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Summit Therapeutics presenta dati pre clinici sulla DMD al 21° Congresso Internazionale del World Muscle Society

· Summit riferisce dello sviluppo di nuovi strumenti automatizzati sui biomarcatori per valutare lo stato della patologia nelle biopsie muscolari

Oxford, Regno Unito, 6 ottobre 2016 - Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company dedicata alla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la distrofia muscolare di Duchenne (“DMD”) e l’infezione da Clostridium difficile, annuncia la presentazione dei dati pre-clinici al 21° Congresso Internazionale del World Muscle Society, che si sta svolgendo a Granada, Spagna, dal 4 al 8 ottobre 2016. I dati comprendono gli ulteriori  risultati provenienti dal programma di Summit per sviluppare strumenti per misurare biomarcatori della salute del muscolo da usare nelle sperimentazioni cliniche nei pazienti che valutano le terapie con il modulatore dell’utrofina.

"Il nostro approccio per la DMD ha lo scopo di mantenere la produzione di utrofina, una proteina che generalmente si trova nelle fibre muscolari giovani e in riparazione, in modo che possa sostituire la proteina distrofina mancante nelle fibre muscolari mature", ha commentato il Dr Ralf Rosskamp, Chief Medical Officer di Summit. "Lo sviluppo di nuovi strumenti di biomarcatori completamente automatizzati in grado di valutare lo stato della patologie delle biopsie muscolari giocherà un ruolo importante negli studi clinici, tra cui il nostro trial PhaseOut DMD in corso. In questo studio, cerchiamo di stabilire il potenziale del modulatore di utrofina, compreso il nostro candidato più avanzato ezutromid, come trattamento efficace per tutti i pazienti affetti da questa patologia. "

I risultati riportati al WMS evidenziano i progressi nello sviluppo di tecniche di quantificazione completamente automatizzate per biopsie muscolari in grado di misurare le proteine strutturali come l’utrofina e biomarcatori di rigenerazione del muscolo. Le tecniche descritte sono saggi basati sull’immunoistochimica e strumenti di analisi di immagini digitali dei tessuti che possono misurare solidamente l’utrofina, il beta-distroglicano (un membro del complesso proteico della distrofina) e la miosina dello sviluppo (un biomarcatore della maturità della fibra muscolare) nelle singole fibre muscolari in una intera sezione di biopsia.

I pazienti affetti da DMD hanno livelli più elevati di fibre muscolari rigeneranti immature, perché l'assenza di distrofina porta ad un ciclo continuo di danni e ripari delle fibre muscolari. Cercando di sostituire la distrofina mancante con l’utrofina, i modulatori dell’utrofina come ezutromid mirano a mantenere l'integrità delle fibre muscolari e a consentire loro di maturare. Gli approcci automatizzati descritti al WMS rendono possibile esaminare le associazioni tra la maturità e l'integrità della fibra e l’espressione di utrofina nelle singole fibre. Questo fornisce una base per distinguere l’espressione nuova e vantaggiosa di utrofina dovuta ad un farmaco modulatore di utrofina, dall’espressione di utrofina vista generalmente durante la rigenerazione delle fibre. Questo è un passo importante nella comprensione e nel caratterizzare l'attività di questi farmaci.

Questa ricerca sul biomarcatore viene condotta in collaborazione con Flagship Biosciences utilizzando il loro approccio informatico Tissue Analysis (CTA ™) per accelerare la quantificazione accurata di un biomarcatore della fibra muscolare. Questo lavoro si basa su un approccio di quantificazione manuale recentemente pubblicato che è stato sviluppato da Summit e i ricercatori dell’Institute of Child Health, di Londra, con il sostegno finanziario dell’organizzazione Joining Jack. Sono in corso ulteriori lavori di validazione per ottimizzare l'approccio di Flagship Biosciences CTA ™; si prevede che gli strumenti saranno utilizzati nel trial di fase 2 proof of concept con ezutromid di Summit, PhaseOut DMD.

Le ulteriori presentazioni al WMS 2016 hanno riportato i dati pre-clinici che evidenziano il potenziale della modulazione dell’utrofina come trattamento modificante la patologia per tutti i pazienti con DMD, indipendentemente dalla mutazione nel gene della distrofina. Questa ricerca è stata condotta presso l'Università di Oxford nell’ambito dell'alleanza UtroDMD.

Le copie delle presentazioni fatte al WMS 2016 sono disponibili nella sezione 'Programmes' del sito web di Summit, www.summitplc.com.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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Sarepta Therapeutic e Summit aderiscono a un accordo di collaborazione e licenza esclusiva

Sarepta Therapeutic e Summit aderiscono a un accordo di collaborazione e licenza esclusiva per i diritti Europei inerenti la pipeline di modulatori dell’utrofina di Summit per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne. 

Sarepta e Summit collaborano ai fini dell’avanzamento dello sviluppo di nuove terapie per i pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne.
Summit riceve un anticipo di 40milioni di dollari, con potenziali finanziamenti futuri correlati ai traguardi di ezutromid, fino ad un totale di 522 milioni di dollari piu’ le royalties.
Sarepta e Summit condividono i costi inerenti la ricerca e lo sviluppo.
Sarepta riceve anche l’opzione per i diritti in america latina.

Cambridge, MA, e Oxford, Regno Unito, 4 ottobre 2016 – Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT) e Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM) annunciano oggi di aver aderito ad un accordo di collaborazione e licenza esclusivo che concede a Sarepta i diritti in Europa così come in  Turchia e negli Stati Commonwealth indipendenti (“il territorio di licenza”) della pipeline dei modulatori dell’Utrofina di Summit, incluso il suo principale candidato clinico, ezutromid, per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (“DMD”). Come parte dell’accordo, Sarepta ottiene anche l’opzione per la licenza dei diritti in America Latina per la pipeline di modulatori di utrofina di Summit. Summit mantiene i diritti di commercializzazione in tutti gli altri paesi.

La modulazione dell’utrofina è un potenziale trattamento per modificare il decorso della patologia per tutti i pazienti DMD, una patologia fatale di degenerazione del muscolo, indipendentemente dalla sottostante mutazione genetica nella distrofina. Ezutromid è ora in uno studio clinico di fase 2 di tipo “proof of concept” chiamato PhaseOut DMD. “ Questa partnership con Summit Therapeutics promuove il nostro impegno nell’investire in approcci innovativi per il trattamento della Duchenne e supporta il nostro obiettivo comune di migliorare la vita dei pazienti con la DMD” ha detto Edward Kaye, M.D., Chief Executive Officer di Sarepta. "La tecnologia di modulazione dell’utrofina di Summit rappresenta un potenziale approccio promettente per il trattamento della DMD che potrebbe andare a complemento della nostra attuale strategia di terapia con l’exon skipping.”

“Con il primo farmaco approvato dalla FDA in questo settore, Sarepta Therapeutics ha aperto la strada nello sviluppo di terapie per la DMD che modificano la patologia, diventando cosi’ un forte patner strategico per supportare la nostra pipeline di modulatori dell’utrofina,” ha commentato Glyn Edwards, Chief Executive Officer di Summit. “Questo accordo ci fornisce l’accesso alle competenze di Sarepta sullo sviluppo, in ambito regolatorio e di commercializzazione  per il continuo avanzamento della nostra promettente pipeline di modulatori dell’utrofina. Siamo lieti della partnership e impazienti di lavorare insieme per fornire importanti PROGRESSI ai pazienti e alle famiglie che vivono con la DMD.”

In base ai termini dell’accordo Summit riceverà un pagamento anticipato di 40 milioni di dollari. Inoltre Summit potrà beneficiare di futuri sviluppi legati ad ezutromid, traguardi regolatori e di commercializzazione per un totale di 522 milioni di dollari, tra cui un pagamento di 22 milioni di dollari a fronte della prima somministrazione dell’ultimo paziente nello studio di Summit PhaseOut DMD e royalties crescenti che vanno da poche a diverse decine di percentuale delle vendite nette nei territori di licenza. Summit potrà anche beneficiare delle future tappe di sviluppo e regolatorie relative ai suoi modulatori di utrofina di prossima generazione. Sarepta e Summit condivideranno i costi specifici di ricerca e sviluppo legati al modulatore di utrofina nella misura proporzionata del 45/55% rispettivamente, a partire dal 2018.

Nel caso in cui Sarepta decida di far valere la propria opzione per i diritti in America latina, Summit avrà diritto ad ulteriori pagamenti, condizioni e royalties.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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Sarepta Therapeutics annuncia che è stato trattato il primo paziente dello studio di fase 3 con SRP-4045 e SRP-4053 per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 45 o 53.

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—28 settembre 2016-- Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice di terapie innovative che colpiscono l’RNA , ha annunciato oggi che è stato trattato il primo paziente dello studio clinico di fase 3 con SRP-4045 e SRP-4053 nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 45 o 53.

“Siamo entusiasti di annunciare che è stato trattato il primo paziente nel nostro studio clinico ESSENCE con SRP-4045 e SRP-4053, per i pazienti DMD trattabili con lo skipping dell’esone 45 o 53 “ ha detto Edward Kaye, chief executive officer di Sarepta. “il nostro obiettivo è trattare il maggior numero di pazienti trattabili con l’exon skipping possibile, ed è quindi importante far avanzare i candidati clinici della nostra pipeline. Abbiamo posto molto impegno nello sviluppare uno studio clinico significativo, usando quanto abbiamo appreso dai nostri programmi clinici precedenti e dalle osservazioni sulla storia naturale della Duchenne.”

Lo studio di fase ESSENCE è un trial multi-centro in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di SRP-4045 e SRP-4053. I pazienti eleggibili che hanno come mutazione una delezione out-of-frame trattabile con lo skipping dell’esone 45 o 53 saranno assegnati casualmente per ricevere infusioni intravenose (IV)  settimanali di SRP-4045 30mg/kg o SRP-4053 30 mg/kg rispettivamente (gruppo attivo combinato, 66 pazienti) o il placebo (33 pazienti) per un massimo di 96 settimane (il periodo dello studio controllato con il placebo). Seguirà un periodo di estensione in aperto in cui tutti i pazienti riceveranno il trattamento attivo in aperto per un massimo di 96 settimane.

Lo studio arruolerà circa 99 pazienti tra i 7 e i 13 anni inclusi, con l’obiettivo minimo di avere 45 pazienti trattabili con lo skipping dell’esone 45 e 45 pazienti trattabili con lo skipping dell’esone 53.

Il doppio dei pazienti che riceveranno il placebo riceverà il trattamento attivo. Circa 66 pazienti saranno assegnati casualmente per ricevere il trattamento attivo o con SRP-4045 o con SRP-4053 (in base al tipo di delezione) e 33 pazienti saranno assegnati casualmente per ricevere il placebo.

Maggiori informazioni sono disponibili nell sito t www.Sarepta.com o www.clinicaltrials.gov, con il seguente identificativo: NCT02500381

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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Catabasis Pharmaceuticals e Sarepta Therapeutics Annunciano una Collaborazione di Ricerca Congiunta nella Distrofia Muscolare di Duchenne

29 settembre 2016

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)-- Catabasis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:CATB), una company biofarmaceutica di fase clinica (“Catabasis”), and Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), la sviluppatrice in fase commerciale, di terapie innovative dirette contro l’RNA (“Sarepta”), hanno annunciato oggi una collaborazione di ricerca congiunta per esplorare un approccio di trattamento farmacologico combinato per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Le due company contribuiranno con le loro rispettive competenze per studiare un trattamento di exon skipping sviluppato da Sarepta, insieme al trattamento orale di inbizione di NF-kB sviluppato da Catabasis in un modello murino della DMD.

“ Siamo entusiasti di lavorare con Sarepta in questa collaborazione di ricerca congiunta che, in base alle nostre conoscenze, rappresenta la prima volta in cui due company stanno valutando una combinazione di terapie sperimentali per trattare la Duchenne. Anche se crediamo che edasalonexent (CAT-1004) ha il potenziale per essere una monoterapia in grado di modificare la patologia, pensiamo che sia un bene esplorare strade innovative per fare la differenza più significativa in questa devastante patologia”, ha detto Jill C. Milne, Ph.D., chief executive officer di Catabasis. “In aggiunta al nostro sviluppo continuato di edasalonexent, siamo lieti di fare il primo passo attraverso questa collaborazione per determinare se edasalonexent può essere complementare a una strategia di trattamento basato sull’exon skipping nella DMD utilizzando un modello preclinico”.

“Riconosciamo l’estrema necessità medica insoddisfatta nella DMD e siamo impegnati nel determinare le strategie di trattamento migliori per i pazienti affetti dalla Duchenne” ha detto Edward Kaye, M.D., chief executive officer di Sarepta. “Crediamo che l’exon skipping ha il potenziale per affrontare la causa genetica alla base della patologia attraverso il ripristino della cornice di lettura dell’RNA messaggero per produrre la distrofina nel muscolo scheletrico. Siamo lieti di iniziare le attività con Catabasis per valutare un potenziale approccio di trattamento combinato di exon skipping e inibizione di NF-kB nella DMD”.

L’inibizione di NF-kB e l’exon skipping rappresentano due innovative strategie di trattemento sperimentali nella Duchenne, ognuna con un potenziale effetto di modifica della patologia quando utilizzate come monoterapie. L’obiettivo della ricerca congiunta è quello di studiare la sicurezza e l’efficacia della combinazione di queste due strategie di trattamento utilizzando un modello murino di DMD e includendo la valutazione per un potenziale beneficio aggiuntivo o sinergico.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus

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