranno a breve il trattamento.
Passando alle strategie terapeutiche mirate a promuovere un aumento della massa muscolare, sono stati presentati gli aggiornamenti relativi a due diversi inibitori della miostatina, il principale regolatore negativo della crescita della massa muscolare. Si tratta della molecola PF-062526116 (sviluppata da Pfizer e che già conosciamo) e di BMS 986089, una molecola nuova sviluppata dalla Bristol Myers Squibb. Studi nei modelli animali, condotti con questa molecola, evidenziano un aumento della massa muscolare a distanza di 15 giorni da una singola somministrazione. Attualmente è in corso un trial clinico di fase 1 finalizzato a verificare la sicurezza e la tollerabilità relative alla somministrazione di BMS 986089 in volontari sani, a cui dovrebbe seguire, nell’autunno 2015 e se tutto andrà bene, un trial clinico articolato in due fasi nei pazienti DMD. La prima fase sarà in doppio cieco e durerà 24 settimane, mentre la seconda sarà una fase di estensione in aperto della stessa durata.
Per quanto riguarda PF-062526116, sviluppato da Pfizer, il trial clinico di fase 2 controllato con il placebo si svolgerà anche in Italia, oltre che negli USA, e avrà una durata complessiva di 48+48 settimane, durante le quali i pazienti riceveranno una somministrazione intravenosa mensile della molecola.
Rispetto ai trial clinici con l'exon skipping non ci sono novità particolari. Entrambe le Company dedicate a questo approccio sperimentale, BioMarin e Sarepta Therapeutics, hanno illustrato i trial clinici in corso e il loro impegno con le autorità regolatorie.
Nessuna particolare novità anche per quanto riguarda Translarna. La company PTC Therapeutics, che produce la molecola, continua il suo dialogo con le agenzie regolatorie dei vari paesi del mondo per poter estendere l’accesso al mercato della molecola.
Sulla strada del percorso regolatorio, sia in Europa che negli Stati Uniti, è anche la company Santhera per Raxone, molecola che ha terminato con buoni risultati il trial clinico di fase 3, dimostrando la sua efficacia nel rallentare la perdita della funzionalità respiratoria.
Alcune novità sono state illustrate anche nel campo dei farmaci già approvati per altre patologie e ora in studio nella DMD. In particolar modo la company Eli Lilly, che sponsorizza il trial clinico con Tadalafil, farmaco che agisce migliorando la circolazione sanguigna e già impiegato per il trattamento della disfunzione erettile, ha annunciato una variazione del protocollo sperimentale del trial clinico di fase 3, in corso anche in Italia. La fase in aperto dello studio, già prevista nel protocollo iniziale, verrà estesa per ulteriori 48 settimane, per un totale di 96, rispetto alle 48 inizialmente previste.
Sono stati comunicati, inoltre, i risultati del trial clinico con l’eplerenone, un diuretico che agisce lasciando inalterati i livelli di potassio, già usato nel trattamento dello scompenso cardiaco e ora in fase di sviluppo clinico per la DMD. Questo farmaco agisce contrastando l’attività dell’aldosterone, un ormone prodotto dalle ghiandole surrenali che svolge un ruolo chiave nella regolazione della pressione sanguigna. La capacità dell’eplerenone di preservare la funzionalità cardiaca è stata valutata in un trial clinico in doppio cieco condotto in 42 pazienti DMD che hanno assunto per 12 mesi la molecola in aggiunta ai farmaci per la prevenzione cardiaca. I risultati dello studio, ora in fase di estensione, hanno evidenziato un rallentamento nel declino della funzionalità cardiaca. I ricercatori stanno ora conducendo un trial clinico che metterà a confronto l’effetto di questo farmaco con quello esercitato dallo spironolactone, una molecola con un meccanismo di azione simile.
Durante la presentazione di SMTC1100, la molecola modulatrice dell’utrofina sviluppata da Summit, è stato annunciato che l’arruolamento per il trial di fase1b con dieta modificata terminerà a settembre 2015, mentre è in pianificazione lo studio clinico di fase 2.
Infine, una presentazione molto interessante è stata quella sull’Epicatechina, una molecola sviluppata dalla Cardero Therapeutics, della quale abbiamo parlato qualche tempo fa. Si tratta di una nuova strategia terapeutica che mira a recuperare la progressiva perdita dei mitocondri, le centrali energetiche cellulari, nelle cellule muscolari distrofiche. Questo deficit è associato alla perdita di funzione cellulare e alla fibrosi e rappresenta, pertanto, un importante nuovo bersaglio terapeutico. Nel caso specifico, l’approccio in studio sfrutta la somiglianza strutturale dell’epicatechina a un ormone umano, prodotto quando il muscolo è in attività, che stimola la biogenesi
mitocondriale, ovvero la produzione di nuovi mitocondri.
Un primo studio clinico pilota, condotto in 7 pazienti con distrofia muscolare di Becker trattati per 8 settimane con la molecola, ha mostrato risultati incoraggianti, evidenziando un aumento nei livelli della follistatina e un miglioramento della funzionalità cardiaca.
Parallelamente al proseguimento di questo studio, la company sta ora pianificando un trial clinico nei pazienti Duchenne non deambulanti, nel quale sarà valutato l’effetto del trattamento sulla funzionalità muscolare e cardiaca.

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Comunicato stampa Agenzia Italiana del Farmaco in merito al ritiro di un lotto di Deflan

Condividiamo con voi il comunicato stampa emesso dall'Agenzia Italiana del Farmaco il giorno 8 luglio 2015, in cui si dispone il ritiro di un lotto di Deflan 6mg compresse. Invitiamo tutti voi a leggere quanto emesso e a contattare il vostro medico di riferimento nel caso disponiate di tale lotto o per avere maggiori informazioni in merito.

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