PTC Therapeutics fornisce un aggiornamento regolatorio su Translarna ™ (ataluren)
South Plainfield, NJ, 25 luglio 2016 / PRNewswire / – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi gli aggiornamenti regolatori globali su Translarna ™ (ataluren) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione di tipo nonsenso (nmDMD) e della fibrosi cistica causata da mutazione di tipo nonsenso(nmCF).
Aggioramenti in Europa su Translarna per la nmDMD
Nel corso degli ultimi mesi, PTC è stata impegnata in discussioni costruttive con il Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) in merito al rinnovo dell’autorizzazione alla commercializzazione di Translarna. La company è stata informata che la procedura di valutazione del rinnovo non può essere completata entro la metà del 2016, tuttavia PTC prevede che lo stato attuale dell’autorizzazione alla commercializzazione di Translarna rimarrà valido fino all’adozione di una decisione da parte della Commissione europea. Il CHMP ha accettato la proposta di PTC di presentare una bozza di protocollo per un trial clinico per una ulteriore discussione, che comprenda l’ottenimento di un parere scientifico di EMA. La company è ottimista che queste interazioni sosterranno il rinnovo dell’autorizzazione alla commercializzazione di Translarna unito all’obbligo di condurre un trial clinico concordato.
“Apprezziamo tutto lo sforzo portato avanti dal CHMP in questo processo di rinnovo”, ha detto Stuart W. Peltz, Ph.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics, Inc. “Siamo lieti che nel frattempo i pazienti continueranno ad aver accesso a Translarna, il primo trattamento in assoluto approvato che mira a una causa che sta alla base della distrofia muscolare di Duchenne.”
Translarna ha ricevuto inizialmente l’autorizzazione alla commercializzazione nell’area economica europea per il trattamento della nmDMD nel 2014, sottoposta a rinnovo annuale e ad alcune condizioni. Attualmente Translarna è disponibile per i pazienti in più di 20 paesi al di fuori degli Stati Uniti, commercialmente o attraverso programmi di accesso anticipato.
Studio clinico di fase 2 con Translarna nei pazienti pediatrici nmDMD
Come parte degli impegni in corso di PTC secondo l’autorizzazione all’immissione in commercio europea e per sostenere una potenziale espansione dell’indicazione di Translarna ai pazienti più giovani, la company ha avviato uno studio clinico pediatrico con Translarna per il trattamento di pazienti nmDMD dai due ai cinque anni di età. Questo studio di fase 2, in aperto, con dosaggio multiplo, valuterà la sicurezza e la farmacocinetica di Translarna nei pazienti pediatrici.
Aggiornamento sull’indicazione del National Institute for Health and Care Excellence
(NICE)
Il “National Institute for Health and Care Excellence” (NICE) ha recentemente emesso una indicazione finale che raccomanda Translarna per il trattamento di pazienti nmDMD in Inghilterra in relazione a un accordo di “Managed Access” (MAA) con il National Health Services (NHS) inglese. Come parte del MAA, il consueto periodo di finanziamento di tre mesi in base al regolamento locale è stato rifiutato dal NHS, il che significa che Translarna potrebbe essere disponibile entro settimane per i pazienti nmDMD in Inghilterra.
Aggiornamento negli Stati Uniti su Translarna per nmDMD
Come già annunciato, PTC ha recentemente partecipato a discussioni con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense per discutere della lettera di rifiuto (RTF) emessa il 22 febbraio 2016 in merito alla New Drug Application (NDA) della company per Translarna per la trattamento della nmDMD. PTC ha recentemente presentato un appello per intensificare il proseguimento delle discussioni, in merito alla decisione della RTF, al livello successivo di gestione dell’FDA, attraverso il processo formale di risoluzione delle controversie all’interno del “Center for Drug Evaluation and Research” (CDER) della FDA. Questo processo esiste per incoraggiare una discussione aperta e immediata delle controversie scientifiche e procedurali che si presentano durante il processo di sviluppo dei farmaci tra FDA e company. Nell’ambito del processo di risoluzione delle controversie, PTC è disponibile a considerare più percorsi per far avanzare una potenziale approvazione della FDA, compresa la possibilità di condurre uno studio clinico aggiuntivo nell’ambito di un’ approvazione accelerata.
Aggiornamento europeo su Translarna per nmCF
Nel corso del terzo trimestre del 2015, PTC ha sottomesso una variazione alla sua autorizzazione alla commercializzazione richiedendo all’EMA l’approvazione di Translarna per il trattamento della nmCF sulla base di una analisi post-hoc del trial clinico di fase 3 della company precedentemente concluso. In base alle recenti interazioni con il CHMP, PTC non prevede che il CHMP emetterà un suo parere relativo a questa sottomissione a metà del 2016. Come precedentemente comunicato, lo studio di conferma di fase 3 di PTC, il trial ACT CF, è attualmente in corso, e c’è una rischio considerevole che sarnno necessari i risultati di questo studio, attesi nei primi mesi del 2017, per l’approvazione.
PTC terrà una teleconferenza per discutere i risultati finanziari del secondo trimestre
Giovedì 4 agosto 2016 alle 4:30 (ET) dopo la chiusura del mercato finanziario, PTC terrà una conference call via web per riportare i suoi risultati finanziari del secondo trimestre e fornire un aggiornamento sulle attività della company e i piani futuri.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus