Il professor Mario Melazzini, Presidente dell'Agenzia italiana del farmaco, a Uno Mattina Estate
Pubblichiamo una video-intervist
Melazzini, che sottolinea come le malattie rare impattino drammaticamente sulla vita dei malati e delle loro famiglie, illustra l'importanza dei trial clinici - spiegandone brevemente il percorso - della sinergia nella ricerca scientifica e del coinvolgimento dei pazienti. Interessante l’intervento del Prof. Eugenio Mercuri e il riferimento alle nuove strutture italiane per gli studi clinici pediatrici in ambito neuromuscolare.
Mario Melazzini è un medico, oncologo, e un paziente Sla. Durante la sua carriera da medico ha svolto attività di ricerca ed è autore di diverse pubblicazioni scientifiche. Prima di diventare Presidente dell’Aifa (gennaio 2016), Melazzini è stato Direttore dell'Unità operativa complessa di Day Hospital oncologico dell'Istituto Scientifico di Pavia, Fondazione Maugeri, Presidente nazionale di Aisla (Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica) e AriSLA (Fondazione Italiana di Ricerca per la SLA), Direttore scientifico del Centro clinico Nemo della fondazione Serena nell'ospedale Niguarda di Milano, e segretario nazionale della Fish (Federazione Italiana Superamento Handicap).
“So che cosa vuole dire essere malati – ha dichiarato Mario Melazzini dopo la sua nomina come Presidente dell’Aifa - spenderò tutto me stesso per l’equità e la sostenibilità delle cure, portando avanti la sfida nei confronti di tutti i farmaci innovativi”. Tra le priorità di Melazzini compaiono anche le tempistiche e la vigilanza, con un anticipo precoce di dialogo con le aziende per tutto il percorso della filiera dello sviluppo del farmaco. Infine, il Presidente dell’Aifa punta a un cambiamento culturale che vede un ruolo centrale del paziente nel percorso decisionale e della ricerca clinica.
Intervista al prof. Mario Melazzini
Forum "Oltre la ricerca: nuovi modelli di innovazione sostenibile per la salute"
Stefano Mazzariol, Vice President di Parent Project onlus, parteciperà, lunedì 13 giugno, al forum Future by Quality "Oltre la ricerca: nuovi modelli di innovazione sostenibile per la salute", organizzato dalla Fondazione Zoè.
Di seguito un'introduzione alle tematiche dell'incontro.
L’innovazione è il perno vitale del comparto della salute. In pochi altri settori, la qualità e l’evoluzione delle attività di Ricerca e Sviluppo sono considerate altrettanto strategiche. Ma un’analisi approfondita non lascia adito a dubbi: un’attività cruciale come quella della R&S sta diventando sempre più complessa, costosa e rischiosa. Occorre trovare soluzioni che preservino l’attitudine all’innovazione, tipica del settore: ma si può innovare anche il modo diinnovare? Si può. E si deve: alla ricerca di una sostenibilità perduta, il mercato e la società impongono oggi nuovi modelli di R&S, a supporto dell’industria e dell’intero comparto della salute.
Cambia così non solo il modo di innovare, ma anche quello di gestire il paziente e le cure, di finanziare il sistema. Come? In quali direzioni? E quale ruolo può giocare l’Italia in questa trasformazione?
In questo terzo Forum Future by Quality intendiamo analizzare tali dinamiche, in Italia e nel contesto internazionale: esamineremo nuovi modelli di innovazione capaci di rispondere alle sfide future e di valorizzare le eccellenze locali, e valuteremo l’impatto delle nuove tecnologie sul percorso di vita delle persone e della loro salute. Approfondiremo quindi anche il valore aggiunto di questi nuovi modelli e il loro impatto sulla sostenibilità del sistema salute.
L’obiettivo è quello di stimolare un dibattito tra esperti e policy maker e offrire un contributo tangibile, con proposte reali da sottoporre alle istituzioni, all’industria e ai pazienti. Un
alto livello di interazione tra i partecipanti sarà come sempre caratteristica fondamentale dell’incontro.
La prima sessione servirà soprattutto a discutere lo stato attuale della R&S in ambito salute e i modelli emergenti per un’innovazione sostenibile.
La seconda parte del Forum è dedicata a uno scambio concreto e costruttivo sulle prospettive: in particolare, su quale ruolo può aspirare a giocare il nostro paese e quali sono
i principali fattori abilitanti dei nuovi ecosistemi, ovvero le leve da attivare per consolidare o raggiungere una leadership strutturale e sviluppare la “Piattaforma Italia” di innovazione sostenibile per la salute.
La Fondazione Zoé (Zambon Open Education) nasce nel 2008 per occuparsi di comunicazione della salute. Attraverso attività di formazione e informazione, pubblicazioni, convegni e incontri pubblici, Zoé ha come obiettivo la diffusione del sapere nel campo della salute e del benessere, valorizzando una corretta
comunicazione.
In allegato l'Agenda del Forum
Parent Project partecipa al Misano World Circuit!
Sabato 18 e 19 giugno Parent Project sarà ospite di uno dei più grandi eventi legati al motociclismo: il Mondiale di Superbike (Superbike World Championship), che si svolgerà presso il Misano World Circuit "Marco Simoncelli" a Misano Adriatico (RN).
Questo appuntamento vede radunarsi, ogni anno, grandi piloti e case produttrici, per un weekend all'insegna dell'adrenalina, seguito da tutti gli appassionati di moto.
I nostri volontari saranno ospiti del Team PEDERCINI RACING e del GRT RACING TEAM. Quest'ultimo darà visibilità alla
nostra associazione, durante le gare, indossando un'esclusiva maglietta dedicata all'evento, con il logo di Parent Project.
Sarepta Therapeutics annuncia la richiesta da parte della FDA di avere i dati relativi alla Distrofina prima di prendere una decisione sulla NDA per Eteplirsen
CAMBRIDGE, Mass.-- (BUSINESS WIRE) – 6 giugno, 2016-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), la sviluppatrice di terapie innovative dirette contro l’RNA, ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha richiesto che Sarepta fornisca i dati relativi alla distrofina, come misurata mediante Western Blot, provenienti dalle biopsie già ottenute dallo studio di conferma con eteplirsen (PROMOVI) in corso, come parte della sua valutazione in corso della richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application - NDA) per eteplirsen. La company prevede di presentare alla FDA i dati di tredici campioni bioptici di pazienti, relativi al basale e alla settimana 48, nelle prossime settimane per favorire una rapida decisione sulla NDA da parte dell'Agenzia.
Traduzione a cura dell’ufficio scientifico di Parent Project onlus
Musica e solidarietà: il Coro Anton da Treviso a Padova per combattere la distrofia
“Vite intrecciate” a Zero Branco per sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker
Domenica 19 giugno 2016
Auditorium Comunale di Trebaseleghe (PD) – via Don Orione, 2
Ore 20.45
Domenica 19 giugno l’Auditorium di Trebaseleghe (PD) ospiterà “Vite intrecciate, insieme per fermare la Duchenne”: uno spettacolo del Coro Anton a sostegno di Parent Project onlus.
La giovane formazione musicale, dopo il successo dei primi concerti al Teatro Busan di Mogliano Veneto e all’Auditorium Comunale di Zero Branco, torna a proporre un’emozionante serata all’insegna della musica, della solidarietà e della condivisione.
Il Coro Anton – composto da mamme, papà, insegnanti – ha colto l’appello lanciato dai genitori di Anton, un ragazzino di 13 anni affetto dalla distrofia di Duchenne. È una realtà amatoriale, nata poco più di un anno fa dalla volontà di superare il sentimento di impotenza che spesso sconvolge le famiglie che convivono con la Duchenne, dando un contributo alla ricerca su questa grave patologia degenerativa.
Nel corso della serata, il coro presenterà una serie di canzoni proprie, con testi originali nati da momenti di vita vissuta: brani che raccontano la malattia e l’amore, la solidarietà e la speranza, la ricerca di una cura e la volontà di agire, a partire dall’idea che non si è mai impotenti quando si cammina per la stessa strada sostenendosi a vicenda.
“Vite intrecciate” si propone come uno spettacolo che comprende informazione e divertimento, nato dalla forte volontà di comunicare e di coinvolgere che caratterizza il gruppo, il cui motto è “Soli mai!”.
Per informazioni e adesioni:
info@coroanton.it
www.coroanton.it
Pubblicate le nuove Linee Guida per la ricerca sulle cellule staminali
di Francesca Ceradini
La Società Internazionale per la Ricerca sulle Cellule Staminali (ISSCR) ha aggiornato le Linee Guida già esistenti riguardo alla ricerca nel settore delle cellule embrionali umane e all’applicazione clinica delle cellule staminali. Le nuove raccomandazioni, pubblicate a maggio, affrontano diverse tematiche tra le quali l’utilizzo delle nuove tecnologie, la trasparenza degli studi pre-clinici e clinici, il coinvolgimento dei pazienti e la corretta comunicazione della scienza.
Visti i rapidi sviluppi scientifici fatti in questi ultimi anni nell’ambito delle cellule staminali, l’utilizzo di tecnologie sempre più innovative e discusse, le tante promesse per il trattamento di patologie che colpiscono milioni di persone in tutto il mondo e i continui dibattiti etici sui limiti della scienza, l’ISSCR ha deciso che fosse arrivato il momento di aggiornare e implementare le sue Linee Guida per tenere il passo con il progresso.
La Società Internazionale per la Ricerca sulle Cellule Staminali è un’organizzazione professionale non-profit che riunisce i maggiori esperti mondiali nel settore delle cellule staminali. È stata istituita nel 2002 con lo scopo di monitorare la ricerca di base e clinica delle cellule staminali assicurando che le informazioni siano veicolate ai pazienti e cittadini in maniera corretta, sicura ed efficiente. La stesura delle nuove Linee Guida ha impegnato 25 scienziati, bioeticisti e giuristi, provenienti da Asia, Nord America, Europa e Australia, affiancati da una task force di 85 revisori esterni. Le due Linee Guida precedenti - ricerca nel campo delle cellule embrionali umane (create nel 2006) e applicazione clinica delle cellule staminali (create nel 2008) - sono state riunite e rinnovate in un unico documento di 27 pagine che rappresenta così le nuove raccomandazioni che la comunità scientifica da a se stessa per regolamentare la ricerca di base e l’applicazione clinica delle cellule staminali, sia adulte che embrionali. Le Linee Guida si basano su principi ampiamente condivisi nella scienza che richiedono rigore e integrità della ricerca, supervisione e trasparenza, benessere del paziente e giustizia sociale.
Ecco una breve descrizione dei punti salienti affrontati da queste nuove raccomandazioni:
Il primo punto affronta la ricerca sulle cellule embrionali ed embrioni umani, che negli ultimi dieci anni ha visto l’introduzione di tecniche all’avanguardia come l’editing genomico, il rivoluzionario “taglia e cuci genetico” che punta ad innovative terapie per diverse malattie (tra cui anche la Duchenne: leggete l’articolo "Crispr: Una Nuova Speranza Per La Duchenne? e l’articolo Editing Genomico Per La Duchenne, Uno Studio Tira L’altro, o la tecnica di sostituzione del DNA mitocondriale (MRT) per ridurre la trasmissione di gravi malattie per via materna. In linea con la Human Fertilisation and Embryology Authority (HFEA) - l`ente britannico responsabile della regolamentazione degli studi sulla fertilità e sugli embrioni, che a fine 2015 e a febbraio 2016 ha autorizzato rispettivamente l’utilizzo del MRT e dell’editing genomico su embrioni al solo scopo di ricerca di base - le Linee Guida dell’ISSCR affermano che qualsiasi tentativo di modificare il genoma di embrioni umani a scopo riproduttivo è proibito mentre è approvata la ricerca di base per ampliare le conoscenze sullo sviluppo embrionale e le malattie ereditarie. Le Linee Guida indicano inoltre l’esigenza di creare dei comitati di supervisione ad hoc per assicurare il rispetto delle raccomandazioni nel campo delle cellule embrionali
Il tema delle cellule staminali umane pluripotenti indotte (IPSC), ossia quelle cellule adulte riprogrammate in laboratorio a uno stato embrionale, è invece affrontato per la prima volta dall’ISSCR. Le scoperte di Shinya Yamanaka, il ricercatore e premio Nobel che ha identificato i geni chiave per la “riprogrammazione cellulare” nel 2006 e ha creato le prime staminali indotte da cellule umane, sono infatti successive alla prima stesura delle Linee Guida dell’ISSCR sulle cellule embrionali umane. Le nuove Linee Guida non pongono la creazione di linee cellulari IPSC sotto la supervisione dei comitati per la ricerca sulle cellule embrionali ma indicano invece che siano sotto il controllo dei comitati già esistenti per il processo di donazione delle cellule. Questo perché, sebbene siano cellule pluripotenti molto simili a quelle embrionali, le IPSC sono create da cellule adulte specializzate (come ad esempio quelle della pelle) e non possono quindi essere considerate embrionali.
Un punto importante sul quale poi viene posta l’attenzione è la trasparenza e accessibilità dei dati sugli studi pre-clinici e clinici riguardo alle cellule staminali. Le Linee Guida invitano alla pubblicazione dei risultati di tutti gli studi pre-clinici (sia che siano positivi, negativi o inconcludenti) su riviste scientifiche, in maniera tale da rendere tutti i dati accessibili a chi intende avviare una sperimentazione clinica. Le Linee Guida indicano inoltre la necessità di una registrazione di tutti gli studi clinici in corso, o già effettuati, in banche dati pubbliche e la pubblicazione, in maniera completa e accurata, dei risultati dei suddetti studi. Oltre ad essere una preziosa risorsa per la ricerca, questa trasparenza serve a garantire che non si ripetano casi di truffe a base di staminali ai danni dei pazienti come è stato per il “metodo Stamina” . Le Linee Guida fanno proprio riferimento al caso italiano, che è tristemente noto a livello internazionale, per cui sono state proposte ai pazienti infusioni di cellule staminali di dubbia origine e sicurezza senza nessuna autorizzazione ufficiale per tale pratica. L’ISSCR punta all’applicazione dei massimi livelli di rigore scientifico nel campo degli studi clinici con cellule staminali, nel rispetto delle regolamentazioni esistenti e della sicurezza dei pazienti.
Le nuove raccomandazioni prendono in considerazione anche il tema del coinvolgimento dei pazienti negli studi clinici. Sempre più spesso le sperimentazioni cliniche sono finanziate o promosse dalla comunità dei pazienti, questo per accelerare il processo di sviluppo di nuove terapie che altrimenti non sarebbero sperimentate, soprattutto in settori come quello delle malattie rare. Le Linee Guida dell’ISSCR non sono contrarie a questo tipo di sostegno alla ricerca traslazionale ma puntano l’attenzione sul fatto che questi studi debbano seguire le regole internazionali sulle sperimentazioni cliniche, inclusa la supervisione da parte di un organo indipendente, che ne garantiscano il rigore e la validità scientifica.
Un altro importante punto, esplicitato per la prima volta nelle Linee Guida dell’ISSCR, riguarda la corretta comunicazione al grande pubblico dei risultati della ricerca. Una tematica che Parent Project Onlus ha sempre avuto a cuore e sulla quale ha sempre lavorato con grande attenzione. Da anni le notizie sul fronte delle staminali suscitano un grande interesse, non solo negli addetti ai lavori ma anche nei pazienti e nei cittadini in generale. Da una parte è un aspetto positivo perché permette di dare rilievo a un settore molto importante della ricerca biomedica e di attrarre importanti finanziamenti, d’altro canto però può portare a una comunicazione con toni troppo entusiastici che danno un’immagine distorta della realtà e false speranze in termini di future terapie per patologie oggi incurabili. E come si è già visto in passato, la disinformazione non fa altro che alimentare le truffe scientifiche a base di “cure fai da te”. Le nuove Linee Guida chiamano in causa tutti i protagonisti coinvolti nel processo della comunicazione della scienza, dalla comunità scientifica ai media, facendo soprattutto leva sugli addetti ai lavori - i ricercatori, i medici e l’industria – che rappresentano la fonte delle notizie. “Gli scienziati si devono impegnare a promuovere un’informazione accurata, bilanciata ed efficace e devono garantire che i benefici, i rischi e le incertezze della scienza sulle cellule staminali non siano travisati”, riporta letteralmente il documento. Le Linee Guida incoraggiano i ricercatori a uscire dalla dimensione della comunicazione prettamente tecnico-scientifica e a collaborare con gli uffici stampa e i professionisti della comunicazione per definire i toni delle notizie e condividere un linguaggio corretto e adeguato al pubblico.
È con questo nuovo documento che la scienza detta a se stessa le regole da seguire nel settore delle staminali. In Cina come negli Stati Uniti, in Europa come in Australia, con l'obiettivo di superare barriere di tipo culturale, politico, religioso e sociale, incoraggiare la collaborazione internazionale e non perdere la fiducia della società. Le Linee Guida, valide all'interno della comunità scientifica, sono ovviamente soggette alla legislazione e alle regolamentazioni delle singole nazioni. In Italia, ad esempio, la ricerca di base sugli embrioni e la creazione di linee cellulari embrionali è vietata dalla legge 40. Legge che comporta però un paradosso poiché le staminali embrionali non possono essere generate nel nostro Paese ma possono essere importate dall’estero per poi condurre la ricerca in Italia.
Le nuove Linee Guida sono dedicate a Paolo Bianco, scomparso nel 2015. Paolo Bianco, docente all’Università Sapienza di Roma e Direttore del Laboratorio di cellule staminali nello stesso ateneo, è stato uno fra i massimi esperti mondiali nel settore delle cellule staminali. Oltre al suo importante lavoro di ricercatore, Paolo Bianco si è sempre contraddistinto per la sua integrità, il suo rigore e il suo impegno nella corretta informazione scientifica per la tutela dei pazienti. Insieme a due altri illustri nomi italiani nel campo delle staminali, Elena Cattaneo e Michele De Luca, Paolo Bianco ha dato un contributo fondamentale per smascherare e contrastare la diffusione del cosiddetto “metodo Stamina”. Per questa loro battaglia i tre scienziati hanno vinto l’edizione 2014 del premio internazionale “ISSCR Public Service”, conferito a personalità che si sono distinte per il loro impegno pubblico nel campo della ricerca sulle cellule staminali e della medicina rigenerativa.
Aggiornamenti in seguito alle notizie di BioMarin e Santhera
Un aggiornamento da United Parent Projects Muscular Dystrophy
Vorremo informarvi rispetto a due importanti comunicazioni:
Come probabilmente sapete, BioMarin ha ritirato la sua richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Kyndrisa™ (drisapersen) dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) a seguito della discussione di maggio 2016 durante l’incontro con la Commissione per i Prodotti Medicinali per l’Uso nell’Uomo (Committee for Medicinal Products for Human Use -CHMP). Qui il comunicato stampa di BioMarin. Per un aggiornamento da BioMarin per la Comunità Duchenne per favore cliccate qui.
In secondo luogo Santhera ha annunciato di aver presentato una richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per l’idebenone nella Distrofia Muscolare di Duchenne nell’Unione Europea e ha appena pubblicato nuovi dati provenienti dal suo trial di fase 3 (DELOS) nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) sulla rivista Neuromuscular Disorder.
Aggiornamento di BioMarin per la comunità Duchenne: 1 giugno 2016
Alla luce del recente annuncio, inerente la richiesta di commercializzazione all’EMA, vorremo fornire un aggiornamento alla comunità dei pazienti.
BioMarin sta interrompendo lo sviluppo clinico e regolatorio di drisapersen così come degli altri tre prodotti successivi: BMN 044, BMN 045 e BMN 053
Perché abbiamo preso questa decisione?
- L’EMA è l’ente regolatore che decide se un farmaco può essere prescritto in Europa, analogamente all’FDA negli Stati Uniti.
- Il ruolo della Commissione per i Prodotti Medicinali per Uso nell’Uomo (Committee for Medicinal Products for Human Use - CHMP) come parte dell’EMA, è di valutare il beneficio di nuove terapie rispetto al rischio associato con la loro assunzione.
- La nostra discussione con il CHMP ha chiaramente indicato che la loro intenzione era quella di emettere un parere negativo il che significa che non avremmo ricevuto un’autorizzazione alla commercializzazione o di licenza.
- Siamo estremamente amareggiati dal fatto che drisapersen non ha soddisfatto gli standard regolatori negli USA o in Europa.
- Crediamo che avremmo incontrato le stesse problematiche con BMN 044, 045 e 053 e per questo motivo stiamo anche interrompendo questi programmi.
Quale sarà l’impatto sui pazienti che stanno ricevendo le molecole negli studi clinici?
Poiché stiamo dismettendo gli attuali programmi di sviluppo clinico nella Duchenne, BioMarin programma di lavorare con i medici, le organizzazioni di pazienti e le autorità regolatorie per sviluppare un percorso per quei pazienti attualmente in trattamento con drisapersen, BMN 044, BMN 045 e BMN 053.
Mentre sviluppiamo il piano di transizione, i centri clinici dello studio possono continuare ad accedere alla molecola da BioMarin. La decisione su se continuare a trattare sarà presa dallo sperimentatore insieme al paziente/famiglia e richiede anche un consenso da parte dei comitati etici locali/IRBs e le autorità nazionali competenti. Quando il piano di transizione sarà completato saremo in grado di fornire maggiori informazioni. E’ nostra intenzione rendere la molecola disponibile mentre viene definito un piano.
A che punto sono i prodotti di seconda generazione di BioMarin in sviluppo per la Duchenne?
Gli oligonucleotidi antisenso di seconda generazione sono nella fase precoce di ricerca, un processo che può richiedere anni per portare ad ottenere potenziali candidati che possano essere considerati per studi clinici.
Prossimi passi
Il tuo medico/sperimentatore e il team dello studio rimangono la fonte migliore per il supporto e le informazioni per te e per la tua famiglia, ti consigliamo di contattare loro nel caso in cui tu abbia domande o preoccupazioni. BioMarin resta in stretto contatto con tutti gli sperimentatori e i team dello studio e fornirà aggiornamenti quando saranno disponibili nuove informazioni. Forniremo anche ulteriori aggiornamenti alla comunità dei pazienti attraverso le associazioni dei pazienti e i gruppi di sensibilizzazione non appena ulteriori informazioni specifiche saranno disponibili.
Sebbene siamo profondamente dispiaciuti dell’esito, BioMarin estende nuovamente il suo sincero apprezzamento per i pazienti, famiglie, sperimentatori e gruppi di sensibilizzazione che hanno così tanto contribuito all’avanzamento della ricerca nella DMD nell’impegno verso lo sviluppo di trattamenti per la Duchenne.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
Nuovi dati provenienti dal trial di fase 3 (DELOS) di Santhera nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) sulla rivista Neuromuscular Disorders
Raxone® riduce le complicazioni broncopolmonari in pazienti affetti da DMD.
Liestal, Svizzera, 1 giugno 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che i dati aggiuntivi dello studio fondamentale di fase 3 (DELOS) sono stati pubblicati on-line in un articolo in uscita su Neuromuscular Disorders, la rivista ufficiale del World Muscle Society. Questi dati dimostrano che i pazienti DMD trattati con Raxone® (idebenone) hanno un rischio minore di complicazioni broncopolmonari includendo un minor numero di ricoveri causati da tali complicazioni e una minore necessità di un trattamento antibiotico sistemico, rispetto ai pazienti trattati con il placebo.
Questi risultati provengono da ulteriori analisi del trial di fase 3 DELOS, che è stato condotto in pazienti DMD che non assumevano glucocorticoidi e ha dimostrato che Raxone® riduce la perdita della funzionalità respiratoria in maniera statisticamente significativa e clinicamente rilevante (Buyse et al., The Lancet 2015 385 (9979): 1748-57). I dati ora pubblicati su Neuromuscular Disorders dimostrano che Raxone riduce anche la proporzione di pazienti che cadono al di sotto delle soglie funzionali clinicamente rilevanti per il picco di flusso della tosse, importante per una corretta liberazione delle vie aeree, e la capacità vitale forzata, un indicatore di insufficienza respiratoria. I ricercatori hanno anche scoperto che ci sono stati un numero inferiore di eventi avversi broncopolmonari (BAEs), comprese le infezioni delle vie respiratorie superiori ed inferiori e complicanze correlate, nei pazienti in terapia con Raxone (6 dei 31 pazienti con 7 BAEs) rispetto ai pazienti del gruppo placebo (17 su 33 pazienti con 28 BAES). Per i pazienti che hanno ricevuto Raxone, c'è stata una riduzione del 67% nel rischio di subire almeno un BAE durante il periodo di studio di 1 anno (p = 0,0187), e una riduzione del 72% del rischio di subire una o più BAEs (p = 0,0026). Inoltre, la durata complessiva del BAE per il gruppo in trattamento con Raxone (82 giorni) è stato decisamente più breve rispetto a quella del gruppo placebo (222 giorni). Questo risultato è stato supportato anche da un minor numero di ricoveri dovuti a complicazioni respiratorie nel gruppo in trattamento con Raxone rispetto al gruppo placebo. Anche la necessità di uso di antibiotici sistemici è stata inferiore nel gruppo in trattamento con Raxone (7 o 22,6% dei pazienti con 8 episodi di trattamento con antibiotico) rispetto al gruppo placebo (13 o 39,4% dei pazienti con 17 episodi).
"I risultati pubblicati su Neuromuscular Disorders sono chiaramente di rilevanza clinica", ha commentato Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera. "I dati dimostrano che l'efficacia di Raxone nel preservare la funzionalità respiratoria, un importante obiettivo della terapia per la DMD, si traduce in una riduzione del rischio di complicanze broncopolmonari, che è stata associata a minori ospedalizzazioni causate da complicazioni respiratorie, e una ridotta necessità di antibiotici sistemici. La rilevanza clinica di questi risultati è supportata dai risultati della recente indagine condotta da Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) e co-sponsorizzato da Santhera, in cui i pazienti DMD e coloro che si prendono cura di loro, hanno attribuito un alto valore ai trattamenti che potrebbero ridurre le complicanze polmonari ".
Pat Furlong, Presidente Fondatore & CEO di PPMD, è stata incoraggiata dai dati riportati: "PPMD si complimenta con Santhera in merito all’ultimo aggiornamento e alla pubblicazione. Le problematiche polmonari e l’ottimizzazione delle cure polmonari per le persone con Duchenne, è da tempo una priorità per PPMD ed è una parte significativa delle nostre iniziative di extensive care. Recentemente, con il supporto di Santhera, abbiamo organizzato un incredibile incontro dei maggiori esperti polmonari per discutere i risultati del nostro progetto rischio - beneficio e per tracciare i nostri prossimi passi da compiere per standardizzare le misure di valutazione polmonare raccolte negli studi clinici e migliorare la cura polmonare. Noi crediamo nella squadra Santhera e siamo fiduciosi che Raxone diventerà uno degli strumenti nell'arsenale che porrà fine alla Duchenne."
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
