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Pfizer punta a diventare un leader del settore della terapia genica con l’acquisizione di Bamboo Therapeutics, Inc.

Pfizer punta a diventare un leader del settore della terapia genica con l’acquisizione di Bamboo Therapeutics, Inc.

L'acquisizione unisce il portfolio di terapia genica, progettazione avanzata di vettori, tecnologia di produzione e competenze di Bamboo con l'esperienza sulla ricerca, sviluppo e commercializzazione su scala globale di Pfizer

Lunedi, 1 agosto, 2016

Pfizer Inc. ha annunciato: (PFE NYSE) oggi di aver acquisito Bamboo Therapeutics, Inc., una company biotecnologica privata con sede a Chapel Hill, NC, focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche per il potenziale trattamento di pazienti affetti da alcune malattie rare nell’ambito delle patologie neuromuscolari e di quelle che interessano il sistema nervoso centrale. Questa acquisizione espande in modo significativo le competenze di Pfizer nella terapia genica, fornendo a Pfizer una risorsa clinica e diverse risorse pre-cliniche che completano il portfolio sulle patologie rare della company, un progetto avanzato per un vettore basato su virus adeno-associato ricombinante (rAAV) e tecnologia di produzione e una struttura pienamente funzionale per  la produzione di terapia genica di fase 1/2 che Bamboo ha acquisito dalla Università della North Carolina all'inizio di quest'anno.

La terapia genica è un settore emergente della ricerca medica, focalizzata su trattamenti di trasformazione altamente specializzati e in una sola volta, che affrontano la causa alla base  delle patologie causate da una mutazione genetica. La terapia genica è una tecnologia sperimentale promettente, soprattutto per i pazienti affetti da patologie rare, molte delle quali sono causati da una singola mutazione genetica. La tecnologia comporta l'introduzione di materiale genetico nell’organismo per fornire una copia corretta di un gene alle cellule del paziente per compensare quello difettoso. Il materiale genetico può essere trasferito alle cellule attraverso vari mezzi, più frequentemente utilizzando un vettore virale, come il rAAV. Fino ad oggi, negli Stati Uniti, non ci sono stati prodotti approvati per la terapia genica.

"Il campo di ricerca sulla terapia genica ha fatto enormi progressi negli ultimi anni, e siamo lieti di essere in grado di migliorare ulteriormente la nostra posizione di leadership in questo settore attraverso questa transazione con Bamboo", ha detto Mikael Dolsten, presidente di Pfizer Worldwide Research & Development.. "Crediamo che la terapia genica può mantenere la promessa di apportare una vera modifica della malattia per i pazienti affetti da malattie devastanti, e speriamo di vedere questa promessa realizzarsi - attraverso le capacità nuove e quelle già esistenti in possesso  e le potenziali opportunità di partnership - nei prossimi anni a venire."

Il portfolio di Bamboo comprende potenziali terapie geniche basate su rAAV migliori nell’ambito che completeranno i portfoli delle malattie rare e di terapia genica  di Pfizer in due settori prioritari: quello neuromuscolare, con una risorsa pre-clinica per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD); quello del sistema nervoso centrale, con risorse pre-cliniche per l’ Atassia di Friedreich e il morbo di Canavan, e una risorsa di fase 1 per la neuropatia con assoni giganti.

I circa 11.000 piedi quadrati di Bamboo, con una struttura di produzione operativa e personale addetto, ha esperienza nella produzione di materiali di fase 1/ 2 utilizzando una piattaforma di produzione basata su cellule con sospensione superiore, che aumenta la scalabilità, l'efficienza e la purezza. Questo aiuta a rendere possibile il programma  per la DMD e gli altri progetti che richiedono una grande quantità di rAAV. La struttura, precedentemente conosciuto come “Vector Core facility” dell’Università della North Carolina, è servita come fornitore qualificato di vettori rAAV per diverse case farmaceutiche  e istituzioni accademiche.

"Crediamo che le notevoli capacità di settore di Bamboo nella progettazione di vettori rAAV e nella produzione, completi la strategia sulle patologie rare di Pfizer e aiuti l’avanzamento  della missione di Pfizer nel fornire un’innovazione che cambi la vita per i pazienti con i bisogni più grandi ", ha detto Gregory LaRosa, Chief Scientific Officer, Unità di Ricerca delle Malattie Rare, di Pfizer. “Riunire la profonda conoscenza scientifica dei colleghi di Pfizer e di Bamboo sulla biologia degli rAAV e sulla produzione biologica complessa, ci aiuterà a posizionarci per un successo in questo settore. Siamo lieti di accogliere i colleghi di Bamboo in Pfizer e siamo ansiosi di lavorare insieme a terapie geniche trasformative per i pazienti in aree ad alto bisogno medico non soddisfatto.”

Jude Samulski, Chief Scientific Officer e Executive Chairman di Bamboo e esperto principale  nel campo dei vettori rAAV con più di 25 anni di esperienza si unirà a Pfizer . Il Dr. Samulski, insieme al team di Bamboo, avranno un ruolo chiave nell’aiutare lo sviluppo e accelerare le capacità di Pfizer nella terapia genica.

“Siamo lieti di iniziare a lavorare con Pfizer, poiché questo rappresenta un passo significativo verso il portare il portfolio di Bamboo nella clinica e infine, potenziali nuovi farmaci ai pazienti “ ha commentato il Dr Samulski.

Gli investimenti di Pfizer nella terapia genica

Pfizer è impegnata a diventare un leader del settore nell’ambito della terapia genica, che detiene enormi promesse nel portare terapie trasformative altamente specializzate e in una sola volta , ai pazienti con elevati bisogni medici non soddisfatti, in particolare  nell’ambito di patologie monogeniche rare che comportano la perdita di funzione. Per sostenere questo impegno, negli ultimi anni la company ha fatto investimenti nella terapia genica e ha cercato di riunire le più importanti competenze nella progettazione e sviluppo di vettori rAAV con partnership, la conoscenza interna della biologia della patologia, le capacità di produzione e analitiche.

Nel 2014 Pfizer ha istituito a Londra, UK, all’interno dell’unità di ricerca sulle patologie rare della company, l’istituto di medicina genetica (GMI), un gruppo di ricerca dedicato alla terapia genica guidato da Michael Linden, un ricercatore leader in questo settore. Il Dott. Linden e il GMI hanno il compito di individuare potenziali progetti di terapia genica e supportarli durante la fase di scoperta scientifica, il processo di sviluppo e l’avanzamento traslazionale.

Oltre all’investimento nella GMI con base a Londra, Pfizer e la company Spark Therapeutics, con sede a Philadelphia, hanno stabilito una collaborazione per il programma clinico con SPK-9001, che è in fase di studio come trattamento da effettuare in una sola volta per l’emofilia B che inserisce un vettore rAAV bioingegnerizzato. Dati iniziali provenienti da uno studio in corso di fase 1/2 con questo trattamento ha mostrato risultati preliminari promettenti e SPK-9001 ha ricevuto la designazione di “breakthrough therapy” dalla statunitense Food and Drug Administration.

Pfizer ha accordi di ricerca con diverse importanti istituzioni accademiche, tra queste un accordo con il King’s College di Londra per lo sviluppo di una serie di vettori rAAV per la terapia genica e un accordo con la “University of Iowa Research Foundation” per lo sviluppo di una potenziale terapia genica per la fibrosi cistica attraverso i laboratori della “University of Iowa”.

Pfizer ha anche stabilito un accordo di collaborazione e licenza con la company 4D Molecular Therapeutics (4DMT), con sede a Emeryville in California, per la scoperta e sviluppo di vettori rAAV  di nuova generazione mirati a  patologie cardiache. Pfizer ha fatto inoltre un investimento in 4DMT nell’ottobre del 2015.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus

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Notizie da Catabasis per te. CAT-1004 ha ora un nome.

Nell’anno passato dal lancio di questa newsletter, c'è stato molto da condividere su CAT-1004 con le famiglie dei ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). CAT-1004 ha ora un nome generico: edasalonexent. Il trial MoveDMD é andato avanti e noi crediamo nel potenziale di edasalonexent di modificare il decorso della patologia, facilitando la rigenerazione muscolare nei ragazzi con la DMD con qualsiasi tipo di mutazione. Edasalonexent é un farmaco sperimentale per uso orale che non è stato approvato dalla statunitense FDA.

Iniziata l'estensione in aperto dello studio MoveDMD

Siamo lieti di informarvi che i primi pazienti arruolati nello studio MoveDMD stanno ora ricevendo edasalonexent per 36 settimane, queste seguono le 12 settimane della parte dello studio in doppio cieco e controllata con placebo (Parte B). Durante l'estensione in aperto sarà monitorata la sicurezza così come valutazioni aggiuntive periodiche che includono la risonanza magnetica per immagini (MRI) test funzionali a tempo, misurazioni della forza muscolare, la valutazione North Star della deambulazione e il “pediatric outcomes data collection instrument” (PODCI).

 La parte B dello studio MoveDMD procede lungo il suo percorso, è aperto per l'arruolamento e intende reclutare circa 30 bambini DMD tra i 4 e i 7 anni negli USA per valutare l'effetto del trattamento con edasalonexent per 12 settimane rispetto al placebo. Oltre ai nuovi partecipanti, i ragazzi che hanno partecipato nella parte A del trial possono partecipare alla Parte B se restano eleggibili. Risultati favorevoli inerenti la sicurezza tollerabilità farmacocinetica e marcatori biologici positivi sono stati osservati nei pazienti che hanno preso parte alla Parte A: non sono state segnalate problematiche sulla sicurezza con edasalonexent ed è stato osservato  un livello adeguato della molecola nel  sangue in seguito a somministrazione orale. Siamo grati ai partecipanti alle famiglie e allo staff dei centri clinici dello studio che stanno rendendo possibile il trial MoveDMD e al Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) e alla Muscular Dystrophy Association (MDA) per aver fornito il supporto economico necessario per sostenere i viaggi rispettivamente per  la Parte A e Parte B dello studio.

La T2 MRI per misurare i cambiamenti nel muscolo dei pazienti nello studio MoveDMD

Edasalonexent è progettata per inibire NF-kB, una proteina che svolge un ruolo importante nell'infiammazione e nella salute del muscolo. Stiamo studiando edasalonexent per vedere se colpendo NF-kB si riduce il danno muscolare e si migliora la funzionalità nei ragazzi affetti dalla DMD. Lo strumento principale di misura sarà l'MRI, una tecnica per immagini non invasiva per vedere la struttura e la composizione del muscolo e che aiuta a valutare la progressione della patologia nei bambini DMD. Cambiamenti nella misura dell'MRI sono stati associati con cambiamenti clinicamente significativi a lungo termine dell'attività funzionale. Useremo un determinato tipo di misurazione MRI, conosciuta come T2 poiché studi con gli steroidi hanno mostrato che, usando questa misura, possono essere osservati cambiamenti nei muscoli in periodi di tempo relativamente brevi (inferiori alle 12 settimane).

Lo studio MoveDMD è stato progettato per valutare la sicurezza di edasalonexent in bambini DMD tra i 4 e i 7 anni e per valutare se il trattamento risulta in  segnali di minore danno muscolare e infiammazione nelle misurazioni di MRI. Altre misure quali la funzionalità fisica e la forza muscolare saranno anche valutate, per questo studio non sono necessarie biopsie muscolari. I criteri d’inclusione includono non essere in trattamento con steroidi attualmente o negli ultimi sei mesi. Se siete interessati, vi preghiamo di contattarci (in basso i nostri contatti) o di visionare le informazioni per il contatto nel sito clinicaltrial.gov. Le spese di viaggio per i partecipanti e le famiglie saranno sostenute attraverso il supporto dell’MDA che ringraziamo per questo finanziamento.

Maggiori informazioni sullo studio MoveDMD sono anche disponibili in due webinar in archivio accessibili per la riproduzione sui siti di:

PPMD: webinar dell’8 giugno 2016

CureDuchenne: webinar del 22 giugno 2016

Siamo grati per il continuo sostegno della comunità allo studio MoveDMD

Lo scorso mese, dal 26 al 29 giugno, Parent Project Muscular Dystrophy ha ospitato presso l’Hotel Renaissance Orlando at Sea World ad Orlando in Florida, una convergenza unica di partner industriali, leader scientifici, clinici, persone affette dalla patologia e le loro famiglie.  Catabasi ringrazia PPMD per l’opportunità di presentare un aggiornamento dello studio MoveDMD durante la plenaria del 27 giugno e nella sessione poster del meeting così come della possibilità di partecipare alle sessioni e apprendere da molte di queste.

A Catabasis continuiamo ad essere grati per la nostra stretta collaborazione in corso con  CureDuchenne, la Jett Foundation, MDA e PPMD e per le opportunità che continuiamo ad avere d’incontrare coloro che sono colpiti dalla Duchenne durante i loro eventi.

La parte B dello studio MoveDMD prosegue e i primi pazienti che hanno completato la parte controllata con il placebo di 12 settimane, iniziano  ora  a ricevere la somministrazione nell’ambito dell’estensione di 36 settimane. La Parte A ha mostrato dati positivi inerenti la sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e biomarcatori. Stiamo reclutando ulteriori ragazzi interessati nella partecipazione allo studio. Centri clinici per lo studio sono attivi in Oregon (Shriners Hospitals for Children), Florida (University of Florida) e Pensilvania (The Children’s Hospital of Philadelphia) e si prevede che sarà aperto presto un ulteriore centro in Florida (Nemours Hospital) così come uno in California (UCLA). E’ disponibile il finanziamento per i viaggi dei partecipanti e dei loro famigliari prossimi.

Per maggiori informazioni o domande sul reclutamento nel trial MoveDMD visitate il sito https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02439216 o contattate joanne.donovan@catabasis.com.

La versione originale di questa newsletter può essere scaricata accedendo al sito www.catabasis.com.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus

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