Alla luce del recente annuncio, inerente la richiesta di commercializzazione all’EMA, vorremo fornire un aggiornamento alla comunità dei pazienti.
BioMarin sta interrompendo lo sviluppo clinico e regolatorio di drisapersen così come degli altri tre prodotti successivi: BMN 044, BMN 045 e BMN 053
Perché abbiamo preso questa decisione?
- L’EMA è l’ente regolatore che decide se un farmaco può essere prescritto in Europa, analogamente all’FDA negli Stati Uniti.
- Il ruolo della Commissione per i Prodotti Medicinali per Uso nell’Uomo (Committee for Medicinal Products for Human Use – CHMP) come parte dell’EMA, è di valutare il beneficio di nuove terapie rispetto al rischio associato con la loro assunzione.
- La nostra discussione con il CHMP ha chiaramente indicato che la loro intenzione era quella di emettere un parere negativo il che significa che non avremmo ricevuto un’autorizzazione alla commercializzazione o di licenza.
- Siamo estremamente amareggiati dal fatto che drisapersen non ha soddisfatto gli standard regolatori negli USA o in Europa.
- Crediamo che avremmo incontrato le stesse problematiche con BMN 044, 045 e 053 e per questo motivo stiamo anche interrompendo questi programmi.
Quale sarà l’impatto sui pazienti che stanno ricevendo le molecole negli studi clinici?
Poiché stiamo dismettendo gli attuali programmi di sviluppo clinico nella Duchenne, BioMarin programma di lavorare con i medici, le organizzazioni di pazienti e le autorità regolatorie per sviluppare un percorso per quei pazienti attualmente in trattamento con drisapersen, BMN 044, BMN 045 e BMN 053.
Mentre sviluppiamo il piano di transizione, i centri clinici dello studio possono continuare ad accedere alla molecola da BioMarin. La decisione su se continuare a trattare sarà presa dallo sperimentatore insieme al paziente/famiglia e richiede anche un consenso da parte dei comitati etici locali/IRBs e le autorità nazionali competenti. Quando il piano di transizione sarà completato saremo in grado di fornire maggiori informazioni. E’ nostra intenzione rendere la molecola disponibile mentre viene definito un piano.
A che punto sono i prodotti di seconda generazione di BioMarin in sviluppo per la Duchenne?
Gli oligonucleotidi antisenso di seconda generazione sono nella fase precoce di ricerca, un processo che può richiedere anni per portare ad ottenere potenziali candidati che possano essere considerati per studi clinici.
Prossimi passi
Il tuo medico/sperimentatore e il team dello studio rimangono la fonte migliore per il supporto e le informazioni per te e per la tua famiglia, ti consigliamo di contattare loro nel caso in cui tu abbia domande o preoccupazioni. BioMarin resta in stretto contatto con tutti gli sperimentatori e i team dello studio e fornirà aggiornamenti quando saranno disponibili nuove informazioni. Forniremo anche ulteriori aggiornamenti alla comunità dei pazienti attraverso le associazioni dei pazienti e i gruppi di sensibilizzazione non appena ulteriori informazioni specifiche saranno disponibili.
Sebbene siamo profondamente dispiaciuti dell’esito, BioMarin estende nuovamente il suo sincero apprezzamento per i pazienti, famiglie, sperimentatori e gruppi di sensibilizzazione che hanno così tanto contribuito all’avanzamento della ricerca nella DMD nell’impegno verso lo sviluppo di trattamenti per la Duchenne.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus