Pfizer punta a diventare un leader del settore della terapia genica con l’acquisizione di Bamboo Therapeutics, Inc.
L’acquisizione unisce il portfolio di terapia genica, progettazione avanzata di vettori, tecnologia di produzione e competenze di Bamboo con l’esperienza sulla ricerca, sviluppo e commercializzazione su scala globale di Pfizer
Lunedi, 1 agosto, 2016
Pfizer Inc. ha annunciato: (PFE NYSE) oggi di aver acquisito Bamboo Therapeutics, Inc., una company biotecnologica privata con sede a Chapel Hill, NC, focalizzata sullo sviluppo di terapie geniche per il potenziale trattamento di pazienti affetti da alcune malattie rare nell’ambito delle patologie neuromuscolari e di quelle che interessano il sistema nervoso centrale. Questa acquisizione espande in modo significativo le competenze di Pfizer nella terapia genica, fornendo a Pfizer una risorsa clinica e diverse risorse pre-cliniche che completano il portfolio sulle patologie rare della company, un progetto avanzato per un vettore basato su virus adeno-associato ricombinante (rAAV) e tecnologia di produzione e una struttura pienamente funzionale per la produzione di terapia genica di fase 1/2 che Bamboo ha acquisito dalla Università della North Carolina all’inizio di quest’anno.
La terapia genica è un settore emergente della ricerca medica, focalizzata su trattamenti di trasformazione altamente specializzati e in una sola volta, che affrontano la causa alla base delle patologie causate da una mutazione genetica. La terapia genica è una tecnologia sperimentale promettente, soprattutto per i pazienti affetti da patologie rare, molte delle quali sono causati da una singola mutazione genetica. La tecnologia comporta l’introduzione di materiale genetico nell’organismo per fornire una copia corretta di un gene alle cellule del paziente per compensare quello difettoso. Il materiale genetico può essere trasferito alle cellule attraverso vari mezzi, più frequentemente utilizzando un vettore virale, come il rAAV. Fino ad oggi, negli Stati Uniti, non ci sono stati prodotti approvati per la terapia genica.
“Il campo di ricerca sulla terapia genica ha fatto enormi progressi negli ultimi anni, e siamo lieti di essere in grado di migliorare ulteriormente la nostra posizione di leadership in questo settore attraverso questa transazione con Bamboo”, ha detto Mikael Dolsten, presidente di Pfizer Worldwide Research & Development.. “Crediamo che la terapia genica può mantenere la promessa di apportare una vera modifica della malattia per i pazienti affetti da malattie devastanti, e speriamo di vedere questa promessa realizzarsi – attraverso le capacità nuove e quelle già esistenti in possesso e le potenziali opportunità di partnership – nei prossimi anni a venire.”
Il portfolio di Bamboo comprende potenziali terapie geniche basate su rAAV migliori nell’ambito che completeranno i portfoli delle malattie rare e di terapia genica di Pfizer in due settori prioritari: quello neuromuscolare, con una risorsa pre-clinica per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD); quello del sistema nervoso centrale, con risorse pre-cliniche per l’ Atassia di Friedreich e il morbo di Canavan, e una risorsa di fase 1 per la neuropatia con assoni giganti.
I circa 11.000 piedi quadrati di Bamboo, con una struttura di produzione operativa e personale addetto, ha esperienza nella produzione di materiali di fase 1/ 2 utilizzando una piattaforma di produzione basata su cellule con sospensione superiore, che aumenta la scalabilità, l’efficienza e la purezza. Questo aiuta a rendere possibile il programma per la DMD e gli altri progetti che richiedono una grande quantità di rAAV. La struttura, precedentemente conosciuto come “Vector Core facility” dell’Università della North Carolina, è servita come fornitore qualificato di vettori rAAV per diverse case farmaceutiche e istituzioni accademiche.
“Crediamo che le notevoli capacità di settore di Bamboo nella progettazione di vettori rAAV e nella produzione, completi la strategia sulle patologie rare di Pfizer e aiuti l’avanzamento della missione di Pfizer nel fornire un’innovazione che cambi la vita per i pazienti con i bisogni più grandi “, ha detto Gregory LaRosa, Chief Scientific Officer, Unità di Ricerca delle Malattie Rare, di Pfizer. “Riunire la profonda conoscenza scientifica dei colleghi di Pfizer e di Bamboo sulla biologia degli rAAV e sulla produzione biologica complessa, ci aiuterà a posizionarci per un successo in questo settore. Siamo lieti di accogliere i colleghi di Bamboo in Pfizer e siamo ansiosi di lavorare insieme a terapie geniche trasformative per i pazienti in aree ad alto bisogno medico non soddisfatto.”
Jude Samulski, Chief Scientific Officer e Executive Chairman di Bamboo e esperto principale nel campo dei vettori rAAV con più di 25 anni di esperienza si unirà a Pfizer . Il Dr. Samulski, insieme al team di Bamboo, avranno un ruolo chiave nell’aiutare lo sviluppo e accelerare le capacità di Pfizer nella terapia genica.
“Siamo lieti di iniziare a lavorare con Pfizer, poiché questo rappresenta un passo significativo verso il portare il portfolio di Bamboo nella clinica e infine, potenziali nuovi farmaci ai pazienti “ ha commentato il Dr Samulski.
Gli investimenti di Pfizer nella terapia genica
Pfizer è impegnata a diventare un leader del settore nell’ambito della terapia genica, che detiene enormi promesse nel portare terapie trasformative altamente specializzate e in una sola volta , ai pazienti con elevati bisogni medici non soddisfatti, in particolare nell’ambito di patologie monogeniche rare che comportano la perdita di funzione. Per sostenere questo impegno, negli ultimi anni la company ha fatto investimenti nella terapia genica e ha cercato di riunire le più importanti competenze nella progettazione e sviluppo di vettori rAAV con partnership, la conoscenza interna della biologia della patologia, le capacità di produzione e analitiche.
Nel 2014 Pfizer ha istituito a Londra, UK, all’interno dell’unità di ricerca sulle patologie rare della company, l’istituto di medicina genetica (GMI), un gruppo di ricerca dedicato alla terapia genica guidato da Michael Linden, un ricercatore leader in questo settore. Il Dott. Linden e il GMI hanno il compito di individuare potenziali progetti di terapia genica e supportarli durante la fase di scoperta scientifica, il processo di sviluppo e l’avanzamento traslazionale.
Oltre all’investimento nella GMI con base a Londra, Pfizer e la company Spark Therapeutics, con sede a Philadelphia, hanno stabilito una collaborazione per il programma clinico con SPK-9001, che è in fase di studio come trattamento da effettuare in una sola volta per l’emofilia B che inserisce un vettore rAAV bioingegnerizzato. Dati iniziali provenienti da uno studio in corso di fase 1/2 con questo trattamento ha mostrato risultati preliminari promettenti e SPK-9001 ha ricevuto la designazione di “breakthrough therapy” dalla statunitense Food and Drug Administration.
Pfizer ha accordi di ricerca con diverse importanti istituzioni accademiche, tra queste un accordo con il King’s College di Londra per lo sviluppo di una serie di vettori rAAV per la terapia genica e un accordo con la “University of Iowa Research Foundation” per lo sviluppo di una potenziale terapia genica per la fibrosi cistica attraverso i laboratori della “University of Iowa”.
Pfizer ha anche stabilito un accordo di collaborazione e licenza con la company 4D Molecular Therapeutics (4DMT), con sede a Emeryville in California, per la scoperta e sviluppo di vettori rAAV di nuova generazione mirati a patologie cardiache. Pfizer ha fatto inoltre un investimento in 4DMT nell’ottobre del 2015.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus