29 settembre 2016
CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)– Catabasis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:CATB), una company biofarmaceutica di fase clinica (“Catabasis”), and Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), la sviluppatrice in fase commerciale, di terapie innovative dirette contro l’RNA (“Sarepta”), hanno annunciato oggi una collaborazione di ricerca congiunta per esplorare un approccio di trattamento farmacologico combinato per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Le due company contribuiranno con le loro rispettive competenze per studiare un trattamento di exon skipping sviluppato da Sarepta, insieme al trattamento orale di inbizione di NF-kB sviluppato da Catabasis in un modello murino della DMD.
“ Siamo entusiasti di lavorare con Sarepta in questa collaborazione di ricerca congiunta che, in base alle nostre conoscenze, rappresenta la prima volta in cui due company stanno valutando una combinazione di terapie sperimentali per trattare la Duchenne. Anche se crediamo che edasalonexent (CAT-1004) ha il potenziale per essere una monoterapia in grado di modificare la patologia, pensiamo che sia un bene esplorare strade innovative per fare la differenza più significativa in questa devastante patologia”, ha detto Jill C. Milne, Ph.D., chief executive officer di Catabasis. “In aggiunta al nostro sviluppo continuato di edasalonexent, siamo lieti di fare il primo passo attraverso questa collaborazione per determinare se edasalonexent può essere complementare a una strategia di trattamento basato sull’exon skipping nella DMD utilizzando un modello preclinico”.
“Riconosciamo l’estrema necessità medica insoddisfatta nella DMD e siamo impegnati nel determinare le strategie di trattamento migliori per i pazienti affetti dalla Duchenne” ha detto Edward Kaye, M.D., chief executive officer di Sarepta. “Crediamo che l’exon skipping ha il potenziale per affrontare la causa genetica alla base della patologia attraverso il ripristino della cornice di lettura dell’RNA messaggero per produrre la distrofina nel muscolo scheletrico. Siamo lieti di iniziare le attività con Catabasis per valutare un potenziale approccio di trattamento combinato di exon skipping e inibizione di NF-kB nella DMD”.
L’inibizione di NF-kB e l’exon skipping rappresentano due innovative strategie di trattemento sperimentali nella Duchenne, ognuna con un potenziale effetto di modifica della patologia quando utilizzate come monoterapie. L’obiettivo della ricerca congiunta è quello di studiare la sicurezza e l’efficacia della combinazione di queste due strategie di trattamento utilizzando un modello murino di DMD e includendo la valutazione per un potenziale beneficio aggiuntivo o sinergico.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus